Bezpečnost a účinnost 3 různých dávek dlouhodobě působícího faktoru VII u pacientů s hemofilií A nebo B s inhibitory

Kritéria pro zařazení:

• Muži s hemofilií A nebo B s inhibitory
• Ochota podstoupit režim prevence krvácení v délce 3 měsíců a celkové délce zkušebního období přibližně 8 měsíců
• Historický nebo probíhající vysoký titr inhibitoru (více než nebo rovný 5 BU) na základě lékařských záznamů, hodnocení laboratorních zpráv, rozhovorů s pacienty a/nebo poskytovateli péče
• Nejméně 2 krvácivé epizody vyžadující vynechání hemostatické léčby během posledního měsíce nebo 12 krvácivých epizod během posledních 6 měsíců před obdobím sledování
• Tělesná hmotnost mezi 30 a 100 kg (oba včetně)

Kritéria vyloučení:

• Index tělesné hmotnosti (BMI) nad 30 kg/m2
• Indukční terapie imunitní tolerance během posledního měsíce před vstupem do období pozorovací fáze
• Známé aktivní pseudonádory
• Počet krevních destiček méně než 50 000 krevních destiček/mikroL (na základě místní laboratorní hodnoty při screeningové návštěvě)
• Vrozené nebo získané poruchy koagulace jiné než hemofilie A nebo B
• Operace do jednoho měsíce před obdobím pozorování. Katetr, stenty a extrakce zubů se nepočítají jako operace, tj. nevyloučí pacienta. Zavedení portu je klasifikováno jako operace
• Plánovaná velká a/nebo ortopedická operace během zkušebního období až do následné návštěvy. Katetr, stenty a extrakce zubů se nepočítají jako operace a nevyloučí pacienta. Zavedení portu je klasifikováno jako operace
• Pokročilé aterosklerotické onemocnění (tj. známá anamnéza ischemické choroby srdeční nebo ischemické cévní mozkové příhody)
• Jakékoli klinické příznaky nebo známá anamnéza tromboembolických příhod vč. známá hluboká žilní trombóza (DVT)
• Známá nebo klinicky suspektní alergie na aktivovaný rekombinantní lidský faktor VII (NovoSeven®/NovoSeven RT®/Niastase®)
• Prodloužení protrombinového času (PT) (30 % nad normální limity nebo více než 5 sekund ve srovnání s kontrolou nebo mezinárodním normalizovaným rozsahem (INR) více než 1,7, jak je definováno místními laboratorními rozsahy při screeningové návštěvě
• Závažné onemocnění jater (ALAT více než 4násobek horní hranice normálního referenčního rozmezí) (jak je definováno místními laboratorními rozmezími) do jednoho roku od zařazení do studie nebo při screeningu
• Klinické příznaky renální dysfunkce (dialýza) a/nebo hladiny kreatininu vyšší nebo rovné 20 % nad horní normální hranicí (podle místního laboratorního rozmezí při screeningové návštěvě)
• Dávkování jakéhokoli hodnoceného léku během posledních 30 dnů před tímto pokusem
• Jakákoli nemoc nebo stav, který by podle úsudku zkoušejícího mohl znamenat potenciální nebezpečí pro subjekt, narušovat účast ve studii nebo výsledek studie
• HIV pozitivní pacienti, kteří mají buď nízký počet CD4+ lymfocytů (200/mikroL nebo méně na základě lékařských záznamů během 6 měsíců nebo laboratorního screeningu při screeningové návštěvě), nebo kteří jsou HCV-PCR pozitivní (na základě lékařských záznamů), nebo mají oba nízké Počet CD4+ lymfocytů (200/mikroL nebo méně) a jsou HCV-PCR pozitivní. Pokud není lokálně dostupné HCV-PCR testování, HIV pozitivní pacient s pozitivními HCV protilátkami nemůže být zařazen
• Potřeba použít jiný PEGylovaný farmaceutický lék během zkušebního období