Secukinumab per NLD (Cosentyx) in pazienti con necrobiosi lipoidica diabetica (NLD)
Uno studio di prova in aperto sull'uso di Secukinumab (Cosentyx) in pazienti con necrobiosi lipoidica diabetica (NLD)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La necrobiosi lipoidica diabeticorum (NLD) è una rara condizione granulomatosa della pelle che spesso si presenta con papule e infine placche atrofiche, più comunemente sugli arti inferiori dell'estensore distale, che possono essere dolorose e deturpanti. Attualmente non esiste alcun trattamento approvato dalla FDA e non è stato descritto alcun algoritmo di trattamento consolidato. I rapporti sugli interventi terapeutici di successo sono stati generalmente piccoli e incoerenti.
La recente letteratura che si espande sulla patogenesi precedentemente poco conosciuta della NLD ha suggerito un ruolo potenziale per IL-17 nello sviluppo di questa condizione. Pertanto il blocco di IL-17 può essere una potenziale strategia terapeutica nei pazienti con NLD. Secukinumab (Cosentyx) è un anticorpo monoclonale umano che prende di mira IL-17a ed è approvato dalla FDA per il trattamento della psoriasi.
Questo studio in aperto, proof of concept, riguardante l'uso di Secukinumab nei pazienti con NLD può essere un primo passo per chiarire e definire un trattamento per questa condizione cronica e potenzialmente debilitante per la quale non esiste attualmente alcun trattamento approvato dalla FDA.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Adulti, dai 18 anni in su
- Pregressa diagnosi di NLD comprovata da biopsia
Lesioni NLD attive, definite come
- segni clinici di infiammazione, ad esempio margini eritematosi, sensazioni di prurito, dolore, disestesia
- lesioni che aumentano di dimensioni o comparsa di nuove lesioni negli ultimi 3 mesi
- ulcerazioni
- I soggetti devono essere in grado di comprendere e comunicare con lo sperimentatore e rispettare i requisiti dello studio e devono fornire un consenso informato scritto, firmato e datato prima che venga eseguita qualsiasi attività correlata allo studio.
Criteri di esclusione:
- Storia di una malattia infettiva in corso, cronica o ricorrente o evidenza di infezione da tubercolosi come definita da un test QuantiFERON TB-Gold positivo allo screening.
- Sono attualmente incinte, allattano o stanno pianificando una gravidanza durante lo studio.
- Precedente reazione di ipersensibilità a secukinumab o a uno qualsiasi dei componenti.
- Storia di malattia infiammatoria intestinale (morbo di Crohn o colite ulcerosa)
- Allergia al lattice
- Attualmente in trattamento con qualsiasi altro farmaco sistemico immunosoppressore o entro 28 giorni dalla visita basale
- Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, non disposte a utilizzare una contraccezione efficace durante lo studio e per 16 settimane dopo l'interruzione del trattamento.
- Soggetti con un livello di creatinina sierica superiore a 176,8 μmol/L (2,0 mg/dL)
- Screening conta leucocitaria totale <2.500/μL o piastrine <100.000/μL o neutrofili <1.500/μL o emoglobina <8,5 g/dL
- Infezione nota da HIV, epatite B o epatite C allo screening o alla randomizzazione. I pazienti positivi per l'anticorpo centrale dell'epatite B e/o per l'antigene di superficie dell'epatite B saranno esclusi da questo studio. Anche i pazienti positivi all'epatite C ab saranno esclusi da questo studio.
- Storia di malattia linfoproliferativa o qualsiasi tumore maligno noto o storia di tumore maligno di qualsiasi sistema di organi negli ultimi 5 anni (ad eccezione del cancro della pelle non melanoma e del carcinoma in situ della cervice)
- Partecipano a un altro studio utilizzando un agente o una procedura sperimentale durante la partecipazione a questo studio o entro 28 giorni prima della visita di riferimento.
- Piani per la somministrazione di vaccini vivi durante il periodo di studio o 6 settimane prima della randomizzazione
- Qualsiasi altro trattamento procedurale per NLD con 28 giorni prima della visita di base, inclusi fototerapia, intervento chirurgico, terapia laser o crioterapia.
- Qualsiasi altra malattia o condizione della pelle attiva (ad es. Infezione batterica, fungina o virale) che possa interferire con la valutazione della NLD;
- Condizione sottostante (incluse, ma non limitate a, metaboliche, ematologiche, renali, epatiche, polmonari, neurologiche, endocrine, cardiache, infettive o gastrointestinali) che secondo l'opinione dello sperimentatore immunocompromette significativamente il soggetto e/o espone il soggetto a un rischio inaccettabile di ricevere una terapia immunomodulante
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Secukinumab iniezione sottocutanea
300 mg ogni settimana per 5 settimane seguiti da 300 mg ogni 4 settimane. Ogni soggetto riceverà 300 mg di Secukinumab utilizzando 2 siringhe da 150 mg ciascuna come iniezione sottocutanea alle settimane 0,1,2,3,4 poi ogni 4 settimane per un totale di 9 dosi nell'arco di 24 settimane. |
Secukinumab è selettivo per IL-17A umana e neutralizza potentemente la bioattività di questa citochina.
IL-17A è la citochina centrale in molteplici processi autoimmuni e infiammatori.
Viene riconosciuta come una delle principali citochine pro-infiammatorie nelle malattie autoimmuni come psoriasi, PsA e AS, uveite e si ritiene che svolga un ruolo in altre condizioni infiammatorie.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Punteggio medio dei partecipanti che hanno ricevuto i punteggi di valutazione globale dello sperimentatore
Lasso di tempo: 24 settimane
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Numero di pazienti che hanno ricevuto gli Investigator Global Assessment Scores che valutano la loro remissione o il miglioramento clinico misurati alla settimana 24. Il punteggio minimo è zero e il punteggio massimo è 6. Un punteggio più alto è peggiore. Descrizioni dei punteggi: 0. Completamente trasparente: salvo possibile iperpigmentazione residua
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Istologia
Lasso di tempo: 26 settimane
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Numero di soggetti che hanno ottenuto un miglioramento in base al punteggio istologico. Il punteggio viene calcolato sommando i sottopunteggi elencati di seguito, che verranno valutati dal dermatopatologo. La media dei punteggi pre e post e la variazione complessiva del punteggio verranno calcolati e confrontati utilizzando un test T accoppiato.
Analisi istologica non eseguita poiché lo studio è stato interrotto prematuramente. |
26 settimane
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Punteggio del dolore basale e settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
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Numero di pazienti che hanno completato il dolore auto-riferito e l'intensità della sensazione di bruciore durante e subito dopo il trattamento con iniezioni di Secukinumab Verrà calcolato un punteggio del dolore in base alla scala di valutazione del dolore Faces di Wong-Baker (punteggio del dolore a 10 punti), che è stata ampiamente utilizzata per valutare il dolore sia nei bambini che negli adulti ed è stata utilizzata anche negli studi clinici in dermatologia. Punteggio scala 0-10, un punteggio più alto indica un risultato peggiore: 0 = Nessun dolore 2 = Fa male un po' 4 = Fa male un po' di più 6 = Fa ancora più male 8 = Fa molto male 10 = Fa male peggio Risposta basata su un miglioramento rispetto al basale nel punteggio del dolore di Wong-Baker in tutti i punti temporali programmati verrà calcolato. Confronteremo i valori del dolore pre e post trattamento e classificheremo i pazienti come (i) Risolti (ii) Migliorati (iii) Stabili (iv) Peggiorati |
Riferimento e settimana 24
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Indice della qualità della vita in dermatologia
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24
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Numero di soggetti che migliorano in base ai risultati riferiti dai pazienti Il Dermatology Life Quality Index (DLQI) è un questionario dermatologico generale convalidato composto da 10 elementi che valutano la qualità della vita correlata alla salute del soggetto (attività quotidiane, relazioni personali, sintomi e sentimenti, tempo libero , lavoro e scuola, e cure) Il punteggio di ciascuna domanda è il seguente: Molto ottenuto = 3 punti, Molto ottenuto = 2 punti, Poco ottenuto = 1, Per niente valutato = 0 punti, Non rilevante valutato = 0 punti, Domanda 7, "lavoro o studio impedito" ottenuto = 3 punti. Il DLQI viene calcolato sommando il punteggio di ciascuna domanda, ottenendo un massimo di 30 (che significa massimo impatto sulla qualità della vita) e un minimo di 0 (che significa nessun impatto delle malattie della pelle sulla qualità della vita). Più alto è il punteggio, maggiore è la qualità della vita. 0-1 = Nessun effetto sulla vita del paziente, 2-5 = Effetto piccolo, 6-10 = Effetto moderato, 11-20 = Effetto molto ampio, 21-30 = Effetto estremamente ampio. |
Riferimento e settimana 24
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Alexa Kimball, MD MPH, Beth Israel Deaconess Medical Center
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2018P000634
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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