CNS10-NPC-GDNF для лечения БАС
13 июля 2020 г. обновлено: Robert H. Baloh, Cedars-Sinai Medical Center
Клетки-предшественники нейронов человека, секретирующие нейротрофический фактор линии глиальных клеток (CNS10-NPC-GDNF), для лечения бокового амиотрофического склероза
Исследователь изучает безопасность трансплантации клеток, которые были созданы для производства фактора роста, в спинной мозг пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС).
Клетки называются нейральными клетками-предшественниками, которые представляют собой тип стволовых клеток, которые могут стать несколькими различными типами клеток в нервной системе.
Эти клетки были получены специально для превращения в астроциты, которые являются типом нейронных клеток.
Фактор роста называется нейротрофическим фактором, происходящим из линии глиальных клеток, или GDNF.
GDNF представляет собой белок, который способствует выживанию многих типов нервных клеток.
Поэтому клетки называются «CNS10-NPC-GDNF».
Исследуемый препарат был испытан на животных, но еще не испытан на людях.
В этом исследовании мы хотим узнать, безопасно ли трансплантировать клетки CNS10-NPC-GDNF в спинной мозг людей.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Это исследование будет первым, в котором генетически модифицированные клетки-предшественники будут использоваться для лечения нейродегенеративного заболевания. Это фаза 1/2a, одноцентровое, слепое (в отношении стороны инъекции) исследование безопасности двух возрастающих доз клеток-предшественников нейральных клеток человека, экспрессирующих GDNF (CNS10-NPC-GDNF), доставляемых односторонне в поясничную область у пациентов с БАС. при умеренном поражении ног.
Субъекты, отвечающие всем критериям приемлемости и предоставившие информированное согласие, будут включены в одну из двух групп последовательного дозирования. Субъектов будут лечить последовательно с минимальным интервалом в один месяц между операциями для первых трех субъектов в каждой дозирующей когорте. Остальных субъектов в когорте будут лечить с минимальным интервалом не менее двух недель между операциями.
Конкретные цели:
Безопасность, по оценке:
- Нежелательные явления и серьезные нежелательные явления
- Клинические лабораторные анализы по клиническим показаниям (гематология, химия, иммунология)
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
18
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный диагноз БАС (подтвержденные лабораторией вероятные, вероятные или определенные критерии EI Эскориала)
- Продолжительность симптомов ≤ 36 месяцев
- Прогрессирующая слабость в нижних конечностях, при этом ЭМГ подтвердила признаки денервации в обеих нижних конечностях.
- Форсированная жизненная емкость легких > 60% прогнозируемой нормы в положении лежа на спине.
- Мужской женский; Возраст: 18 лет и старше
- Возможность дать информированное согласие
- Быть географически доступным для места исследования и иметь возможность приезжать на место исследования для необходимых посещений.
- Попросите опекуна помочь в транспортировке и уходе, необходимых для участия в исследовании.
- Не принимать рилузол или стабильную дозу в течение ≥ 30 дней
- Для женщин детородного возраста отрицательный тест на беременность до операции
- По медицинским показаниям может пройти грудопоясничную ламинэктомию или ламинопластику, как определено PI сайта и нейрохирургом
- Способен с медицинской точки зрения переносить режим иммуносупрессии, как определено PI сайта
Критерий исключения:
- Использование инвазивной искусственной вентиляции легких
- Диагноз другого активного или нестабильного медицинского заболевания, которое может помешать участию в исследовании по усмотрению PI
Наличие любого из следующих условий:
- Текущее злоупотребление наркотиками или алкоголем
- Любой известный синдром иммунодефицита
- Нестабильное состояние здоровья
- Нестабильное психическое заболевание, включая психоз и нелеченную большую депрессию в течение 90 дней после скрининга
- Лица детородного возраста, не желающие практиковать контроль над рождаемостью
- Получение любого исследуемого устройства/биопрепарата/лекарства за последние 30 дней или любое предыдущее воздействие терапии стволовыми клетками
- Любое состояние нижних конечностей, препятствующее серийным силовым испытаниям.
- Любое состояние, которое чувствует нейрохирург, может создать осложнения для операции.
- Любое состояние или фенотип заболевания БАС, которые чувствует PI учреждения, может помешать участию в исследовании или интерпретации конечных точек исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Имплантация стволовых клеток
Субъекты, отвечающие всем критериям приемлемости и предоставившие информированное согласие, будут включены в одну из двух групп последовательного дозирования (группа A и B).
Субъектов будут лечить последовательно с минимальным интервалом в один месяц между операциями для первых трех субъектов в каждой дозирующей когорте.
Остальных субъектов в когорте будут лечить с минимальным интервалом не менее одной недели между операциями.
В каждой группе будет по 9 предметов.
Контрольная группа не включена.
Все пациенты получат односторонние инъекции в поясничный отдел спинного мозга клеток CNS10-NPC-GDNF.
|
Все пациенты получат односторонние инъекции в поясничный отдел спинного мозга клеток CNS10-NPC-GDNF.
Недавно разработанная стереотаксическая рама оценивается как часть этого испытания.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность оценивается по нежелательным явлениям и серьезным нежелательным явлениям, послеоперационной МРТ и клиническим лабораторным исследованиям.
Временное ограничение: Пациенты будут наблюдаться после операции в течение 12 месяцев.
|
Безопасность, по оценке:
|
Пациенты будут наблюдаться после операции в течение 12 месяцев.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Потенциал сложного моторного действия (CMAP)
Временное ограничение: CMAP будет выполняться 7 раз в течение 15 месяцев.
|
Потенциал сложного двигательного действия — CMAP (передняя большеберцовая мышца)
|
CMAP будет выполняться 7 раз в течение 15 месяцев.
|
|
Генерация силы с помощью тестирования ATLIS
Временное ограничение: Тестирование ATLIS будет проводиться 7 раз в течение 15 месяцев.
|
Генерация силы нижних конечностей с помощью тестирования ATLIS
|
Тестирование ATLIS будет проводиться 7 раз в течение 15 месяцев.
|
|
Количественная МРТ мышц
Временное ограничение: МРТ мышц будет проводиться 6 раз в течение 15 месяцев.
|
Количественная МРТ мышц нижних конечностей с обеих сторон
|
МРТ мышц будет проводиться 6 раз в течение 15 месяцев.
|
|
Электроимпедансная миография (EIM)
Временное ограничение: ЭИМ будет проводиться 7 раз в течение 15 месяцев
|
Электроимпедансная миография нижних конечностей (EIM)
|
ЭИМ будет проводиться 7 раз в течение 15 месяцев
|
|
Оценка нейротрофического фактора (GDNF), полученного из линии глиальных клеток, в спинномозговой жидкости (ЦСЖ)
Временное ограничение: ЦСЖ будет собираться в 3 временных точках в течение 12 месяцев.
|
Оценка GDNF в ЦСЖ
|
ЦСЖ будет собираться в 3 временных точках в течение 12 месяцев.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Robert H. Baloh, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 апреля 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
18 октября 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
18 октября 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 октября 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 октября 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
25 октября 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 июля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 июля 2020 г.
Последняя проверка
1 июля 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- Pro00042350
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Имплантация стволовых клеток (HPC)
-
Throne Biotechnologies Inc.Еще не набираютТяжелый острый респираторный синдром (ТОРС) Пневмония
-
JKastrupЗавершенныйСердечная недостаточностьДания