Metirosina (Demser®) per il trattamento dei disturbi psicotici nei pazienti con sindrome velocardiofacciale

Criteri chiave di inclusione:

1. Le donne in età fertile non possono essere a rischio di gravidanza durante lo studio.
2. Diagnosi geneticamente confermata di VCFS al momento dello screening.
3. Deve avere una delle seguenti diagnosi del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, revisione del testo della quarta edizione (DSM-IV TR) (applicabile sulla base di valutazioni cliniche): schizofrenia, disturbo schizoaffettivo, psicosi non altrimenti specificata (NAS), disturbo bipolare o disturbo dell'umore con caratteristiche psicotiche.
4. Un punteggio composito PANSS totale >65.
5. Disposto a sospendere i farmaci psicotropi. -

Criteri chiave di esclusione:

1. Prove di suicidalità acuta.
2. Disturbi cardiovascolari, polmonari, renali, epatici o gastrointestinali clinicamente significativi noti o osservati; altri disturbi psichiatrici/neurologici e del sonno clinicamente significativi secondo i criteri del DSM-IV-TR; malattie endocrine, ematologiche o metaboliche.
3. QI a fondo scala inferiore a 50.
4. Gravidanza.
5. Non usare un metodo contraccettivo affidabile.
6. Pressione sanguigna sistolica ≤110 mm/Hg o ≥160 mm/Hg, pressione sanguigna diastolica ≤60 mm/Hg o ≥90 mm/Hg, o alterazioni ortostatiche clinicamente sintomatiche.
7. QTcF > 450 msec, o PR > 250 msec, o QRS > 110 msec all'ECG.
8. Storia del disturbo convulsivo. -