Studio di tollerabilità, sicurezza ed efficacia del peptide INGAP per il trattamento del diabete mellito di tipo 1 negli adulti

Criterio di inclusione:

I pazienti che soddisfano tutti i seguenti criteri saranno idonei per l'arruolamento nello studio:

• Pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 19 e 60 anni inclusi, con una storia di DMT1 da >2 anni e ≤40 anni;
• Ricezione di più iniezioni giornaliere di insulina o terapia con pompa per insulina per> 2 anni;
• Indice di massa corporea (BMI) ≤32 kg/m2;
• HbA1c ≤7,7%;
• Livelli di peptide C a digiuno <0,6 ng/mL
• Disponibilità a firmare il documento di consenso informato allo studio;
• In buona salute generale senza complicazioni tardive gravi o condizioni mediche concomitanti che potrebbero influenzare l'esito della sperimentazione, a discrezione dello Sperimentatore e dello Sponsor;
• Se trattati con enzimi di conversione dell'angiotensina/bloccanti del recettore dell'angiotensina II (ACE/ARB), le dosi devono essere invariate per un mese prima dell'arruolamento; e

• Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo il giorno 0 prima della somministrazione del farmaco e devono inoltre soddisfare uno dei seguenti criteri:

  • Disponibilità a utilizzare contraccettivi orali, impiantabili, transdermici o iniettabili per 21 giorni prima della prima dose e fino a 28 giorni dopo l'ultima dose; o,
  • Disponibilità a utilizzare un altro mezzo contraccettivo affidabile approvato dallo sperimentatore (dispositivo intrauterino, preservativo femminile, diaframma con spermicida, cappuccio cervicale, uso del preservativo da parte del partner sessuale o di un partner sessuale sterile) dallo screening fino a dopo l'ultimo prelievo di sangue (alla settimana 16).

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno esclusi dalla partecipazione allo studio:

• • Dosaggio giornaliero totale di insulina superiore a 1,0 U/kg/giorno o variazione del livello di dose giornaliera totale di insulina superiore al 50% (aumento o diminuzione) negli ultimi 3 mesi;
• Trattamento con qualsiasi farmaco per il diabete diverso dall'insulina;
• Un punteggio di 4 o più risposte ristrette al Clarke Hypoglycemia Awareness Survey;
• Pressione arteriosa sistolica o diastolica >180 mmHg o >110 mmHg, rispettivamente;
• peggioramento clinico della retinopatia o della neuropatia nei 3 mesi precedenti;
• Peggioramento clinico della nefropatia nei 3 mesi precedenti o azoto ureico nel sangue (BUN) e creatinina sierica superiori rispettivamente a 50 mg/dL e 2,0 mg/dL;
• Anamnesi o presenza di pancreatite acuta o cronica, compreso un livello di amilasi sierica > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) o un livello di lipasi sierica > 2 volte ULN;
• Una storia o la presenza di qualsiasi malattia, malattia o condizione che potrebbe influire sulla sicurezza del paziente o sulla valutabilità dell'effetto del farmaco, secondo l'opinione dello sperimentatore;
• Un episodio di grave ipoglicemia (alterazione dello stato mentale che richiede assistenza) nei 30 giorni precedenti;
• Un episodio di scompenso glicemico acuto con stato iperosmolare non chetotico associato o chetoacidosi diabetica negli ultimi 6 mesi;
• Un livello sierico di aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) o bilirubina totale > 2 volte ULN;
• - Ha ricevuto qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni dall'ammissione in questo studio o ha avuto un'esposizione precedente o esistente al peptide INGAP o ai peptidi simili al glucagone (GLP 1, GLP 2 o analoghi);
• Partecipazione concomitante o pianificata a qualsiasi altro studio clinico durante la conduzione di questo studio;
• Test delle urine positivo per cocaina, oppiacei, anfetamine o cannabinoidi;
• Incapacità di compilare e mantenere un diario giornaliero durante il periodo di screening prima della somministrazione; o,
• Virus dell'immunodeficienza umana (HIV), antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o sieropositività all'epatite C nel campione di sangue prelevato durante lo screening.