Valore diagnostico e prognostico dello studio Miss-1 in bambini e adulti con sindrome nefrosica MISSNEPHROTIQUE (MISS-N)
La sindrome nefrosica è una malattia rara caratterizzata da una proteinuria >3g/24h e un'ipoalbuminemia <30g/L. Genetiche e immunitarie sono le cause principali. La sindrome nefrosica idiopatica acquisita presenta lesioni glomerulari istologicamente minime, talvolta associate a ialinosi segmentale e focale. La sindrome nefrosica idiopatica (INS) rappresenta l'85% delle nefropatie glomerulari dei bambini e il 25-30% di quelle degli adulti.
Le ricadute sono frequenti e possono essere peggiorative fino al 10% e portare a insufficienza renale allo stadio terminale.
Un'altra causa immunitaria è la glomerulonefrite extramembranosa mediata da specifici autoanticorpi bersaglio molecolare espressi sulla superficie dei podociti.
Altre cause immunitarie includono la nefropatia lupica, la vascolarite ANCA, la malattia di Goodpasture, la malattia di Berger.
Una facile diagnosi tra queste cause può essere fatta con la biopsia renale.
Miss-1, una nuova proteina attivata durante un evento infiammatorio, potrebbe essere un attore nelle sindromi nefrosiche modificando l'adesione del podocita alla membrana basale glomerulare. Ciò modulerebbe la struttura e la funzione del diaframma a fessura, nonché le giunzioni tra il podocita e la membrana basale glomerulare, regolando l'apoptosi dei podociti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo progetto intende proporre e validare test diagnostici e prognostici specifici e non invasivi per la sindrome nefrosica idiopatica acquisita.
Questi test si basano sulla misura dell'espressione di Miss-1 nelle cellule del sangue circolanti sulla citometria a flusso e sulla sua concentrazione plasmatica.
Ad oggi, non esistono test equivalenti per diagnosticare la sindrome nefrosica idiopatica (INS) da altre cause.
Questi semplici test permetterebbero una rapida diagnosi di INS acquisita evitando una biopsia renale invasiva. Aiuterebbe anche ad anticipare le ricadute della malattia e a guidare le modalità di trattamento come fanno oggi gli anticorpi PLA2R nella nefropatia membranosa idiopatica.
Proporremo i test ad ogni paziente consenziente, ricoverato nei centri partecipanti (Néphrologie pédiatrique dell'ospedale Robert Debré, Néphrologie adulte dell'ospedale Tenon) con una sindrome nefrosica.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Paris, Francia, 75020
- Reclutamento
- Service de Néphrologie et Dialyses Paris, Hôpital Tenon
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Contatto:
- Jean-Jacques BOFFA, Professor
- Numero di telefono: 00 33 1 56 01 60 29
- Email: jean-jacques.boffa@aphp.fr
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i nuovi pazienti ricoverati
- Presentare una sindrome nefrosica secondo la sua definizione
- Per cui può essere o sarà effettuata una diagnostica anatomopatologica e la sua evoluzione
- I bambini di qualsiasi età possono essere inclusi se presentano una sindrome nefrosica
Criteri di esclusione:
- Pazienti già trattati con glucocorticoidi e/o immunosoppressori
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Espressione di Miss1 nelle cellule del sangue circolanti alla citometria a flusso al momento della diagnosi della sindrome nefrosica.
Lasso di tempo: Dal giorno 0 a 1 mese
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Sensibilità del test Miss1: La diagnosi sarà fatta se l'espressione di Miss1 dei leucociti circolanti in citometria a flusso al momento della diagnosi di sindrome nefrosica è > 20 volte il valore medio dei controlli sani.
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Dal giorno 0 a 1 mese
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Miss1 concentrazione plasmatica al momento della diagnosi della sindrome nefrosica
Lasso di tempo: Dal giorno 0 a 1 mese
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Sensibilità della concentrazione plasmatica di Miss1 per la diagnosi di INS.
Specificità, PPV, VAN del test nel bambino.
Sensibilità, specificità, PPV, NPV del test diagnostico dell'espressione di membrana di monociti e granulociti, di sottopopolazioni linfocitarie, Treg e Th17, della Miss-1 in citometria a flusso al momento della diagnosi di sindrome nefrosica > a soglia.
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Dal giorno 0 a 1 mese
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Espressione di Miss1 nelle cellule del sangue circolanti alla citometria a flusso dopo la remissione
Lasso di tempo: Dopo la remissione, fino a 1 mese
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Dopo la remissione, fino a 1 mese
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Miss1 concentrazione plasmatica dopo la remissione
Lasso di tempo: Dopo la remissione, fino a 1 mese
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Dopo la remissione, fino a 1 mese
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Jean-Jacques Boffa, Professor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Shalhoub RJ. Pathogenesis of lipoid nephrosis: a disorder of T-cell function. Lancet. 1974 Sep 7;2(7880):556-60. doi: 10.1016/s0140-6736(74)91880-7.
- Eddy AA, Symons JM. Nephrotic syndrome in childhood. Lancet. 2003 Aug 23;362(9384):629-39. doi: 10.1016/S0140-6736(03)14184-0.
- van den Berg JG, Weening JJ. Role of the immune system in the pathogenesis of idiopathic nephrotic syndrome. Clin Sci (Lond). 2004 Aug;107(2):125-36. doi: 10.1042/CS20040095.
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Termini relativi a questo studio
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- NI17036
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