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Efficacia e tollerabilità di BAF312 in pazienti con polimiosite e dermatomiosite

3 aprile 2019 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, proof of concept per valutare l'efficacia e la tollerabilità di BAF312 in pazienti con polimiosite e dermatomiosite

Questo studio ha determinato l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e il profilo farmacocinetico di BAF312, un nuovo immunomodulatore, in pazienti con polimiosite e dermatomiosite che non rispondevano alla tradizionale terapia immunosoppressiva e/o con corticosteroidi. Lo studio consisteva in un periodo di 12 settimane, randomizzato, controllato con placebo, seguito da altre 12 settimane in cui tutti i soggetti hanno ricevuto il trattamento con BAF312.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Prague 2, Cechia, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Novartis Investigative Site
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con malattia almeno 3 mesi prima dello studio
  • Debolezza muscolare
  • Ricevuti corticosteroidi con o senza farmaci antireumatici modificanti la malattia almeno 3 mesi prima dello studio, ma non rispondenti a questa terapia

Criteri di esclusione:

  • Altre miopatie infiammatorie idiopatiche
  • Miopatia diversa da polimiosite e dermatomiosite
  • Pazienti con stadi avanzati della malattia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Sperimentale: BAF312
Droga: BAF312

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno risposto al BAF312
Lasso di tempo: 12 settimane
Efficacia clinica preliminare di BAF312 in pazienti con polimiosite e dermatomiosite (PM/DM) utilizzando le misure di base dell'International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) (inclusi test muscolari manuali, Physician's Global Activity Assessment (su una scala analogica visiva orizzontale di 10 cm ), Valutazione dell'attività globale del paziente (su una scala analogica visiva orizzontale di 10 cm), Funzione fisica (Questionario di valutazione della salute), Enzimi associati ai muscoli (CK, LDH, AST, ALT, aldolasi) e Valutazione dell'attività extramuscolare ( parte dello strumento di valutazione dell'attività della malattia della miosite).
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con un cambiamento nell'uso di steroidi dopo la somministrazione di BAF312 - Periodo 2
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Concentrazioni plasmatiche medie di BAF312
Lasso di tempo: dal basale alla fine della prova (giorno 196)
dal basale alla fine della prova (giorno 196)
Riepilogo dei livelli di CRP
Lasso di tempo: 12 settimane
Biomarcatori che riflettono l'efficacia nel ridurre i componenti infiammatori sistemici della malattia utilizzando marcatori sierici come la proteina C-reattiva (PCR)
12 settimane
Efficacia nel modificare la qualità della vita correlata alla salute misurata da SF-36
Lasso di tempo: 12 settimane
Modulo breve (36) Indagine sulla salute. L'SF-36 è composto da otto punteggi in scala, che sono le somme ponderate delle domande nella loro sezione. Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100 partendo dal presupposto che ogni domanda abbia lo stesso peso. Più basso è il punteggio maggiore è la disabilità. Maggiore è il punteggio, minore è la disabilità, ovvero un punteggio pari a zero equivale alla massima disabilità.
12 settimane
Punteggi di attività della malattia di miosite (MD).
Lasso di tempo: Settimana 12
Punteggi di attività della malattia della miosite. Si tratta di uno strumento combinato che acquisisce la valutazione del medico dell'attività della malattia di vari sistemi di organi tramite il MYOSITIS INTENTION TO TREAT ACTIVITY INDEX (MITAX) e tramite la MYOSITIS DISEASE ACTIVITY ASSESSMENT VISUAL ANALOGUE SCLES (MYOACT). l'attività attuale della malattia per vari sistemi tracciando un segno verticale sulla linea di 10 cm per ciascun sistema secondo la seguente scala: estremità sinistra della linea = nessuna evidenza di attività della malattia, punto medio della linea = attività della malattia moderata ed estremità destra della linea = attività estrema o massima della malattia.
Settimana 12
Valutazione dell'attività globale del medico
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Valutazione complessiva del medico su una singola scala da 0 a 10 cm, dove il punteggio più alto indica una maggiore attività della malattia.
Basale, settimana 12
Valutazione dell'attività globale del paziente
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Valutazione complessiva del paziente su una singola scala da 0 a 10 cm, dove il punteggio più alto indica una maggiore attività della malattia.
Basale, settimana 12
Test muscolare manuale (MMT) - 8 punti
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Test muscolare manuale - 8 (MMT-8): valutazione manuale dei muscoli designati assegnando un punteggio a ciascun muscolo da 0 a 10, dove 0 indica assenza di forza e 10 è la forza massima. La MMT-8 include 7 muscoli bilaterali (punteggio potenziale 0-70 x 2) e un muscolo unilaterale (assiale) (0-10 x1), quindi il punteggio totale va da 0 a 150 (massimo) dove il punteggio più alto indica più forza.
Basale, settimana 12
Questionario di valutazione della salute
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Health Assessment Questionnaire (HAQ): questo questionario è un risultato riportato dal paziente (PRO) che viene autosomministrato dal paziente. Viene utilizzato per valutare la disabilità e comprende varie categorie relative alle normali attività quotidiane. I pazienti riferiscono la quantità di difficoltà che hanno nello svolgere alcune di queste attività. Ogni domanda chiede su una scala che va da 0 a 3 se le categorie possono essere eseguite senza alcuna difficoltà (scala 0) fino a non possono essere eseguite affatto (scala 3). Il punteggio totale è derivato da questi punteggi parziali e va da 0 a 3 dove un HAQ più alto indica più disabilità.
Basale, settimana 12
Livelli sierici degli enzimi muscolari
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2010

Completamento primario (Effettivo)

13 giugno 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

13 giugno 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 giugno 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 giugno 2010

Primo Inserito (Stima)

22 giugno 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CBAF312A2202
  • 2008-006311-21 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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