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Wirksamkeit und Verträglichkeit von BAF312 bei Patienten mit Polymyositis und Dermatomyositis

3. April 2019 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine multizentrische, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Proof-of-Concept-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Verträglichkeit von BAF312 bei Patienten mit Polymyositis und Dermatomyositis

Diese Studie bestimmte die Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und das PK-Profil von BAF312, einem neuartigen Immunmodulator, bei Patienten mit Polymyositis und Dermatomyositis, die auf eine herkömmliche immunsuppressive und/oder Kortikosteroidtherapie nicht ansprachen. Die Studie bestand aus einem 12-wöchigen, randomisierten, Placebo-kontrollierten Zeitraum, gefolgt von weiteren 12 Wochen, in denen alle Probanden eine Behandlung mit BAF312 erhielten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Novartis Investigative Site
  • Tschechien
      • Prague 2, Tschechien, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit Krankheit mindestens 3 Monate vor der Studie
  • Muskelschwäche
  • Kortikosteroide mit oder ohne krankheitsmodifizierende Antirheumatika mindestens 3 Monate vor der Studie erhalten, aber nicht auf diese Therapie angesprochen

Ausschlusskriterien:

  • Andere idiopathische entzündliche Myopathien
  • Andere Myopathie als Polymyositis und Dermatomyositis
  • Patienten mit späten Krankheitsstadien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Experimental: BAF312
Arzneimittel: BAF312

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die auf BAF312 geantwortet haben
Zeitfenster: 12 Wochen
Vorläufige klinische Wirksamkeit von BAF312 bei Patienten mit Polymyositis und Dermatomyositis (PM/DM) unter Verwendung der Core-Set-Messungen der International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) (einschließlich manueller Muskeltests, Physician's Global Activity Assessment (auf einer horizontalen visuellen Analogskala von 10 cm). ), Bewertung der globalen Aktivität des Patienten (auf einer horizontalen visuellen Analogskala von 10 cm), Körperliche Funktion (Fragebogen zur Gesundheitsbewertung), muskelassoziierte Enzyme (CK, LDH, AST, ALT, Aldolase) und Bewertung der extramuskulären Aktivität (Extramuskulär Teil des Myositis Disease Activity Assessment Tool).
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der Steroidverwendung nach BAF312-Verabreichung – Zeitraum 2
Zeitfenster: 12 Wochen
12 Wochen
Mittlere Plasmakonzentrationen von BAF312
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (Tag 196)
Baseline bis Studienende (Tag 196)
Zusammenfassung der CRP-Werte
Zeitfenster: 12 Wochen
Biomarker, die die Wirksamkeit bei der Reduzierung systemischer entzündlicher Komponenten der Krankheit unter Verwendung von Serummarkern wie C-reaktivem Protein (CRP) widerspiegeln
12 Wochen
Wirksamkeit bei der Änderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, gemessen mit SF-36
Zeitfenster: 12 Wochen
Kurzform (36) Gesundheitserhebung. Der SF-36 besteht aus acht skalierten Werten, die die gewichteten Summen der Fragen in ihrem Abschnitt sind. Jede Skala wird direkt in eine 0-100-Skala umgewandelt, unter der Annahme, dass jede Frage das gleiche Gewicht hat. Je niedriger die Punktzahl, desto mehr Behinderung. Je höher die Punktzahl, desto geringer die Behinderung, d. h. eine Punktzahl von null entspricht der maximalen Behinderung.
12 Wochen
Aktivitätswerte der Myositis-Krankheit (MD).
Zeitfenster: Woche 12
Aktivitätswerte der Myositis-Krankheit. Hierbei handelt es sich um ein kombiniertes Tool, das die Einschätzung des Arztes zur Krankheitsaktivität verschiedener Organsysteme über den MYOSITIS INTENTION TO TREAT ACTIVITY INDEX (MITAX) und über die MYOSITIS DISEASE ACTIVITY ASSESSMENT VISUAL ANALOGUE SCALES (MYOACT) erfasst und die Gesamteinschätzung des Arztes zur laufenden Bewertung bewertet aktuelle Krankheitsaktivität für verschiedene Systeme durch Zeichnen einer vertikalen Markierung auf der 10-cm-Linie für jedes System gemäß der folgenden Skala: linkes Ende der Linie = kein Hinweis auf Krankheitsaktivität, Mittelpunkt der Linie = mäßige Krankheitsaktivität und rechtes Ende der Linie = extreme oder maximale Krankheitsaktivität.
Woche 12
Bewertung der globalen Aktivität des Arztes
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Gesamteinschätzung des Arztes auf einer einzelnen Skala von 0–10 cm, wobei die höhere Punktzahl eine höhere Krankheitsaktivität anzeigt.
Baseline, Woche 12
Bewertung der globalen Aktivität des Patienten
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Gesamtbeurteilung des Patienten auf einer einzelnen Skala von 0-10 cm, wobei die höhere Punktzahl eine höhere Krankheitsaktivität anzeigt.
Baseline, Woche 12
Manueller Muskeltest (MMT) – 8 Punkte
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Manueller Muskeltest – 8 (MMT-8): Manuelle Bewertung bestimmter Muskeln durch Bewertung jedes Muskels von 0 bis 10, wobei 0 keine Kraft und 10 maximale Kraft ist. MMT-8 umfasst 7 bilaterale Muskeln (potenzielle Punktzahl 0-70 x 2) und einen einseitigen (axialen) Muskel (0-10 x 1), sodass die Gesamtpunktzahl von 0 bis 150 (Maximum) reicht, wobei eine höhere Punktzahl mehr Kraft anzeigt.
Baseline, Woche 12
Fragebogen zur Gesundheitsbewertung
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Health Assessment Questionnaire (HAQ): Dieser Fragebogen ist ein vom Patienten selbst ausgefüllter Patientenbericht (PRO). Es wird zur Beurteilung der Behinderung verwendet und umfasst verschiedene Kategorien, die sich auf die üblichen täglichen Aktivitäten beziehen. Die Patienten berichten über die Menge an Schwierigkeiten, die sie bei der Durchführung einiger dieser Aktivitäten haben. Bei jeder Frage wird auf einer Skala von 0 bis 3 abgefragt, ob die Kategorien ohne Schwierigkeiten (Skala 0) bis gar nicht machbar (Skala 3) durchführbar sind. Der Gesamtwert wird aus diesen Teilwerten abgeleitet und reicht von 0 bis 3, wobei ein höherer HAQ eine stärkere Behinderung anzeigt.
Baseline, Woche 12
Serumspiegel von Muskelenzymen
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Baseline, Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Juni 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Juni 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Juni 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juni 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Juni 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. April 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2019

Zuletzt verifiziert

1. April 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CBAF312A2202
  • 2008-006311-21 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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