Secuquinumabe para NLD (Cosentyx) em pacientes com necrobiose lipoídica diabética (NLD)
Um estudo aberto de prova de conceito sobre o uso de secuquinumabe (Cosentyx) em pacientes com necrobiose lipoídica diabética (NLD)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A necrobiose lipoidica diabeticorum (NLD) é uma condição granulomatosa rara da pele, muitas vezes apresentando pápulas e, eventualmente, placas atróficas, mais comumente nas extremidades inferiores do extensor distal, que podem ser dolorosas e desfigurantes. Atualmente, não existe nenhum tratamento aprovado pela FDA e nenhum algoritmo de tratamento bem estabelecido foi descrito. Os relatórios sobre intervenções terapêuticas bem-sucedidas geralmente são pequenos e inconsistentes.
A literatura recente que se expande sobre a patogênese anteriormente pouco compreendida da NLD sugeriu um papel potencial para a IL-17 no desenvolvimento desta condição. Assim, o bloqueio da IL-17 pode ser uma estratégia terapêutica potencial em pacientes com NLD. O secuquinumabe (Cosentyx) é um anticorpo monoclonal humano que tem como alvo a IL-17a e é aprovado pela FDA para o tratamento da psoríase.
Este estudo de prova de conceito aberto sobre o uso de secuquinumabe em pacientes com NLD pode ser um primeiro passo para elucidar e definir um tratamento para esta condição crônica e potencialmente debilitante para a qual não existe tratamento aprovado pela FDA atualmente.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Adultos, a partir de 18 anos
- Diagnóstico prévio de NLD comprovada por biópsia
Lesões NLD ativas, definidas como
- sinais clínicos de inflamação, por exemplo, margens eritematosas, sensação de coceira, dor, disestesia
- lesões aumentando de tamanho ou aparecimento de novas lesões nos últimos 3 meses
- ulcerações
- Os sujeitos devem ser capazes de entender e se comunicar com o investigador e cumprir os requisitos do estudo e devem dar um consentimento informado por escrito, assinado e datado antes de qualquer atividade relacionada ao estudo ser realizada.
Critério de exclusão:
- História de uma doença infecciosa contínua, crônica ou recorrente, ou evidência de infecção por tuberculose, conforme definido por um teste QuantiFERON TB-Gold positivo na triagem.
- Estão atualmente grávidas, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo.
- Reação prévia de hipersensibilidade ao secuquinumabe ou a qualquer um de seus componentes.
- Histórico de doença inflamatória intestinal (doença de Crohn ou colite ulcerosa)
- Alergia ao Látex
- Atualmente em qualquer outro medicamento sistêmico imunossupressor ou dentro de 28 dias da visita inicial
- Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, que não desejam usar métodos contraceptivos eficazes durante o estudo e por 16 semanas após a interrupção do tratamento.
- Indivíduos com nível de creatinina sérica superior a 176,8 μmol/L (2,0 mg/dL)
- Triagem de contagem total de leucócitos <2.500/μL, ou plaquetas <100.000/μL ou neutrófilos <1.500/μL ou hemoglobina <8,5 g/dL
- Infecção conhecida por HIV, hepatite B ou hepatite C na triagem ou randomização. Os pacientes que são positivos para anticorpos Core da Hepatite B e/ou antígeno de superfície Hep B serão excluídos deste estudo. Os pacientes positivos para hepatite C ab também serão excluídos deste estudo.
- História de doença linfoproliferativa ou qualquer malignidade conhecida ou história de malignidade de qualquer órgão nos últimos 5 anos (exceto para câncer de pele não melanoma e carcinoma in situ do colo do útero)
- Estão participando de outro estudo usando um agente ou procedimento experimental durante a participação neste estudo ou dentro de 28 dias antes da visita inicial.
- Planos para administração de vacinas vivas durante o período do estudo ou 6 semanas antes da randomização
- Qualquer outro tratamento processual para NLD com 28 dias antes da consulta inicial, incluindo fototerapia, intervenção cirúrgica, terapia a laser ou crioterapia.
- Qualquer outra doença ou condição cutânea ativa (por exemplo, infecção bacteriana, fúngica ou viral) que possa interferir na avaliação de NLD;
- Condição subjacente (incluindo, mas não se limitando a metabólica, hematológica, renal, hepática, pulmonar, neurológica, endócrina, cardíaca, infecciosa ou gastrointestinal) que, na opinião do investigador, imunocompromete significativamente o sujeito e/ou coloca o sujeito em risco inaceitável para recebendo uma terapia imunomoduladora
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Secuquinumabe Injeção Subcutânea
300 mg q semanalmente por 5 semanas seguido de 300 mg q 4 semanas. Cada indivíduo receberá 300 mg de Secuquinumabe usando 2 seringas de 150 mg cada como uma injeção subcutânea nas semanas 0,1,2,3,4 e depois a cada 4 semanas para um total de 9 doses ao longo de 24 semanas. |
O secuquinumabe é seletivo para IL-17A humana e neutraliza potentemente a bioatividade dessa citocina.
A IL-17A é a citocina central em múltiplos processos autoimunes e inflamatórios.
Está sendo reconhecida como uma das principais citocinas pró-inflamatórias em doenças autoimunes, como psoríase, APs e AS, uveíte e acredita-se que desempenhe um papel em outras condições inflamatórias.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação Média dos Participantes que Receberam Pontuações da Avaliação Global do Investigador
Prazo: 24 semanas
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Número de pacientes que receberam pontuações de avaliação global do investigador, classificando sua remissão ou melhora clínica conforme medido na semana 24. A pontuação mínima é zero e a pontuação máxima é 6. Uma pontuação maior é pior. Descrições de pontuação: 0. Completamente transparente: exceto possível hiperpigmentação residual
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Histologia
Prazo: 26 semanas
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Número de indivíduos que obtiveram melhora com base na pontuação histológica. A pontuação é calculada somando-se os subescores listados abaixo, que serão avaliados pelo dermatopatologista. A média das pontuações pré e pós e a mudança geral na pontuação serão calculadas e comparadas usando um teste T pareado.
A análise histológica não foi realizada porque o estudo foi encerrado prematuramente. |
26 semanas
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Linha de base da pontuação de dor e semana 24
Prazo: Linha de base e semana 24
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Número de pacientes que completaram o autorrelato de dor e intensidade de ardência durante e diretamente após o tratamento com injeções de Secuquinumabe Uma pontuação de dor será calculada com base na escala de classificação de dor Wong-Baker Faces (pontuação de dor de 10 pontos), que tem sido amplamente utilizada para avaliar a dor em crianças e adultos e também tem sido usada em ensaios clínicos dermatológicos. Pontuação na escala de 0 a 10, pontuação mais alta significa pior resultado: 0 = Sem dor 2 = Dói um pouco 4 = Dói um pouco mais 6 = Dói ainda mais 8 = Dói muito 10 = Dói pior Resposta baseada em uma melhora desde a linha de base na pontuação de dor de Wong-Baker em todos os momentos programados será calculado. Compararemos os valores de dor pré e pós-tratamento e categorizaremos os pacientes como (i) Resolvido (ii) Melhorado (iii) Estável (iv) Piorado |
Linha de base e semana 24
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Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia
Prazo: Linha de base e semana 24
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Número de indivíduos melhorando com base nos resultados relatados pelos pacientes O Dermatology Life Quality Index (DLQI) é um questionário dermatológico geral validado que consiste em 10 itens que avaliam a qualidade de vida relacionada à saúde do indivíduo (atividades diárias, relacionamentos pessoais, sintomas e sentimentos, lazer , trabalho e escola, e tratamento) A pontuação de cada questão é a seguinte: Muito pontuado = 3 pontos, Muito pontuado = 2 pontos, Pouco pontuado = 1, Nada pontuado = 0 pontos, Nada relevante pontuado = 0 pontos, Questão 7, 'trabalhar ou estudar impedido' pontuado = 3 pontos. O DLQI é calculado somando a pontuação de cada questão, resultando no máximo 30 (significando impacto máximo na qualidade de vida) e no mínimo 0 (significando nenhum impacto da doença de pele na qualidade de vida). Quanto maior a pontuação, mais a qualidade de vida fica prejudicada. 0-1 = Nenhum efeito na vida do paciente, 2-5 = Efeito pequeno, 6-10 = Efeito moderado, 11-20 = Efeito muito grande, 21-30 = Efeito extremamente grande. |
Linha de base e semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alexa Kimball, MD MPH, Beth Israel Deaconess Medical Center
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2018P000634
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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