원발성 진행성 다발성 경화증에서의 하이드록시클로로퀸

원발성 진행성 다발성 경화증(PPMS) 환자의 경우 신경 세포가 느리고 지속적으로 손실되어 뇌와 척수가 손상됩니다. 이것은 궁극적으로 장애가 천천히 그리고 지속적으로 악화됨에 따라 눈에 띄게 됩니다. 이 진행 중인 손상의 원인은 알려지지 않았지만 손상의 적어도 일부는 "소교세포"(뇌와 척수에 있는 면역 세포의 일종)라고 하는 뇌의 세포에 의해 유발될 수 있는 것으로 보입니다. 이러한 미세아교세포는 예를 들어 잔해물을 치울 때 유익한 역할을 할 수 있지만 뇌 세포에 손상을 줄 수도 있습니다. PPMS에서 미세아교세포는 활성화 상태에 있는 경우가 많은데, 현재 이러한 미세아교세포의 지속적인 활성화가 뇌세포에 지속적인 손상을 일으키는 중요한 원인으로 여겨진다.

MS에 대한 현재 치료법은 재발-완화 MS에서만 작동하며 재발을 예방할 수 있지만 지금까지 PPMS를 효과적으로 표적으로 하는 치료법은 없습니다. PPMS에 대한 치료법이 필요합니다. 연구자들은 미세아교세포의 활성화를 표적으로 하고 감소시키는 치료법이 유용한 치료 전략이 될 수 있다고 믿습니다.

하이드록시클로로퀸(HCQ)은 실험실 실험에서 인간 미세아교세포의 활동을 감소시키는 것으로 나타난 약물입니다. 동물 실험은 또한 HCQ를 사용한 치료가 MS의 동물 모델의 질병 활동을 감소시킬 수 있음을 보여주었습니다. 따라서 HCQ는 PPMS 환자의 미세아교세포 활동도 감소시킬 수 있으며 PPMS 장애 진행을 예방하거나 늦출 수 있습니다.

HCQ는 현재 캐나다에서 말라리아와 류마티스성 질환 전신 홍반성 루푸스(SLE) 및 류마티스 관절염(RA)을 치료하도록 승인되었습니다. HCQ는 일반적으로 하루에 두 번 복용하는 정제로 제공됩니다. 1인당 최대 600mg의 용량이 임상 실습에 사용되지만 연구자들은 매일 400mg씩 200mg씩 두 번 투여하면 PPMS 환자의 미세아교세포 활동을 감소시키기에 충분할 것으로 추정합니다. HCQ는 일반적으로 내약성이 좋습니다.

MinMax Simon-2-단계 설계에 따라 이 연구에는 완전한 18개월 후속 조치가 있는 35명의 환자가 필요합니다. 탈락률이 20%라고 가정하면 조사관은 최대 42명의 환자를 모집할 것으로 예상합니다. 시험은 다음과 같이 수행될 것입니다: 환자는 35명의 환자가 연구 약물 수로 측정될 최소 75% 준수로 18개월의 후속 조치를 완료할 때까지 계속해서 연구에 참여합니다.