Hidroxicloroquina en la esclerosis múltiple progresiva primaria
Ensayo de inutilidad de etiqueta abierta, de un solo centro y de un solo brazo que evalúa la hidroxicloroquina oral 200 mg dos veces al día para reducir la progresión de la discapacidad en pacientes con esclerosis múltiple progresiva primaria (EMPP)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En los pacientes con esclerosis múltiple progresiva primaria (EMPP) hay una pérdida continua y lenta de células nerviosas, lo que provoca daños en el cerebro y la médula espinal. Esto finalmente se vuelve perceptible como un empeoramiento lento y continuo de la discapacidad. Si bien se desconoce la causa de este daño continuo, parece que al menos parte del daño puede ser causado por células en el cerebro llamadas "microglia" (un tipo de célula inmunitaria que reside en el cerebro y la médula espinal). Estas células microgliales pueden tener funciones beneficiosas, por ejemplo, cuando eliminan los desechos, pero también pueden causar daño a las células cerebrales. En la EMPP, las células microgliales a menudo se encuentran en un estado de activación, y actualmente se cree que esta activación constante de las células microgliales es probablemente una causa importante del daño continuo a las células cerebrales.
Los tratamientos actuales para la EM solo funcionan en la EM recurrente-remitente y pueden prevenir las recaídas, pero hasta el momento no hay tratamientos que se dirijan de manera efectiva a la EMPP. Se necesitan terapias para EMPP. Los investigadores creen que los tratamientos que se dirigen y reducen la activación de las células microgliales pueden ser una estrategia de tratamiento útil.
La hidroxicloroquina (HCQ) es un medicamento que ha demostrado disminuir la actividad de la microglía humana en experimentos de laboratorio. Los experimentos con animales también han demostrado que el tratamiento con HCQ puede reducir la actividad de la enfermedad de un modelo animal de EM. HCQ, por lo tanto, también puede reducir la actividad de la microglía en personas con EMPP y, con suerte, prevenir o retrasar la progresión de la discapacidad en EMPP.
HCQ está actualmente aprobado en Canadá para tratar la malaria y las enfermedades reumáticas Lupus eritematodo sistémico (LES) y artritis reumatoide (AR). HCQ está disponible en tabletas que generalmente se toman dos veces al día. En la práctica clínica se utilizan dosis de hasta 600 mg al día, pero los investigadores estiman que una dosis de solo 400 mg al día, administrada en dos dosis de 200 mg, será suficiente para disminuir la actividad de la microglía en pacientes con EMPP. La HCQ suele ser bien tolerada.
Siguiendo un diseño MinMax Simon-2-stage, el estudio requerirá 35 pacientes con un seguimiento completo de 18 meses. Suponiendo un 20 % de abandono, los investigadores prevén reclutar hasta 42 pacientes. El ensayo se llevará a cabo de la siguiente manera: los pacientes ingresarán continuamente en el estudio hasta que 35 pacientes hayan completado 18 meses de seguimiento con al menos un 75 % de cumplimiento, que se medirá mediante el recuento del fármaco del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N2T9
- MS Clinic Foothills Medical Centre
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito obtenido
- Hombres y mujeres de 18 y 65 años inclusive
- A quién se sigue en la Clínica de EM de Calgary
- Con Esclerosis Múltiple Progresiva Primaria, según los criterios diagnósticos actuales
- Puntaje de la escala ampliada del estado de discapacidad de detección entre 4,0 y 6,5 inclusive.
- Caminata de 25 pies cronometrada (promedio de dos ensayos) de 5,5 segundos o más.
Criterio de exclusión:
- Pacientes en tratamiento con medicamentos antipalúdicos, amiodarona, dapsona o digoxina
- Pacientes con retinopatía conocida
- Pacientes cuyo examen oftalmológico de cribado muestre retinopatía
- Pacientes cuya resonancia magnética de detección muestra lesiones realzadas con gadolinio
- Pacientes con insuficiencia renal conocida
- Pacientes con insuficiencia hepática significativa conocida
- Pacientes con porfiria conocida
- Pacientes con alergia conocida u otra intolerancia a HCQ, o al agente de contraste de resonancia magnética de gadolinio
- Pacientes que actualmente usan fampridina o 4-aminopiridina
- Pacientes que planeen comenzar con fampridina o 4-aminopiridina durante el período de estudio
- Pacientes que planeen comenzar con Baclofen o Tizanidina durante la duración del estudio
- Pacientes que aumentan la dosis de Baclofeno o Tizanidina durante el periodo de estudio
- Pacientes que reciben tratamiento con toxina botulínica en los músculos de las piernas durante el periodo de estudio
- Pacientes que usan amiodarona, dapsona, digoxina o medicamentos antipalúdicos distintos de HCQ
- Pacientes que no pueden o no quieren someterse a resonancias magnéticas mejoradas con gadolinio
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Hidroxicloroquina
Hidroxicloroquina oral, 200 mg BID
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Hidroxicloroquina administrada por vía oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Caminata cronometrada de 25 pies (T25FW)
Periodo de tiempo: Cambio en el rendimiento de la caminata cronometrada de 25 pies entre la visita de los 6 meses y los 18 meses.
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prueba cuantitativa de rendimiento de deambulación
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Cambio en el rendimiento de la caminata cronometrada de 25 pies entre la visita de los 6 meses y los 18 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Prueba de clavija de 9 agujeros
Periodo de tiempo: línea de base, 1 mes de seguimiento, 6 meses de seguimiento, 12 meses de seguimiento y 18 meses de seguimiento
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Test breve, estandarizado y cuantitativo de la extremidad superior
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línea de base, 1 mes de seguimiento, 6 meses de seguimiento, 12 meses de seguimiento y 18 meses de seguimiento
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Prueba de modalidades de dígitos de símbolos
Periodo de tiempo: línea de base, 1 mes de seguimiento, 6 meses de seguimiento, 12 meses de seguimiento y 18 meses de seguimiento
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mide la velocidad de procesamiento cognitivo y la memoria de trabajo
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línea de base, 1 mes de seguimiento, 6 meses de seguimiento, 12 meses de seguimiento y 18 meses de seguimiento
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Escala de Calidad de Vida de Esclerosis Múltiple Versión de 54 ítems
Periodo de tiempo: línea de base, 1 mes de seguimiento, 6 meses de seguimiento, 12 meses de seguimiento y 18 meses de seguimiento
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Medida multidimensional de calidad de vida relacionada con la salud de 54 elementos que combina elementos genéricos y específicos de la EM
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línea de base, 1 mes de seguimiento, 6 meses de seguimiento, 12 meses de seguimiento y 18 meses de seguimiento
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Sistemas Funcionales y Escala Ampliada de Estado de Discapacidad (EDSS)
Periodo de tiempo: línea de base, 1 mes de seguimiento, 6 meses de seguimiento, 12 meses de seguimiento y 18 meses de seguimiento
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medida estándar de deterioro neurológico que se utiliza para describir la discapacidad en la EM.
La evaluación neurológica comprende siete sistema funcional
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línea de base, 1 mes de seguimiento, 6 meses de seguimiento, 12 meses de seguimiento y 18 meses de seguimiento
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Escala de Impacto de Fatiga Modificada (MFIS)
Periodo de tiempo: línea de base, 1 mes de seguimiento, 6 meses de seguimiento, 12 meses de seguimiento y 18 meses de seguimiento
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cuestionario estructurado de autoinforme con 21 ítems sobre cómo la fatiga afecta la calidad de vida de los pacientes
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línea de base, 1 mes de seguimiento, 6 meses de seguimiento, 12 meses de seguimiento y 18 meses de seguimiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Marcus Koch, University of Calgary
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Esclerosis múltiple
- Esclerosis Múltiple Crónica Progresiva
- Esclerosis
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antiprotozoarios
- Agentes antiparasitarios
- Antipalúdicos
- Hidroxicloroquina
Otros números de identificación del estudio
- HCQ_MS01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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