Diagnostische en prognostische waarde van Miss-1-onderzoek bij kinderen en volwassenen met nefrotisch syndroom MISSNEPHROTIQUE (MISS-N)
Het nefrotisch syndroom is een zeldzame ziekte die wordt gedefinieerd door een proteïnurie >3g/24u en een hypoalbuminemie <30g/L. Genetisch en immuun zijn de belangrijkste oorzaken. Het verworven idiopathische nefrotisch syndroom vertoont histologisch minimale glomerulaire laesies, soms geassocieerd met segmentale en focale hyalinose. Het idiopathisch nefrotisch syndroom (INS) vertegenwoordigt 85% van de glomerulaire nefropathie bij kinderen en 25-30% bij volwassenen.
Recidieven komen vaak voor en kunnen pejoratief zijn tot 10% en leiden tot nierfalen in het eindstadium.
Een andere immuunoorzaak is de extramembraneuze glomerulonefritis die wordt gemedieerd door moleculaire doelwitspecifieke auto-antilichamen die tot expressie worden gebracht op het oppervlak van de podocyten.
Andere immuunoorzaken zijn onder meer lupus-nefropathie, ANCA-vascularitis, de ziekte van Goodpasture, de ziekte van Berger.
Een gemakkelijke diagnose tussen deze oorzaken kan worden gemaakt met de nierbiopsie.
Miss-1, een nieuw eiwit dat wordt geactiveerd tijdens een ontstekingsgebeurtenis, zou een rol kunnen spelen bij nefrotische syndromen door de adhesie van de podocyt op het glomerulaire basale membraan te wijzigen. Dit zou de structuur en functie van het spleetdiafragma moduleren, evenals verbindingen tussen de podocyt en het glomerulaire basale membraan, waardoor de apoptose van podocyten wordt gereguleerd.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Dit project is bedoeld om specifieke en niet-invasieve diagnostische en prognostische tests voor het verworven idiopathisch nefrotisch syndroom voor te stellen en te valideren.
Deze tests zijn gebaseerd op de mate van Miss-1-expressie in circulerende bloedcellen op flowcytometrie en de plasmaconcentratie ervan.
Tot op heden bestaan er geen gelijkwaardige tests om idiopathisch nefrotisch syndroom (INS) van andere oorzaken te diagnosticeren.
Deze eenvoudige tests zouden een snelle diagnose van verworven INS mogelijk maken door een invasieve nierbiopsie te vermijden. Het zou ook helpen anticiperen op de terugval van de ziekte en de behandelingsmodaliteiten sturen, zoals tegenwoordig de PLA2R-antilichamen bij idiopathische vliezige nefropathie.
We zullen de tests voorstellen aan elke toestemmingspatiënt, opgenomen in de deelnemende centra (Néphrologie pédiatrique van Robert Debré ziekenhuis, Néphrologie adulte van Tenon ziekenhuis) met een nefrotisch syndroom.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75020
- Werving
- Service de Néphrologie et Dialyses Paris, Hôpital Tenon
-
Contact:
- Jean-Jacques BOFFA, Professor
- Telefoonnummer: 00 33 1 56 01 60 29
- E-mail: jean-jacques.boffa@aphp.fr
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Allemaal nieuwe gehospitaliseerde patiënten
- Een nefrotisch syndroom presenteren volgens zijn definitie
- Waarvoor een anatomopathologische diagnostiek en de evolutie ervan kan of zal worden uitgevoerd
- Kinderen van elke leeftijd kunnen worden opgenomen als ze een nefrotisch syndroom vertonen
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die al behandeld zijn met glucocorticoïden en/of immunosuppressoren
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Miss1-expressie in circulerende bloedcellen op flowcytometrie op het moment van diagnose van nefrotisch syndroom.
Tijdsspanne: Van dag 0 tot 1 maand
|
Gevoeligheid van de Miss1-test: De diagnose wordt gesteld als de expressie van Miss1 van circulerende leukocyten in flowcytometrie op het moment van de diagnose nefrotisch syndroom> 20 keer de gemiddelde waarde van de gezonde controles is.
|
Van dag 0 tot 1 maand
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Miss1 plasmaconcentratie op het moment van de diagnose van nefrotisch syndroom
Tijdsspanne: Van dag 0 tot 1 maand
|
Gevoeligheid van plasma Miss1-concentratie voor INS-diagnose.
Specificiteit, PPV, NPV van de test bij het kind.
Gevoeligheid, specificiteit, PPV, NPV van de diagnostische test van de monocyt- en granulocytmembraanexpressie, van lymfocytsubpopulaties, Treg en Th17, van de Miss-1 in flowcytometrie op het moment van de diagnose nefrotisch syndroom> bij een drempel.
|
Van dag 0 tot 1 maand
|
|
Miss1-expressie in circulerende bloedcellen op flowcytometrie na remissie
Tijdsspanne: Na remissie, tot 1 maand
|
Na remissie, tot 1 maand
|
|
|
Miss1 plasmaconcentratie na remissie
Tijdsspanne: Na remissie, tot 1 maand
|
Na remissie, tot 1 maand
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jean-Jacques Boffa, Professor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Shalhoub RJ. Pathogenesis of lipoid nephrosis: a disorder of T-cell function. Lancet. 1974 Sep 7;2(7880):556-60. doi: 10.1016/s0140-6736(74)91880-7.
- Eddy AA, Symons JM. Nephrotic syndrome in childhood. Lancet. 2003 Aug 23;362(9384):629-39. doi: 10.1016/S0140-6736(03)14184-0.
- van den Berg JG, Weening JJ. Role of the immune system in the pathogenesis of idiopathic nephrotic syndrome. Clin Sci (Lond). 2004 Aug;107(2):125-36. doi: 10.1042/CS20040095.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NI17036
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .