Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och tolerabilitet av BAF312 hos patienter med polymyosit och dermatomyosit

3 april 2019 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad, proof of concept-studie för att utvärdera effektiviteten och tolerabiliteten av BAF312 hos patienter med polymyosit och dermatomyosit

Denna studie fastställde effektiviteten, säkerheten, tolerabiliteten och PK-profilen för BAF312, en ny immunmodulator, hos patienter med polymyosit och dermatomyosit som inte svarade på traditionell immunsuppressiv och/eller kortikosteroidbehandling. Studien bestod av en 12 veckors, randomiserad, placebokontrollerad period, följt av ytterligare 12 veckor där alla försökspersoner fick BAF312-behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Novartis Investigative Site
  • Tjeckien
      • Prague 2, Tjeckien, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungern, 4032
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med sjukdom minst 3 månader före studien
  • Muskelsvaghet
  • Fick kortikosteroider med eller utan sjukdomsmodifierande antireumatiska läkemedel minst 3 månader före studien men svarade inte på denna behandling

Exklusions kriterier:

  • Andra idiopatiska inflammatoriska myopatier
  • Myopati annan än polymyosit och dermatomyosit
  • Patienter med sena sjukdomsstadier

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Experimentell: BAF312
Läkemedel: BAF312

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som svarade på BAF312
Tidsram: 12 veckor
Preliminär klinisk effekt av BAF312 hos patienter med polymyosit och dermatomyosit (PM/DM) med hjälp av International Myosit Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) kärnuppsättningsmått (inklusive manuell muskeltestning, Physician's Global Activity Assessment (på en horisontell 10 cm visuell analog skala) ), Patient Global Activity Assessment (på en horisontell 10 cm visuell analog skala), Fysisk funktion (Health Assessment Questionnaire), muskelassocierade enzymer (CK, LDH, AST, ALT, aldolas) och extramuskulär aktivitetsbedömning (extramuskulär aktivitet del av Myosit Disease Activity Assessment Tool).
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med en förändring i steroidanvändning efter administrering av BAF312 - Period 2
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
Medelplasmakoncentrationer av BAF312
Tidsram: baslinje till slutet av försöket (dag 196)
baslinje till slutet av försöket (dag 196)
Sammanfattning av CRP-nivåer
Tidsram: 12 veckor
Biomarkörer som återspeglar effektiviteten för att minska systemiska inflammatoriska komponenter i sjukdomen med hjälp av serummarkörer som C-reaktivt protein (CRP)
12 veckor
Effektivitet för att modifiera hälsorelaterad livskvalitet mätt med SF-36
Tidsram: 12 veckor
Kort formulär (36) Health Survey. SF-36 består av åtta skalade poäng, som är de viktade summorna av frågorna i deras avsnitt. Varje skala omvandlas direkt till en 0-100 skala under antagandet att varje fråga väger lika mycket. Ju lägre poäng desto mer funktionshinder. Ju högre poäng desto mindre funktionshinder, dvs ett poäng på noll motsvarar maximal funktionsnedsättning.
12 veckor
Aktivitetspoäng för myosit sjukdom (MD).
Tidsram: Vecka 12
Myosit sjukdom aktivitetsresultat. Detta är ett kombinerat verktyg som fångar läkarens bedömning av sjukdomsaktiviteten i olika organsystem via MYOSITIS INTENTION TO TREAT ACTIVITY INDEX (MITAX) och via MYOSITIS DISEASE ACTIVITY ASSESSMENT VISUAL ANALOGUE SCALES (MYOACT) Det betygsätter läkarens övergripande bedömning av aktuell sjukdomsaktivitet för olika system genom att rita en vertikal markering på 10-cm-linjen för varje system enligt följande skala: vänster ände av linjen = inga tecken på sjukdomsaktivitet, mittpunkt av linjen = måttlig sjukdomsaktivitet och höger ände av linjen = extrem eller maximal sjukdomsaktivitet.
Vecka 12
Läkarens globala aktivitetsbedömning
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Läkarens helhetsbedömning på en enda 0-10 cm skala, där den högre poängen indikerar högre sjukdomsaktivitet.
Baslinje, vecka 12
Patient Global Activity Assessment
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Patientens helhetsbedömning på en enda 0-10 cm skala, där den högre poängen indikerar högre sjukdomsaktivitet.
Baslinje, vecka 12
Manuell muskeltestning (MMT) - 8 poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Manuell muskeltestning - 8 (MMT-8): Bedömning av utsedda muskler manuellt genom att poängsätta varje muskel från 0 till 10 där 0 är ingen styrka och 10 är maximal styrka. MMT-8 inkluderar 7 bilaterala muskler (potentiell poäng 0-70 x 2) och en unilateral (axiell) muskel (0-10 x1) så den totala poängen varierar från 0 till 150 (maximalt) där högre poäng indikerar mer styrka.
Baslinje, vecka 12
Frågeformulär för hälsobedömning
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Health Assessment Questionnaire (HAQ): Detta frågeformulär är ett patientrapporterat resultat (PRO) som administreras av patienten själv. Den används för att bedöma funktionshinder och omfattar olika kategorier relaterade till vanliga dagliga aktiviteter. Patienterna rapporterar hur svårt de har att utföra vissa av dessa aktiviteter. Varje fråga frågar på en skala från 0 till 3 om kategorierna kan utföras utan svårighet (skala 0) upp till inte alls (skala 3). Den totala poängen härleds från dessa delpoäng och sträcker sig från 0 till 3 där högre HAQ indikerar mer funktionshinder.
Baslinje, vecka 12
Serumnivåer av muskelenzymer
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 juni 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

13 juni 2012

Avslutad studie (Faktisk)

13 juni 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 juni 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 juni 2010

Första postat (Uppskatta)

22 juni 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 april 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2019

Senast verifierad

1 april 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CBAF312A2202
  • 2008-006311-21 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera