Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og tolerabilitet af BAF312 hos patienter med polymyositis og dermatomyositis

3. april 2019 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En multicenter, dobbeltblind, placebokontrolleret, proof of concept-undersøgelse for at evaluere effektiviteten og tolerabiliteten af ​​BAF312 hos patienter med polymyositis og dermatomyositis

Denne undersøgelse bestemte effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og PK-profilen af ​​BAF312, en ny immunmodulator, hos patienter med polymyositis og dermatomyositis, som ikke reagerede på traditionel immunsuppressiv og/eller kortikosteroidbehandling. Studiet bestod af en 12 ugers, randomiseret, placebokontrolleret periode, efterfulgt af yderligere 12 uger, hvor alle forsøgspersoner modtog BAF312-behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Novartis Investigative Site
  • Tjekkiet
      • Prague 2, Tjekkiet, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med sygdom mindst 3 måneder før undersøgelse
  • Muskelsvaghed
  • Modtaget kortikosteroider med eller uden sygdomsmodificerende antirheumatiske lægemidler mindst 3 måneder før undersøgelsen, men reagerede ikke på denne behandling

Ekskluderingskriterier:

  • Andre idiopatiske inflammatoriske myopatier
  • Myopati bortset fra polymyositis og dermatomyositis
  • Patienter med sene stadier af sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Eksperimentel: BAF312
Medicin: BAF312

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der har svaret på BAF312
Tidsramme: 12 uger
Foreløbig klinisk effekt af BAF312 hos patienter med polymyositis og dermatomyositis (PM/DM) ved hjælp af International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) kernemål (herunder manuel muskeltestning, Physician's Global Activity Assessment (på en horisontal 10 cm visuel analog skala) ), Patient Global Activity Assessment (på en vandret 10 cm visuel analog skala), Fysisk funktion (Health Assessment Questionnaire), muskelassocierede enzymer (CK, LDH, AST, ALT, aldolase) og ekstramuskulær aktivitetsvurdering (ekstramuskulær aktivitet) del af Myositis Disease Activity Assessment Tool).
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med en ændring i steroidbrug efter BAF312-administration - Periode 2
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Gennemsnitlige plasmakoncentrationer af BAF312
Tidsramme: baseline til slutningen af ​​forsøget (dag 196)
baseline til slutningen af ​​forsøget (dag 196)
Oversigt over CRP-niveauer
Tidsramme: 12 uger
Biomarkører, der afspejler effektiviteten til at reducere systemiske inflammatoriske komponenter af sygdommen ved hjælp af serummarkører såsom C-reaktivt protein (CRP)
12 uger
Effektivitet til at ændre sundhedsrelateret livskvalitet målt ved SF-36
Tidsramme: 12 uger
Kort formular (36) Sundhedsundersøgelse. SF-36 består af otte skalerede scores, som er de vægtede summer af spørgsmålene i deres sektion. Hver skala omdannes direkte til en 0-100 skala under den antagelse, at hvert spørgsmål vejer lige meget. Jo lavere score, jo mere handicap. Jo højere score, jo mindre handicap, dvs. en score på nul svarer til maksimal invaliditet.
12 uger
Myositis Disease (MD) aktivitetsresultater
Tidsramme: Uge 12
Myositis sygdom aktivitetsscore. Dette er et kombineret værktøj, der fanger lægens vurdering af sygdomsaktivitet i forskellige organsystemer via MYOSITIS INTENTION TO TREAT ACTIVITY INDEX (MITAX) og via MYOSITIS DISEASE ACTIVITY ASSESSMENT VISUAL ANALOGUE SCALES (MYOACT) Det vurderer lægens samlede vurdering af den løbende aktuelle sygdomsaktivitet for forskellige systemer ved at tegne et lodret mærke på 10 cm-linjen for hvert system i henhold til følgende skala: venstre ende af linjen = ingen tegn på sygdomsaktivitet, midtpunkt af linjen = moderat sygdomsaktivitet og højre ende af linjen = ekstrem eller maksimal sygdomsaktivitet.
Uge 12
Læge Global Activity Assessment
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Lægens samlede vurdering på en enkelt 0-10 cm skala, hvor den højere score indikerer højere sygdomsaktivitet.
Baseline, uge ​​12
Patient Global Activity Assessment
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Patientens samlede vurdering på en enkelt 0-10 cm skala, hvor den højere score indikerer højere sygdomsaktivitet.
Baseline, uge ​​12
Manuel muskeltestning (MMT) - 8 score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Manuel muskeltestning - 8 (MMT-8): Vurdering af udpegede muskler manuelt ved at score hver muskel fra 0 til 10, hvor 0 er ingen styrke og 10 er maksimal styrke. MMT-8 inkluderer 7 bilaterale muskler (potentiel score 0-70 x 2) og en unilateral (aksial) muskel (0-10 x1), så den samlede score varierer fra 0 til 150 (maksimum), hvor højere score indikerer mere styrke.
Baseline, uge ​​12
Sundhedsvurdering spørgeskema
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Health Assessment Questionnaire (HAQ): Dette spørgeskema er et patientrapporteret resultat (PRO), som selvadministreres af patienten. Den bruges til at vurdere handicap og omfatter forskellige kategorier relateret til sædvanlige daglige aktiviteter. Patienterne rapporterer, hvor meget de har svært ved at udføre nogle af disse aktiviteter. Hvert spørgsmål spørger på en skala fra 0 til 3, om kategorierne kan udføres uden problemer (skala 0) op til slet ikke kan udføres (skala 3). Den samlede score er afledt af disse sub-scores og varierer fra 0 til 3, hvor højere HAQ indikerer mere handicap.
Baseline, uge ​​12
Serumniveauer af muskelenzymer
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. juni 2012

Studieafslutning (Faktiske)

13. juni 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juni 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juni 2010

Først opslået (Skøn)

22. juni 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CBAF312A2202
  • 2008-006311-21 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dermatomyositis

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner