Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BAF312:n teho ja siedettävyys potilailla, joilla on polymyosiitti ja dermatomyosiitti

keskiviikko 3. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, konseptitutkimus BAF312:n tehokkuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on polymyosiitti ja dermatomyosiitti

Tämä tutkimus määritti BAF312:n, uuden immunomodulaattorin, tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja PK-profiilin polymyosiitti- ja dermatomyosiittipotilailla, jotka eivät reagoineet perinteiseen immunosuppressiiviseen ja/tai kortikosteroidihoitoon. Tutkimus koostui 12 viikon satunnaistetusta lumekontrolloidusta ajanjaksosta, jota seurasi vielä 12 viikkoa, jolloin kaikki koehenkilöt saivat BAF312-hoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, 17176
        • Novartis Investigative Site
  • Tšekki
      • Prague 2, Tšekki, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Unkari, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on sairaus vähintään 3 kuukautta ennen tutkimusta
  • Lihas heikkous
  • saanut kortikosteroideja tautia modifioivien reumalääkkeiden kanssa tai ilman niitä vähintään 3 kuukautta ennen tutkimusta, mutta ei reagoinut tähän hoitoon

Poissulkemiskriteerit:

  • Muut idiopaattiset tulehdukselliset myopatiat
  • Muu myopatia kuin polymyosiitti ja dermatomyosiitti
  • Potilaat, joilla on taudin myöhäinen vaihe

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Kokeellinen: BAF312
Lääke: BAF312

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BAF312:een vastanneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
BAF312:n alustava kliininen teho polymyosiittia ja dermatomyosiittia (PM/DM) sairastavilla potilailla käyttäen International Myositis Assessment and Clinical Studies Groupin (IMACS) perusmittauksia (mukaan lukien manuaalinen lihastestaus, Physician's Global Activity Assessment (vaakasuora 10 cm:n visuaalinen analogi). ), Potilaan yleisen aktiivisuuden arviointi (vaakasuoralla 10 cm:n visuaalisella analogisella asteikolla), fyysinen toiminta (terveysarviointikysely), lihakseen liittyvät entsyymit (CK, LDH, AST, ALT, aldolaasi) ja lihasten ulkopuolisen aktiivisuuden arviointi (Extra-muscular Activity Assessment). osa Myositis Disease Activity Assessment Tool -työkalusta).
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joiden steroidien käyttö on muuttunut BAF312:n annon jälkeen - Jakso 2
Aikaikkuna: 12 viikkoa
12 viikkoa
BAF312:n keskimääräiset plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: lähtötaso kokeen loppuun (päivä 196)
lähtötaso kokeen loppuun (päivä 196)
Yhteenveto CRP-tasoista
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Biomarkkerit, jotka heijastavat tehokkuutta taudin systeemisten tulehduskomponenttien vähentämisessä käyttämällä seerumimarkkereita, kuten C-reaktiivista proteiinia (CRP)
12 viikkoa
Tehokkuus terveyteen liittyvän elämänlaadun muuttamisessa SF-36:lla mitattuna
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Lyhyt lomake (36) Terveystutkimus. SF-36 koostuu kahdeksasta skaalatusta pistemäärästä, jotka ovat niiden osion kysymysten painotetut summat. Jokainen asteikko muunnetaan suoraan asteikoksi 0-100 olettaen, että jokaisella kysymyksellä on sama painoarvo. Mitä pienempi pistemäärä, sitä enemmän vammaisuutta. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä pienempi vammaisuus, eli nolla-pistemäärä vastaa maksimivammaisuutta.
12 viikkoa
Myositis Disease (MD) -aktiivisuuspisteet
Aikaikkuna: Viikko 12
Myositis Disease Activity Scores. Tämä on yhdistetty työkalu, joka tallentaa lääkärin arvion eri elinjärjestelmien sairauden aktiivisuudesta MYOSITIS-AIKOUS HOITOA AKTIIVISUUSINDEKSIIN (MITAX) ja MYOSITIS-TAIRIN AKTIIVISUUSARVIOINNIN VISUAALINEN ANALOGINEN SKAALA (MYOACT) Se arvioi lääkärin yleisarvion meneillään olevasta nykyinen taudin aktiivisuus eri järjestelmissä piirtämällä pystysuora merkki 10 cm:n viivalle kunkin järjestelmän kohdalla seuraavan asteikon mukaisesti: rivin vasen pää = ei merkkejä taudin aktiivisuudesta, viivan keskipiste = kohtalainen taudin aktiivisuus ja rivin oikea pää = äärimmäinen tai suurin sairauden aktiivisuus.
Viikko 12
Lääkärin globaali aktiivisuuden arviointi
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Lääkärin kokonaisarvio yhdellä 0-10 cm:n asteikolla, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa taudin aktiivisuutta.
Perustaso, viikko 12
Potilaan globaali aktiivisuuden arviointi
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Potilaan kokonaisarvio yhdellä 0-10 cm:n asteikolla, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa taudin aktiivisuutta.
Perustaso, viikko 12
Manuaalinen lihastestaus (MMT) - 8 pistettä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Manuaalinen lihastestaus - 8 (MMT-8): Määritettyjen lihasten arviointi manuaalisesti pisteyttämällä jokaiselle lihakselle 0–10, jossa 0 ei ole voimaa ja 10 on maksimivoimaa. MMT-8 sisältää 7 bilateraalista lihasta (potentiaalinen pistemäärä 0-70 x 2) ja yksi yksipuolinen (aksiaalinen) lihas (0-10 x1), joten kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 - 150 (maksimi), jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän voimaa.
Perustaso, viikko 12
Terveysarviointikysely
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Health Assessment Questionnaire (HAQ): Tämä kyselylomake on potilaan ilmoittama tulos (PRO), jonka potilas antaa itse. Sitä käytetään vammaisuuden arviointiin ja se sisältää erilaisia ​​​​luokkia, jotka liittyvät tavanomaiseen päivittäiseen toimintaan. Potilaat kertovat, kuinka vaikeaa heillä on joidenkin näiden toimintojen suorittamisessa. Kukin kysymys kysyy asteikolla 0-3, voidaanko kategoriat suorittaa ilman vaikeuksia (asteikko 0) aina mahdottomuuksiin (asteikko 3). Kokonaispistemäärä on johdettu näistä osapisteistä ja vaihtelee välillä 0–3, missä korkeampi HAQ tarkoittaa enemmän vammaisuutta.
Perustaso, viikko 12
Lihasentsyymien seerumitasot
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 15. kesäkuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 13. kesäkuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 13. kesäkuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. kesäkuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. kesäkuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 22. kesäkuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 25. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CBAF312A2202
  • 2008-006311-21 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dermatomyosiitti

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Thailand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa