Efficacia delle cellule staminali emopoietiche e mesenchimali derivate dal cordone ombelicale allogenico nella paralisi cerebrale
Valutazione dell'efficacia delle cellule staminali ematopoietiche derivate dal cordone ombelicale allogenico e delle cellule stromali mesenchimali in pazienti con paralisi cerebrale spastica sulla funzione dello sviluppo, una fase di sperimentazione clinica2
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La PC è caratterizzata da un controllo aberrante del movimento o della postura di un paziente, che compare precocemente nella vita e non è il risultato di una riconosciuta malattia cerebrale progressiva o degenerativa. CP è un termine generico e rappresenta un gruppo di condizioni (non un singolo disturbo), ha un'ampia gamma di espressioni con una condizione statica originariamente all'interno del sistema nervoso centrale in via di sviluppo. CP È un disturbo del movimento e/o della postura. Attualmente non esiste un trattamento medico o chirurgico standard. La terapia con cellule staminali è un trattamento nuovo e promettente.
150 casi di PC spastico diparetico e quadiparetico di età compresa tra 4 e 14 anni selezionati tra i pazienti indirizzati al reparto ambulatoriale di neurologia pediatrica del Children's Medical Center Hospital (CMC) affiliato all'Università di scienze mediche di Teheran e avevano i nostri criteri di inclusione. L'analisi HLA è stata eseguita per questi pazienti e 36 casi di casi corrispondenti alla classe 6 sono stati arruolati nelle cellule staminali ematopoietiche derivate da cordone ombelicale allogenico (MNC) a causa della necessità di corrispondenza dell'antigene leucocitario umano (HLA) in questo tipo di cellule e 72 casi tra i pazienti rimanenti divisi casualmente in cellule staminali mesenchimali derivate da cordone ombelicale allogenico (MSC) e gruppo di controllo. Pertanto 108 casi arruolati in 3 gruppi divisi di 36 pazienti.
I pazienti ricoverati all'ospedale CMC e l'iniezione intratecale sono stati sottoposti a sedazione. Per ogni paziente è stata effettuata una sola iniezione di cellule staminali. Nel gruppo di controllo dopo l'inserimento dell'ago nella pelle con l'aspetto di una simulazione di puntura lombare, nessuna iniezione è stata effettuata senza la consapevolezza dei pazienti o dei loro genitori. Tutti i pazienti ricoverati per un giorno e dimessi il giorno successivo. Come abbiamo scritto nel modulo di consenso per considerazione etica, ci impegniamo a eseguire gratuitamente l'iniezione di cellule staminali per i partecipanti di controllo dopo 12 mesi dal follow-up. Tutti i partecipanti verranno indirizzati alla neuroriabilitazione con un protocollo identico. Sia i genitori che i valutatori clinici non sono a conoscenza dei 3 gruppi divisi e il nostro studio è in doppio cieco. Le misure di esito saranno valutate 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'intervento .
L'imaging a risonanza magnetica cerebrale standard (MRI) con spettroscopia di risonanza magnetica (MRS) e l'imaging del tensore di diffusione (DTI) sono stati eseguiti prima dell'iniezione come baseline e saranno ripetuti dopo 12 mesi di follow-up clinico. Questo studio è stato progettato per la valutazione degli effetti terapeutici di MNC intratecale e MSC derivate da cordone ombelicale allogenico nel cambiamento e nel probabile miglioramento delle funzioni di sviluppo dei pazienti con CP spastica tra 4-14 anni rispetto al gruppo di controllo. Diversi sistemi di punteggio come Gross Motor Sistema di classificazione funzionale (GMFCS), Gross Motor Function Measure Score (GMFM66), Manual Ability Classification System (MACS), Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI), CP QOL, Life Habits Questionnaire e Modified Ashworth scale for spasticity sono stati eseguiti al basale e poi sarà ripetuto nei follow up fino a 12 mesi dalla valutazione finale.
Gli effetti collaterali acuti ei probabili effetti collaterali a lungo termine saranno segnalati e annotati sui nostri interlocutori preformati.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Tehran, Iran (Repubblica Islamica del, 1419733151
- Tehran University of Medical Sciences , Growth and Development Research Center- Children's Medical Center
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Tehran, Iran (Repubblica Islamica del, 1419733151
- Tehran University of Medical Sciences Chidren's Medical Center Radiology Department
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Tehran, Iran (Repubblica Islamica del, 1419733151
- Tehran University of Medical Sciences, Department of Pediatric Neurology , Children's Medical Center
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Tehran, Iran (Repubblica Islamica del, 1665666311
- ROYAN Stem Cell Technology Co
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione :
- Paralisi cerebrale spastica (diparetica, quadriparetica)
- Età compresa tra 4 e 14 anni
- Classificazione della funzione motoria lorda (GMFC) tra 2 e 5
- Nessun disturbo convulsivo o con convulsioni controllate
- Evidenza di risultati di imaging anormali acquisiti definiti compatibili con CP
- Il consenso informato è preso dai loro genitori
Criteri di esclusione:
- Risonanza magnetica cerebrale normale
- Disturbi neurologici progressivi
- Malformazioni corticali congenite
- Infezioni TORCH (toxoplasmosi, altro, rosolia, citomegalovirus e infezioni da herpes)
- Altri tipi di paralisi cerebrale includono il tipo atetoide, atonico, atassico e misto
- Infezioni acute intercorrenti come il virus dell'epatite C (HCV), il virus dell'epatite B (HBV), il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
- Diatesi emorragica
- Anemia grave (emoglobina inferiore a 8 g/dl)
- Malattie polmonari dipendenti dal ventilatore
- Insufficienza renale
- Grave disfunzione epatica
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: MNC e MSC con controllo
Una iniezione intratecale di cellule staminali ematopoietiche e cellule staminali mesenchimali derivate da cordone ombelicale allogenico per ciascun gruppo di 36 casi di CP spastica e neuroriabilitazione durante i 12 mesi di follow-up della valutazione clinica delle funzioni dello sviluppo e della spasticità
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Cellule staminali emopoietiche derivate da cordone ombelicale allogenico
Altri nomi:
Cellule mesenchimali derivate da cordone ombelicale allogenico
Altri nomi:
gruppo di controllo senza iniezione e aspetto che simulava la puntura lombare all'insaputa dei pazienti e dei valutatori, ma la riabilitazione è continuata.
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Sperimentale: MNC e MSC
Confronto degli effetti dell'iniezione intratecale di MNC e MSC sul miglioramento delle funzioni dello sviluppo e della spasticità dei pazienti con CP
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Cellule staminali emopoietiche derivate da cordone ombelicale allogenico
Altri nomi:
Cellule mesenchimali derivate da cordone ombelicale allogenico
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) di riferimento
Lasso di tempo: Linea di base
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Il sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) per la paralisi cerebrale si basa sul movimento auto-iniziato, con enfasi sulla posizione seduta, sui trasferimenti e sulla mobilità. Nel definire un sistema di classificazione a cinque livelli, il nostro criterio principale è stato che le distinzioni tra i livelli devono essere significative nella vita quotidiana. Le distinzioni si basano su limitazioni funzionali, la necessità di dispositivi di mobilità manuali (come deambulatori, stampelle o bastoni) o mobilità su ruote e, in misura molto minore, sulla qualità del movimento. LIVELLO I - Camminata senza limitazioni LIVELLO II - Camminata con limitazioni LIVELLO III - Camminata utilizzando un dispositivo portatile per la mobilità LIVELLO IV - Auto-mobilità con limitazioni; Può utilizzare la mobilità elettrica LIVELLO V - Trasportato su una sedia a rotelle manuale Abbiamo arruolato i pazienti con GMFCS superiore alla classe II e valutato il cambiamento di questa scala durante il periodo di follow-up. Punteggi più bassi dimostrano una migliore funzione grosso-motoria dei bambini. |
Linea di base
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Variazione rispetto al sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) di riferimento
Lasso di tempo: "mese" 3
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Il sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) per la paralisi cerebrale si basa sul movimento auto-iniziato, con enfasi sulla posizione seduta, sui trasferimenti e sulla mobilità. Nel definire un sistema di classificazione a cinque livelli, il nostro criterio principale è stato che le distinzioni tra i livelli devono essere significative nella vita quotidiana. Le distinzioni si basano su limitazioni funzionali, la necessità di dispositivi di mobilità manuali (come deambulatori, stampelle o bastoni) o mobilità su ruote e, in misura molto minore, sulla qualità del movimento. LIVELLO I - Camminata senza limitazioni LIVELLO II - Camminata con limitazioni LIVELLO III - Camminata utilizzando un dispositivo portatile per la mobilità LIVELLO IV - Auto-mobilità con limitazioni; Può utilizzare la mobilità elettrica LIVELLO V - Trasportato su una sedia a rotelle manuale Abbiamo arruolato i pazienti con GMFCS superiore alla classe II e valutato il cambiamento di questa scala durante il periodo di follow-up. Punteggi più bassi dimostrano una migliore funzione grosso-motoria dei bambini. |
"mese" 3
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Variazione rispetto al sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) di riferimento
Lasso di tempo: "mese" 6
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Il sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) per la paralisi cerebrale si basa sul movimento auto-iniziato, con enfasi sulla posizione seduta, sui trasferimenti e sulla mobilità. Nel definire un sistema di classificazione a cinque livelli, il nostro criterio principale è stato che le distinzioni tra i livelli devono essere significative nella vita quotidiana. Le distinzioni si basano su limitazioni funzionali, la necessità di dispositivi di mobilità manuali (come deambulatori, stampelle o bastoni) o mobilità su ruote e, in misura molto minore, sulla qualità del movimento. LIVELLO I - Camminata senza limitazioni LIVELLO II - Camminata con limitazioni LIVELLO III - Camminata utilizzando un dispositivo portatile per la mobilità LIVELLO IV - Auto-mobilità con limitazioni; Può utilizzare la mobilità elettrica LIVELLO V - Trasportato su una sedia a rotelle manuale Abbiamo arruolato i pazienti con GMFCS superiore alla classe II e valutato il cambiamento di questa scala durante il periodo di follow-up. Punteggi più bassi dimostrano una migliore funzione grosso-motoria dei bambini. |
"mese" 6
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Variazione rispetto al sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) di riferimento
Lasso di tempo: "mese" 12
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Il sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) per la paralisi cerebrale si basa sul movimento auto-iniziato, con enfasi sulla posizione seduta, sui trasferimenti e sulla mobilità. Nel definire un sistema di classificazione a cinque livelli, il nostro criterio principale è stato che le distinzioni tra i livelli devono essere significative nella vita quotidiana. Le distinzioni si basano su limitazioni funzionali, la necessità di dispositivi di mobilità manuali (come deambulatori, stampelle o bastoni) o mobilità su ruote e, in misura molto minore, sulla qualità del movimento. LIVELLO I - Camminata senza limitazioni LIVELLO II - Camminata con limitazioni LIVELLO III - Camminata utilizzando un dispositivo portatile per la mobilità LIVELLO IV - Auto-mobilità con limitazioni; Può utilizzare la mobilità elettrica LIVELLO V - Trasportato su una sedia a rotelle manuale Abbiamo arruolato i pazienti con GMFCS superiore alla classe II e valutato il cambiamento di questa scala durante il periodo di follow-up. Punteggi più bassi dimostrano una migliore funzione grosso-motoria dei bambini. |
"mese" 12
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Variazione rispetto al basale MISURA DELLA FUNZIONE MOTORIA LORDA (GMFM66)
Lasso di tempo: Linea di base
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Il GMFM è uno strumento di osservazione standardizzato progettato e convalidato per misurare il cambiamento della funzione motoria grossolana nel tempo nei bambini con paralisi cerebrale. GMFM 66 conteneva 66 item e ogni item include 4 punteggi (0-3) CHIAVE DI PUNTEGGIO 0 = non inizia 1 = inizia 2 = completa parzialmente 3 = completa In questa ricerca stiamo usando la versione persiana convalidata di GMFM 66. I punteggi più alti dimostrano una migliore funzione motoria lorda dei bambini. |
Linea di base
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Variazione rispetto al basale MISURA DELLA FUNZIONE MOTORIA LORDA (GMFM66)
Lasso di tempo: "mese" 1
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Il GMFM è uno strumento di osservazione standardizzato progettato e convalidato per misurare il cambiamento della funzione motoria grossolana nel tempo nei bambini con paralisi cerebrale. GMFM 66 conteneva 66 item e ogni item include 4 punteggi (0-3) CHIAVE DI PUNTEGGIO 0 = non inizia 1 = inizia 2 = completa parzialmente 3 = completa In questa ricerca stiamo usando la versione persiana convalidata di GMFM 66. I punteggi più alti dimostrano una migliore funzione motoria lorda dei bambini. |
"mese" 1
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Variazione rispetto al basale MISURA DELLA FUNZIONE MOTORIA LORDA (GMFM66)
Lasso di tempo: "mese" 3
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Il GMFM è uno strumento di osservazione standardizzato progettato e convalidato per misurare il cambiamento della funzione motoria grossolana nel tempo nei bambini con paralisi cerebrale. GMFM 66 conteneva 66 item e ogni item include 4 punteggi (0-3) CHIAVE DI PUNTEGGIO 0 = non inizia 1 = inizia 2 = completa parzialmente 3 = completa In questa ricerca stiamo usando la versione persiana convalidata di GMFM 66. I punteggi più alti dimostrano una migliore funzione motoria lorda dei bambini. |
"mese" 3
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Variazione rispetto al basale MISURA DELLA FUNZIONE MOTORIA LORDA (GMFM66)
Lasso di tempo: "mese" 6
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Il GMFM è uno strumento di osservazione standardizzato progettato e convalidato per misurare il cambiamento della funzione motoria grossolana nel tempo nei bambini con paralisi cerebrale. GMFM 66 conteneva 66 item e ogni item include 4 punteggi (0-3) CHIAVE DI PUNTEGGIO 0 = non inizia 1 = inizia 2 = completa parzialmente 3 = completa In questa ricerca stiamo usando la versione persiana convalidata di GMFM 66. I punteggi più alti dimostrano una migliore funzione motoria lorda dei bambini. |
"mese" 6
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Variazione rispetto al basale MISURA DELLA FUNZIONE MOTORIA LORDA (GMFM66)
Lasso di tempo: "mese" 12
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Il GMFM è uno strumento di osservazione standardizzato progettato e convalidato per misurare il cambiamento della funzione motoria grossolana nel tempo nei bambini con paralisi cerebrale. GMFM 66 conteneva 66 item e ogni item include 4 punteggi (0-3) CHIAVE DI PUNTEGGIO 0 = non inizia 1 = inizia 2 = completa parzialmente 3 = completa In questa ricerca stiamo usando la versione persiana convalidata di GMFM 66. I punteggi più alti dimostrano una migliore funzione motoria lorda dei bambini. |
"mese" 12
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Variazione rispetto al sistema di classificazione delle abilità manuali di riferimento per bambini con paralisi cerebrale (MACS)
Lasso di tempo: Linea di base
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Il Manual Ability Classification System (MACS) descrive come i bambini con paralisi cerebrale (CP) usano le mani per maneggiare oggetti nelle attività quotidiane. MACS descrive cinque livelli. I livelli si basano sulla capacità auto-iniziata dei bambini di maneggiare oggetti e sul loro bisogno di assistenza o adattamento per svolgere attività manuali nella vita di tutti i giorni.
Stiamo usando un sistema di classificazione persiano convalidato. |
Linea di base
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Variazione rispetto al sistema di classificazione delle abilità manuali di riferimento per bambini con paralisi cerebrale (MACS)
Lasso di tempo: "mese" 3
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Il Manual Ability Classification System (MACS) descrive come i bambini con paralisi cerebrale (CP) usano le mani per maneggiare oggetti nelle attività quotidiane. MACS descrive cinque livelli. I livelli si basano sulla capacità auto-iniziata dei bambini di maneggiare oggetti e sul loro bisogno di assistenza o adattamento per svolgere attività manuali nella vita di tutti i giorni.
Stiamo usando un sistema di classificazione persiano convalidato. |
"mese" 3
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Variazione rispetto al sistema di classificazione delle abilità manuali di riferimento per bambini con paralisi cerebrale (MACS)
Lasso di tempo: "mese" 6
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Il Manual Ability Classification System (MACS) descrive come i bambini con paralisi cerebrale (CP) usano le mani per maneggiare oggetti nelle attività quotidiane. MACS descrive cinque livelli. I livelli si basano sulla capacità auto-iniziata dei bambini di maneggiare oggetti e sul loro bisogno di assistenza o adattamento per svolgere attività manuali nella vita di tutti i giorni.
Stiamo usando un sistema di classificazione persiano convalidato. |
"mese" 6
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Variazione rispetto al sistema di classificazione delle abilità manuali di riferimento per bambini con paralisi cerebrale (MACS)
Lasso di tempo: "mese" 12
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Il Manual Ability Classification System (MACS) descrive come i bambini con paralisi cerebrale (CP) usano le mani per maneggiare oggetti nelle attività quotidiane. MACS descrive cinque livelli. I livelli si basano sulla capacità auto-iniziata dei bambini di maneggiare oggetti e sul loro bisogno di assistenza o adattamento per svolgere attività manuali nella vita di tutti i giorni.
Stiamo usando un sistema di classificazione persiano convalidato. |
"mese" 12
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Variazione rispetto al basale Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI)
Lasso di tempo: Linea di base
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Il PEDI contiene elementi per misurare la capacità funzionale e anche elementi per misurare le prestazioni in tre domini di contenuto: cura di sé (SC), mobilità (M) e funzione sociale (SF), la capacità è misurata dalla valutazione delle abilità funzionali di cui il bambino ha mostrato maestria. Gli elementi nell'FSS sono discreti e sono accompagnati da criteri di punteggio e talvolta esempi di comportamento per aiutare a chiarire le decisioni di punteggio. Agli item può essere assegnato un punteggio 0 o 1. 0 = incapace o limitato nella capacità di eseguire l'item nella maggior parte delle situazioni 1 = capace di eseguire l'item nella maggior parte delle situazioni, oppure l'item è stato padroneggiato in precedenza e le abilità funzionali sono progredite oltre questo livello. Stiamo usando la versione persiana convalidata di questo questionario. Punteggi più alti dimostrano una migliore capacità funzionale. |
Linea di base
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Variazione rispetto al basale Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI)
Lasso di tempo: "mese" 6
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Il PEDI contiene elementi per misurare la capacità funzionale e anche elementi per misurare le prestazioni in tre domini di contenuto: cura di sé (SC), mobilità (M) e funzione sociale (SF), la capacità è misurata dalla valutazione delle abilità funzionali di cui il bambino ha mostrato maestria. Gli elementi nell'FSS sono discreti e sono accompagnati da criteri di punteggio e talvolta esempi di comportamento per aiutare a chiarire le decisioni di punteggio. Agli item può essere assegnato un punteggio 0 o 1. 0 = incapace o limitato nella capacità di eseguire l'item nella maggior parte delle situazioni 1 = capace di eseguire l'item nella maggior parte delle situazioni, oppure l'item è stato padroneggiato in precedenza e le abilità funzionali sono progredite oltre questo livello. Stiamo usando la versione persiana convalidata di questo questionario. Punteggi più alti dimostrano una migliore capacità funzionale. |
"mese" 6
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Variazione rispetto al basale Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI)
Lasso di tempo: "mese" 12
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Il PEDI contiene elementi per misurare la capacità funzionale e anche elementi per misurare le prestazioni in tre domini di contenuto: cura di sé (SC), mobilità (M) e funzione sociale (SF), la capacità è misurata dalla valutazione delle abilità funzionali di cui il bambino ha mostrato maestria. Gli elementi nell'FSS sono discreti e sono accompagnati da criteri di punteggio e talvolta esempi di comportamento per aiutare a chiarire le decisioni di punteggio. Agli item può essere assegnato un punteggio 0 o 1. 0 = incapace o limitato nella capacità di eseguire l'item nella maggior parte delle situazioni 1 = capace di eseguire l'item nella maggior parte delle situazioni, oppure l'item è stato padroneggiato in precedenza e le abilità funzionali sono progredite oltre questo livello. Stiamo usando la versione persiana convalidata di questo questionario. Punteggi più alti dimostrano una migliore capacità funzionale. |
"mese" 12
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Variazione rispetto al basale Scala di Ashworth modificata
Lasso di tempo: Linea di base
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Punteggio (tratto da Bohannon e Smith, 1987): 0 Nessun aumento del tono muscolare
flessione plantare della caviglia, flessione del ginocchio, flessione dell'anca, flessione del polso, flessione del gomito, miglioramento della spasticità dei pazienti secondo la scala Ashworth modificata |
Linea di base
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Variazione rispetto al basale Scala di Ashworth modificata
Lasso di tempo: "mese" 1
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Punteggio (tratto da Bohannon e Smith, 1987): 0 Nessun aumento del tono muscolare
flessione plantare della caviglia, flessione del ginocchio, flessione dell'anca, flessione del polso, flessione del gomito, miglioramento della spasticità dei pazienti secondo la scala Ashworth modificata |
"mese" 1
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Variazione rispetto al basale Scala di Ashworth modificata
Lasso di tempo: "mese" 3
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Punteggio (tratto da Bohannon e Smith, 1987): 0 Nessun aumento del tono muscolare
flessione plantare della caviglia, flessione del ginocchio, flessione dell'anca, flessione del polso, flessione del gomito, miglioramento della spasticità dei pazienti secondo la scala Ashworth modificata |
"mese" 3
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Variazione rispetto al basale Scala di Ashworth modificata
Lasso di tempo: "mese" 6
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Punteggio (tratto da Bohannon e Smith, 1987): 0 Nessun aumento del tono muscolare
flessione plantare della caviglia, flessione del ginocchio, flessione dell'anca, flessione del polso, flessione del gomito, miglioramento della spasticità dei pazienti secondo la scala Ashworth modificata |
"mese" 6
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Variazione rispetto al basale Scala di Ashworth modificata
Lasso di tempo: "mese" 12
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Punteggio (tratto da Bohannon e Smith, 1987): 0 Nessun aumento del tono muscolare
flessione plantare della caviglia, flessione del ginocchio, flessione dell'anca, flessione del polso, flessione del gomito, miglioramento della spasticità dei pazienti secondo la scala Ashworth modificata |
"mese" 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto ai risultati della risonanza magnetica cerebrale (MRI) acquisita al basale
Lasso di tempo: Linea di base
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Uno dei nostri criteri di inclusione per l'arruolamento dei casi era l'evidenza di reperti di imaging anormali acquisiti definiti compatibili con CP come leucomalacia periventricolare (PVL), encefalomalacia cistica, gliosi periventricolare, cisti porencefalica, coinvolgimento dei gangli della base e atrofia cerebrale.
Ci si aspetterebbe una diminuzione delle dimensioni o un miglioramento dei risultati dell'imaging cerebrale a causa della terapia con cellule staminali e saranno seguiti 12 mesi dopo l'iniezione.
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Linea di base
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Variazione rispetto ai risultati della risonanza magnetica cerebrale (MRI) acquisita al basale
Lasso di tempo: "mese" 12
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Uno dei nostri criteri di inclusione per l'arruolamento dei casi era l'evidenza di reperti di imaging anormali acquisiti definiti compatibili con CP come leucomalacia periventricolare (PVL), encefalomalacia cistica, gliosi periventricolare, cisti porencefalica, coinvolgimento dei gangli della base e atrofia cerebrale.
Ci si aspetterebbe una diminuzione delle dimensioni o un miglioramento dei risultati dell'imaging cerebrale a causa della terapia con cellule staminali e saranno seguiti 12 mesi dopo l'iniezione.
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"mese" 12
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Variazione dalla spettroscopia di risonanza magnetica cerebrale (MRS) al basale
Lasso di tempo: Linea di base
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La MRS consente il rilevamento e la misurazione non invasivi di metaboliti normali e anormali e di cambiamenti biochimici nel cervello.
La frequenza dei diversi metaboliti viene misurata in unità chiamate parti per milione (PPM) e tracciata su un grafico come picchi di altezza variabile.
I metaboliti normalmente rilevati nel cervello, indipendentemente dal tempo di eco adottato, includono Nacetyl aspartate (NAA), un marcatore neuronale, colina (Cho), un marcatore di membrana e creatina (Cr), un marcatore del metabolismo energetico.
Aumento dei rapporti NAA/Cr e NAA/Cho previsto al basale e dovrebbe avere un cambiamento dopo la terapia con cellule staminali a favore del carico di cellule neurogliali o dell'aumento del numero nel sito del precedente danno cerebrale.
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Linea di base
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Variazione dalla spettroscopia di risonanza magnetica cerebrale (MRS) al basale
Lasso di tempo: "mese" 12
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La MRS consente il rilevamento e la misurazione non invasivi di metaboliti normali e anormali e di cambiamenti biochimici nel cervello.
La frequenza dei diversi metaboliti viene misurata in unità chiamate parti per milione (PPM) e tracciata su un grafico come picchi di altezza variabile.
I metaboliti normalmente rilevati nel cervello, indipendentemente dal tempo di eco adottato, includono Nacetyl aspartate (NAA), un marcatore neuronale, colina (Cho), un marcatore di membrana e creatina (Cr), un marcatore del metabolismo energetico.
Aumento dei rapporti NAA/Cr e NAA/Cho previsto al basale e dovrebbe avere un cambiamento dopo la terapia con cellule staminali a favore del carico di cellule neurogliali o dell'aumento del numero nel sito del precedente danno cerebrale.
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"mese" 12
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Variazione rispetto al basale del numero di fibre DTI (Diffuse Tensor Imaging) della sostanza bianca periventricolare
Lasso di tempo: Linea di base
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DTI è una modifica della tecnica MRI che è sensibile al moto browniano delle molecole d'acqua nei tessuti biologici ed è un nuovo metodo clinico che può dimostrare l'orientamento e l'integrità delle fibre della sostanza bianca.
La lesione della sostanza bianca periventricolare è una delle principali forme di lesione cerebrale osservata nella PC.
Riduzione significativa del conteggio delle fibre DTI nelle regioni periventricolari o in altre regioni della lesione della sostanza bianca cerebrale che coinvolgono il tratto corticospinale, il tratto corticobulbare e la radiazione talamica superiore prevista come basale.
Ci si aspetterebbe un aumento della conta delle fibre DTI a causa della terapia con cellule staminali e sarà seguito 12 mesi dopo l'iniezione.
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Linea di base
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Variazione rispetto al basale del numero di fibre DTI (Diffuse Tensor Imaging) della sostanza bianca periventricolare
Lasso di tempo: "mese" 12
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DTI è una modifica della tecnica MRI che è sensibile al moto browniano delle molecole d'acqua nei tessuti biologici ed è un nuovo metodo clinico che può dimostrare l'orientamento e l'integrità delle fibre della sostanza bianca.
La lesione della sostanza bianca periventricolare è una delle principali forme di lesione cerebrale osservata nella PC.
Riduzione significativa del conteggio delle fibre DTI nelle regioni periventricolari o in altre regioni della lesione della sostanza bianca cerebrale che coinvolgono il tratto corticospinale, il tratto corticobulbare e la radiazione talamica superiore prevista come basale.
Ci si aspetterebbe un aumento della conta delle fibre DTI a causa della terapia con cellule staminali e sarà seguito 12 mesi dopo l'iniezione.
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"mese" 12
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Mahmoudreza Ashrafi, MD, Tehran University of Medical Sciences, Children's Medical Center
- Direttore dello studio: Amirali Hamidieh, MD, Tehran University of Medical Sciences , Children's Medical Center
- Direttore dello studio: Hadi Montazerlotfelahi, MD, Alborz university of medical sciences
- Direttore dello studio: Anahita Majma, MD, Tehran University of Medical Sciences Children's Medical Center
- Direttore dello studio: Masood Ghahvechi akbari, MD, Tehran University of Medical Sciences ,Children's Medical Center
- Direttore dello studio: Ali Reza Moaeidi, MD, Hormozgan University of Medical Sciences
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Papadopoulos KI, Low SS, Aw TC, Chantarojanasiri T. Safety and feasibility of autologous umbilical cord blood transfusion in 2 toddlers with cerebral palsy and the role of low dose granulocyte-colony stimulating factor injections. Restor Neurol Neurosci. 2011;29(1):17-22. doi: 10.3233/RNN-2011-0572.
- Feng M, Lu A, Gao H, Qian C, Zhang J, Lin T, Zhao Y. Safety of Allogeneic Umbilical Cord Blood Stem Cells Therapy in Patients with Severe Cerebral Palsy: A Retrospective Study. Stem Cells Int. 2015;2015:325652. doi: 10.1155/2015/325652. Epub 2015 Jul 8.
- Thomas B, Eyssen M, Peeters R, Molenaers G, Van Hecke P, De Cock P, Sunaert S. Quantitative diffusion tensor imaging in cerebral palsy due to periventricular white matter injury. Brain. 2005 Nov;128(Pt 11):2562-77. doi: 10.1093/brain/awh600. Epub 2005 Jul 27.
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