Studio randomizzato di CX-01 combinato con la terapia di induzione standard per la leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi
29 agosto 2023 aggiornato da: Chimerix
Uno studio randomizzato di fase II su CX-01 combinato con la terapia di induzione standard per la leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi
Si trattava di uno studio esplorativo di fase 2, in aperto, randomizzato, multicentrico, a gruppi paralleli per determinare se vi fossero prove che l'aggiunta di dociparstat (CX-01) a 2 diversi livelli di fa alla terapia di induzione standard (citarabina + idarubicina, "7+ 3") e la terapia di consolidamento hanno avuto un effetto terapeutico additivo per i soggetti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) rispetto ai soggetti che ricevevano la sola chemioterapia di induzione standard.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si trattava di uno studio esplorativo di fase 2, in aperto, randomizzato, multicentrico, a gruppi paralleli per determinare se vi fossero prove che l'aggiunta di dociparstat (CX-01) a 2 diversi livelli di fa alla terapia di induzione standard (citarabina + idarubicina, "7+ 3") e la terapia di consolidamento hanno avuto un effetto terapeutico additivo per i soggetti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) rispetto ai soggetti che ricevevano la sola chemioterapia di induzione standard.
Circa 75 soggetti dovevano essere randomizzati in un rapporto 1:1:1 a 1 dei seguenti gruppi di trattamento:
- Gruppo 1: citarabina + idarubicina
- Gruppo 2: citarabina + idarubicina + dociparstat 0,125 mg/kg/h
- Gruppo 3: citarabina + idarubicina + dociparstat 0,25 mg/kg/h
I soggetti hanno ricevuto fino a 2 cicli di induzione e fino a 2 cicli di consolidamento e hanno partecipato allo studio per un massimo di 18 mesi. I test clinici di laboratorio sono stati condotti di routine e durante i cicli di induzione sono stati eseguiti aspirati e biopsie del midollo osseo. La sicurezza è stata monitorata attraverso eventi avversi e risultati clinici di laboratorio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
75
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- University of California, San Diego, Moores Cancer Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
- Colorado Blood Cancer Institute
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District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
- George Washington University
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46237
- Franciscan St. Francis Health
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Iowa
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Sioux City, Iowa, Stati Uniti, 51101
- June E. Nylen Cancer Center
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40207
- Norton Cancer Institute
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Tulane University/Tulane Cancer Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55407
- Allina Health - Virginia Piper Cancer Institute
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
- New Mexico Cancer Care Alliance
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Montefiore Medical Center
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Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
- Northwell Health, Monter Cancer Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
- University of Cincinnati
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University Knight Cancer Institute
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
- Rhode Island Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
- Avera Cancer Institute
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
- Tennessee Oncology/Sarah Cannon Research Institute
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
- Baylor Research Institute/Baylor Sammons Cancer Center/Baylor University Medical Center
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- Huntsman Cancer Institute
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84143
- LDS Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
60 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- LMA di nuova diagnosi, de novo o secondaria, precedentemente non trattata
- Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) da 0 a 2
Criteri di esclusione:
- Leucemia promielocitica acuta
- Precedente chemioterapia per AML
- Precedente chemioterapia intensiva o trapianto di cellule staminali per il trattamento della sindrome mielodisplastica
- Leucemia del SNC
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Controllo (idarubicina+citarabina)
Induzione:
Reinduzione:
Consolidamento: • Citarabina 1,0 g/m2 nell'arco di 3 ore, ogni 12 ore (giorni 1, 3 e 5) |
I soggetti hanno ricevuto 12 mg/m2/giorno di idarubicina mediante iniezione endovenosa (IV) lenta (da 10 a 15 minuti) ogni giorno nei giorni 1, 2 e 3 della terapia di induzione e nei giorni 1 e 2 della terapia di reinduzione.
Altri nomi:
I soggetti hanno ricevuto 100 mg/m2/giorno di citarabina mediante infusione endovenosa continua (IV) nei giorni da 1 a 7 della terapia di induzione e nei giorni da 1 a 5 della terapia di reinduzione.
Durante la terapia di consolidamento, il soggetto ha ricevuto un'infusione IV di citarabina somministrata in 3 ore ogni 12 ore nei giorni 1, 3 e 5.
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Sperimentale: Dociparstat 0,125 mg/kg
Induzione:
Reinduzione:
Consolidamento:
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I soggetti hanno ricevuto 12 mg/m2/giorno di idarubicina mediante iniezione endovenosa (IV) lenta (da 10 a 15 minuti) ogni giorno nei giorni 1, 2 e 3 della terapia di induzione e nei giorni 1 e 2 della terapia di reinduzione.
Altri nomi:
I soggetti hanno ricevuto 100 mg/m2/giorno di citarabina mediante infusione endovenosa continua (IV) nei giorni da 1 a 7 della terapia di induzione e nei giorni da 1 a 5 della terapia di reinduzione.
Durante la terapia di consolidamento, il soggetto ha ricevuto un'infusione IV di citarabina somministrata in 3 ore ogni 12 ore nei giorni 1, 3 e 5.
I soggetti hanno ricevuto 4 mg/kg di dociparstat in bolo endovenoso (IV) seguito da dosi di 0,125 o 0,25 mg/kg/ora di dociparstat somministrate nei giorni da 1 a 7 con terapia di induzione standard, nei giorni da 1 a 5 o 7 con terapia di reinduzione standard, e nei giorni 1, 3 e 5 con terapia di consolidamento standard.
Altri nomi:
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Sperimentale: Dociparstat 0,25 mg/kg
Induzione:
Reinduzione:
Consolidamento:
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I soggetti hanno ricevuto 12 mg/m2/giorno di idarubicina mediante iniezione endovenosa (IV) lenta (da 10 a 15 minuti) ogni giorno nei giorni 1, 2 e 3 della terapia di induzione e nei giorni 1 e 2 della terapia di reinduzione.
Altri nomi:
I soggetti hanno ricevuto 100 mg/m2/giorno di citarabina mediante infusione endovenosa continua (IV) nei giorni da 1 a 7 della terapia di induzione e nei giorni da 1 a 5 della terapia di reinduzione.
Durante la terapia di consolidamento, il soggetto ha ricevuto un'infusione IV di citarabina somministrata in 3 ore ogni 12 ore nei giorni 1, 3 e 5.
I soggetti hanno ricevuto 4 mg/kg di dociparstat in bolo endovenoso (IV) seguito da dosi di 0,125 o 0,25 mg/kg/ora di dociparstat somministrate nei giorni da 1 a 7 con terapia di induzione standard, nei giorni da 1 a 5 o 7 con terapia di reinduzione standard, e nei giorni 1, 3 e 5 con terapia di consolidamento standard.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di soggetti che hanno raggiunto la remissione morfologica completa
Lasso di tempo: Durante le fasi di induzione e re-induzione del trattamento (fino a 60 giorni dopo l'inizio di ciascun ciclo di trattamento)
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La remissione morfologica completa (CR) è stata valutata secondo i criteri dell'International Working Group (IWG) e definita come conta assoluta dei neutrofili (ANC) > 1000/microlitro; conta piastrinica > 100.000, <5% di blasti nell'aspirato di midollo osseo, nessun blasto con bastoncini di Auer e nessuna evidenza di malattia extramidollare.
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Durante le fasi di induzione e re-induzione del trattamento (fino a 60 giorni dopo l'inizio di ciascun ciclo di trattamento)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di soggetti che hanno ottenuto la remissione completa composita
Lasso di tempo: Fino a 60 giorni dopo l'inizio di ogni ciclo di trattamento
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Il tasso composito di remissione completa (CR) includeva CR, CR senza recupero delle piastrine (CRp) e CR senza recupero dei neutrofili e/o delle piastrine (CRi), come definito dai criteri del gruppo di lavoro internazionale durante le fasi di induzione e re-induzione di trattamento.
La CR è stata definita come una conta assoluta dei neutrofili (ANC) >1000/μL, conta piastrinica >100.000/μL, <5% di blasti nell'aspirato di midollo osseo, assenza di blasti con bastoncelli di Auer e nessuna evidenza di malattia extramidollare.
La CRi è stata definita come ANC <1000/μL e/o conta piastrinica <100.000/, <5% di blasti nell'aspirato di midollo osseo, assenza di blasti con bastoncelli di Auer e nessuna evidenza di malattia extramidollare.
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Fino a 60 giorni dopo l'inizio di ogni ciclo di trattamento
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Tempo di recupero dei neutrofili
Lasso di tempo: Randomizzazione al recupero dell'ANC, fino a 60 giorni dopo l'inizio di ciascun ciclo di trattamento
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Il recupero dei neutrofili è stato valutato dalla randomizzazione al recupero della conta assoluta dei neutrofili (ANC) (ANC >500/µL e >1000/µL) fino a 60 giorni dopo l'inizio di ciascun ciclo di trattamento.
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Randomizzazione al recupero dell'ANC, fino a 60 giorni dopo l'inizio di ciascun ciclo di trattamento
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Tempo per il recupero delle piastrine
Lasso di tempo: Randomizzazione al recupero piastrinico, fino a 60 giorni dopo l'inizio di ciascun ciclo di trattamento
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Il recupero piastrinico è stato misurato dalla randomizzazione al recupero piastrinico (conta piastrinica >20.000/µL e >100.000/µL)
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Randomizzazione al recupero piastrinico, fino a 60 giorni dopo l'inizio di ciascun ciclo di trattamento
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Numero di soggetti deceduti entro il giorno 30
Lasso di tempo: 30 giorni (dal primo giorno del trattamento di induzione ai 30 giorni successivi)
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Mortalità (tasso di morte) dei soggetti entro il giorno 30, misurata dal primo giorno del trattamento di induzione a 30 giorni dopo l'induzione.
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30 giorni (dal primo giorno del trattamento di induzione ai 30 giorni successivi)
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Numero di soggetti deceduti entro il giorno 60.
Lasso di tempo: 60 giorni (dal primo giorno di trattamento di induzione ai 60 giorni successivi)
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Mortalità (tasso di morte) dei soggetti entro il giorno 60, misurata dal primo giorno del trattamento di induzione a 60 giorni dopo l'induzione.
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60 giorni (dal primo giorno di trattamento di induzione ai 60 giorni successivi)
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Numero di soggetti deceduti entro il giorno 90
Lasso di tempo: 90 giorni (dal primo giorno di trattamento di induzione ai 90 giorni successivi)
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Mortalità (tasso di morte) dei soggetti al giorno 90, misurata dal primo giorno del trattamento di induzione a 90 giorni dopo l'induzione.
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90 giorni (dal primo giorno di trattamento di induzione ai 90 giorni successivi)
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Durata della sopravvivenza libera da eventi
Lasso di tempo: Randomizzazione fino a 30 mesi
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La sopravvivenza libera da eventi è stata misurata come data di randomizzazione fino al fallimento del trattamento.
Il fallimento del trattamento è stato definito come il mancato raggiungimento della remissione morfologica completa composita durante la fase di induzione e reinduzione dello studio della durata massima di 60 giorni, recidiva dalla risposta completa o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si sia verificato per primo.
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Randomizzazione fino a 30 mesi
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È tempo di sopravvivere senza leucemia
Lasso di tempo: Randomizzazione fino alla recidiva della malattia o alla morte del paziente per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo, valutata fino a 30 mesi
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La sopravvivenza libera da leucemia è stata valutata come endpoint secondario solo nei soggetti che hanno raggiunto la remissione completa composita ed è stata misurata dalla randomizzazione fino alla recidiva della malattia o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si sia verificato per primo.
Le valutazioni sono state eseguite ogni 3 mesi fino alla morte o 18 mesi dopo la randomizzazione dell'ultimo soggetto, a seconda di quale evento si verificasse per primo.
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Randomizzazione fino alla recidiva della malattia o alla morte del paziente per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo, valutata fino a 30 mesi
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Numero di soggetti che hanno raggiunto la sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Randomizzazione alla fine dello studio (18 mesi)
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La sopravvivenza globale è stata misurata dalla data di randomizzazione fino alla morte per qualsiasi causa.
Le valutazioni sono state eseguite ogni 3 mesi e continuate fino al decesso o 18 mesi dopo la randomizzazione dell'ultimo paziente, a seconda di quale evento si fosse verificato per primo.
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Randomizzazione alla fine dello studio (18 mesi)
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Durata della remissione morfologica completa
Lasso di tempo: Randomizzazione alla fine dello studio (18 mesi)
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La durata della remissione morfologica completa è stata valutata solo nei soggetti che avevano raggiunto la remissione morfologica completa ed è stata definita come il tempo dal raggiungimento della risposta completa al rilevamento o alla recidiva. La recidiva è stata definita come la ricomparsa di blasti leucemici nel sangue periferico, >5% di blasti nel midollo osseo non attribuibili ad un'altra causa, o comparsa/ricomparsa di malattia extramidollare e con una percentuale di blasti nel midollo osseo >5% ma ≤20% . In quest'ultimo caso, è stato eseguito un nuovo esame del midollo osseo almeno 7 giorni dopo il primo esame del midollo; per stabilire la recidiva era necessaria la documentazione della percentuale di blasti del midollo osseo > 5%. Le valutazioni sono state eseguite ogni 3 mesi e continuate fino al decesso o 18 mesi dopo la randomizzazione dell'ultimo soggetto, a seconda di quale evento si verificasse per primo. Durata della remissione morfologica completa (tempo dal raggiungimento della risposta completa all'individuazione della recidiva) |
Randomizzazione alla fine dello studio (18 mesi)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Stephen Marcus, MD, Cantex Pharmaceuticals Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 agosto 2016
Completamento primario (Effettivo)
1 giugno 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
1 giugno 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 agosto 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 agosto 2016
Primo Inserito (Stimato)
19 agosto 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 settembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 agosto 2023
Ultimo verificato
1 agosto 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Leucemia
- Leucemia, mieloide
- Leucemia, mieloide, acuta
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti antivirali
- Inibitori enzimatici
- Agenti fibrinolitici
- Agenti modulanti la fibrina
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Inibitori della topoisomerasi II
- Inibitori della topoisomerasi
- Antibiotici, Antineoplastici
- Anticoagulanti
- Eparina
- Citarabina
- Idarubicina
Altri numeri di identificazione dello studio
- CNTX-CX-01-2015-AML-1
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