Segurança e eficácia de 3 doses diferentes de fator VII de ação prolongada em pacientes com hemofilia A ou B com inibidores

Critério de inclusão:

• Pacientes masculinos com hemofilia A ou B com inibidores
• Disposto a se submeter a um regime preventivo de sangramento de 3 meses de duração e duração total do teste de aproximadamente 8 meses
• Inibidor de título alto histórico ou em andamento (maior ou igual a 5 BU) com base em registros médicos, análises de relatórios laboratoriais, entrevistas com pacientes e/ou prestadores de cuidados
• Pelo menos 2 episódios hemorrágicos que requerem bypass do tratamento com drogas hemostáticas no último mês ou 12 episódios hemorrágicos nos últimos 6 meses antes do período de observação
• Peso corporal entre 30 e 100 kg (ambos incluídos)

Critério de exclusão:

• Índice de Massa Corporal (IMC) acima de 30 kg/m2
• Terapia de indução de tolerância imunológica no último mês antes de entrar no período de fase de observação
• Pseudotumores ativos conhecidos
• Contagem de plaquetas inferior a 50.000 plaquetas/microL (com base no valor do laboratório local na consulta de triagem)
• Distúrbios de coagulação congênitos ou adquiridos, exceto hemofilia A ou B
• Cirurgia dentro de um mês antes do período de observação. Cateteres, stents e extrações dentárias não contam como cirurgias, ou seja, não excluirão o paciente. A inserção do port é classificada como cirurgia
• Cirurgia de grande porte e/ou ortopédica programada, durante o período experimental até a consulta de acompanhamento. Cateteres, stents e extrações dentárias não contam como cirurgias e não excluem o paciente. A inserção do port é classificada como cirurgia
• Doença aterosclerótica avançada (i.e. história conhecida de doença cardíaca isquêmica ou acidente vascular cerebral isquêmico)
• Quaisquer sinais clínicos ou história conhecida de eventos tromboembólicos incl. conhecida trombose venosa profunda (TVP)
• Alergia conhecida ou clinicamente suspeita ao fator VII humano recombinante ativado (NovoSeven®/NovoSeven RT®/Niastase®)
• Prolongamento do Tempo de Protrombina (PT) (30% acima dos limites normais, ou mais de 5 segundos em comparação com o controle ou Intervalo Normalizado Internacional (INR) superior a 1,7, conforme definido pelos intervalos laboratoriais locais na consulta de triagem
• Doença hepática grave (ALAT mais de 4 vezes o limite superior do intervalo de referência normal) (conforme definido pelos intervalos laboratoriais locais) dentro de um ano após a inscrição ou na triagem
• Sinais clínicos de disfunção renal (diálise) e/ou níveis de creatinina maiores ou iguais a 20% acima do limite superior normal (de acordo com a variação do laboratório local na consulta de triagem)
• Dosagem de qualquer medicamento experimental nos últimos 30 dias antes do presente estudo
• Qualquer doença ou condição que, de acordo com o julgamento do investigador, possa implicar em um risco potencial para o sujeito, interferir na participação no estudo ou no resultado do estudo
• Pacientes HIV positivos que têm baixa contagem de linfócitos CD4+ (200/microL ou menos com base em registros médicos dentro de 6 meses ou triagem laboratorial na visita de triagem), ou que são positivos para HCV-PCR (com base em registros médicos), ou ambos têm baixo Contagem de linfócitos CD4+ (200/microL ou menos) e HCV-PCR positivo. Se o teste HCV-PCR não estiver disponível localmente, um paciente HIV positivo que seja positivo para anticorpos HCV não pode ser incluído
• Necessidade de usar outro medicamento farmacêutico PEGilado durante o período experimental