Effetti della ventilazione notturna non invasiva nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

Obiettivi: La sclerosi laterale amiotrofica è la più comune malattia del motoneurone con un'incidenza di 0,8 anni-persona in cinese. È stato proposto che la funzione dei muscoli respiratori sia un forte predittore della qualità della vita (QoL) e della sopravvivenza nella SLA. Alcuni studi suggeriscono che la maggior parte dei pazienti con SLA sviluppa ipoventilazione quando la loro capacità vitale (FVC) è inferiore al 50% del valore previsto. Tuttavia, l'incidenza dell'ipoventilazione e dei fattori associati all'ipoventilazione nei pazienti affetti da SLA non è chiara. Inoltre, non c'è ancora consenso su quale marcatore fisiologico dovrebbe essere utilizzato come trigger per l'inizio della ventilazione non invasiva (NIV) nei pazienti affetti da SLA. I conflitti di studi derivano da sottogruppi variabili di SLA, funzione polmonare al momento dell'arruolamento, tecniche utilizzate per diagnosticare la SLA, tempo per applicare la NIV ed endpoint target. Pertanto, questo progetto mirava a studiare i pazienti con SLA che avevano una funzione muscolare respiratoria relativamente conservata e nessuna insufficienza respiratoria clinicamente per raggiungere tre obiettivi: (1) Determinare l'incidenza di ipoventilazione nei pazienti con SLA (2) Identificare le caratteristiche cliniche e i fattori di rischio associata a ipoventilazione nei pazienti con SLA (3) Per determinare l'effetto dell'intervento precoce con NIV sulla prognosi dei pazienti con SLA Disegno dello studio: studio randomizzato e controllato Partecipanti: pazienti con SLA con FVC 40%-80% del valore predetto, Pimax <60 mmHg e PaCO2 diurna <50 mmHg Protocollo: pazienti idonei con polisonnografia notturna (PSG) e CO2 transcutanea (PtcCO2). I pazienti arruolati sono stati randomizzati al trattamento standard o NIV. L'endpoint primario della prognosi era la sopravvivenza. L'endpoint secondario era rappresentato dai cambiamenti di PtcCO2 e PaCO2, ricovero imprevisto o visita clinica, funzione diurna e QoL.

Statistica: i dati demografici al basale dei pazienti con o senza ipoventilazione sono stati confrontati per determinare i fattori associati all'ipoventilazione nei pazienti affetti da SLA. L'impatto della NIV nei pazienti affetti da SLA è stato determinato confrontando gli obiettivi primari e secondari tra il trattamento standard e il gruppo NIV. Un valore p bilaterale <0,05 è stato considerato statisticamente significativo.

Implicazioni cliniche: l'ipoventilazione nei pazienti con SLA che avevano una funzione muscolare respiratoria relativamente preservata e nessuna insufficienza respiratoria durante il sonno clinico era comune, l'identificazione precoce attraverso lo screening del PSG e la PtcCO2 consentirà la diagnosi e l'intervento precoci. Comprendere il momento dell'applicazione della NIV e l'effetto sulla prognosi nella SLA consentirà l'intervento precoce e la previsione dei risultati.