Účinnost a snášenlivost BAF312 u pacientů s polymyozitidou a dermatomyozitidou
3. dubna 2019 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie Proof of Concept pro hodnocení účinnosti a snášenlivosti BAF312 u pacientů s polymyozitidou a dermatomyozitidou
Tato studie stanovila účinnost, bezpečnost, snášenlivost a PK profil BAF312, nového imunomodulátoru, u pacientů s polymyozitidou a dermatomyozitidou, kteří nereagovali na tradiční imunosupresivní a/nebo kortikosteroidní léčbu.
Studie sestávala z 12týdenního, randomizovaného, placebem kontrolovaného období, po kterém následovalo dalších 12 týdnů, kdy všichni jedinci dostávali léčbu BAF312.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
18
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1083
- Novartis Investigative Site
-
Debrecen, Maďarsko, 4032
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Manchester, Spojené království, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague 2, Česko, 128 50
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko, 17176
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s onemocněním alespoň 3 měsíce před studií
- Svalová slabost
- Přijímané kortikosteroidy s antirevmatiky modifikujícími onemocnění nebo bez nich alespoň 3 měsíce před studií, avšak nereagující na tuto léčbu
Kritéria vyloučení:
- Jiné idiopatické zánětlivé myopatie
- Myopatie jiná než polymyositida a dermatomyositida
- Pacienti s pozdními stádii onemocnění
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
|
|
Experimentální: BAF312
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří odpověděli na BAF312
Časové okno: 12 týdnů
|
Předběžná klinická účinnost BAF312 u pacientů s polymyozitidou a dermatomyozitidou (PM/DM) pomocí základní sady opatření International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) (včetně manuálního testování svalů, Physician's Global Activity Assessment (na horizontální 10 cm vizuální analogové stupnici) ), Hodnocení celkové aktivity pacienta (na horizontální 10 cm vizuální analogové stupnici), Fyzické funkce (Dotazník pro hodnocení zdraví), Enzymy spojené se svalem (CK, LDH, AST, ALT, aldoláza) a Hodnocení extra-svalové aktivity (Extra-svalové část nástroje pro hodnocení aktivity myositis Disease Activity Tool).
|
12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků se změnou v užívání steroidů po podání BAF312 – Období 2
Časové okno: 12 týdnů
|
12 týdnů
|
|
|
Průměrné plazmatické koncentrace BAF312
Časové okno: výchozí stav do konce zkušebního období (den 196)
|
výchozí stav do konce zkušebního období (den 196)
|
|
|
Přehled hladin CRP
Časové okno: 12 týdnů
|
Biomarkery odrážející účinnost při snižování systémových zánětlivých složek onemocnění pomocí sérových markerů, jako je C-reaktivní protein (CRP)
|
12 týdnů
|
|
Účinnost při úpravě kvality života související se zdravím měřená pomocí SF-36
Časové okno: 12 týdnů
|
Krátká forma (36) Zdravotní průzkum.
SF-36 se skládá z osmi škálovaných skóre, což jsou vážené součty otázek v jejich sekci.
Každá stupnice je přímo transformována na stupnici 0-100 za předpokladu, že každá otázka má stejnou váhu.
Čím nižší skóre, tím více postižení.
Čím vyšší skóre, tím menší postižení, tj. nulové skóre je ekvivalentní maximálnímu postižení.
|
12 týdnů
|
|
Skóre aktivity onemocnění myositis (MD).
Časové okno: 12. týden
|
Skóre aktivity onemocnění myositidou.
Jedná se o kombinovaný nástroj, který zachycuje lékařovo hodnocení aktivity onemocnění různých orgánových systémů prostřednictvím INDEXU MYOSITIS INTENTION TO TREAT ACTIVITY INDEX (MITAX) a prostřednictvím MYOSITIS DISEASE ACTIVITY ASSESSMENT VISUAL ANALOGUE SCALES (MYOACT) Hodnotí celkové hodnocení lékařem probíhající aktuální aktivitu onemocnění pro různé systémy nakreslením svislé značky na čáru 10 cm pro každý systém podle následujícího měřítka: levý konec čáry = žádný důkaz aktivity onemocnění, střed čáry = mírná aktivita onemocnění a pravý konec čáry = extrémní nebo maximální aktivita onemocnění.
|
12. týden
|
|
Globální hodnocení činnosti lékaře
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Celkové hodnocení lékaře na jediné škále 0-10 cm, kde vyšší skóre ukazuje na vyšší aktivitu onemocnění.
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
Hodnocení globální aktivity pacienta
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Celkové hodnocení pacienta na jediné škále 0-10 cm, kde vyšší skóre ukazuje na vyšší aktivitu onemocnění.
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
Manuální svalové testování (MMT) – 8 bodů
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Manuální svalové testování – 8 (MMT-8): Manuální hodnocení určených svalů hodnocením každého svalu od 0 do 10, kde 0 znamená žádnou sílu a 10 maximální sílu.
MMT-8 zahrnuje 7 bilaterálních svalů (potenciální skóre 0-70 x 2) a jeden jednostranný (axiální) sval (0-10 x1), takže celkové skóre se pohybuje od 0 do 150 (maximum), kde vyšší skóre znamená větší sílu.
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
Dotazník hodnocení zdraví
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Health Assessment Questionnaire (HAQ): Tento dotazník je pacientem hlášeným výsledkem (PRO), který si pacient sám podává.
Používá se k posouzení zdravotního postižení a zahrnuje různé kategorie související s obvyklými denními aktivitami.
Pacienti uvádějí množství obtíží, které mají při provádění některých z těchto činností.
Každá otázka se ptá na škále od 0 do 3, zda lze kategorie provést bez jakýchkoli potíží (škála 0) až po je nelze provést vůbec (škála 3).
Celkové skóre je odvozeno z těchto dílčích skóre a pohybuje se od 0 do 3, kde vyšší HAQ znamená větší postižení.
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
Sérové hladiny svalových enzymů
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. června 2010
Primární dokončení (Aktuální)
13. června 2012
Dokončení studie (Aktuální)
13. června 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. června 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. června 2010
První zveřejněno (Odhad)
22. června 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. dubna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. dubna 2019
Naposledy ověřeno
1. dubna 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Kožní choroby
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci pojivové tkáně
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Myositida
- Dermatomyozitida
- Polymyozitida
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Modulátory fosfátového receptoru sfingosinu 1
- Siponimod
Další identifikační čísla studie
- CBAF312A2202
- 2008-006311-21 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .