Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van allogene navelstreng afgeleide hematopoietische en mesenchymale stamcellen bij hersenverlamming

3 januari 2019 bijgewerkt door: Mahmoud Reza Ashrafi, Tehran University of Medical Sciences

Evaluatie van de werkzaamheid van van allogene navelstreng afgeleide hematopoëtische stamcellen en mesenchymale stromale cellen bij patiënten met spastische cerebrale parese op ontwikkelingsfunctie, een klinische proeffase2

Cerebrale parese (CP) bestond uit een groep ontwikkelingsstoornissen op het gebied van motorische functie en is een van de belangrijkste problemen van pediatrische neurologie en op dit moment is er geen standaard genezende medische of chirurgische behandeling voor. Stamceltherapie is er een van een nieuwe en hoopvolle therapeutische therapiemethode voor CP. Deze dubbelblinde studie ontworpen voor de evaluatie van de veiligheid en therapeutische effecten van intrathecale hematopoëtische en mesenchymale stamcellen afgeleid van allogene navelstreng in verandering en waarschijnlijke verbetering van ontwikkelingsfuncties van spastische CP-deelnemers tussen 4-14 jaar en vergelijking met controlegroep CP-deelnemers zonder celtherapie. 108 gevallen gerekruteerd en willekeurig verdeeld over 3 groepen van 36 gevallen: hematopoëtische stamcellen afgeleid van allogene navelstreng, mesenchymale cellen afgeleid van allogene navelstreng en controlegroep zonder injectie en het lijkt alsof een lumbaalpunctie is uitgevoerd zonder dat de patiënten en beoordelaars hiervan op de hoogte waren. Ontwikkelingsfuncties en spasticiteit worden vóór de interventie geëvalueerd en worden 1, 3, 6 en 12 maanden na de injectie uitgevoerd. Gedurende deze periode wordt de neurorevalidatie voortgezet. Neuroimaging van de hersenen werd uitgevoerd op het moment van rekrutering en zal na 12 maanden worden herhaald.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

CP wordt gekenmerkt door een afwijkende beheersing van de beweging of houding van een patiënt, die vroeg in het leven optreedt en niet het resultaat is van een erkende progressieve of degeneratieve hersenziekte. CP is een overkoepelende term en vertegenwoordigt een groep aandoeningen (geen enkele stoornis), heeft een breed scala aan uitdrukkingen met een statische aandoening die oorspronkelijk in het ontwikkelende centrale zenuwstelsel zit. CP Is een bewegings- en/of houdingsstoornis. Op dit moment is er geen standaard medische of chirurgische behandeling voor. Stamceltherapie is een nieuwe en veelbelovende behandeling.

150 gevallen van diparetische en quadiparetische spastische CP tussen 4-14 jaar oud geselecteerd uit de patiënten verwezen naar de polikliniek kinderneurologie van het Children's Medical Center Hospital (CMC) verbonden aan de Tehran University of Medical Sciences en hadden onze inclusiecriteria. HLA-analyse werd uitgevoerd voor deze patiënten en 36 gevallen van klasse 6 gematchte gevallen werden ingeschreven voor de hematopoëtische stamcellen afgeleid van allogene navelstreng (MNC) vanwege de noodzaak van Human Leukocyte Antigen (HLA) matching in dit type cellen en 72 gevallen onder de resterende patiënten willekeurig verdeeld over mesenchymale stamcellen afgeleid van allogene navelstreng (MSC) en controlegroep. Daarom namen 108 gevallen deel aan 3 verdeelde groepen van 36 patiënten.

Patiënten die werden opgenomen in het CMC-ziekenhuis en intrathecale injectie kregen onder verdoving. Per patiënt werd slechts één injectie met stamcellen gedaan. In de controlegroep werden na het inbrengen van de naald in de huid met een schijn van lumbaalpunctiesimulatie geen injecties uitgevoerd zonder dat de patiënten of hun ouders hiervan op de hoogte waren. Alle patiënten werden één dag opgenomen en de volgende dag ontslagen. Zoals we uit ethische overwegingen in het toestemmingsformulier schreven, verbinden we ons ertoe om na 12 maanden na de follow-up gratis stamcelinjecties uit te voeren voor controledeelnemers. Alle deelnemers worden doorverwezen voor neurorevalidatie met een identiek protocol. Zowel de ouders als de klinische beoordelaars zijn niet op de hoogte van de 3 verdeelde groepen en onze studie is dubbelblind. De uitkomstmaten worden 1, 3, 6 en 12 maanden na de interventie geëvalueerd. .

Standaard magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen met magnetische resonantiespectroscopie (MRS) en diffusietensorbeeldvorming (DTI) werden uitgevoerd vóór injectie als basislijn en zullen worden herhaald na 12 maanden klinische follow-up. Deze studie was bedoeld voor de evaluatie van de therapeutische effecten van intrathecale MNC en MSC afgeleid van allogene navelstreng in verandering en waarschijnlijke verbetering van ontwikkelingsfuncties van spastische CP-patiënten tussen 4-14 jaar oud in vergelijking met controlegroep. Verschillende scoresystemen zoals Gross Motor Functioneel classificatiesysteem (GMFCS), Gross Motor Function Measure Score (GMFM66), Manual Ability Classification System (MACS), Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI), CP QOL, Life Habits Questionnaire en gemodificeerde Ashworth-schaal voor spasticiteit werden uitgevoerd bij baseline en dan zal worden herhaald in follow - ups tot 12 maanden eindevaluatie .

Acute bijwerkingen en waarschijnlijke bijwerkingen op de lange termijn zullen worden gerapporteerd en genoteerd op onze voorgevormde vragenstellers.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

108

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Iran, Islamitische Republiek
      • Tehran, Iran, Islamitische Republiek, 1419733151
        • Tehran University of Medical Sciences , Growth and Development Research Center- Children's Medical Center
      • Tehran, Iran, Islamitische Republiek, 1419733151
        • Tehran University of Medical Sciences Chidren's Medical Center Radiology Department
      • Tehran, Iran, Islamitische Republiek, 1419733151
        • Tehran University of Medical Sciences, Department of Pediatric Neurology , Children's Medical Center
      • Tehran, Iran, Islamitische Republiek, 1665666311
        • ROYAN Stem Cell Technology Co

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 14 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria :

  • Spastische hersenverlamming (diparetisch, quadriparetisch)
  • Leeftijd tussen 4 - 14 jaar
  • Grove motorische functieclassificatie (GMFC) tussen 2 -5
  • Geen epileptische aandoening of met gecontroleerde aanvallen
  • Bewijs van duidelijke verworven abnormale beeldvormingsbevindingen die compatibel zijn met CP
  • Geïnformeerde toestemming wordt verkregen van hun ouders

Uitsluitingscriteria:

  • Normale hersen-MRI
  • Progressieve neurologische aandoeningen
  • Aangeboren corticale misvormingen
  • TORCH-infecties (Toxoplasmose, Overig, Rubella, Cytomegalovirus en Herpes-infecties)
  • Andere soorten hersenverlamming, waaronder athetoïde, atonische, ataxische en gemengde type
  • Acute bijkomende infecties zoals Hepatitis C Virus (HCV), Hepatitis B Virus (HBV), Human Immunodeficiency Virus (HIV) Maligniteiten
  • Hemorragische diathese
  • Ernstige bloedarmoede (hemoglobine minder dan 8 g/dl)
  • Ventilatorafhankelijke longziekten
  • Nierinsufficiëntie
  • Ernstige leverdisfunctie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: MNC & MSC met besturing
Eén intrathecale injectie van hematopoëtische stamcellen en mesenchymale stamcellen afgeleid van allogene navelstreng voor elke groep van 36 gevallen van spastische CP en neurorevalidatie tijdens de 12 maanden follow-up van klinische evaluatie van ontwikkelingsfuncties en spasticiteit
Biologisch: MNC
Hematopoëtische stamcellen afgeleid van allogene navelstreng
Andere namen:
  • Hematopoietische stamcellen
Biologisch: MSC
Mesenchymale cellen afgeleid van allogene navelstreng
Andere namen:
  • Mesenchymale stamcellen
Procedure: Controle
controlegroep zonder injectie en uiterlijk simuleert lumbale punctie zonder bewustzijn van de patiënten en beoordelaars, maar de revalidatie ging door.
Experimenteel: MNC en MSC
Vergelijking van effecten van intrathecale injectie van MNC en MSC op verbetering van ontwikkelingsfuncties en spasticiteit van CP-patiënten
Biologisch: MNC
Hematopoëtische stamcellen afgeleid van allogene navelstreng
Andere namen:
  • Hematopoietische stamcellen
Biologisch: MSC
Mesenchymale cellen afgeleid van allogene navelstreng
Andere namen:
  • Mesenchymale stamcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline Gross Motor Function Classification System (GMFCS)
Tijdsspanne: Basislijn

Het Gross Motor Function Classification System (GMFCS) voor cerebrale parese is gebaseerd op zelf geïnitieerde beweging, met de nadruk op zitten, transfers en mobiliteit. Bij het definiëren van een classificatiesysteem met vijf niveaus was ons belangrijkste criterium dat het onderscheid tussen de niveaus betekenisvol moet zijn in het dagelijks leven. Onderscheidingen zijn gebaseerd op functionele beperkingen, de behoefte aan draagbare mobiliteitshulpmiddelen (zoals rollators, krukken of wandelstokken) of mobiliteit op wielen, en in veel mindere mate op de kwaliteit van de beweging.

NIVEAU I - Wandelingen zonder beperkingen NIVEAU II - Wandelingen met beperkingen NIVEAU III - Wandelingen met behulp van een mobiel mobiliteitshulpmiddel NIVEAU IV - Zelfmobiliteit met beperkingen; Kan gebruik maken van elektrische mobiliteit NIVEAU V - vervoerd in een handbewogen rolstoel We hebben de patiënten met GMFCS meer dan klasse II opgenomen en beoordeeld op verandering van deze schaal tijdens de follow-upperiode. Lagere scores wijzen op een betere grove motoriek van kinderen.
Basislijn
Verandering ten opzichte van baseline Gross Motor Function Classification System (GMFCS)
Tijdsspanne: "maand" 3

Het Gross Motor Function Classification System (GMFCS) voor cerebrale parese is gebaseerd op zelf geïnitieerde beweging, met de nadruk op zitten, transfers en mobiliteit. Bij het definiëren van een classificatiesysteem met vijf niveaus was ons belangrijkste criterium dat het onderscheid tussen de niveaus betekenisvol moet zijn in het dagelijks leven. Onderscheidingen zijn gebaseerd op functionele beperkingen, de behoefte aan draagbare mobiliteitshulpmiddelen (zoals rollators, krukken of wandelstokken) of mobiliteit op wielen, en in veel mindere mate op de kwaliteit van de beweging.

NIVEAU I - Wandelingen zonder beperkingen NIVEAU II - Wandelingen met beperkingen NIVEAU III - Wandelingen met behulp van een mobiel mobiliteitshulpmiddel NIVEAU IV - Zelfmobiliteit met beperkingen; Kan gebruik maken van elektrische mobiliteit NIVEAU V - vervoerd in een handbewogen rolstoel We hebben de patiënten met GMFCS meer dan klasse II opgenomen en beoordeeld op verandering van deze schaal tijdens de follow-upperiode. Lagere scores wijzen op een betere grove motoriek van kinderen.
"maand" 3
Verandering ten opzichte van baseline Gross Motor Function Classification System (GMFCS)
Tijdsspanne: "maand" 6

Het Gross Motor Function Classification System (GMFCS) voor cerebrale parese is gebaseerd op zelf geïnitieerde beweging, met de nadruk op zitten, transfers en mobiliteit. Bij het definiëren van een classificatiesysteem met vijf niveaus was ons belangrijkste criterium dat het onderscheid tussen de niveaus betekenisvol moet zijn in het dagelijks leven. Onderscheidingen zijn gebaseerd op functionele beperkingen, de behoefte aan draagbare mobiliteitshulpmiddelen (zoals rollators, krukken of wandelstokken) of mobiliteit op wielen, en in veel mindere mate op de kwaliteit van de beweging.

NIVEAU I - Wandelingen zonder beperkingen NIVEAU II - Wandelingen met beperkingen NIVEAU III - Wandelingen met behulp van een mobiel mobiliteitshulpmiddel NIVEAU IV - Zelfmobiliteit met beperkingen; Kan gebruik maken van elektrische mobiliteit NIVEAU V - vervoerd in een handbewogen rolstoel We hebben de patiënten met GMFCS meer dan klasse II opgenomen en beoordeeld op verandering van deze schaal tijdens de follow-upperiode. Lagere scores wijzen op een betere grove motoriek van kinderen.
"maand" 6
Verandering ten opzichte van baseline Gross Motor Function Classification System (GMFCS)
Tijdsspanne: "maand" 12

Het Gross Motor Function Classification System (GMFCS) voor cerebrale parese is gebaseerd op zelf geïnitieerde beweging, met de nadruk op zitten, transfers en mobiliteit. Bij het definiëren van een classificatiesysteem met vijf niveaus was ons belangrijkste criterium dat het onderscheid tussen de niveaus betekenisvol moet zijn in het dagelijks leven. Onderscheidingen zijn gebaseerd op functionele beperkingen, de behoefte aan draagbare mobiliteitshulpmiddelen (zoals rollators, krukken of wandelstokken) of mobiliteit op wielen, en in veel mindere mate op de kwaliteit van de beweging.

NIVEAU I - Wandelingen zonder beperkingen NIVEAU II - Wandelingen met beperkingen NIVEAU III - Wandelingen met behulp van een mobiel mobiliteitshulpmiddel NIVEAU IV - Zelfmobiliteit met beperkingen; Kan gebruik maken van elektrische mobiliteit NIVEAU V - vervoerd in een handbewogen rolstoel We hebben de patiënten met GMFCS meer dan klasse II opgenomen en beoordeeld op verandering van deze schaal tijdens de follow-upperiode. Lagere scores wijzen op een betere grove motoriek van kinderen.
"maand" 12
Verandering ten opzichte van baseline GROSS MOTOR FUNCTIE METING (GMFM66)
Tijdsspanne: Basislijn

De GMFM is een gestandaardiseerd observatie-instrument dat is ontworpen en gevalideerd om veranderingen in de grove motoriek in de loop van de tijd te meten bij kinderen met hersenverlamming.

GMFM 66 bevatte 66 items en elk item bevatte 4 scores (0-3) SCORINGSLEUTEL 0 = start niet 1 = start 2 = voltooit gedeeltelijk 3 = voltooit We gebruiken de gevalideerde Perzische versie van GMFM 66 in dit onderzoek. Hogere scores laten een betere grove motoriek van kinderen zien.
Basislijn
Verandering ten opzichte van baseline GROSS MOTOR FUNCTIE METING (GMFM66)
Tijdsspanne: "maand" 1

De GMFM is een gestandaardiseerd observatie-instrument dat is ontworpen en gevalideerd om veranderingen in de grove motoriek in de loop van de tijd te meten bij kinderen met hersenverlamming.

GMFM 66 bevatte 66 items en elk item bevatte 4 scores (0-3) SCORINGSLEUTEL 0 = start niet 1 = start 2 = voltooit gedeeltelijk 3 = voltooit We gebruiken de gevalideerde Perzische versie van GMFM 66 in dit onderzoek. Hogere scores laten een betere grove motoriek van kinderen zien.
"maand" 1
Verandering ten opzichte van baseline GROSS MOTOR FUNCTIE METING (GMFM66)
Tijdsspanne: "maand" 3

De GMFM is een gestandaardiseerd observatie-instrument dat is ontworpen en gevalideerd om veranderingen in de grove motoriek in de loop van de tijd te meten bij kinderen met hersenverlamming.

GMFM 66 bevatte 66 items en elk item bevatte 4 scores (0-3) SCORINGSLEUTEL 0 = start niet 1 = start 2 = voltooit gedeeltelijk 3 = voltooit We gebruiken de gevalideerde Perzische versie van GMFM 66 in dit onderzoek. Hogere scores laten een betere grove motoriek van kinderen zien.
"maand" 3
Verandering ten opzichte van baseline GROSS MOTOR FUNCTIE METING (GMFM66)
Tijdsspanne: "maand" 6

De GMFM is een gestandaardiseerd observatie-instrument dat is ontworpen en gevalideerd om veranderingen in de grove motoriek in de loop van de tijd te meten bij kinderen met hersenverlamming.

GMFM 66 bevatte 66 items en elk item bevatte 4 scores (0-3) SCORINGSLEUTEL 0 = start niet 1 = start 2 = voltooit gedeeltelijk 3 = voltooit We gebruiken de gevalideerde Perzische versie van GMFM 66 in dit onderzoek. Hogere scores laten een betere grove motoriek van kinderen zien.
"maand" 6
Verandering ten opzichte van baseline GROSS MOTOR FUNCTIE METING (GMFM66)
Tijdsspanne: "maand" 12

De GMFM is een gestandaardiseerd observatie-instrument dat is ontworpen en gevalideerd om veranderingen in de grove motoriek in de loop van de tijd te meten bij kinderen met hersenverlamming.

GMFM 66 bevatte 66 items en elk item bevatte 4 scores (0-3) SCORINGSLEUTEL 0 = start niet 1 = start 2 = voltooit gedeeltelijk 3 = voltooit We gebruiken de gevalideerde Perzische versie van GMFM 66 in dit onderzoek. Hogere scores laten een betere grove motoriek van kinderen zien.
"maand" 12
Verandering ten opzichte van baseline Manual Ability Classification System voor kinderen met cerebrale parese (MACS)
Tijdsspanne: Basislijn

Het Manual Ability Classification System (MACS) beschrijft hoe kinderen met cerebrale parese (CP) hun handen gebruiken om objecten te hanteren bij dagelijkse activiteiten.

MACS beschrijft vijf niveaus. De niveaus zijn gebaseerd op het zelf geïnitieerde vermogen van de kinderen om objecten te hanteren en hun behoefte aan hulp of aanpassing om handmatige activiteiten in het dagelijks leven uit te voeren.

  1. Behandel objecten gemakkelijk en succesvol
  2. Kan de meeste objecten aan, maar met een enigszins verminderde kwaliteit en/of snelheid van uitvoering
  3. Moeilijk omgaan met voorwerpen; hulp nodig heeft bij het voorbereiden en/of aanpassen van activiteiten
  4. Behandelt een beperkte selectie van gemakkelijk beheerde objecten in aangepaste situaties
  5. Hanteert geen voorwerpen en heeft een ernstig beperkt vermogen om zelfs maar eenvoudige handelingen uit te voeren. Niveau I omvat kinderen met lichte beperkingen, terwijl kinderen met ernstige functionele beperkingen meestal te vinden zijn op niveau IV en V.

We gebruiken een gevalideerd Perzisch classificatiesysteem.
Basislijn
Verandering ten opzichte van baseline Manual Ability Classification System voor kinderen met cerebrale parese (MACS)
Tijdsspanne: "maand" 3

Het Manual Ability Classification System (MACS) beschrijft hoe kinderen met cerebrale parese (CP) hun handen gebruiken om objecten te hanteren bij dagelijkse activiteiten.

MACS beschrijft vijf niveaus. De niveaus zijn gebaseerd op het zelf geïnitieerde vermogen van de kinderen om objecten te hanteren en hun behoefte aan hulp of aanpassing om handmatige activiteiten in het dagelijks leven uit te voeren.

  1. Behandel objecten gemakkelijk en succesvol
  2. Kan de meeste objecten aan, maar met een enigszins verminderde kwaliteit en/of snelheid van uitvoering
  3. Moeilijk omgaan met voorwerpen; hulp nodig heeft bij het voorbereiden en/of aanpassen van activiteiten
  4. Behandelt een beperkte selectie van gemakkelijk beheerde objecten in aangepaste situaties
  5. Hanteert geen voorwerpen en heeft een ernstig beperkt vermogen om zelfs maar eenvoudige handelingen uit te voeren. Niveau I omvat kinderen met lichte beperkingen, terwijl kinderen met ernstige functionele beperkingen meestal te vinden zijn op niveau IV en V.

We gebruiken een gevalideerd Perzisch classificatiesysteem.
"maand" 3
Verandering ten opzichte van baseline Manual Ability Classification System voor kinderen met cerebrale parese (MACS)
Tijdsspanne: "maand" 6

Het Manual Ability Classification System (MACS) beschrijft hoe kinderen met cerebrale parese (CP) hun handen gebruiken om objecten te hanteren bij dagelijkse activiteiten.

MACS beschrijft vijf niveaus. De niveaus zijn gebaseerd op het zelf geïnitieerde vermogen van de kinderen om objecten te hanteren en hun behoefte aan hulp of aanpassing om handmatige activiteiten in het dagelijks leven uit te voeren.

  1. Behandel objecten gemakkelijk en succesvol
  2. Kan de meeste objecten aan, maar met een enigszins verminderde kwaliteit en/of snelheid van uitvoering
  3. Moeilijk omgaan met voorwerpen; hulp nodig heeft bij het voorbereiden en/of aanpassen van activiteiten
  4. Behandelt een beperkte selectie van gemakkelijk beheerde objecten in aangepaste situaties
  5. Hanteert geen voorwerpen en heeft een ernstig beperkt vermogen om zelfs maar eenvoudige handelingen uit te voeren. Niveau I omvat kinderen met lichte beperkingen, terwijl kinderen met ernstige functionele beperkingen meestal te vinden zijn op niveau IV en V.

We gebruiken een gevalideerd Perzisch classificatiesysteem.
"maand" 6
Verandering ten opzichte van baseline Manual Ability Classification System voor kinderen met cerebrale parese (MACS)
Tijdsspanne: "maand" 12

Het Manual Ability Classification System (MACS) beschrijft hoe kinderen met cerebrale parese (CP) hun handen gebruiken om objecten te hanteren bij dagelijkse activiteiten.

MACS beschrijft vijf niveaus. De niveaus zijn gebaseerd op het zelf geïnitieerde vermogen van de kinderen om objecten te hanteren en hun behoefte aan hulp of aanpassing om handmatige activiteiten in het dagelijks leven uit te voeren.

  1. Behandel objecten gemakkelijk en succesvol
  2. Kan de meeste objecten aan, maar met een enigszins verminderde kwaliteit en/of snelheid van uitvoering
  3. Moeilijk omgaan met voorwerpen; hulp nodig heeft bij het voorbereiden en/of aanpassen van activiteiten
  4. Behandelt een beperkte selectie van gemakkelijk beheerde objecten in aangepaste situaties
  5. Hanteert geen voorwerpen en heeft een ernstig beperkt vermogen om zelfs maar eenvoudige handelingen uit te voeren. Niveau I omvat kinderen met lichte beperkingen, terwijl kinderen met ernstige functionele beperkingen meestal te vinden zijn op niveau IV en V.

We gebruiken een gevalideerd Perzisch classificatiesysteem.
"maand" 12
Verandering ten opzichte van baseline Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI)
Tijdsspanne: Basislijn

De PEDI bevat items om functionele bekwaamheid te meten, en ook items om de prestaties te meten in drie inhoudsdomeinen: zelfzorg (SC), mobiliteit (M) en sociale functie (SF). Capability wordt gemeten door de beoordeling van de functionele vaardigheden waarvan het kind heeft meesterschap getoond.

De items in de FSS zijn discreet en gaan vergezeld van scorecriteria en soms gedragsvoorbeelden om scorebeslissingen te helpen verduidelijken. De items kunnen worden gescoord met een score van 0 of 1. 0 = niet in staat of beperkt in het vermogen om het item in de meeste situaties uit te voeren 1 = in staat om het item in de meeste situaties uit te voeren, of het item is eerder onder de knie en de functionele vaardigheden zijn verder gevorderd dan dit niveau.

We gebruiken een gevalideerde Perzische versie van deze vragenlijst. Hogere scores tonen een beter functioneel vermogen aan.
Basislijn
Verandering ten opzichte van baseline Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI)
Tijdsspanne: "maand" 6

De PEDI bevat items om functionele bekwaamheid te meten, en ook items om de prestaties te meten in drie inhoudsdomeinen: zelfzorg (SC), mobiliteit (M) en sociale functie (SF). Capability wordt gemeten door de beoordeling van de functionele vaardigheden waarvan het kind heeft meesterschap getoond.

De items in de FSS zijn discreet en gaan vergezeld van scorecriteria en soms gedragsvoorbeelden om scorebeslissingen te helpen verduidelijken. De items kunnen worden gescoord met een score van 0 of 1. 0 = niet in staat of beperkt in het vermogen om het item in de meeste situaties uit te voeren 1 = in staat om het item in de meeste situaties uit te voeren, of het item is eerder onder de knie en de functionele vaardigheden zijn verder gevorderd dan dit niveau.

We gebruiken een gevalideerde Perzische versie van deze vragenlijst. Hogere scores tonen een beter functioneel vermogen aan.
"maand" 6
Verandering ten opzichte van baseline Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI)
Tijdsspanne: "maand" 12

De PEDI bevat items om functionele bekwaamheid te meten, en ook items om de prestaties te meten in drie inhoudsdomeinen: zelfzorg (SC), mobiliteit (M) en sociale functie (SF). Capability wordt gemeten door de beoordeling van de functionele vaardigheden waarvan het kind heeft meesterschap getoond.

De items in de FSS zijn discreet en gaan vergezeld van scorecriteria en soms gedragsvoorbeelden om scorebeslissingen te helpen verduidelijken. De items kunnen worden gescoord met een score van 0 of 1. 0 = niet in staat of beperkt in het vermogen om het item in de meeste situaties uit te voeren 1 = in staat om het item in de meeste situaties uit te voeren, of het item is eerder onder de knie en de functionele vaardigheden zijn verder gevorderd dan dit niveau.

We gebruiken een gevalideerde Perzische versie van deze vragenlijst. Hogere scores tonen een beter functioneel vermogen aan.
"maand" 12
Verandering ten opzichte van baseline Gewijzigde Ashworth-schaal
Tijdsspanne: Basislijn

Scoren (overgenomen uit Bohannon en Smith, 1987):

0 Geen toename van spierspanning

  1. Lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch and release' of door minimale weerstand aan het einde van het bewegingsbereik wanneer het (de) aangedane deel(en) in flexie of extensie worden bewogen 1+ Lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch', gevolgd door minimale weerstand gedurende de rest (minder dan de helft) van de ROM
  2. Duidelijkere toename van spierspanning door het grootste deel van de ROM, maar de aangetaste delen kunnen gemakkelijk worden verplaatst
  3. Aanzienlijke toename van spierspanning, passieve beweging moeilijk
  4. Getroffen deel(en) rigide in flexie of extensie enkel plantairflexie, knieflexie, heupflexie, polsflexie, elleboogflexie zullen worden onderzocht met de gemodificeerde Ashwotth-schaal en verandering in ernst van spasticiteit

enkel plantairflexie, knieflexie, heupflexie, polsflexie, elleboogflexie, spasticiteitsverbetering van patiënten volgens de gemodificeerde Ashworth-schaal
Basislijn
Verandering ten opzichte van baseline Gewijzigde Ashworth-schaal
Tijdsspanne: "maand" 1

Scoren (overgenomen uit Bohannon en Smith, 1987):

0 Geen toename van spierspanning

  1. Lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch and release' of door minimale weerstand aan het einde van het bewegingsbereik wanneer het (de) aangedane deel(en) in flexie of extensie worden bewogen 1+ Lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch', gevolgd door minimale weerstand gedurende de rest (minder dan de helft) van de ROM
  2. Duidelijkere toename van spierspanning door het grootste deel van de ROM, maar de aangetaste delen kunnen gemakkelijk worden verplaatst
  3. Aanzienlijke toename van spierspanning, passieve beweging moeilijk
  4. Getroffen deel(en) rigide in flexie of extensie enkel plantairflexie, knieflexie, heupflexie, polsflexie, elleboogflexie zullen worden onderzocht met de gemodificeerde Ashwotth-schaal en verandering in ernst van spasticiteit

enkel plantairflexie, knieflexie, heupflexie, polsflexie, elleboogflexie, spasticiteitsverbetering van patiënten volgens de gemodificeerde Ashworth-schaal
"maand" 1
Verandering ten opzichte van baseline Gewijzigde Ashworth-schaal
Tijdsspanne: "maand" 3

Scoren (overgenomen uit Bohannon en Smith, 1987):

0 Geen toename van spierspanning

  1. Lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch and release' of door minimale weerstand aan het einde van het bewegingsbereik wanneer het (de) aangedane deel(en) in flexie of extensie worden bewogen 1+ Lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch', gevolgd door minimale weerstand gedurende de rest (minder dan de helft) van de ROM
  2. Duidelijkere toename van spierspanning door het grootste deel van de ROM, maar de aangetaste delen kunnen gemakkelijk worden verplaatst
  3. Aanzienlijke toename van spierspanning, passieve beweging moeilijk
  4. Getroffen deel(en) rigide in flexie of extensie enkel plantairflexie, knieflexie, heupflexie, polsflexie, elleboogflexie zullen worden onderzocht met de gemodificeerde Ashwotth-schaal en verandering in ernst van spasticiteit

enkel plantairflexie, knieflexie, heupflexie, polsflexie, elleboogflexie, spasticiteitsverbetering van patiënten volgens de gemodificeerde Ashworth-schaal
"maand" 3
Verandering ten opzichte van baseline Gewijzigde Ashworth-schaal
Tijdsspanne: "maand" 6

Scoren (overgenomen uit Bohannon en Smith, 1987):

0 Geen toename van spierspanning

  1. Lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch and release' of door minimale weerstand aan het einde van het bewegingsbereik wanneer het (de) aangedane deel(en) in flexie of extensie worden bewogen 1+ Lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch', gevolgd door minimale weerstand gedurende de rest (minder dan de helft) van de ROM
  2. Duidelijkere toename van spierspanning door het grootste deel van de ROM, maar de aangetaste delen kunnen gemakkelijk worden verplaatst
  3. Aanzienlijke toename van spierspanning, passieve beweging moeilijk
  4. Getroffen deel(en) rigide in flexie of extensie enkel plantairflexie, knieflexie, heupflexie, polsflexie, elleboogflexie zullen worden onderzocht met de gemodificeerde Ashwotth-schaal en verandering in ernst van spasticiteit

enkel plantairflexie, knieflexie, heupflexie, polsflexie, elleboogflexie, spasticiteitsverbetering van patiënten volgens de gemodificeerde Ashworth-schaal
"maand" 6
Verandering ten opzichte van baseline Gewijzigde Ashworth-schaal
Tijdsspanne: "maand" 12

Scoren (overgenomen uit Bohannon en Smith, 1987):

0 Geen toename van spierspanning

  1. Lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch and release' of door minimale weerstand aan het einde van het bewegingsbereik wanneer het (de) aangedane deel(en) in flexie of extensie worden bewogen 1+ Lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch', gevolgd door minimale weerstand gedurende de rest (minder dan de helft) van de ROM
  2. Duidelijkere toename van spierspanning door het grootste deel van de ROM, maar de aangetaste delen kunnen gemakkelijk worden verplaatst
  3. Aanzienlijke toename van spierspanning, passieve beweging moeilijk
  4. Getroffen deel(en) rigide in flexie of extensie enkel plantairflexie, knieflexie, heupflexie, polsflexie, elleboogflexie zullen worden onderzocht met de gemodificeerde Ashwotth-schaal en verandering in ernst van spasticiteit

enkel plantairflexie, knieflexie, heupflexie, polsflexie, elleboogflexie, spasticiteitsverbetering van patiënten volgens de gemodificeerde Ashworth-schaal
"maand" 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline verkregen Brain Magnetic Resonance Imaging (MRI) bevindingen
Tijdsspanne: Basislijn
Een van onze inclusiecriteria voor de inschrijving van de gevallen was het bewijs van duidelijk verworven abnormale beeldvormingsbevindingen die compatibel zijn met CP, zoals periventriculaire leukomalacie (PVL), cystische encefalomalacie, periventriculaire gliose, porencefale cyste, betrokkenheid van basale ganglia en hersenatrofie. Afnames in grootte of verbetering van bevindingen op het gebied van beeldvorming van de hersenen zijn te verwachten als gevolg van stamceltherapie en zullen 12 maanden na injectie worden gevolgd.
Basislijn
Verandering ten opzichte van baseline verkregen Brain Magnetic Resonance Imaging (MRI) bevindingen
Tijdsspanne: "maand" 12
Een van onze inclusiecriteria voor de inschrijving van de gevallen was het bewijs van duidelijk verworven abnormale beeldvormingsbevindingen die compatibel zijn met CP, zoals periventriculaire leukomalacie (PVL), cystische encefalomalacie, periventriculaire gliose, porencefale cyste, betrokkenheid van basale ganglia en hersenatrofie. Afnames in grootte of verbetering van bevindingen op het gebied van beeldvorming van de hersenen zijn te verwachten als gevolg van stamceltherapie en zullen 12 maanden na injectie worden gevolgd.
"maand" 12
Verandering ten opzichte van baseline Brain Magnetic Resonance Spectroscopie (MRS)
Tijdsspanne: Basislijn
MRS maakt niet-invasieve detectie en meting van normale en abnormale metabolieten en biochemische veranderingen in de hersenen mogelijk. De frequentie van verschillende metabolieten wordt gemeten in eenheden die delen per miljoen (PPM) worden genoemd en in een grafiek worden uitgezet als pieken van verschillende hoogte. De metabolieten die normaal in de hersenen worden gedetecteerd, ongeacht de aangenomen echotijd, omvatten Nacetylaspartaat (NAA), een neuronale marker, choline (Cho), een membraanmarker en creatine (Cr), een marker voor energiemetabolisme. Verhoging van de NAA/Cr- en NAA/Cho-ratio's verwacht als basislijn en zou naar verwachting een verandering hebben na stamceltherapie ten gunste van neurogliacellen laden of aantal toenemen op de plaats van eerdere hersenbeschadiging.
Basislijn
Verandering ten opzichte van baseline Brain Magnetic Resonance Spectroscopie (MRS)
Tijdsspanne: "maand" 12
MRS maakt niet-invasieve detectie en meting van normale en abnormale metabolieten en biochemische veranderingen in de hersenen mogelijk. De frequentie van verschillende metabolieten wordt gemeten in eenheden die delen per miljoen (PPM) worden genoemd en in een grafiek worden uitgezet als pieken van verschillende hoogte. De metabolieten die normaal in de hersenen worden gedetecteerd, ongeacht de aangenomen echotijd, omvatten Nacetylaspartaat (NAA), een neuronale marker, choline (Cho), een membraanmarker en creatine (Cr), een marker voor energiemetabolisme. Verhoging van de NAA/Cr- en NAA/Cho-ratio's verwacht als basislijn en zou naar verwachting een verandering hebben na stamceltherapie ten gunste van neurogliacellen laden of aantal toenemen op de plaats van eerdere hersenbeschadiging.
"maand" 12
Verandering ten opzichte van baseline Diffuse Tensor Imaging (DTI) vezeltelling van periventriculaire witte stof
Tijdsspanne: Basislijn
DTI is een modificatie van de MRI-techniek die gevoelig is voor de Brownse beweging van watermoleculen in biologische weefsels en is een nieuwe klinische methode die de oriëntatie en integriteit van wittestofvezels kan aantonen. Periventriculaire wittestofbeschadiging is een belangrijke vorm van hersenbeschadiging die wordt waargenomen bij CP. Aanzienlijke vermindering van het aantal DTI-vezels in de periventriculaire of andere regio's van cerebrale witte stofletsel waarbij het corticospinale kanaal, het corticobulbaire kanaal en superieure thalamische bestraling worden verwacht als basislijn. Toename van het aantal DTI-vezels is te verwachten als gevolg van stamceltherapie en zal 12 maanden na injectie worden gevolgd.
Basislijn
Verandering ten opzichte van baseline Diffuse Tensor Imaging (DTI) vezeltelling van periventriculaire witte stof
Tijdsspanne: "maand" 12
DTI is een modificatie van de MRI-techniek die gevoelig is voor de Brownse beweging van watermoleculen in biologische weefsels en is een nieuwe klinische methode die de oriëntatie en integriteit van wittestofvezels kan aantonen. Periventriculaire wittestofbeschadiging is een belangrijke vorm van hersenbeschadiging die wordt waargenomen bij CP. Aanzienlijke vermindering van het aantal DTI-vezels in de periventriculaire of andere regio's van cerebrale witte stofletsel waarbij het corticospinale kanaal, het corticobulbaire kanaal en superieure thalamische bestraling worden verwacht als basislijn. Toename van het aantal DTI-vezels is te verwachten als gevolg van stamceltherapie en zal 12 maanden na injectie worden gevolgd.
"maand" 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Medewerkers

Hormozgan University of Medical Sciences

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mahmoudreza Ashrafi, MD, Tehran University of Medical Sciences, Children's Medical Center
  • Studie directeur: Amirali Hamidieh, MD, Tehran University of Medical Sciences , Children's Medical Center
  • Studie directeur: Hadi Montazerlotfelahi, MD, Alborz university of medical sciences
  • Studie directeur: Anahita Majma, MD, Tehran University of Medical Sciences Children's Medical Center
  • Studie directeur: Masood Ghahvechi akbari, MD, Tehran University of Medical Sciences ,Children's Medical Center
  • Studie directeur: Ali Reza Moaeidi, MD, Hormozgan University of Medical Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 juli 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2019

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 januari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 januari 2019

Laatst geverifieerd

1 januari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRCT201706176907N13

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale parese, spastisch

Klinische onderzoeken op MNC

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren