CNS10-NPC-GDNF para el tratamiento de la ELA
13 de julio de 2020 actualizado por: Robert H. Baloh, Cedars-Sinai Medical Center
Células progenitoras neurales humanas que secretan factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (CNS10-NPC-GDNF) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
El investigador está examinando la seguridad de trasplantar células que han sido diseñadas para producir un factor de crecimiento en la médula espinal de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Las células se denominan células progenitoras neurales, que son un tipo de célula madre que puede convertirse en varios tipos diferentes de células en el sistema nervioso.
Estas células se han derivado para convertirse específicamente en astrocitos, que es un tipo de célula neuronal.
El factor de crecimiento se llama factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales o GDNF.
GDNF es una proteína que promueve la supervivencia de muchos tipos de células neuronales.
Por lo tanto, las células se denominan "CNS10-NPC-GDNF".
El tratamiento en investigación se ha probado en animales, pero aún no se ha probado en personas.
En este estudio, queremos saber si las células CNS10-NPC-GDNF son seguras para trasplantar a la médula espinal de las personas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio será el primero en utilizar células progenitoras modificadas genéticamente para tratar una enfermedad neurodegenerativa. Este es un estudio de seguridad de Fase 1/2a, de un solo centro, ciego (en cuanto al lado de la inyección), de dos dosis crecientes de células progenitoras neurales humanas que expresan GDNF (CNS10-NPC-GDNF) administradas unilateralmente en la región lumbar en sujetos con ELA con afectación moderada de piernas.
Los sujetos que cumplan con todos los Criterios de Elegibilidad y proporcionen el Consentimiento Informado se inscribirán en uno de dos grupos de dosificación secuencial. Los sujetos serán tratados secuencialmente con un intervalo mínimo de un mes entre cirugías para los primeros tres sujetos en cada cohorte de dosificación. Los sujetos restantes de la cohorte serán tratados con un intervalo mínimo de al menos dos semanas entre cirugías.
Objetivos específicos:
Seguridad, evaluada por:
- Eventos adversos y eventos adversos graves
- Evaluaciones de laboratorio clínico, según esté clínicamente indicado (hematología, química, inmunología)
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
18
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de ELA (Criterios de EI Escorial Probable, Probable o Definitivo respaldado por laboratorio)
- Duración de los síntomas ≤ 36 meses
- Debilidad progresiva en las extremidades inferiores, con evidencia respaldada por EMG de denervación en ambas extremidades inferiores.
- Capacidad vital forzada > 60 % de lo normal previsto en posición supina.
- Macho femenino; Edad: 18 y mayores
- Capaz de proporcionar consentimiento informado
- Ser geográficamente accesible al sitio de estudio y capaz de viajar al sitio de estudio para las visitas requeridas
- Tener un cuidador para ayudar en el transporte y la atención requerida por la participación en el estudio.
- No tomar riluzol o en una dosis estable por ≥ 30 días
- Para mujeres en edad fértil, prueba de embarazo negativa antes de la cirugía
- Médicamente capaz de someterse a laminectomía o laminoplastia toracolumbar según lo determine el PI del sitio y el neurocirujano
- Médicamente capaz de tolerar el régimen de inmunosupresión según lo determine el PI del sitio
Criterio de exclusión:
- Uso de asistencia ventilatoria invasiva
- Diagnóstico de otra enfermedad médica activa o inestable que pueda interferir con la participación en el estudio a discreción de PI
Presencia de cualquiera de las siguientes condiciones:
- Abuso actual de drogas o alcohol
- Cualquier síndrome de inmunodeficiencia conocido
- Condición médica inestable
- Enfermedad psiquiátrica inestable que incluye psicosis y depresión mayor no tratada dentro de los 90 días posteriores a la selección
- Personas en edad fértil que no están dispuestas a practicar el control de la natalidad
- Recibir cualquier dispositivo/biológico/medicamento en investigación en los últimos 30 días o cualquier exposición previa a la terapia con células madre
- Cualquier condición en las extremidades inferiores que impida la prueba de fuerza en serie
- Cualquier condición que el Neurocirujano sienta puede plantear complicaciones para la cirugía
- Cualquier condición o fenotipo de enfermedad de ELA que el investigador principal del sitio considere que puede interferir con la participación en el estudio o con la interpretación de los criterios de valoración del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Implantación de células madre
Los sujetos que cumplan con todos los Criterios de elegibilidad y proporcionen el Consentimiento informado se inscribirán en uno de dos grupos de dosificación secuencial (Grupo A y B).
Los sujetos serán tratados secuencialmente con un intervalo mínimo de un mes entre cirugías para los primeros tres sujetos en cada cohorte de dosificación.
Los sujetos restantes de la cohorte serán tratados con un intervalo mínimo de al menos una semana entre cirugías.
Habrá 9 sujetos en cada grupo.
No se incluye ningún grupo de control.
Todos los pacientes recibirán inyecciones unilaterales en la médula espinal lumbar de células CNS10-NPC-GDNF.
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Todos los pacientes recibirán inyecciones unilaterales en la médula espinal lumbar de células CNS10-NPC-GDNF.
Se está evaluando un marco estereotáctico recientemente desarrollado como parte de este ensayo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad evaluada por eventos adversos y eventos adversos graves, resonancia magnética posoperatoria y evaluaciones de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Los pacientes serán seguidos postoperatoriamente durante 12 meses.
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Seguridad, evaluada por:
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Los pacientes serán seguidos postoperatoriamente durante 12 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Potencial de acción motora compuesta (CMAP)
Periodo de tiempo: CMAP se realizará 7 veces durante 15 meses
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Potencial de acción motora compuesta - CMAP (Tibialis anterior)
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CMAP se realizará 7 veces durante 15 meses
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Generación de fuerza a través de pruebas ATLIS
Periodo de tiempo: Las pruebas ATLIS se realizarán 7 veces durante 15 meses
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Generación de fuerza en las extremidades inferiores a través de pruebas ATLIS
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Las pruebas ATLIS se realizarán 7 veces durante 15 meses
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RM muscular cuantitativa
Periodo de tiempo: La resonancia magnética muscular se realizará 6 veces durante 15 meses.
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Resonancia magnética muscular cuantitativa de extremidades inferiores bilaterales
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La resonancia magnética muscular se realizará 6 veces durante 15 meses.
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Miografía de impedancia eléctrica (EIM)
Periodo de tiempo: EIM se realizará 7 veces durante 15 meses
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Miografía de impedancia eléctrica de las extremidades inferiores (EIM)
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EIM se realizará 7 veces durante 15 meses
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Evaluación del factor neurotrófico derivado de la línea celular glial (GDNF) en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: El LCR se recolectará en 3 puntos temporales durante 12 meses
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Evaluación de GDNF en el LCR
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El LCR se recolectará en 3 puntos temporales durante 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Robert H. Baloh, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2017
Finalización primaria (Actual)
18 de octubre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
18 de octubre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de octubre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de octubre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
25 de octubre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de julio de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de julio de 2020
Última verificación
1 de julio de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- Pro00042350
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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