Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i tolerancja BAF312 u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym i skórno-mięśniowym

3 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie potwierdzające słuszność koncepcji w celu oceny skuteczności i tolerancji BAF312 u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym i zapaleniem skórno-mięśniowym

W badaniu tym określono skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i profil PK BAF312, nowego immunomodulatora, u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym i skórno-mięśniowym, którzy nie reagowali na tradycyjne leczenie immunosupresyjne i/lub kortykosteroidami. Badanie składało się z 12-tygodniowego, randomizowanego, kontrolowanego placebo okresu, po którym następowało kolejne 12 tygodni, podczas których wszyscy uczestnicy otrzymywali leczenie BAF312.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Prague 2, Czechy, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Novartis Investigative Site
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, 17176
        • Novartis Investigative Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z chorobą co najmniej 3 miesiące przed badaniem
  • Słabe mięśnie
  • Otrzymywali kortykosteroidy z lekami przeciwreumatycznymi modyfikującymi przebieg choroby lub bez nich co najmniej 3 miesiące przed badaniem, jednak nie odpowiadali na tę terapię

Kryteria wyłączenia:

  • Inne idiopatyczne miopatie zapalne
  • Miopatia inna niż zapalenie wielomięśniowe i zapalenie skórno-mięśniowe
  • Pacjenci w późnych stadiach choroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Eksperymentalny: BAF312
Lek: BAF312

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy odpowiedzieli na BAF312
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wstępna skuteczność kliniczna BAF312 u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym i zapaleniem skórno-mięśniowym (PM/DM) przy użyciu podstawowych środków Międzynarodowej Grupy ds. Oceny Zapalenia Mięśni i Badań Klinicznych (IMACS) (w tym manualne badanie mięśni, ogólna ocena aktywności lekarza (na poziomej wizualnej skali analogowej o długości 10 cm) ), Ogólna ocena aktywności pacjenta (na poziomej wizualnej skali analogowej o długości 10 cm), Czynności fizyczne (Kwestionariusz oceny stanu zdrowia), Enzymy związane z mięśniami (CK, LDH, AST, ALT, aldolaza) i Ocena aktywności pozamięśniowej (Ocena aktywności pozamięśniowej część narzędzia do oceny aktywności choroby związanej z zapaleniem mięśni).
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zmianą stosowania sterydów po podaniu BAF312 — okres 2
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Średnie stężenie BAF312 w osoczu
Ramy czasowe: od punktu początkowego do końca badania (dzień 196)
od punktu początkowego do końca badania (dzień 196)
Podsumowanie poziomów CRP
Ramy czasowe: 12 tygodni
Biomarkery odzwierciedlające skuteczność w zmniejszaniu ogólnoustrojowych składników zapalnych choroby przy użyciu markerów surowicy, takich jak białko C-reaktywne (CRP)
12 tygodni
Skuteczność w modyfikowaniu jakości życia związanej ze zdrowiem mierzona za pomocą SF-36
Ramy czasowe: 12 tygodni
Krótka ankieta (36) dotycząca zdrowia. SF-36 składa się z ośmiu skalowanych wyników, które są ważonymi sumami pytań w danej sekcji. Każda skala jest bezpośrednio przekształcana w skalę 0-100 przy założeniu, że każde pytanie ma taką samą wagę. Im niższy wynik, tym większa niepełnosprawność. Im wyższy wynik, tym mniejsza niepełnosprawność, tj. zero punktów odpowiada maksymalnej niepełnosprawności.
12 tygodni
Wyniki aktywności związane z zapaleniem mięśni (MD).
Ramy czasowe: Tydzień 12
Wyniki aktywności choroby zapalenia mięśni. Jest to połączone narzędzie, które rejestruje dokonywaną przez lekarza ocenę aktywności choroby różnych układów narządów za pomocą MYOSITIS INTENTION TO TREAT ACTIVITY INDEX (MITAX) oraz za pomocą WIZUALNEJ ANALOGOWEJ SKALI OCENY CHOROBY MYOSITIS (MYOSITIS). aktualną aktywność choroby dla różnych układów, rysując pionową kreskę na 10-centymetrowej linii dla każdego układu zgodnie z następującą skalą: lewy koniec linii = brak oznak aktywności choroby, środkowy punkt linii = umiarkowana aktywność choroby i prawy koniec linii = ekstremalna lub maksymalna aktywność choroby.
Tydzień 12
Ogólna ocena aktywności lekarza
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Ogólna ocena lekarza w pojedynczej skali 0-10 cm, gdzie wyższy wynik wskazuje na większą aktywność choroby.
Linia bazowa, tydzień 12
Ogólna ocena aktywności pacjenta
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Ogólna ocena pacjenta w pojedynczej skali 0-10 cm, gdzie wyższy wynik wskazuje na większą aktywność choroby.
Linia bazowa, tydzień 12
Ręczne badanie mięśni (MMT) - 8 punktów
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Ręczne badanie mięśni — 8 (MMT-8): Ręczna ocena wyznaczonych mięśni poprzez ocenę każdego mięśnia od 0 do 10, gdzie 0 oznacza brak siły, a 10 to siła maksymalna. MMT-8 obejmuje 7 mięśni obustronnych (potencjalny wynik 0-70 x 2) i jeden mięsień jednostronny (osiowy) (0-10 x1), więc całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 150 (maksymalny), gdzie wyższy wynik wskazuje na większą siłę.
Linia bazowa, tydzień 12
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia (HAQ): Ten kwestionariusz to wynik zgłaszany przez pacjenta (PRO), który pacjent samodzielnie wypełnia. Służy do oceny niepełnosprawności i obejmuje różne kategorie związane ze zwykłymi codziennymi czynnościami. Pacjenci zgłaszają trudności, jakie mają w wykonywaniu niektórych z tych czynności. Każde pytanie dotyczy skali od 0 do 3, czy dane kategorie można wykonać bez żadnych trudności (skala 0), czy w ogóle nie można ich wykonać (skala 3). Całkowity wynik pochodzi z tych wyników cząstkowych i waha się od 0 do 3, gdzie wyższy HAQ wskazuje na większą niepełnosprawność.
Linia bazowa, tydzień 12
Poziomy enzymów mięśniowych w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Linia bazowa, tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 czerwca 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 czerwca 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 czerwca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 czerwca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 czerwca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CBAF312A2202
  • 2008-006311-21 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj