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BAF312 在多发性肌炎和皮肌炎患者中的疗效和耐受性

2019年4月3日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项多中心、双盲、安慰剂对照、概念验证研究，以评估 BAF312 在多发性肌炎和皮肌炎患者中的疗效和耐受性

本研究确定了 BAF312（一种新型免疫调节剂）在对传统免疫抑制和/或皮质类固醇治疗无反应的多发性肌炎和皮肌炎患者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学特征。 该研究包括为期 12 周的随机安慰剂对照期，然后是另外 12 周，所有受试者均接受 BAF312 治疗。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

18

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen、匈牙利、4032
        • Novartis Investigative Site
  • 捷克语
      • Prague 2、捷克语、128 50
        • Novartis Investigative Site
  • 瑞典
      • Stockholm、瑞典、17176
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Novartis Investigative Site
  • 英国
      • Manchester、英国、M6 8HD
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 研究前至少 3 个月患有疾病的患者
  • 肌肉无力
  • 在研究前至少 3 个月接受过皮质类固醇联合或未联合疾病缓解抗风湿药物治疗，但对该疗法无反应

排除标准：

  • 其他特发性炎症性肌病
  • 多发性肌炎和皮肌炎以外的肌病
  • 疾病晚期患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：安慰剂
实验性的：BAF312
药品：BAF312

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
回复 BAF312 的参与者人数
大体时间：12周
使用国际肌炎评估和临床研究小组 (IMACS) 核心集测量（包括手动肌肉测试、医师整体活动评估（在水平 10 厘米视觉模拟量表上），BAF312 对多发性肌炎和皮肌炎 (PM/DM) 患者的初步临床疗效)、患者整体活动评估（在水平 10 cm 视觉模拟量表上）、身体机能（健康评估问卷）、肌肉相关酶（CK、LDH、AST、ALT、醛缩酶）和额外肌肉活动评估（额外肌肉肌炎疾病活动评估工具的一部分）。
12周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
BAF312 给药后类固醇使用发生变化的参与者人数 - 第 2 期
大体时间：12周
12周
BAF312 的平均血浆浓度
大体时间：试验结束时的基线（第 196 天）
试验结束时的基线（第 196 天）
CRP 水平总结
大体时间：12周
生物标志物反映了使用 C 反应蛋白 (CRP) 等血清标志物减少疾病的全身炎症成分的功效
12周
SF-36 测量的改善健康相关生活质量的功效
大体时间：12周
简表 (36) 健康调查。 SF-36 由八个比例分数组成，它们是各部分问题的加权总和。 在假设每个问题具有相同权重的情况下，将每个等级直接转换为 0-100 等级。 分数越低，残疾程度越高。 分数越高，残疾越少，即零分相当于最大残疾。
12周
肌炎 (MD) 活动评分
大体时间：第 12 周
肌炎疾病活动评分。 这是一个组合工具，通过肌炎治疗活动指数 (MITAX) 和肌炎疾病活动评估视觉模拟量表 (MYOACT) 获取医生对各种器官系统疾病活动的评估。根据以下比例在每个系统的 10 厘米线上绘制垂直标记，以显示各种系统的当前疾病活动：线的左端 = 没有疾病活动的证据，线的中点 = 中度疾病活动，线的右端= 极端或最大的疾病活动。
第 12 周
医师整体活动评估
大体时间：基线，第 12 周
医生对单个 0-10 厘米量表的总体评估，其中较高的分数表示较高的疾病活动度。
基线，第 12 周
患者整体活动评估
大体时间：基线，第 12 周
患者在单个 0-10 厘米量表上的总体评估，其中较高的分数表示较高的疾病活动度。
基线，第 12 周
手动肌肉测试 (MMT) - 8 分
大体时间：基线，第 12 周
手动肌肉测试 - 8 (MMT-8)：通过从 0 到 10 对每块肌肉进行评分来手动评估指定的肌肉，其中 0 表示没有力量，10 表示最大力量。 MMT-8 包括 7 块双侧肌肉（潜在分数 0-70 x 2）和一块单侧（轴向）肌肉（0-10 x1），因此总分范围从 0 到 150（最大值），其中分数越高表示力量越大。
基线，第 12 周
健康评估问卷
大体时间：基线，第 12 周
健康评估问卷 (HAQ)：此问卷是由患者自行填写的患者报告结果 (PRO)。 它用于评估残疾，包括与日常活动相关的各种类别。 患者报告了他们在执行其中一些活动时遇到的困难程度。 每个问题的范围从 0 到 3，是否可以毫无困难地执行这些类别（0 级）到根本无法完成（3 级）。 总分源自这些子分数，范围从 0 到 3，其中较高的 HAQ 表示更多的残疾。
基线，第 12 周
肌肉酶的血清水平
大体时间：基线，第 12 周
基线，第 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2010年6月15日

初级完成 (实际的)

2012年6月13日

研究完成 (实际的)

2012年6月13日

研究注册日期

首次提交

2010年6月21日

首先提交符合 QC 标准的

2010年6月21日

首次发布 (估计)

2010年6月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年4月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年4月3日

最后验证

2019年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CBAF312A2202
  • 2008-006311-21 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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