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Efficacité et tolérance du BAF312 chez les patients atteints de polymyosite et de dermatomyosite

3 avril 2019 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude de preuve de concept multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et la tolérabilité du BAF312 chez les patients atteints de polymyosite et de dermatomyosite

Cette étude a déterminé l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et le profil pharmacocinétique de BAF312, un nouvel immunomodulateur, chez des patients atteints de polymyosite et de dermatomyosite qui ne répondaient pas à la thérapie immunosuppressive et/ou corticoïde traditionnelle. L'étude consistait en une période de 12 semaines, randomisée, contrôlée par placebo, suivie de 12 semaines supplémentaires au cours desquelles tous les sujets ont reçu un traitement au BAF312.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
  • Suède
      • Stockholm, Suède, 17176
        • Novartis Investigative Site
  • Tchéquie
      • Prague 2, Tchéquie, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de la maladie au moins 3 mois avant l'étude
  • Faiblesse musculaire
  • A reçu des corticostéroïdes avec ou sans médicaments antirhumatismaux modificateurs de la maladie au moins 3 mois avant l'étude, mais ne répondant pas à ce traitement

Critère d'exclusion:

  • Autres myopathies inflammatoires idiopathiques
  • Myopathie autre que polymyosite et dermatomyosite
  • Patients aux derniers stades de la maladie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Expérimental: BAF312
Médicament: BAF312

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant répondu au BAF312
Délai: 12 semaines
Efficacité clinique préliminaire du BAF312 chez les patients atteints de polymyosite et de dermatomyosite (PM/DM) à l'aide des mesures de base de l'International Myosite Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) (y compris les tests musculaires manuels, l'évaluation de l'activité globale du médecin (sur une échelle analogique visuelle horizontale de 10 cm) ), l'évaluation de l'activité globale du patient (sur une échelle visuelle analogique horizontale de 10 cm), la fonction physique (questionnaire d'évaluation de la santé), les enzymes associées aux muscles (CK, LDH, AST, ALT, aldolase) et l'évaluation de l'activité extra-musculaire (examen extra-musculaire). partie de l'outil d'évaluation de l'activité de la maladie de la myosite).
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec un changement dans l'utilisation des stéroïdes après l'administration de BAF312 - Période 2
Délai: 12 semaines
12 semaines
Concentrations plasmatiques moyennes de BAF312
Délai: départ à la fin de l'essai (jour 196)
départ à la fin de l'essai (jour 196)
Résumé des niveaux de CRP
Délai: 12 semaines
Biomarqueurs reflétant l'efficacité dans la réduction des composants inflammatoires systémiques de la maladie à l'aide de marqueurs sériques tels que la protéine C-réactive (CRP)
12 semaines
Efficacité dans la modification de la qualité de vie liée à la santé mesurée par SF-36
Délai: 12 semaines
Formulaire abrégé (36) Enquête sur la santé. Le SF-36 se compose de huit scores gradués, qui sont les sommes pondérées des questions de leur section. Chaque échelle est directement transformée en une échelle de 0 à 100 en supposant que chaque question a le même poids. Plus le score est bas, plus le handicap est important. Plus le score est élevé, moins il y a d'incapacité, c'est-à-dire qu'un score de zéro équivaut à une incapacité maximale.
12 semaines
Scores d'activité de la myosite (MD)
Délai: Semaine 12
Scores d'activité de la myosite. Il s'agit d'un outil combiné qui capture l'évaluation par le médecin de l'activité de la maladie de divers systèmes d'organes via l'INDICE D'ACTIVITÉ D'INTENTION DE TRAITER LA MYOSITE (MITAX) et via les ÉCHELLES VISUELLES ANALOGIQUES D'ÉVALUATION DE L'ACTIVITÉ DE LA MALADIE DE LA MYOSITE (MYOACT). activité actuelle de la maladie pour divers systèmes en traçant une marque verticale sur la ligne de 10 cm pour chaque système selon l'échelle suivante : extrémité gauche de la ligne = aucune preuve d'activité de la maladie, point médian de la ligne = activité modérée de la maladie et extrémité droite de la ligne = activité extrême ou maximale de la maladie.
Semaine 12
Évaluation de l'activité globale du médecin
Délai: Base de référence, semaine 12
Évaluation globale du médecin sur une seule échelle de 0 à 10 cm, où le score le plus élevé indique une activité plus élevée de la maladie.
Base de référence, semaine 12
Évaluation de l'activité globale du patient
Délai: Base de référence, semaine 12
Évaluation globale du patient sur une seule échelle de 0 à 10 cm, où le score le plus élevé indique une activité plus élevée de la maladie.
Base de référence, semaine 12
Test musculaire manuel (MMT) - Score 8
Délai: Base de référence, semaine 12
Test musculaire manuel - 8 (MMT-8) : évaluation manuelle des muscles désignés en notant chaque muscle de 0 à 10, où 0 correspond à aucune force et 10 à une force maximale. MMT-8 comprend 7 muscles bilatéraux (score potentiel 0-70 x 2) et un muscle unilatéral (axial) (0-10 x1) de sorte que le score total varie de 0 à 150 (maximum) où un score plus élevé indique plus de force.
Base de référence, semaine 12
Questionnaire d'évaluation de la santé
Délai: Base de référence, semaine 12
Questionnaire d'évaluation de la santé (HAQ) : ce questionnaire est un résultat rapporté par le patient (PRO) qui est auto-administré par le patient. Il sert à évaluer le handicap et comprend différentes catégories liées aux activités quotidiennes habituelles. Les patients signalent la quantité de difficulté qu'ils ont à effectuer certaines de ces activités. Chaque question demande sur une échelle allant de 0 à 3 si les catégories peuvent être réalisées sans aucune difficulté (échelle 0) jusqu'à ne peuvent pas être réalisées du tout (échelle 3). Le score total est dérivé de ces sous-scores et varie de 0 à 3 où un HAQ plus élevé indique plus d'incapacité.
Base de référence, semaine 12
Niveaux sériques d'enzymes musculaires
Délai: Base de référence, semaine 12
Base de référence, semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 juin 2010

Achèvement primaire (Réel)

13 juin 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

13 juin 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 juin 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 juin 2010

Première publication (Estimation)

22 juin 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 avril 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2019

Dernière vérification

1 avril 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CBAF312A2202
  • 2008-006311-21 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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