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Idrossiclorochina nella sclerosi multipla primaria progressiva

28 luglio 2021 aggiornato da: Dr. Marcus Werner Koch, University of Calgary

Prova di futilità in aperto, a centro singolo, a braccio singolo che valuta l'idrossiclorochina orale 200 mg BID per ridurre la progressione della disabilità nei pazienti con sclerosi multipla primaria progressiva (PPMS)

Lo scopo di questo studio clinico è determinare se l'HCQ in una dose di 400 mg al giorno può prevenire il peggioramento della capacità di deambulazione nelle persone con SMPP. Il numero di partecipanti a questo studio sarà 35. Saranno incluse un massimo di 42 persone con PPMS. La sperimentazione è finanziata attraverso una donazione privata all'Hotchkiss Brain Institute MS Translational Clinical Trials Research Program e all'Università di Calgary. Non ci sono sponsorizzazioni da parte dell'industria farmaceutica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nei pazienti con sclerosi multipla primaria progressiva (PPMS) è in corso una lenta e continua perdita di cellule nervose, che provoca danni al cervello e al midollo spinale. Questo alla fine diventa evidente come disabilità in lento e continuo peggioramento. Sebbene la causa di questo danno in corso sia sconosciuta, sembra che almeno una parte del danno possa essere causata da cellule del cervello chiamate "microglia" (un tipo di cellula immunitaria che risiede nel cervello e nel midollo spinale). Queste cellule microgliali possono avere ruoli benefici, ad esempio quando eliminano i detriti, ma possono anche causare danni alle cellule cerebrali. Nella PPMS, le cellule microgliali si trovano spesso in uno stato di attivazione e attualmente si ritiene che questa costante attivazione delle cellule microgliali sia probabilmente una causa importante del danno in corso alle cellule cerebrali.

Gli attuali trattamenti per la SM funzionano solo nella SM recidivante-remittente e possono prevenire le ricadute, ma finora non esistono trattamenti che colpiscano efficacemente la SMPP. Sono necessarie terapie per la SMPP. I ricercatori ritengono che i trattamenti che prendono di mira e riducono l'attivazione delle cellule microgliali possano essere un'utile strategia terapeutica.

L'idrossiclorochina (HCQ) è un farmaco che ha dimostrato di diminuire l'attività della microglia umana negli esperimenti di laboratorio. Gli esperimenti sugli animali hanno anche dimostrato che il trattamento con HCQ può ridurre l'attività della malattia di un modello animale di SM. L'HCQ, quindi, può anche ridurre l'attività della microglia nelle persone con SMPP e, si spera, prevenire o rallentare la progressione della disabilità nella SMPP.

HCQ è attualmente approvato in Canada per il trattamento della malaria e delle malattie reumatiche Lupus eritematoso sistemico (LES) e artrite reumatoide (RA). HCQ è disponibile in compresse che di solito vengono assunte due volte al giorno. Nella pratica clinica vengono utilizzate dosi fino a 600 mg per volta, ma i ricercatori stimano che una dose di soli 400 mg al giorno, somministrata in due dosi da 200 mg, sarà sufficiente per ridurre l'attività della microglia nei pazienti con SMPP. L'HCQ è generalmente ben tollerato.

Seguendo un progetto MinMax Simon-2 stage, lo studio richiederà 35 pazienti con un follow-up completo di 18 mesi. Presumendo il 20% di abbandono, i ricercatori prevedono di reclutare fino a 42 pazienti. Lo studio sarà condotto come segue: i pazienti entreranno continuamente nello studio fino a quando 35 pazienti non avranno completato 18 mesi di follow-up con almeno il 75% di aderenza che sarà misurata dal conteggio dei farmaci in studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N2T9
        • MS Clinic Foothills Medical Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto ottenuto
  • Uomini e donne di età compresa tra 18 e 65 anni compresi
  • Che sono seguiti alla Calgary MS Clinic
  • Con Sclerosi Multipla Primaria Progressiva, secondo gli attuali criteri diagnostici
  • Screening Expanded Disability Status Scale punteggio compreso tra 4.0 e 6.5 inclusi.
  • Screening cronometrato di 25 piedi di camminata (media di due prove) di 5,5 secondi o più.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti in trattamento con farmaci antimalarici, amiodarone, dapsone o digossina
  • Pazienti con retinopatia nota
  • Pazienti il ​​cui esame oftalmologico di screening mostra retinopatia
  • Pazienti la cui scansione MRI di screening mostra lesioni che aumentano il gadolinio
  • Pazienti con nota insufficienza renale
  • Pazienti con compromissione epatica significativa nota
  • Pazienti con porfiria nota
  • Pazienti con allergia nota o altra intolleranza all'HCQ o all'agente di contrasto per risonanza magnetica al gadolinio
  • Pazienti che attualmente utilizzano Fampridina o 4-aminopiridina
  • Pazienti che intendono iniziare Fampridina o 4-aminopiridina durante il periodo di studio
  • Pazienti che intendono iniziare Baclofen o Tizanidina durante la durata dello studio
  • Pazienti che aumentano la dose di baclofene o tizanidina durante il periodo di studio
  • Pazienti che ricevono un trattamento con tossina botulinica nei muscoli delle gambe durante il periodo di studio
  • Pazienti che usano amiodarone, dapsone, digossina o farmaci antimalarici diversi dall'HCQ
  • Pazienti che non possono o non vogliono sottoporsi a scansioni MRI potenziate con gadolinio
  • Donne incinte o che allattano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idrossiclorochina
Idrossiclorochina orale, 200 mg BID
Droga: Idrossiclorochina
Idrossiclorochina somministrata per via orale
Altri nomi:
  • Plaquenil

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Camminata cronometrata di 25 piedi (T25FW)
Lasso di tempo: Modifica delle prestazioni della camminata a tempo di 25 piedi tra la visita di 6 e 18 mesi.
test quantitativo delle prestazioni di deambulazione
Modifica delle prestazioni della camminata a tempo di 25 piedi tra la visita di 6 e 18 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test del piolo a 9 fori
Lasso di tempo: basale, follow-up a 1 mese, follow-up a 6 mesi, follow-up a 12 mesi e follow-up a 18 mesi
Test breve, standardizzato e quantitativo dell'arto superiore
basale, follow-up a 1 mese, follow-up a 6 mesi, follow-up a 12 mesi e follow-up a 18 mesi
Test delle modalità delle cifre dei simboli
Lasso di tempo: basale, follow-up a 1 mese, follow-up a 6 mesi, follow-up a 12 mesi e follow-up a 18 mesi
misura la velocità di elaborazione cognitiva e la memoria di lavoro
basale, follow-up a 1 mese, follow-up a 6 mesi, follow-up a 12 mesi e follow-up a 18 mesi
Scala della qualità della vita per la sclerosi multipla Versione a 54 articoli
Lasso di tempo: basale, follow-up a 1 mese, follow-up a 6 mesi, follow-up a 12 mesi e follow-up a 18 mesi
Misura multidimensionale della qualità della vita correlata alla salute a 54 item che combina item generici e specifici per la SM
basale, follow-up a 1 mese, follow-up a 6 mesi, follow-up a 12 mesi e follow-up a 18 mesi
Sistemi funzionali e scala estesa dello stato di disabilità (EDSS)
Lasso di tempo: basale, follow-up a 1 mese, follow-up a 6 mesi, follow-up a 12 mesi e follow-up a 18 mesi
misura standard della compromissione neurologica utilizzata per descrivere la disabilità nella SM. La valutazione neurologica comprende sette sistemi funzionali
basale, follow-up a 1 mese, follow-up a 6 mesi, follow-up a 12 mesi e follow-up a 18 mesi
Scala di impatto della fatica modificata (MFIS)
Lasso di tempo: basale, follow-up a 1 mese, follow-up a 6 mesi, follow-up a 12 mesi e follow-up a 18 mesi
questionario strutturato di autovalutazione con 21 item riguardanti l'impatto della fatica sulla qualità della vita dei pazienti
basale, follow-up a 1 mese, follow-up a 6 mesi, follow-up a 12 mesi e follow-up a 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Calgary

Investigatori

  • Investigatore principale: Marcus Koch, University Of Calgary

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 settembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 settembre 2016

Primo Inserito (Stima)

23 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HCQ_MS01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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