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Wirksamkeit von allogenen Nabelschnur-abgeleiteten hämatopoetischen und mesenchymalen Stammzellen bei Zerebralparese

3. Januar 2019 aktualisiert von: Mahmoud Reza Ashrafi, Tehran University of Medical Sciences

Bewertung der Wirksamkeit von allogenen Nabelschnur-abgeleiteten hämatopoetischen Stammzellen und mesenchymalen Stromazellen bei Patienten mit spastischer Zerebralparese auf die Entwicklungsfunktion, eine klinische Versuchsphase2

Zerebralparese (CP) bestand aus einer Gruppe von Entwicklungsstörungen im Bereich der Motorik und ist eines der Hauptprobleme der pädiatrischen Neurologie, und derzeit gibt es keine kurative medizinische oder chirurgische Standardbehandlung dafür. Die Stammzellentherapie ist eine davon einer neuen und hoffnungsvollen therapeutischen Therapiemethode für CP. Diese Doppelblindstudie wurde zur Bewertung der Sicherheit und therapeutischen Wirkung von intrathekalen hämatopoetischen und mesenchymalen Stammzellen aus allogener Nabelschnur bei Veränderungen und wahrscheinlicher Verbesserung der Entwicklungsfunktionen von spastischen CP-Teilnehmern entwickelt 4-14 Jahre alt und im Vergleich mit der Kontrollgruppe von CP-Teilnehmern ohne Zelltherapie. 108 Fälle wurden rekrutiert und nach dem Zufallsprinzip in 3 Gruppen von 36 Fällen eingeteilt: hämatopoetische Stammzellen aus allogener Nabelschnur, mesenchymale Zellen aus allogener Nabelschnur und Kontrollgruppe ohne Injektion und Aussehen, das eine Lumbalpunktion simuliert, ohne Kenntnis der Patienten und Bewerter. Entwicklungsfunktionen und Spastizität werden vor dem Eingriff bewertet und werden 1, 3, 6 und 12 Monate nach der Injektion durchgeführt. Während dieser Zeit wird die Neurorehabilitation fortgesetzt. Neuroimaging des Gehirns wurde zum Rekrutierungszeitpunkt durchgeführt und wird nach 12 Monaten wiederholt.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CP ist gekennzeichnet durch eine anomale Kontrolle der Bewegung oder Körperhaltung eines Patienten, die früh im Leben auftritt und nicht das Ergebnis einer anerkannten fortschreitenden oder degenerativen Erkrankung des Gehirns ist. CP ist ein Überbegriff und stellt eine Gruppe von Zuständen dar (keine einzelne Störung), hat ein breites Ausdrucksspektrum mit einem statischen Zustand, der ursprünglich innerhalb des sich entwickelnden Zentralnervensystems liegt . CP ist eine Störung der Bewegung und/oder Körperhaltung. Gegenwärtig gibt es dafür keine medizinische oder chirurgische Standardbehandlung. Die Stammzelltherapie ist eine neue und vielversprechende Behandlung.

150 Fälle von diparetischem und quadriparetischem spastischem CP im Alter zwischen 4 und 14 Jahren wurden unter den Patienten ausgewählt, die an die ambulante Abteilung für pädiatrische Neurologie des Children's Medical Center Hospital (CMC) überwiesen wurden, das der Teheran University of Medical Sciences angegliedert ist, und hatten unsere Einschlusskriterien. HLA-Analysen wurden für diese Patienten durchgeführt und 36 Fälle von Klasse-6-abgestimmten Fällen wurden in die hämatopoetischen Stammzellen eingeschrieben, die aus allogener Nabelschnur (MNC) stammen, da bei diesem Zelltyp ein Abgleich mit humanem Leukozyten-Antigen (HLA) erforderlich war, und 72 Fälle unter den die verbleibenden Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip auf mesenchymale Stammzellen aus allogener Nabelschnur (MSC) und eine Kontrollgruppe aufgeteilt . Daher wurden 108 Fälle in eine dreigeteilte Gruppe von 36 Patienten aufgenommen.

Patienten, die ins CMC-Krankenhaus eingeliefert wurden, und intrathekale Injektionen wurden mit Sedierung durchgeführt. Für jeden Patienten wurde nur eine Stammzelleninjektion durchgeführt. In der Kontrollgruppe wurde nach dem Einstechen der Nadel in die Haut mit dem Anschein einer Lumbalpunktionssimulation keine Injektion ohne das Bewusstsein der Patienten oder ihrer Eltern durchgeführt. Alle Patienten wurden für einen Tag aufgenommen und am nächsten Tag entlassen. Wie wir in der Einwilligungserklärung für ethische Erwägungen geschrieben haben, verpflichten wir uns, Stammzelleninjektionen für Kontrollteilnehmer kostenlos nach 12 Monaten der Nachsorge durchzuführen. Alle Teilnehmer werden mit einem identischen Protokoll zur Neurorehabilitation überwiesen. Sowohl die Eltern als auch die klinischen Bewerter sind sich der 3 geteilten Gruppen nicht bewusst und unsere Studie ist doppelblind. Die Ergebnismessungen werden 1, 3, 6 und 12 Monate nach der Intervention bewertet .

Standardmäßige Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns mit Magnetresonanzspektroskopie (MRS) und Diffusions-Tensor-Bildgebung (DTI) wurden vor der Injektion als Basislinie durchgeführt und werden nach 12 Monaten klinischer Nachbeobachtung wiederholt . Diese Studie wurde für die Bewertung der therapeutischen Wirkungen von intrathekalen MNC und MSC aus allogener Nabelschnur in Bezug auf Veränderungen und wahrscheinliche Verbesserungen der Entwicklungsfunktionen von spastischen CP-Patienten zwischen 4 und 14 Jahren im Vergleich zur Kontrollgruppe entwickelt. Unterschiedliche Bewertungssysteme wie Grobmotorik Functional Classification System (GMFCS), Grob Motor Function Measure Score (GMFM66), Manual Ability Classification System (MACS), Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI), CP QOL, Life Habits Questionnaire und modifizierte Ashworth-Skala für Spastik wurden zu Studienbeginn und durchgeführt wird dann in Follow-ups bis 12 Monate nach der abschließenden Bewertung wiederholt.

Akute Nebenwirkungen und wahrscheinliche Langzeitnebenwirkungen werden auf unseren vorgefertigten Fragebögen gemeldet und vermerkt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

108

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Iran, Islamische Republik
      • Tehran, Iran, Islamische Republik, 1419733151
        • Tehran University of Medical Sciences , Growth and Development Research Center- Children's Medical Center
      • Tehran, Iran, Islamische Republik, 1419733151
        • Tehran University of Medical Sciences Chidren's Medical Center Radiology Department
      • Tehran, Iran, Islamische Republik, 1419733151
        • Tehran University of Medical Sciences, Department of Pediatric Neurology , Children's Medical Center
      • Tehran, Iran, Islamische Republik, 1665666311
        • ROYAN Stem Cell Technology Co

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 14 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien :

  • Spastische Zerebralparese (diparetisch, quadriparetisch)
  • Alter zwischen 4 - 14 Jahren
  • Grobmotorische Funktionsklassifikation (GMFC) zwischen 2 -5
  • Keine Anfallsleiden oder mit kontrollierten Anfällen
  • Nachweis eindeutiger erworbener abnormer Bildgebungsbefunde, die mit CP kompatibel sind
  • Die informierte Zustimmung wird von ihren Eltern eingeholt

Ausschlusskriterien:

  • Normales MRT des Gehirns
  • Fortschreitende neurologische Störungen
  • Angeborene kortikale Fehlbildungen
  • TORCH-Infektionen (Toxoplasmose, andere, Röteln, Cytomegalovirus und Herpes-Infektionen)
  • Andere Arten von Zerebralparese einschließlich athetoide, atonische, ataktische und gemischte Typen
  • Akute interkurrente Infektionen wie Hepatitis-C-Virus (HCV), Hepatitis-B-Virus (HBV), Humanes Immundefizienz-Virus (HIV) Malignome
  • Hämorrhagische Diathese
  • Schwere Anämie (Hämoglobin unter 8 g/dl)
  • Beatmungsabhängige Lungenerkrankungen
  • Niereninsuffizienz
  • Schwere Leberfunktionsstörung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: MNC & MSC mit Steuerung
Eine intrathekale Injektion von hämatopoetischen Stammzellen und mesenchymalen Stammzellen aus allogener Nabelschnur für jede Gruppe von 36 Fällen von spastischer CP und Neurorehabilitation während der 12-monatigen Nachbeobachtung der klinischen Bewertung der Entwicklungsfunktionen und Spastik
Biologisch: MNC
Aus allogener Nabelschnur gewonnene hämatopoetische Stammzellen
Andere Namen:
  • Hämatopoetische Stammzellen
Biologisch: MSC
Mesenchymale Zellen aus allogener Nabelschnur
Andere Namen:
  • Mesenchymale Stammzellen
Verfahren: Kontrolle
Kontrollgruppe ohne Injektion und Schein Lumbalpunktion ohne Bewusstsein der Patienten und Gutachter, aber Rehabilitation fortgesetzt.
Experimental: MNC & MSC
Vergleich der Wirkungen der intrathekalen Injektion von MNC und MSC auf die Verbesserung von Entwicklungsfunktionen und Spastik bei CP-Patienten
Biologisch: MNC
Aus allogener Nabelschnur gewonnene hämatopoetische Stammzellen
Andere Namen:
  • Hämatopoetische Stammzellen
Biologisch: MSC
Mesenchymale Zellen aus allogener Nabelschnur
Andere Namen:
  • Mesenchymale Stammzellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Grobmotorik-Klassifizierungssystem (GMFCS)
Zeitfenster: Grundlinie

Das Grobmotorische Funktionsklassifizierungssystem (GMFCS) für Zerebralparese basiert auf selbstinitiierten Bewegungen mit Schwerpunkt auf Sitzen, Transfers und Mobilität. Bei der Definition eines fünfstufigen Klassifizierungssystems war unser Hauptkriterium, dass die Unterscheidung zwischen den Stufen im täglichen Leben sinnvoll sein muss. Unterscheidungen basieren auf funktionellen Einschränkungen, der Notwendigkeit von tragbaren Mobilitätshilfen (wie Gehhilfen, Krücken oder Gehstöcken) oder Mobilität auf Rädern und in viel geringerem Maße auf der Bewegungsqualität.

LEVEL I – Gehen ohne Einschränkungen LEVEL II – Gehen mit Einschränkungen LEVEL III – Gehen mit einem tragbaren Mobilitätsgerät LEVEL IV – Selbstmobilität mit Einschränkungen; Kann motorisierte Mobilität verwenden LEVEL V – Transport in einem manuellen Rollstuhl Wir haben die Patienten mit GMFCS mehr als Klasse II aufgenommen und die Veränderung dieser Skala während des Nachbeobachtungszeitraums bewertet. Niedrigere Werte zeigen eine bessere grobmotorische Funktion von Kindern.
Grundlinie
Änderung gegenüber dem Grobmotorik-Klassifizierungssystem (GMFCS)
Zeitfenster: "Monat" 3

Das Grobmotorische Funktionsklassifizierungssystem (GMFCS) für Zerebralparese basiert auf selbstinitiierten Bewegungen mit Schwerpunkt auf Sitzen, Transfers und Mobilität. Bei der Definition eines fünfstufigen Klassifizierungssystems war unser Hauptkriterium, dass die Unterscheidung zwischen den Stufen im täglichen Leben sinnvoll sein muss. Unterscheidungen basieren auf funktionellen Einschränkungen, der Notwendigkeit von tragbaren Mobilitätshilfen (wie Gehhilfen, Krücken oder Gehstöcken) oder Mobilität auf Rädern und in viel geringerem Maße auf der Bewegungsqualität.

LEVEL I – Gehen ohne Einschränkungen LEVEL II – Gehen mit Einschränkungen LEVEL III – Gehen mit einem tragbaren Mobilitätsgerät LEVEL IV – Selbstmobilität mit Einschränkungen; Kann motorisierte Mobilität verwenden LEVEL V – Transport in einem manuellen Rollstuhl Wir haben die Patienten mit GMFCS mehr als Klasse II aufgenommen und die Veränderung dieser Skala während des Nachbeobachtungszeitraums bewertet. Niedrigere Werte zeigen eine bessere grobmotorische Funktion von Kindern.
"Monat" 3
Änderung gegenüber dem Grobmotorik-Klassifizierungssystem (GMFCS)
Zeitfenster: "Monat" 6

Das Grobmotorische Funktionsklassifizierungssystem (GMFCS) für Zerebralparese basiert auf selbstinitiierten Bewegungen mit Schwerpunkt auf Sitzen, Transfers und Mobilität. Bei der Definition eines fünfstufigen Klassifizierungssystems war unser Hauptkriterium, dass die Unterscheidung zwischen den Stufen im täglichen Leben sinnvoll sein muss. Unterscheidungen basieren auf funktionellen Einschränkungen, der Notwendigkeit von tragbaren Mobilitätshilfen (wie Gehhilfen, Krücken oder Gehstöcken) oder Mobilität auf Rädern und in viel geringerem Maße auf der Bewegungsqualität.

LEVEL I – Gehen ohne Einschränkungen LEVEL II – Gehen mit Einschränkungen LEVEL III – Gehen mit einem tragbaren Mobilitätsgerät LEVEL IV – Selbstmobilität mit Einschränkungen; Kann motorisierte Mobilität verwenden LEVEL V – Transport in einem manuellen Rollstuhl Wir haben die Patienten mit GMFCS mehr als Klasse II aufgenommen und die Veränderung dieser Skala während des Nachbeobachtungszeitraums bewertet. Niedrigere Werte zeigen eine bessere grobmotorische Funktion von Kindern.
"Monat" 6
Änderung gegenüber dem Grobmotorik-Klassifizierungssystem (GMFCS)
Zeitfenster: "Monat" 12

Das Grobmotorische Funktionsklassifizierungssystem (GMFCS) für Zerebralparese basiert auf selbstinitiierten Bewegungen mit Schwerpunkt auf Sitzen, Transfers und Mobilität. Bei der Definition eines fünfstufigen Klassifizierungssystems war unser Hauptkriterium, dass die Unterscheidung zwischen den Stufen im täglichen Leben sinnvoll sein muss. Unterscheidungen basieren auf funktionellen Einschränkungen, der Notwendigkeit von tragbaren Mobilitätshilfen (wie Gehhilfen, Krücken oder Gehstöcken) oder Mobilität auf Rädern und in viel geringerem Maße auf der Bewegungsqualität.

LEVEL I – Gehen ohne Einschränkungen LEVEL II – Gehen mit Einschränkungen LEVEL III – Gehen mit einem tragbaren Mobilitätsgerät LEVEL IV – Selbstmobilität mit Einschränkungen; Kann motorisierte Mobilität verwenden LEVEL V – Transport in einem manuellen Rollstuhl Wir haben die Patienten mit GMFCS mehr als Klasse II aufgenommen und die Veränderung dieser Skala während des Nachbeobachtungszeitraums bewertet. Niedrigere Werte zeigen eine bessere grobmotorische Funktion von Kindern.
"Monat" 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert GROSS MOTOR FUNCTION MEASURE (GMFM66)
Zeitfenster: Grundlinie

Das GMFM ist ein standardisiertes Beobachtungsinstrument, das entwickelt und validiert wurde, um die Veränderung der grobmotorischen Funktion im Laufe der Zeit bei Kindern mit Zerebralparese zu messen.

GMFM 66 enthielt 66 Items und jedes Item beinhaltet 4 Punkte (0-3) BEWERTUNGSSCHLÜSSEL 0 = initiiert nicht 1 = initiiert 2 = schließt teilweise ab 3 = schließt ab Wir verwenden die validierte persische Version von GMFM 66 in dieser Untersuchung. Höhere Werte zeigen eine bessere grobmotorische Funktion von Kindern.
Grundlinie
Änderung gegenüber dem Ausgangswert GROSS MOTOR FUNCTION MEASURE (GMFM66)
Zeitfenster: "Monat" 1

Das GMFM ist ein standardisiertes Beobachtungsinstrument, das entwickelt und validiert wurde, um die Veränderung der grobmotorischen Funktion im Laufe der Zeit bei Kindern mit Zerebralparese zu messen.

GMFM 66 enthielt 66 Items und jedes Item beinhaltet 4 Punkte (0-3) BEWERTUNGSSCHLÜSSEL 0 = initiiert nicht 1 = initiiert 2 = schließt teilweise ab 3 = schließt ab Wir verwenden die validierte persische Version von GMFM 66 in dieser Untersuchung. Höhere Werte zeigen eine bessere grobmotorische Funktion von Kindern.
"Monat" 1
Änderung gegenüber dem Ausgangswert GROSS MOTOR FUNCTION MEASURE (GMFM66)
Zeitfenster: "Monat" 3

Das GMFM ist ein standardisiertes Beobachtungsinstrument, das entwickelt und validiert wurde, um die Veränderung der grobmotorischen Funktion im Laufe der Zeit bei Kindern mit Zerebralparese zu messen.

GMFM 66 enthielt 66 Items und jedes Item beinhaltet 4 Punkte (0-3) BEWERTUNGSSCHLÜSSEL 0 = initiiert nicht 1 = initiiert 2 = schließt teilweise ab 3 = schließt ab Wir verwenden die validierte persische Version von GMFM 66 in dieser Untersuchung. Höhere Werte zeigen eine bessere grobmotorische Funktion von Kindern.
"Monat" 3
Änderung gegenüber dem Ausgangswert GROSS MOTOR FUNCTION MEASURE (GMFM66)
Zeitfenster: "Monat" 6

Das GMFM ist ein standardisiertes Beobachtungsinstrument, das entwickelt und validiert wurde, um die Veränderung der grobmotorischen Funktion im Laufe der Zeit bei Kindern mit Zerebralparese zu messen.

GMFM 66 enthielt 66 Items und jedes Item beinhaltet 4 Punkte (0-3) BEWERTUNGSSCHLÜSSEL 0 = initiiert nicht 1 = initiiert 2 = schließt teilweise ab 3 = schließt ab Wir verwenden die validierte persische Version von GMFM 66 in dieser Untersuchung. Höhere Werte zeigen eine bessere grobmotorische Funktion von Kindern.
"Monat" 6
Änderung gegenüber dem Ausgangswert GROSS MOTOR FUNCTION MEASURE (GMFM66)
Zeitfenster: "Monat" 12

Das GMFM ist ein standardisiertes Beobachtungsinstrument, das entwickelt und validiert wurde, um die Veränderung der grobmotorischen Funktion im Laufe der Zeit bei Kindern mit Zerebralparese zu messen.

GMFM 66 enthielt 66 Items und jedes Item beinhaltet 4 Punkte (0-3) BEWERTUNGSSCHLÜSSEL 0 = initiiert nicht 1 = initiiert 2 = schließt teilweise ab 3 = schließt ab Wir verwenden die validierte persische Version von GMFM 66 in dieser Untersuchung. Höhere Werte zeigen eine bessere grobmotorische Funktion von Kindern.
"Monat" 12
Änderung gegenüber dem manuellen Fähigkeitsklassifizierungssystem für Kinder mit Zerebralparese (MACS)
Zeitfenster: Grundlinie

Das Manual Ability Classification System (MACS) beschreibt, wie Kinder mit Zerebralparese (CP) ihre Hände verwenden, um Gegenstände bei täglichen Aktivitäten zu handhaben.

MACS beschreibt fünf Ebenen. Die Stufen orientieren sich an der selbstinitiierten Befähigung der Kinder zum Umgang mit Gegenständen und ihrem Hilfe- bzw. Anpassungsbedarf für manuelle Tätigkeiten im Alltag.

  1. Behandeln Sie Objekte einfach und erfolgreich
  2. Bewältigt die meisten Objekte, jedoch mit etwas reduzierter Qualität und/oder Leistungsgeschwindigkeit
  3. Mit Gegenständen schwer umgehen; benötigt Hilfe bei der Vorbereitung und/oder Änderung von Aktivitäten
  4. Behandelt eine begrenzte Auswahl einfach zu verwaltender Objekte in angepassten Situationen
  5. Kann keine Gegenstände handhaben und hat eine stark eingeschränkte Fähigkeit, selbst einfache Handlungen auszuführen. Stufe I umfasst Kinder mit geringfügigen Einschränkungen, während Kinder mit schweren funktionellen Einschränkungen normalerweise auf den Stufen IV und V zu finden sind.

Wir verwenden ein validiertes persisches Klassifizierungssystem.
Grundlinie
Änderung gegenüber dem manuellen Fähigkeitsklassifizierungssystem für Kinder mit Zerebralparese (MACS)
Zeitfenster: "Monat" 3

Das Manual Ability Classification System (MACS) beschreibt, wie Kinder mit Zerebralparese (CP) ihre Hände verwenden, um Gegenstände bei täglichen Aktivitäten zu handhaben.

MACS beschreibt fünf Ebenen. Die Stufen orientieren sich an der selbstinitiierten Befähigung der Kinder zum Umgang mit Gegenständen und ihrem Hilfe- bzw. Anpassungsbedarf für manuelle Tätigkeiten im Alltag.

  1. Behandeln Sie Objekte einfach und erfolgreich
  2. Bewältigt die meisten Objekte, jedoch mit etwas reduzierter Qualität und/oder Leistungsgeschwindigkeit
  3. Mit Gegenständen schwer umgehen; benötigt Hilfe bei der Vorbereitung und/oder Änderung von Aktivitäten
  4. Behandelt eine begrenzte Auswahl einfach zu verwaltender Objekte in angepassten Situationen
  5. Kann keine Gegenstände handhaben und hat eine stark eingeschränkte Fähigkeit, selbst einfache Handlungen auszuführen. Stufe I umfasst Kinder mit geringfügigen Einschränkungen, während Kinder mit schweren funktionellen Einschränkungen normalerweise auf den Stufen IV und V zu finden sind.

Wir verwenden ein validiertes persisches Klassifizierungssystem.
"Monat" 3
Änderung gegenüber dem manuellen Fähigkeitsklassifizierungssystem für Kinder mit Zerebralparese (MACS)
Zeitfenster: "Monat" 6

Das Manual Ability Classification System (MACS) beschreibt, wie Kinder mit Zerebralparese (CP) ihre Hände verwenden, um Gegenstände bei täglichen Aktivitäten zu handhaben.

MACS beschreibt fünf Ebenen. Die Stufen orientieren sich an der selbstinitiierten Befähigung der Kinder zum Umgang mit Gegenständen und ihrem Hilfe- bzw. Anpassungsbedarf für manuelle Tätigkeiten im Alltag.

  1. Behandeln Sie Objekte einfach und erfolgreich
  2. Bewältigt die meisten Objekte, jedoch mit etwas reduzierter Qualität und/oder Leistungsgeschwindigkeit
  3. Mit Gegenständen schwer umgehen; benötigt Hilfe bei der Vorbereitung und/oder Änderung von Aktivitäten
  4. Behandelt eine begrenzte Auswahl einfach zu verwaltender Objekte in angepassten Situationen
  5. Kann keine Gegenstände handhaben und hat eine stark eingeschränkte Fähigkeit, selbst einfache Handlungen auszuführen. Stufe I umfasst Kinder mit geringfügigen Einschränkungen, während Kinder mit schweren funktionellen Einschränkungen normalerweise auf den Stufen IV und V zu finden sind.

Wir verwenden ein validiertes persisches Klassifizierungssystem.
"Monat" 6
Änderung gegenüber dem manuellen Fähigkeitsklassifizierungssystem für Kinder mit Zerebralparese (MACS)
Zeitfenster: "Monat" 12

Das Manual Ability Classification System (MACS) beschreibt, wie Kinder mit Zerebralparese (CP) ihre Hände verwenden, um Gegenstände bei täglichen Aktivitäten zu handhaben.

MACS beschreibt fünf Ebenen. Die Stufen orientieren sich an der selbstinitiierten Befähigung der Kinder zum Umgang mit Gegenständen und ihrem Hilfe- bzw. Anpassungsbedarf für manuelle Tätigkeiten im Alltag.

  1. Behandeln Sie Objekte einfach und erfolgreich
  2. Bewältigt die meisten Objekte, jedoch mit etwas reduzierter Qualität und/oder Leistungsgeschwindigkeit
  3. Mit Gegenständen schwer umgehen; benötigt Hilfe bei der Vorbereitung und/oder Änderung von Aktivitäten
  4. Behandelt eine begrenzte Auswahl einfach zu verwaltender Objekte in angepassten Situationen
  5. Kann keine Gegenstände handhaben und hat eine stark eingeschränkte Fähigkeit, selbst einfache Handlungen auszuführen. Stufe I umfasst Kinder mit geringfügigen Einschränkungen, während Kinder mit schweren funktionellen Einschränkungen normalerweise auf den Stufen IV und V zu finden sind.

Wir verwenden ein validiertes persisches Klassifizierungssystem.
"Monat" 12
Änderung gegenüber dem Baseline Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI)
Zeitfenster: Grundlinie

Der PEDI enthält Items zur Messung der Funktionsfähigkeit sowie Items zur Messung der Leistung in drei Inhaltsdomänen: Self Care (SC), Mobility (M) und Social Function (SF). Capability wird durch die Bewertung der funktionalen Fähigkeiten gemessen das Kind hat Meisterschaft gezeigt.

Die Items im FSS sind diskret und werden von Bewertungskriterien und manchmal Verhaltensbeispielen begleitet, um die Bewertungsentscheidungen zu verdeutlichen. Die Items können mit 0 oder 1 bewertet werden. 0 = kann Item in den meisten Situationen nicht oder nur eingeschränkt ausführen 1 = kann Item in den meisten Situationen ausführen, oder Item wurde bereits gemeistert und funktionale Fähigkeiten haben sich über dieses Niveau hinaus entwickelt.

Wir verwenden die validierte persische Version dieses Fragebogens. Höhere Werte zeigen eine bessere Funktionsfähigkeit.
Grundlinie
Änderung gegenüber dem Baseline Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI)
Zeitfenster: "Monat" 6

Der PEDI enthält Items zur Messung der Funktionsfähigkeit sowie Items zur Messung der Leistung in drei Inhaltsdomänen: Self Care (SC), Mobility (M) und Social Function (SF). Capability wird durch die Bewertung der funktionalen Fähigkeiten gemessen das Kind hat Meisterschaft gezeigt.

Die Items im FSS sind diskret und werden von Bewertungskriterien und manchmal Verhaltensbeispielen begleitet, um die Bewertungsentscheidungen zu verdeutlichen. Die Items können mit 0 oder 1 bewertet werden. 0 = kann Item in den meisten Situationen nicht oder nur eingeschränkt ausführen 1 = kann Item in den meisten Situationen ausführen, oder Item wurde bereits gemeistert und funktionale Fähigkeiten haben sich über dieses Niveau hinaus entwickelt.

Wir verwenden die validierte persische Version dieses Fragebogens. Höhere Werte zeigen eine bessere Funktionsfähigkeit.
"Monat" 6
Änderung gegenüber dem Baseline Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI)
Zeitfenster: "Monat" 12

Der PEDI enthält Items zur Messung der Funktionsfähigkeit sowie Items zur Messung der Leistung in drei Inhaltsdomänen: Self Care (SC), Mobility (M) und Social Function (SF). Capability wird durch die Bewertung der funktionalen Fähigkeiten gemessen das Kind hat Meisterschaft gezeigt.

Die Items im FSS sind diskret und werden von Bewertungskriterien und manchmal Verhaltensbeispielen begleitet, um die Bewertungsentscheidungen zu verdeutlichen. Die Items können mit 0 oder 1 bewertet werden. 0 = kann Item in den meisten Situationen nicht oder nur eingeschränkt ausführen 1 = kann Item in den meisten Situationen ausführen, oder Item wurde bereits gemeistert und funktionale Fähigkeiten haben sich über dieses Niveau hinaus entwickelt.

Wir verwenden die validierte persische Version dieses Fragebogens. Höhere Werte zeigen eine bessere Funktionsfähigkeit.
"Monat" 12
Änderung gegenüber der modifizierten Ashworth-Basisskala
Zeitfenster: Grundlinie

Wertung (aus Bohannon und Smith, 1987):

0 Keine Erhöhung des Muskeltonus

  1. Leichte Zunahme des Muskeltonus, manifestiert durch ein Catch and Release oder durch minimalen Widerstand am Ende des Bewegungsbereichs, wenn der/die betroffene(n) Teil(e) in Flexion oder Extension bewegt wird 1+ Leichte Zunahme des Muskeltonus, manifestiert durch ein Catch, gefolgt von minimalem Widerstand über den Rest (weniger als die Hälfte) des ROM
  2. Deutlichere Zunahme des Muskeltonus durch den größten Teil des ROM, aber betroffene(r) Teil(e) leicht beweglich
  3. Deutliche Steigerung des Muskeltonus, passive Bewegung erschwert
  4. Betroffene Teile, die in Flexion oder Extension starr sind, Plantarflexion des Fußgelenks, Knieflexion, Hüftflexion, Handgelenkflexion, Ellenbogenflexion werden anhand der modifizierten Ashwotth-Skala und der Änderung des Schweregrads der Spastik untersucht

Plantarflexion des Fußgelenks, Knieflexion, Hüftflexion, Handgelenkflexion, Ellenbogenflexion, Verbesserung der Spastik bei Patienten gemäß der modifizierten Ashworth-Skala
Grundlinie
Änderung gegenüber der modifizierten Ashworth-Basisskala
Zeitfenster: "Monat" 1

Wertung (aus Bohannon und Smith, 1987):

0 Keine Erhöhung des Muskeltonus

  1. Leichte Zunahme des Muskeltonus, manifestiert durch ein Catch and Release oder durch minimalen Widerstand am Ende des Bewegungsbereichs, wenn der/die betroffene(n) Teil(e) in Flexion oder Extension bewegt wird 1+ Leichte Zunahme des Muskeltonus, manifestiert durch ein Catch, gefolgt von minimalem Widerstand über den Rest (weniger als die Hälfte) des ROM
  2. Deutlichere Zunahme des Muskeltonus durch den größten Teil des ROM, aber betroffene(r) Teil(e) leicht beweglich
  3. Deutliche Steigerung des Muskeltonus, passive Bewegung erschwert
  4. Betroffene Teile, die in Flexion oder Extension starr sind, Plantarflexion des Fußgelenks, Knieflexion, Hüftflexion, Handgelenkflexion, Ellenbogenflexion werden anhand der modifizierten Ashwotth-Skala und der Änderung des Schweregrads der Spastik untersucht

Plantarflexion des Fußgelenks, Knieflexion, Hüftflexion, Handgelenkflexion, Ellenbogenflexion, Verbesserung der Spastik bei Patienten gemäß der modifizierten Ashworth-Skala
"Monat" 1
Änderung gegenüber der modifizierten Ashworth-Basisskala
Zeitfenster: "Monat" 3

Wertung (aus Bohannon und Smith, 1987):

0 Keine Erhöhung des Muskeltonus

  1. Leichte Zunahme des Muskeltonus, manifestiert durch ein Catch and Release oder durch minimalen Widerstand am Ende des Bewegungsbereichs, wenn der/die betroffene(n) Teil(e) in Flexion oder Extension bewegt wird 1+ Leichte Zunahme des Muskeltonus, manifestiert durch ein Catch, gefolgt von minimalem Widerstand über den Rest (weniger als die Hälfte) des ROM
  2. Deutlichere Zunahme des Muskeltonus durch den größten Teil des ROM, aber betroffene(r) Teil(e) leicht beweglich
  3. Deutliche Steigerung des Muskeltonus, passive Bewegung erschwert
  4. Betroffene Teile, die in Flexion oder Extension starr sind, Plantarflexion des Fußgelenks, Knieflexion, Hüftflexion, Handgelenkflexion, Ellenbogenflexion werden anhand der modifizierten Ashwotth-Skala und der Änderung des Schweregrads der Spastik untersucht

Plantarflexion des Fußgelenks, Knieflexion, Hüftflexion, Handgelenkflexion, Ellenbogenflexion, Verbesserung der Spastik bei Patienten gemäß der modifizierten Ashworth-Skala
"Monat" 3
Änderung gegenüber der modifizierten Ashworth-Basisskala
Zeitfenster: "Monat" 6

Wertung (aus Bohannon und Smith, 1987):

0 Keine Erhöhung des Muskeltonus

  1. Leichte Zunahme des Muskeltonus, manifestiert durch ein Catch and Release oder durch minimalen Widerstand am Ende des Bewegungsbereichs, wenn der/die betroffene(n) Teil(e) in Flexion oder Extension bewegt wird 1+ Leichte Zunahme des Muskeltonus, manifestiert durch ein Catch, gefolgt von minimalem Widerstand über den Rest (weniger als die Hälfte) des ROM
  2. Deutlichere Zunahme des Muskeltonus durch den größten Teil des ROM, aber betroffene(r) Teil(e) leicht beweglich
  3. Deutliche Steigerung des Muskeltonus, passive Bewegung erschwert
  4. Betroffene Teile, die in Flexion oder Extension starr sind, Plantarflexion des Fußgelenks, Knieflexion, Hüftflexion, Handgelenkflexion, Ellenbogenflexion werden anhand der modifizierten Ashwotth-Skala und der Änderung des Schweregrads der Spastik untersucht

Plantarflexion des Fußgelenks, Knieflexion, Hüftflexion, Handgelenkflexion, Ellenbogenflexion, Verbesserung der Spastik bei Patienten gemäß der modifizierten Ashworth-Skala
"Monat" 6
Änderung gegenüber der modifizierten Ashworth-Basisskala
Zeitfenster: "Monat" 12

Wertung (aus Bohannon und Smith, 1987):

0 Keine Erhöhung des Muskeltonus

  1. Leichte Zunahme des Muskeltonus, manifestiert durch ein Catch and Release oder durch minimalen Widerstand am Ende des Bewegungsbereichs, wenn der/die betroffene(n) Teil(e) in Flexion oder Extension bewegt wird 1+ Leichte Zunahme des Muskeltonus, manifestiert durch ein Catch, gefolgt von minimalem Widerstand über den Rest (weniger als die Hälfte) des ROM
  2. Deutlichere Zunahme des Muskeltonus durch den größten Teil des ROM, aber betroffene(r) Teil(e) leicht beweglich
  3. Deutliche Steigerung des Muskeltonus, passive Bewegung erschwert
  4. Betroffene Teile, die in Flexion oder Extension starr sind, Plantarflexion des Fußgelenks, Knieflexion, Hüftflexion, Handgelenkflexion, Ellenbogenflexion werden anhand der modifizierten Ashwotth-Skala und der Änderung des Schweregrads der Spastik untersucht

Plantarflexion des Fußgelenks, Knieflexion, Hüftflexion, Handgelenkflexion, Ellenbogenflexion, Verbesserung der Spastik bei Patienten gemäß der modifizierten Ashworth-Skala
"Monat" 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber den Ausgangsbefunden der Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns
Zeitfenster: Grundlinie
Eines unserer Einschlusskriterien für die Aufnahme der Fälle war der Nachweis definitiver erworbener abnormer Bildgebungsbefunde, die mit CP kompatibel waren, wie periventrikuläre Leukomalazie (PVL), zystische Enzephalomalazie, periventrikuläre Gliose, porenzephale Zyste, Beteiligung der Basalganglien und Hirnatrophie. Eine Verringerung der Größe oder Verbesserung der Bildgebungsbefunde des Gehirns ist aufgrund der Stammzelltherapie zu erwarten und wird 12 Monate nach der Injektion nachverfolgt .
Grundlinie
Änderung gegenüber den Ausgangsbefunden der Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns
Zeitfenster: "Monat" 12
Eines unserer Einschlusskriterien für die Aufnahme der Fälle war der Nachweis definitiver erworbener abnormer Bildgebungsbefunde, die mit CP kompatibel waren, wie periventrikuläre Leukomalazie (PVL), zystische Enzephalomalazie, periventrikuläre Gliose, porenzephale Zyste, Beteiligung der Basalganglien und Hirnatrophie. Eine Verringerung der Größe oder Verbesserung der Bildgebungsbefunde des Gehirns ist aufgrund der Stammzelltherapie zu erwarten und wird 12 Monate nach der Injektion nachverfolgt .
"Monat" 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert Magnetresonanzspektroskopie des Gehirns (MRS)
Zeitfenster: Grundlinie
MRS ermöglicht den nichtinvasiven Nachweis und die Messung von normalen und abnormalen Metaboliten und biochemischen Veränderungen im Gehirn. Die Häufigkeit verschiedener Metaboliten wird in Einheiten gemessen, die als Teile pro Million (PPM) bezeichnet werden, und in einem Diagramm als Peaks unterschiedlicher Höhe dargestellt. Die normalerweise im Gehirn nachgewiesenen Metaboliten, unabhängig von der angenommenen Echozeit, umfassen Nacetylaspartat (NAA), einen neuronalen Marker, Cholin (Cho), einen Membranmarker, und Kreatin (Cr), einen Energiestoffwechselmarker. Zu Beginn erwarteter Anstieg der NAA/Cr- und NAA/Cho-Verhältnisse, und es wäre zu erwarten, dass sich nach der Stammzelltherapie die Belastung der Neurogliazellen oder die Zahl der Neurogliazellen an der Stelle früherer Hirnschäden ändert.
Grundlinie
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert Magnetresonanzspektroskopie des Gehirns (MRS)
Zeitfenster: "Monat" 12
MRS ermöglicht den nichtinvasiven Nachweis und die Messung von normalen und abnormalen Metaboliten und biochemischen Veränderungen im Gehirn. Die Häufigkeit verschiedener Metaboliten wird in Einheiten gemessen, die als Teile pro Million (PPM) bezeichnet werden, und in einem Diagramm als Peaks unterschiedlicher Höhe dargestellt. Die normalerweise im Gehirn nachgewiesenen Metaboliten, unabhängig von der angenommenen Echozeit, umfassen Nacetylaspartat (NAA), einen neuronalen Marker, Cholin (Cho), einen Membranmarker, und Kreatin (Cr), einen Energiestoffwechselmarker. Zu Beginn erwarteter Anstieg der NAA/Cr- und NAA/Cho-Verhältnisse, und es wäre zu erwarten, dass sich nach der Stammzelltherapie die Belastung der Neurogliazellen oder die Zahl der Neurogliazellen an der Stelle früherer Hirnschäden ändert.
"Monat" 12
Änderung der Faserzahl der periventrikulären weißen Substanz gegenüber dem Ausgangswert der diffusen Tensor-Bildgebung (DTI).
Zeitfenster: Grundlinie
DTI ist eine Modifikation der MRI-Technik, die empfindlich auf die Brownsche Bewegung von Wassermolekülen in biologischen Geweben reagiert, und ist eine neue klinische Methode, die die Ausrichtung und Integrität von Fasern der weißen Substanz zeigen kann. Die Verletzung der periventrikulären weißen Substanz ist eine Hauptform der Hirnverletzung, die bei CP beobachtet wird. Signifikante Verringerung der DTI-Faserzahl in den periventrikulären oder anderen Bereichen der zerebralen Verletzung der weißen Substanz, einschließlich Corticospinaltrakt, Corticobulbärtrakt und Bestrahlung des oberen Thalamus, die als Ausgangswert erwartet wird. Eine Erhöhung der DTI-Faserzahl wäre aufgrund der Stammzelltherapie zu erwarten und wird 12 Monate nach der Injektion beobachtet.
Grundlinie
Änderung der Faserzahl der periventrikulären weißen Substanz gegenüber dem Ausgangswert der diffusen Tensor-Bildgebung (DTI).
Zeitfenster: "Monat" 12
DTI ist eine Modifikation der MRI-Technik, die empfindlich auf die Brownsche Bewegung von Wassermolekülen in biologischen Geweben reagiert, und ist eine neue klinische Methode, die die Ausrichtung und Integrität von Fasern der weißen Substanz zeigen kann. Die Verletzung der periventrikulären weißen Substanz ist eine Hauptform der Hirnverletzung, die bei CP beobachtet wird. Signifikante Verringerung der DTI-Faserzahl in den periventrikulären oder anderen Bereichen der zerebralen Verletzung der weißen Substanz, einschließlich Corticospinaltrakt, Corticobulbärtrakt und Bestrahlung des oberen Thalamus, die als Ausgangswert erwartet wird. Eine Erhöhung der DTI-Faserzahl wäre aufgrund der Stammzelltherapie zu erwarten und wird 12 Monate nach der Injektion beobachtet.
"Monat" 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Mitarbeiter

Hormozgan University of Medical Sciences

Ermittler

  • Hauptermittler: Mahmoudreza Ashrafi, MD, Tehran University of Medical Sciences, Children's Medical Center
  • Studienleiter: Amirali Hamidieh, MD, Tehran University of Medical Sciences , Children's Medical Center
  • Studienleiter: Hadi Montazerlotfelahi, MD, Alborz university of medical sciences
  • Studienleiter: Anahita Majma, MD, Tehran University of Medical Sciences Children's Medical Center
  • Studienleiter: Masood Ghahvechi akbari, MD, Tehran University of Medical Sciences ,Children's Medical Center
  • Studienleiter: Ali Reza Moaeidi, MD, Hormozgan University of Medical Sciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juli 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Januar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Januar 2019

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRCT201706176907N13

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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