- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02399527
Registro delle anomalie linfatiche per la valutazione dei dati di esito
15 dicembre 2023 aggiornato da: Melisa Ruiz-Gutierrez, Boston Children's Hospital
Le anomalie linfatiche sono un raro sottoinsieme di anomalie vascolari poco conosciute.
la comprensione della storia naturale, degli esiti a lungo termine, dei fattori di rischio di morbilità e mortalità e del beneficio relativo delle terapie e delle procedure mediche è limitata. L'obiettivo di questo progetto è comprendere meglio queste malattie e migliorare la cura di questi pazienti rari .
Per fare ciò, i ricercatori stanno conducendo uno studio osservazionale su pazienti con anomalie linfatiche, incluso un questionario di follow-up annuale per raccogliere dati prospettici su mortalità, morbilità, trattamenti e funzionalità, nonché sulla qualità della vita.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
- Linfangiomatosi
- Linfangiomatosi Kaposiforme
- Malformazione linfatica
- Anomalia linfatica generalizzata (GLA)
- Anomalia linfatica della conduzione centrale
- Sindrome di chiodi di garofano
- Malattia di Gorham-Stout ("malattia ossea che scompare")
- Sindrome del nevo Bleb di gomma blu
- Emangioendotelioma kaposiforme/Angioma trapuntato
- Sindrome di Klippel-Trenaunay
Descrizione dettagliata
Lo scopo del registro delle anomalie linfatiche, creato presso il Boston Children's Hospital, è quello di creare un database per aiutare i pazienti attuali e futuri con diagnosi di anomalia linfatica.
L'obiettivo finale del registro è comprendere e prevedere meglio le risposte alle terapie e i fattori di rischio per le complicanze.
Sebbene il registro delle anomalie linfatiche esista presso il Boston Children's Hospital, i pazienti possono essere inseriti nel registro indipendentemente dal fatto che visitino o meno il Boston Children's Hospital, aumentando così l'accessibilità del programma.
Il Registro delle anomalie linfatiche include pazienti che presentano anomalie vascolari con una componente linfatica in varie diagnosi.
Dal punto di vista del paziente, la partecipazione al Registro delle anomalie linfatiche significa prendere parte a un breve colloquio di trenta minuti e fornire al registro l'accesso alle cartelle cliniche.
L'intervista viene condotta verbalmente con il personale dello studio del Registro delle anomalie linfatiche e può avvenire sia in ospedale che per telefono.
Durante il colloquio, il registro chiederà informazioni sulla diagnosi del paziente, le caratteristiche della malattia, le terapie mediche e le procedure.
I potenziali pazienti interessati riceveranno un pacchetto introduttivo dal registro con informazioni su come procedere nel processo di registrazione.
Tutte le informazioni sui pazienti ottenute sono conservate in un database interno sicuro, conforme a HIPPA, gestito dal personale del Boston Children's Hospital.
Le informazioni sui pazienti inserite nel database esterno vengono anonimizzate.
I team di ricerca otterranno anche un modulo di rilascio della cartella clinica per richiedere la revisione della cartella clinica del paziente nel nostro studio.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
1000
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Meghan O'Hare, CPNP
- Numero di telefono: 617-355-5226
- Email: Lymphaticregistry@childrens.harvard.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Kelsey Deemer, BS
- Numero di telefono: 617-355-5226
- Email: Lymphaticregistry@childrens.harvard.edu
Luoghi di studio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Boston Children's Hospital
-
Contatto:
- Meghan O'Hare, CPNP
- Numero di telefono: 617-355-5226
- Email: Lymphaticregistry@childrens.harvard.edu
-
Contatto:
- Caroline Johnston
- Numero di telefono: 617-919-7582
- Email: Lymphaticregistry@childrens.harvard.edu
-
Investigatore principale:
- Melisa Ruiz-Gutierrez, M.D.
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Possono partecipare sia pazienti nazionali che internazionali con anomalie linfatiche complesse, come sopra descritto.
Il viaggio a Boston non è richiesto per la partecipazione.
I pazienti eleggibili vengono identificati attraverso un rinvio attivo presso il Vascular Anomalies Center del Boston Children's Hospital.
Medici e pazienti possono anche indirizzare i pazienti idonei direttamente al Registro delle anomalie linfatiche.
I pazienti possono indicare loro stessi l'interesse a partecipare contattando il team del registro tramite il collegamento "Contattaci" su www.lymphaticregistry.org.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica di tumore vascolare complesso, malformazione o sindrome da crescita eccessiva con componente linfatica significativa
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Per caratterizzare l'eterogeneità dei disturbi linfatici, inclusi i dati demografici, la presentazione e le complicanze.
Lasso di tempo: 15 anni
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15 anni
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Identificare i fattori prognostici dell'insorgenza di complicanze, tra cui versamenti, coagulopatia, vene drenanti ectasiche, precedenti infezioni, coinvolgimento viscerale, coinvolgimento osseo e sviluppo di sintomi cardiopolmonari.
Lasso di tempo: 15 anni
|
15 anni
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Identificare i fattori prognostici di scarso esito e utilizzarli per sviluppare la "stadiazione" delle anomalie linfatiche.
Lasso di tempo: 15 anni
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15 anni
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Descrivere la storia naturale delle anomalie linfatiche, inclusa la morbilità e la mortalità.
Lasso di tempo: 15 anni
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15 anni
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Descrivere le terapie (mediche e procedurali), gli eventi avversi e le risposte alla terapia nei pazienti con anomalie linfatiche.
Lasso di tempo: 15 anni
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15 anni
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Pilotare la qualità della vita, la valutazione funzionale e gli strumenti di valutazione del dolore in questa popolazione di pazienti.
Lasso di tempo: 15 anni
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15 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Per stimare la percentuale di tempo in cui i pazienti con anomalie linfatiche hanno colpito la prole.
Lasso di tempo: 15 anni
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15 anni
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Valutare le correlazioni delle complicanze della gravidanza o dei farmaci assunti durante la gravidanza con lo sviluppo di anomalie linfatiche.
Lasso di tempo: 15 anni
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15 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Melisa Ruiz-Gutierrez, M.D., Boston Children's Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Croteau SE, Kozakewich HP, Perez-Atayde AR, Fishman SJ, Alomari AI, Chaudry G, Mulliken JB, Trenor CC 3rd. Kaposiform lymphangiomatosis: a distinct aggressive lymphatic anomaly. J Pediatr. 2014 Feb;164(2):383-8. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.10.013. Epub 2013 Nov 16.
- Rankin H, Zwicker K, Trenor CC 3rd. Caution is recommended prior to sildenafil use in vascular anomalies. Pediatr Blood Cancer. 2015 Nov;62(11):2015-7. doi: 10.1002/pbc.25600. Epub 2015 May 15.
- Strychowsky JE, Rahbar R, O'Hare MJ, Irace AL, Padua H, Trenor CC 3rd. Sirolimus as treatment for 19 patients with refractory cervicofacial lymphatic malformation. Laryngoscope. 2018 Jan;128(1):269-276. doi: 10.1002/lary.26780. Epub 2017 Aug 7.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 giugno 2013
Completamento primario (Stimato)
1 giugno 2035
Completamento dello studio (Stimato)
1 giugno 2035
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 marzo 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 marzo 2015
Primo Inserito (Stimato)
26 marzo 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
18 dicembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 dicembre 2023
Ultimo verificato
1 dicembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie, Connettivo e Tessuto Molle
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Malattie linfoproliferative
- Malattie linfatiche
- Disturbi immunoproliferativi
- Patologia
- Malattie muscoloscheletriche
- Emangioma
- Neoplasie, tessuto vascolare
- Linfangiomioma
- Tumori dei vasi linfatici
- Neoplasie a cellule epitelioidi perivascolari
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Angiomatosi
- Riassorbimento osseo
- Osteolisi
- Sindrome
- Anomalie congenite
- Linfangioleiomiomatosi
- Malattie ossee
- Emangioendotelioma
- Linfangioma
- Anomalie linfatiche
- Osteolisi, essenziale
- Sindrome di Klippel-Trenaunay-Weber
Altri numeri di identificazione dello studio
- P00007182
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .