Eficácia e tolerabilidade do BAF312 em pacientes com polimiosite e dermatomiosite
3 de abril de 2019 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de prova de conceito multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e tolerabilidade do BAF312 em pacientes com polimiosite e dermatomiosite
Este estudo determinou a eficácia, segurança, tolerabilidade e o perfil farmacocinético do BAF312, um novo imunomodulador, em pacientes com polimiosite e dermatomiosite que não responderam à terapia tradicional imunossupressora e/ou corticosteróide.
O estudo consistiu em um período de 12 semanas, randomizado, controlado por placebo, seguido por outras 12 semanas em que todos os indivíduos receberam tratamento com BAF312.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
18
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Novartis Investigative Site
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Budapest, Hungria, 1083
- Novartis Investigative Site
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Debrecen, Hungria, 4032
- Novartis Investigative Site
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Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
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Stockholm, Suécia, 17176
- Novartis Investigative Site
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Prague 2, Tcheca, 128 50
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com doença pelo menos 3 meses antes do estudo
- Fraqueza muscular
- Recebeu corticosteróides com ou sem drogas antirreumáticas modificadoras da doença pelo menos 3 meses antes do estudo, mas não respondeu a esta terapia
Critério de exclusão:
- Outras miopatias inflamatórias idiopáticas
- Miopatia diferente de polimiosite e dermatomiosite
- Pacientes com estágios avançados da doença
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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Experimental: BAF312
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes que responderam ao BAF312
Prazo: 12 semanas
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Eficácia clínica preliminar de BAF312 em pacientes com polimiosite e dermatomiosite (PM/DM) usando as medidas principais do International Myosite Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) (incluindo teste muscular manual, Physician's Global Activity Assessment (em uma escala visual analógica horizontal de 10 cm ), Avaliação da Atividade Global do Paciente (em uma escala analógica visual horizontal de 10 cm), Função Física (Questionário de Avaliação de Saúde), Enzimas Associadas aos Músculos (CK, LDH, AST, ALT, aldolase) e Avaliação da Atividade Extramuscular (Extramuscular parte da Ferramenta de Avaliação da Atividade da Doença de Miosite).
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com alteração no uso de esteróides após a administração de BAF312 - Período 2
Prazo: 12 semanas
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12 semanas
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Concentrações Plasmáticas Médias de BAF312
Prazo: linha de base até o final do teste (dia 196)
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linha de base até o final do teste (dia 196)
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Resumo dos níveis de PCR
Prazo: 12 semanas
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Biomarcadores que refletem a eficácia na redução dos componentes inflamatórios sistêmicos da doença usando marcadores séricos como a proteína C-reativa (PCR)
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12 semanas
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Eficácia na modificação da qualidade de vida relacionada à saúde medida pelo SF-36
Prazo: 12 semanas
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Formulário Resumido (36) Pesquisa de Saúde.
O SF-36 consiste em oito pontuações escalonadas, que são as somas ponderadas das questões em sua seção.
Cada escala é transformada diretamente em uma escala de 0 a 100, na suposição de que cada questão tem o mesmo peso.
Quanto menor a pontuação, maior a incapacidade.
Quanto maior a pontuação, menor a incapacidade, ou seja, uma pontuação de zero equivale à incapacidade máxima.
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12 semanas
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Pontuações de atividade da doença de miosite (DM)
Prazo: Semana 12
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Pontuações de atividade da doença de miosite.
Esta é uma ferramenta combinada que captura a avaliação do médico da atividade da doença de vários sistemas de órgãos por meio do ÍNDICE DE ATIVIDADE DE MIOSITE DE TRATAR (MITAX) e por meio das ESCALAS ANALÓGICAS VISUAL DE AVALIAÇÃO DE ATIVIDADE DE DOENÇA DE MIOSITE (MYOACT). atividade da doença atual para vários sistemas desenhando uma marca vertical na linha de 10 cm para cada sistema de acordo com a seguinte escala: extremidade esquerda da linha = sem evidência de atividade da doença, ponto médio da linha = atividade moderada da doença e extremidade direita da linha = atividade extrema ou máxima da doença.
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Semana 12
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Avaliação de atividade global do médico
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Avaliação geral do médico em uma única escala de 0 a 10 cm, em que a pontuação mais alta indica maior atividade da doença.
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Linha de base, Semana 12
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Avaliação de atividade global do paciente
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Avaliação geral do paciente em uma única escala de 0 a 10 cm, em que a pontuação mais alta indica maior atividade da doença.
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Linha de base, Semana 12
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Teste muscular manual (MMT) - pontuação 8
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Teste muscular manual - 8 (MMT-8): Avaliação dos músculos designados manualmente, pontuando cada músculo de 0 a 10, onde 0 é nenhuma força e 10 é a força máxima.
O MMT-8 inclui 7 músculos bilaterais (pontuação potencial 0-70 x 2) e um músculo unilateral (axial) (0-10 x1), de modo que a pontuação total varia de 0 a 150 (máximo), onde a pontuação mais alta indica mais força.
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Linha de base, Semana 12
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Questionário de Avaliação de Saúde
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Questionário de Avaliação de Saúde (HAQ): Este questionário é um resultado relatado pelo paciente (PRO) que é auto-administrado pelo paciente.
É usado para avaliar a incapacidade e compreende várias categorias relacionadas às atividades diárias habituais.
Os pacientes relatam a dificuldade que têm em realizar algumas dessas atividades.
Cada questão pergunta em uma escala que varia de 0 a 3 se as categorias podem ser realizadas sem nenhuma dificuldade (escala 0) até não podem ser realizadas (escala 3).
A pontuação total é derivada dessas subpontuações e varia de 0 a 3, onde HAQ mais alto indica mais incapacidade.
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Linha de base, Semana 12
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Níveis Séricos de Enzimas Musculares
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Linha de base, Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de junho de 2010
Conclusão Primária (Real)
13 de junho de 2012
Conclusão do estudo (Real)
13 de junho de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de junho de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de junho de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
22 de junho de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de abril de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de abril de 2019
Última verificação
1 de abril de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças de pele
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Miosite
- Dermatomiosite
- Polimiosite
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Moduladores de receptores de fosfato de esfingosina 1
- Siponimod
Outros números de identificação do estudo
- CBAF312A2202
- 2008-006311-21 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .