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CNS10-NPC-GDNF per il trattamento della SLA

13 luglio 2020 aggiornato da: Robert H. Baloh, Cedars-Sinai Medical Center

Cellule progenitrici neurali umane che secernono fattore neurotrofico derivato dalla linea di cellule gliali (CNS10-NPC-GDNF) per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica

Il ricercatore sta esaminando la sicurezza del trapianto di cellule che sono state ingegnerizzate per produrre un fattore di crescita nel midollo spinale di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Le cellule sono chiamate cellule progenitrici neurali, che sono un tipo di cellula staminale che può diventare diversi tipi di cellule nel sistema nervoso. Queste cellule sono state derivate per diventare specificamente astrociti, che è un tipo di cellula neuronale. Il fattore di crescita è chiamato fattore neurotrofico derivato dalla linea cellulare gliale o GDNF. GDNF è una proteina che promuove la sopravvivenza di molti tipi di cellule neuronali. Pertanto, le celle sono chiamate "CNS10-NPC-GDNF". Il trattamento sperimentale è stato testato sugli animali, ma non è stato ancora testato sulle persone. In questo studio, vogliamo sapere se le cellule CNS10-NPC-GDNF sono sicure da trapiantare nel midollo spinale delle persone.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio sarà il primo a utilizzare cellule progenitrici geneticamente modificate per trattare una malattia neurodegenerativa. Questo è uno studio di sicurezza di fase 1/2a, monocentrico, in cieco (rispetto al lato dell'iniezione) di due dosi crescenti di cellule progenitrici neurali umane che esprimono GDNF (CNS10-NPC-GDNF) somministrate unilateralmente alla regione lombare in soggetti affetti da SLA con moderato coinvolgimento delle gambe.

I soggetti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità e che forniscono il consenso informato saranno arruolati in uno dei due gruppi di dosaggio sequenziali. I soggetti saranno trattati in sequenza con un intervallo minimo di un mese tra gli interventi chirurgici per i primi tre soggetti in ciascuna coorte di dosaggio. I restanti soggetti nella coorte saranno trattati con un intervallo minimo di almeno due settimane tra gli interventi chirurgici.

Obiettivi specifici:

Sicurezza, valutata da:

  • Eventi avversi ed eventi avversi gravi
  • Valutazioni cliniche di laboratorio, come clinicamente indicato (ematologia, chimica, immunologia)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi confermata di SLA (criteri Escorial EI probabili, probabili o definiti supportati dal laboratorio)
  2. Durata dei sintomi ≤ 36 mesi
  3. Debolezza progressiva degli arti inferiori, con evidenza EMG supportata di denervazione in entrambi gli arti inferiori.
  4. Capacità vitale forzata >60% del normale previsto in posizione supina.
  5. Maschio femmina; Età: dai 18 anni in su
  6. In grado di fornire il consenso informato
  7. Essere geograficamente accessibile al sito dello studio e in grado di recarsi presso il sito dello studio per le visite richieste
  8. Avere un caregiver che assista nel trasporto e nelle cure richieste dalla partecipazione allo studio
  9. Non assumere riluzolo o a una dose stabile per ≥ 30 giorni
  10. Per le donne in età fertile, test di gravidanza negativo prima dell'intervento chirurgico
  11. In grado dal punto di vista medico di sottoporsi a laminectomia toracolombare o laminoplastica come determinato dal PI e dal neurochirurgo della sede
  12. In grado di tollerare dal punto di vista medico il regime di immunosoppressione determinato dal sito PI

Criteri di esclusione:

  1. Uso dell'assistenza ventilatoria invasiva
  2. Diagnosi di un'altra malattia medica attiva o instabile che possa interferire con la partecipazione allo studio a discrezione del PI

  3. Presenza di una delle seguenti condizioni:

    1. Abuso attuale di droghe o alcol
    2. Qualsiasi sindrome da immunodeficienza nota
    3. Condizione medica instabile
    4. Malattia psichiatrica instabile inclusa psicosi e depressione maggiore non trattata entro 90 giorni dallo screening
  4. Persone in età fertile non disposte a praticare il controllo delle nascite
  5. Ricezione di qualsiasi dispositivo sperimentale/biologico/farmaco negli ultimi 30 giorni o qualsiasi precedente esposizione alla terapia con cellule staminali
  6. Qualsiasi condizione negli arti inferiori che precluda il test di forza seriale
  7. Qualsiasi condizione avvertita dal neurochirurgo può comportare complicazioni per l'intervento
  8. Qualsiasi condizione o fenotipo di malattia della SLA che il PI del sito ritenga possa interferire con la partecipazione allo studio o con l'interpretazione degli endpoint dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Impianto di cellule staminali
I soggetti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità e che forniscono il consenso informato saranno arruolati in uno dei due gruppi di dosaggio sequenziale (Gruppo A e B). I soggetti saranno trattati in sequenza con un intervallo minimo di un mese tra gli interventi chirurgici per i primi tre soggetti in ciascuna coorte di dosaggio. I restanti soggetti nella coorte saranno trattati con un intervallo minimo di almeno una settimana tra gli interventi chirurgici. Ci saranno 9 soggetti in ogni gruppo. Nessun gruppo di controllo è incluso. Tutti i pazienti riceveranno iniezioni unilaterali del midollo spinale lombare di cellule CNS10-NPC-GDNF.
Biologico: Impianto di cellule staminali (HPC).
Tutti i pazienti riceveranno iniezioni unilaterali del midollo spinale lombare di cellule CNS10-NPC-GDNF.
Dispositivo: Dispositivo chirurgico stereotassico
Un telaio stereotassico di nuova concezione viene valutato come parte di questo studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza valutata da eventi avversi ed eventi avversi gravi, risonanza magnetica post-operatoria e valutazioni cliniche di laboratorio
Lasso di tempo: I pazienti saranno seguiti dopo l'intervento per 12 mesi

Sicurezza, valutata da:

  • Eventi avversi ed eventi avversi gravi
  • Risonanza magnetica post-operatoria
  • Valutazioni cliniche di laboratorio, come clinicamente indicato (ematologia, chimica, immunologia)
I pazienti saranno seguiti dopo l'intervento per 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Potenziale di azione motoria composta (CMAP)
Lasso di tempo: Il CMAP verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Potenziale d'azione motorio composto - CMAP (tibiale anteriore)
Il CMAP verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Generazione di forza tramite test ATLIS
Lasso di tempo: Il test ATLIS verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Generazione della forza degli arti inferiori tramite test ATLIS
Il test ATLIS verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
MRI muscolare quantitativa
Lasso di tempo: La risonanza magnetica muscolare verrà eseguita 6 volte nell'arco di 15 mesi
Risonanza magnetica muscolare quantitativa degli arti inferiori bilaterali
La risonanza magnetica muscolare verrà eseguita 6 volte nell'arco di 15 mesi
Miografia di impedenza elettrica (EIM)
Lasso di tempo: L'EIM verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Miografia ad impedenza elettrica degli arti inferiori (EIM)
L'EIM verrà eseguito 7 volte nell'arco di 15 mesi
Valutazione del fattore neurotrofico derivato dalla linea di cellule gliali (GDNF) nel liquido spianico cerebrale (CSF)
Lasso di tempo: Il CSF sarà raccolto in 3 punti temporali nell'arco di 12 mesi
Valutazione del GDNF nel QCS
Il CSF sarà raccolto in 3 punti temporali nell'arco di 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Collaboratori

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert H. Baloh, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

18 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

18 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 ottobre 2016

Primo Inserito (Stima)

25 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00042350

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica

Prove cliniche su Impianto di cellule staminali (HPC).

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