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Trapianto di cellule staminali del sangue periferico (PBSCT) in bambini con tumori solidi ad alto rischio o ricorrenti

9 dicembre 2013 aggiornato da: Kuang-Yueh Chiang, Emory University

Trapianto di cellule staminali del sangue periferico in bambini con tumori solidi ad alto rischio o ricorrenti

Prima del trapianto, il paziente avrà una valutazione pre-trapianto. Questo aiuterà a scoprire se ci sono problemi di salute che impediranno il trapianto. Fornisce anche test "di base" che verranno utilizzati in seguito per vedere se gli organi sono migliorati o peggiorati dopo il trapianto. Prima della raccolta delle cellule staminali, il paziente riceverà la chemioterapia per cercare di metterlo in remissione e per spingere più cellule staminali nel sangue periferico (mobilizzazione). Il medico dello studio deciderà quale chemioterapia verrà utilizzata per questa parte dello studio. Una volta completata la mobilizzazione, verrà effettuata in clinica la raccolta delle cellule staminali del sangue periferico (aferesi). La macchina per aferesi preleverà il sangue dalla linea centrale. Il sangue quindi passa attraverso la macchina per l'aferesi e le cellule staminali vengono separate. Il sangue rimanente viene rispedito attraverso la linea centrale. Se gli investigatori non sono in grado di raccogliere abbastanza cellule staminali del sangue periferico, potrebbe essere necessario un prelievo di midollo osseo per raccogliere più cellule staminali.

Il paziente verrà quindi ricoverato in ospedale per il primo trapianto. Otterrà Thiotepa e Ciclofosfamide. Quindi al paziente verranno restituite le cellule raccolte. Le cellule vengono somministrate allo stesso modo di una trasfusione di sangue. Il paziente verrà tenuto in ospedale fino a quando non sarà stabile e la conta ematica aumenterà. Circa da 6 a 8 settimane dopo il giorno 0 del primo trapianto, il paziente verrà ricoverato per il secondo trapianto. In questo momento riceverà busulfan e melfalan e poi le cellule raccolte saranno restituite. Il paziente verrà tenuto in ospedale fino a quando non sarà stabile e la conta ematica aumenterà. È necessario un frequente follow-up clinico.

Questo studio è aperto a pazienti di età inferiore a 21 anni con tumori solidi refrattari o recidivati ​​ad alto rischio, escluso il neuroblastoma (esiste uno studio di gruppo cooperativo per questi pazienti). I pazienti saranno identificati dal team di trapianto e l'idoneità sarà verificata da un membro del team di ricerca clinica. I pazienti saranno assistiti dai membri del team dei trapianti e da vari altri medici specializzati.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trattamento ottimale per i tumori solidi refrattari (la malattia non scompare con il trattamento standard) o recidivanti (la malattia ritorna dopo essere andata via) non è noto. Recenti studi hanno mostrato alcuni benefici per il trapianto di cellule staminali del sangue periferico in tandem (PBSCT). In un trapianto in tandem, vengono eseguiti due trapianti, uno dopo l'altro. Per eseguire un PBSCT, le cellule staminali ("cellule madri" che possono diventare qualsiasi altro tipo di cellula) vengono prima raccolte dal sangue circolante del paziente. Il paziente viene quindi sottoposto a chemioterapia ad alte dosi chiamata regime preparativo. Il regime preparatorio distrugge non solo le cellule tumorali, ma distrugge anche tutte le cellule sanguigne normali. Le cellule raccolte vengono quindi restituite al paziente per "salvarlo" dagli effetti devastanti del regime preparatorio. Utilizzando un salvataggio di cellule staminali saremo in grado di somministrare dosi di chemioterapia molto più elevate di quelle che saremmo in grado di dare senza il salvataggio di cellule staminali. Per assicurarsi che tutte le cellule tumorali vengano distrutte, i pazienti in questo studio subiranno due trapianti separati utilizzando due diversi regimi di preparazione. I regimi di preparazione utilizzeranno i migliori agenti che si sono dimostrati efficaci contro i tumori solidi ricorrenti e refrattari: busulfan, tiotepa, ciclofosfamide e melfalan.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con diagnosi di tumori solidi ricorrenti o refrattari ad alto rischio dopo chemioterapia iniziale
  2. Il tumore deve essere sensibile alla chemioterapia (massimo 8 cicli) e/o alle radiazioni definita come una riduzione superiore al 50% delle dimensioni dei siti primari e/o metastatici.
  3. Pazienti di età inferiore ai 35 anni.
  4. Pazienti con un'aspettativa di vita di almeno 8 settimane e un performance status (punteggio Karnofsky o Lansky) di almeno il 70%.
  5. Pazienti che sono candidati accettabili per il trapianto di cellule staminali del sangue periferico in base alla loro valutazione pre-trapianto.

Criteri di esclusione:

  1. I pazienti non saranno esclusi in base a sesso, razza.
  2. I pazienti con tumori del sistema nervoso centrale non sono idonei per questo protocollo.
  3. I pazienti hanno significativi deficit funzionali nei principali organi che interferirebbero con il successo del PBSCT.
  4. I pazienti che sono stati trattati per infezioni devono avere risposte appropriate come documentato da colture negative e/o da un normale esame radiografico.
  5. I pazienti possono non avere una malattia attiva del sistema nervoso centrale o coinvolgimento del midollo con il tumore al momento del trapianto.
  6. I pazienti con progressione della malattia dopo PBSC tandem n. 1 non saranno idonei per PBSC tandem n. 2.
  7. Saranno esclusi i pazienti se sono donne in età fertile che sono attualmente in gravidanza (HCG +) o che non praticano una contraccezione adeguata.
  8. Pazienti che hanno avuto un precedente trapianto di cellule staminali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1
Questo studio è uno studio a braccio singolo, non randomizzato. Le cellule staminali del sangue periferico saranno raccolte mediante mobilizzazione con chemioterapia seguita da G-CSF. Dopo un'adeguata raccolta di cellule staminali del sangue periferico, i pazienti verrebbero trapiantati utilizzando il regime di condizionamento costituito da tiotepa e ciclofosfamide (tandem uno) e busulfan e melfalan (tandem due). Riceveranno G-CSF dopo il trapianto. Ci sarà un intervallo di 6-8 settimane tra i trapianti in tandem. Tutti i pazienti sarebbero stati attentamente osservati per qualsiasi tossicità, complicanze correlate al trapianto, recidiva e sopravvivenza libera da malattia.
Procedura: Trapianto di cellule staminali del sangue periferico
Trapianto di cellule staminali del sangue periferico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinare la fattibilità e la tossicità della chemioterapia tandem ad alte dosi e del salvataggio di cellule staminali del sangue periferico in pazienti con tumori solidi ad alto rischio o ricorrenti.
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente
1 anno dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Investigatori

  • Investigatore principale: Kuang-Yueh Chiang, MD, Emory University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2003

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 agosto 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 agosto 2009

Primo Inserito (Stima)

27 agosto 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

11 dicembre 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 dicembre 2013

Ultimo verificato

1 dicembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1023-2003
  • PBSCT for ST (Altro identificatore: Other)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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