Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og tolerabilitet av BAF312 hos pasienter med polymyositt og dermatomyositt

3. april 2019 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, bevis på konseptstudie for å evaluere effektiviteten og toleransen til BAF312 hos pasienter med polymyositt og dermatomyositt

Denne studien bestemte effekten, sikkerheten, tolerabiliteten og PK-profilen til BAF312, en ny immunmodulator, hos pasienter med polymyositt og dermatomyositt som ikke responderte på tradisjonell immunsuppressiv og/eller kortikosteroidbehandling. Studien besto av en 12 ukers, randomisert, placebokontrollert periode, etterfulgt av ytterligere 12 uker hvor alle forsøkspersoner fikk BAF312-behandling.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjekkia
      • Prague 2, Tsjekkia, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med sykdom minst 3 måneder før studien
  • Muskel svakhet
  • Mottok kortikosteroider med eller uten sykdomsmodifiserende antirevmatiske legemidler minst 3 måneder før studien, men responderte ikke på denne behandlingen

Ekskluderingskriterier:

  • Andre idiopatiske inflammatoriske myopatier
  • Myopati annet enn polymyositt og dermatomyositt
  • Pasienter med sene stadier av sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Eksperimentell: BAF312
Legemiddel: BAF312

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som svarte på BAF312
Tidsramme: 12 uker
Foreløpig klinisk effekt av BAF312 hos pasienter med polymyositt og dermatomyositt (PM/DM) ved bruk av International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) kjernesettmål (inkludert manuell muskeltesting, Physician's Global Activity Assessment (på en horisontal 10 cm visuell analog skala) ), Patient Global Activity Assessment (på en horisontal 10 cm visuell analog skala), Fysisk funksjon (Health Assessment Questionnaire), muskelassosierte enzymer (CK, LDH, AST, ALT, aldolase) og ekstramuskulær aktivitetsvurdering (ekstramuskulær aktivitet) del av Myositis Disease Activity Assessment Tool).
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med endring i steroidbruk etter administrasjon av BAF312 - periode 2
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Gjennomsnittlige plasmakonsentrasjoner av BAF312
Tidsramme: baseline til slutten av prøveperioden (dag 196)
baseline til slutten av prøveperioden (dag 196)
Sammendrag av CRP-nivåer
Tidsramme: 12 uker
Biomarkører som gjenspeiler effektivitet i å redusere systemiske inflammatoriske komponenter av sykdommen ved bruk av serummarkører som C-reaktivt protein (CRP)
12 uker
Effektivitet for å endre helserelatert livskvalitet målt ved SF-36
Tidsramme: 12 uker
Kort skjema (36) Helseundersøkelse. SF-36 består av åtte skalerte poengsummer, som er de vektede summene av spørsmålene i deres seksjon. Hver skala transformeres direkte til en 0-100 skala under forutsetning av at hvert spørsmål har lik vekt. Jo lavere poengsum jo mer funksjonshemming. Jo høyere poengsum jo mindre funksjonshemming, dvs. en poengsum på null tilsvarer maksimal funksjonshemming.
12 uker
Myositis Disease (MD) aktivitetspoeng
Tidsramme: Uke 12
Myositis sykdom aktivitetscore. Dette er et kombinert verktøy som fanger opp legens vurdering av sykdomsaktiviteten til ulike organsystemer via MYOSITIS INTENTION TO TREAT ACTIVITY INDEX (MITAX) og via MYOSITIS DISEASE ACTIVITY ASSESSMENT VISUAL ANALOGUE SCALES (MYOACT) Den vurderer legens generelle vurdering av den løpende gjeldende sykdomsaktivitet for ulike systemer ved å tegne et vertikalt merke på 10 cm-linjen for hvert system i henhold til følgende skala: venstre ende av linjen = ingen tegn på sykdomsaktivitet, midtpunkt på linjen = moderat sykdomsaktivitet og høyre ende av linjen = ekstrem eller maksimal sykdomsaktivitet.
Uke 12
Lege Global Activity Assessment
Tidsramme: Baseline, uke 12
Legens helhetsvurdering på en enkelt 0-10 cm skala, hvor høyere skår indikerer høyere sykdomsaktivitet.
Baseline, uke 12
Pasientens globale aktivitetsvurdering
Tidsramme: Baseline, uke 12
Pasientens helhetsvurdering på en enkelt 0-10 cm skala, hvor høyere skår indikerer høyere sykdomsaktivitet.
Baseline, uke 12
Manuell muskeltesting (MMT) - 8 poeng
Tidsramme: Baseline, uke 12
Manuell muskeltesting - 8 (MMT-8): Vurdering av utpekte muskler manuelt ved å skåre hver muskel fra 0 til 10 der 0 er ingen styrke og 10 er maksimal styrke. MMT-8 inkluderer 7 bilaterale muskler (potensiell poengsum 0-70 x 2) og en unilateral (aksial) muskel (0-10 x1), så den totale poengsummen varierer fra 0 til 150 (maksimalt) der høyere poengsum indikerer mer styrke.
Baseline, uke 12
Spørreskjema for helsevurdering
Tidsramme: Baseline, uke 12
Health Assessment Questionnaire (HAQ): Dette spørreskjemaet er et pasientrapportert utfall (PRO) som er selvadministrert av pasienten. Den brukes til å vurdere funksjonshemming og omfatter ulike kategorier knyttet til vanlige daglige aktiviteter. Pasientene rapporterer hvor vanskelig de har med å utføre noen av disse aktivitetene. Hvert spørsmål spør på en skala fra 0 til 3 om kategoriene kan utføres uten problemer (skala 0) opp til ikke kan gjøres i det hele tatt (skala 3). Den totale poengsummen er utledet fra disse delskårene og varierer fra 0 til 3 der høyere HAQ indikerer mer funksjonshemming.
Baseline, uke 12
Serumnivåer av muskelenzymer
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2010

Primær fullføring (Faktiske)

13. juni 2012

Studiet fullført (Faktiske)

13. juni 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juni 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2010

Først lagt ut (Anslag)

22. juni 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CBAF312A2202
  • 2008-006311-21 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dermatomyositt

  • Eli Lilly and Company
    Ikke lenger tilgjengelig
    Compassionate Use Protocol for behandling av autoinflammatoriske syndromer
    Kronisk atypisk nøytrofil dermatose med lipodystrofi og forhøyet temperatur (CANDLE) | Juvenil Dermatomyositis (JDM) | Stimulator av interferongener (STING)-assosiert vaskulopati med utbrudd i spedbarnsalderen (SAVI) | Aicardi-Goutières syndrom (AGS)
    Forente stater, Storbritannia
  • National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
    Rho Federal Systems Division, Inc.; Autoimmunity Centers of Excellence
    Fullført
    COVID-19 boostervaksine mot autoimmune sykdommer som ikke svarer
    Systemisk lupus erythematosus (SLE) | Multippel sklerose (MS) | Revmatoid artritt (RA) | Juvenil Dermatomyositis (JDM) | Juvenil idiopatisk artritt (JIA) | Pemphigus Vulgaris | Systemisk sklerose (SSc) | Pediatrisk SLE | Multippel sklerose (POMS) med utbrudd av barn
    Forente stater

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Colombia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere