Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność allogenicznych hematopoetycznych i mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z pępowiny w porażeniu mózgowym

3 stycznia 2019 zaktualizowane przez: Mahmoud Reza Ashrafi, Tehran University of Medical Sciences

Ocena skuteczności allogenicznych komórek macierzystych krwiotwórczych pochodzących z pępowiny i mezenchymalnych komórek zrębowych u pacjentów ze spastycznym mózgowym porażeniem dziecięcym na funkcje rozwojowe, faza badań klinicznych2

Mózgowe porażenie dziecięce (CP) obejmowało grupę zaburzeń rozwojowych w zakresie funkcji motorycznych i jest jednym z głównych problemów neurologii dziecięcej, a obecnie nie ma standardowego leczenia medycznego ani chirurgicznego. Terapia komórkami macierzystymi jest jednym nowej i obiecującej metody terapeutycznej terapii PZT. To podwójnie ślepe badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i efektów terapeutycznych podania dooponowych krwiotwórczych i mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z allogenicznej pępowiny w zmianie i prawdopodobnej poprawie funkcji rozwojowych uczestników spastycznego MPD pomiędzy 4-14 lat i porównanie z grupą kontrolną uczestników CP bez terapii komórkowej. Zrekrutowano 108 przypadków i losowo podzielono na 3 grupy po 36 przypadków: hematopoetyczne komórki macierzyste pochodzące z allogenicznej pępowiny, komórki mezenchymalne pochodzące z allogenicznej pępowiny i grupa kontrolna bez iniekcji i wyglądu symulującego nakłucie lędźwiowe bez świadomości pacjentów i osób oceniających. Funkcje rozwojowe i spastyczność oceniane przed interwencją i będą wykonywane 1, 3, 6 i 12 miesięcy po wstrzyknięciu. W tym okresie prowadzona będzie rehabilitacja neurologiczna. Neuroobrazowanie mózgu zostało wykonane w czasie rekrutacji i zostanie powtórzone po 12 miesiącach.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

MPD charakteryzuje się nieprawidłową kontrolą ruchu lub postawy pacjenta, która pojawia się we wczesnym okresie życia i nie jest wynikiem rozpoznanej postępującej lub zwyrodnieniowej choroby mózgu. MPD to termin ogólny i reprezentuje grupę stanów (nie pojedyncze zaburzenie), ma szeroki zakres ekspresji ze stanem statycznym pierwotnie w rozwijającym się ośrodkowym układzie nerwowym. PK to zaburzenie ruchu i/lub postawy. W chwili obecnej nie ma standardowego leczenia medycznego ani chirurgicznego. Terapia komórkami macierzystymi jest nową i obiecującą metodą leczenia.

150 przypadków diparetic i quadiparetic spastycznego CP w wieku od 4 do 14 lat wybranych spośród pacjentów skierowanych do ambulatorium neurologii dziecięcej Szpitala Centrum Medycznego Dziecięcego (CMC) powiązanego z Uniwersytetem Nauk Medycznych w Teheranie i spełniających nasze kryteria włączenia. Dla tych pacjentów przeprowadzono analizę HLA i 36 przypadków dopasowanych przypadków klasy 6 zapisano do hematopoetycznych komórek macierzystych pochodzących z allogenicznej pępowiny (MNC) z powodu konieczności dopasowania ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA) w tym typie komórek i 72 przypadków wśród pozostali pacjenci podzieleni losowo na mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z allogenicznej pępowiny (MSC) i grupę kontrolną. Dlatego 108 przypadków zakwalifikowano do 3 podzielonych grup po 36 pacjentów.

Pacjenci przyjmowani do szpitala CMC i iniekcje dokanałowe otrzymywali w sedacji. Każdemu pacjentowi wykonano tylko jedno wstrzyknięcie komórek macierzystych. W grupie kontrolnej po wkłuciu igły w skórę z efektem symulacji nakłucia lędźwiowego nie wykonano żadnego wkłucia bez wiedzy pacjentów lub ich rodziców. Wszyscy pacjenci przyjmowani byli na jeden dzień i wypisywani następnego dnia. Jak napisaliśmy w formularzu zgody do rozpatrzenia etycznego, zobowiązujemy się do bezpłatnego wykonania iniekcji komórek macierzystych dla uczestników kontrolnych po 12 miesiącach obserwacji. Wszyscy uczestnicy zostaną skierowani na neurorehabilitację z identycznym protokołem. Zarówno rodzice, jak i oceniający kliniczni nie są świadomi 3 podzielonych grup, a nasze badanie jest podwójnie ślepe. Miary wyników zostaną ocenione 1, 3, 6. i 12 miesięcy po interwencji .

Standardowe obrazowanie rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu ze spektroskopią rezonansu magnetycznego (MRS) i obrazowanie tensora dyfuzji (DTI) wykonano przed wstrzyknięciem jako punkt wyjściowy i zostanie powtórzone po 12 miesiącach obserwacji klinicznej. Niniejsze badanie miało na celu ocenę efektów terapeutycznych dooponowych MNC i MSC pochodzących z allogenicznej pępowiny w zmianie i prawdopodobnej poprawie funkcji rozwojowych pacjentów ze spastycznym porażeniem mózgowym w wieku 4-14 lat w porównaniu z grupą kontrolną. Różne systemy punktacji, takie jak Gross Motor System klasyfikacji funkcjonalnej (GMFCS), wynik pomiaru funkcji motoryki dużej (GMFM66), system manualnej klasyfikacji zdolności (MACS), inwentarz oceny niepełnosprawności u dzieci (PEDI), CP QOL, kwestionariusz nawyków życiowych i zmodyfikowana skala Ashwortha dla spastyczności zostały wykonane na początku badania i następnie będzie powtarzany w kolejnych okresach do 12 miesięcy od ostatecznej oceny.

Ostre skutki uboczne i prawdopodobne długoterminowe skutki uboczne będą zgłaszane i odnotowywane na naszych wstępnie uformowanych kwestionariuszach.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

108

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Iran (Islamska Republika
      • Tehran, Iran (Islamska Republika, 1419733151
        • Tehran University of Medical Sciences , Growth and Development Research Center- Children's Medical Center
      • Tehran, Iran (Islamska Republika, 1419733151
        • Tehran University of Medical Sciences Chidren's Medical Center Radiology Department
      • Tehran, Iran (Islamska Republika, 1419733151
        • Tehran University of Medical Sciences, Department of Pediatric Neurology , Children's Medical Center
      • Tehran, Iran (Islamska Republika, 1665666311
        • ROYAN Stem Cell Technology Co

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia :

  • Spastyczne mózgowe porażenie dziecięce (Diparetic, Quadriparetic)
  • Wiek od 4 do 14 lat
  • Klasyfikacja funkcji motoryki dużej (GMFC) między 2 -5
  • Brak zaburzeń napadowych lub z kontrolowanymi napadami padaczkowymi
  • Dowody na wyraźne nabyte nieprawidłowe wyniki badań obrazowych zgodne z CP
  • Świadoma zgoda jest pobierana od ich rodziców

Kryteria wyłączenia:

  • Normalny MRI mózgu
  • Postępujące zaburzenia neurologiczne
  • Wrodzone wady korowe
  • Zakażenia TORCH (infekcje toksoplazmozy, inne, różyczki, wirusa cytomegalii i opryszczki)
  • Inne rodzaje porażenia mózgowego, w tym atetoidalne, atoniczne, ataktyczne i mieszane
  • Ostre współistniejące infekcje, takie jak wirus zapalenia wątroby typu C (HCV), wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV) Nowotwory złośliwe
  • Skaza krwotoczna
  • Ciężka niedokrwistość ( Hemoglobina poniżej 8 g/dl )
  • Choroby płuc zależne od respiratora
  • Niewydolność nerek
  • Ciężka dysfunkcja wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: MNC i MSC z kontrolą
Jedno dooponowe wstrzyknięcie hematopoetycznych komórek macierzystych i mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z allogenicznej pępowiny dla każdej grupy 36 przypadków spastycznego MPD i neurorehabilitacji w ciągu 12 miesięcy obserwacji klinicznej oceny funkcji rozwojowych i spastyczności
Biologiczny: MNC
Hematopoetyczne komórki macierzyste pochodzące z allogenicznej pępowiny
Inne nazwy:
  • Hematopoetyczne komórki macierzyste
Biologiczny: MSC
Komórki mezenchymalne pochodzące z allogenicznej pępowiny
Inne nazwy:
  • Mezenchymalne komórki macierzyste
Procedura: Kontrola
grupa kontrolna bez iniekcji i wyglądu symulującego nakłucie lędźwiowe bez świadomości pacjentów i oceniających, ale rehabilitacja była kontynuowana.
Eksperymentalny: MNC & MSC
Porównanie wpływu dokanałowego wstrzyknięcia MNC i MSC na poprawę funkcji rozwojowych i spastyczności pacjentów z MPD
Biologiczny: MNC
Hematopoetyczne komórki macierzyste pochodzące z allogenicznej pępowiny
Inne nazwy:
  • Hematopoetyczne komórki macierzyste
Biologiczny: MSC
Komórki mezenchymalne pochodzące z allogenicznej pępowiny
Inne nazwy:
  • Mezenchymalne komórki macierzyste

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej System klasyfikacji funkcji motoryki dużej (GMFCS)
Ramy czasowe: Linia bazowa

System Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFCS) dla mózgowego porażenia dziecięcego opiera się na samodzielnym ruchu, z naciskiem na siedzenie, przenoszenie i mobilność. Podczas definiowania pięciopoziomowego systemu klasyfikacji naszym głównym kryterium było to, że rozróżnienia między poziomami muszą mieć znaczenie w życiu codziennym. Rozróżnienia opierają się na ograniczeniach funkcjonalnych, potrzebie ręcznych urządzeń ułatwiających poruszanie się (takich jak chodziki, kule lub laski) lub mobilności na kółkach oraz, w znacznie mniejszym stopniu, jakości ruchu.

POZIOM I - spacery bez ograniczeń POZIOM II - spacery z ograniczeniami POZIOM III - spacery z wykorzystaniem podręcznego urządzenia podnoszącego mobilność POZIOM IV - Samodzielna mobilność z ograniczeniami; Może korzystać z Powered Mobility POZIOM V - Transport na ręcznym wózku inwalidzkim Zapisaliśmy pacjentów z GMFCS więcej niż klasy II i ocenialiśmy zmiany tej skali w okresie obserwacji . Niższe wyniki wskazują na lepszą motorykę dużą dzieci.
Linia bazowa
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej System klasyfikacji funkcji motoryki dużej (GMFCS)
Ramy czasowe: „miesiąc” 3

System Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFCS) dla mózgowego porażenia dziecięcego opiera się na samodzielnym ruchu, z naciskiem na siedzenie, przenoszenie i mobilność. Podczas definiowania pięciopoziomowego systemu klasyfikacji naszym głównym kryterium było to, że rozróżnienia między poziomami muszą mieć znaczenie w życiu codziennym. Rozróżnienia opierają się na ograniczeniach funkcjonalnych, potrzebie ręcznych urządzeń ułatwiających poruszanie się (takich jak chodziki, kule lub laski) lub mobilności na kółkach oraz, w znacznie mniejszym stopniu, jakości ruchu.

POZIOM I - spacery bez ograniczeń POZIOM II - spacery z ograniczeniami POZIOM III - spacery z wykorzystaniem podręcznego urządzenia podnoszącego mobilność POZIOM IV - Samodzielna mobilność z ograniczeniami; Może korzystać z Powered Mobility POZIOM V - Transport na ręcznym wózku inwalidzkim Zapisaliśmy pacjentów z GMFCS więcej niż klasy II i ocenialiśmy zmiany tej skali w okresie obserwacji . Niższe wyniki wskazują na lepszą motorykę dużą dzieci.
„miesiąc” 3
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej System klasyfikacji funkcji motoryki dużej (GMFCS)
Ramy czasowe: „miesiąc” 6

System Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFCS) dla mózgowego porażenia dziecięcego opiera się na samodzielnym ruchu, z naciskiem na siedzenie, przenoszenie i mobilność. Podczas definiowania pięciopoziomowego systemu klasyfikacji naszym głównym kryterium było to, że rozróżnienia między poziomami muszą mieć znaczenie w życiu codziennym. Rozróżnienia opierają się na ograniczeniach funkcjonalnych, potrzebie ręcznych urządzeń ułatwiających poruszanie się (takich jak chodziki, kule lub laski) lub mobilności na kółkach oraz, w znacznie mniejszym stopniu, jakości ruchu.

POZIOM I - spacery bez ograniczeń POZIOM II - spacery z ograniczeniami POZIOM III - spacery z wykorzystaniem podręcznego urządzenia podnoszącego mobilność POZIOM IV - Samodzielna mobilność z ograniczeniami; Może korzystać z Powered Mobility POZIOM V - Transport na ręcznym wózku inwalidzkim Zapisaliśmy pacjentów z GMFCS więcej niż klasy II i ocenialiśmy zmiany tej skali w okresie obserwacji . Niższe wyniki wskazują na lepszą motorykę dużą dzieci.
„miesiąc” 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej System klasyfikacji funkcji motoryki dużej (GMFCS)
Ramy czasowe: „miesiąc” 12

System Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFCS) dla mózgowego porażenia dziecięcego opiera się na samodzielnym ruchu, z naciskiem na siedzenie, przenoszenie i mobilność. Podczas definiowania pięciopoziomowego systemu klasyfikacji naszym głównym kryterium było to, że rozróżnienia między poziomami muszą mieć znaczenie w życiu codziennym. Rozróżnienia opierają się na ograniczeniach funkcjonalnych, potrzebie ręcznych urządzeń ułatwiających poruszanie się (takich jak chodziki, kule lub laski) lub mobilności na kółkach oraz, w znacznie mniejszym stopniu, jakości ruchu.

POZIOM I - spacery bez ograniczeń POZIOM II - spacery z ograniczeniami POZIOM III - spacery z wykorzystaniem podręcznego urządzenia podnoszącego mobilność POZIOM IV - Samodzielna mobilność z ograniczeniami; Może korzystać z Powered Mobility POZIOM V - Transport na ręcznym wózku inwalidzkim Zapisaliśmy pacjentów z GMFCS więcej niż klasy II i ocenialiśmy zmiany tej skali w okresie obserwacji . Niższe wyniki wskazują na lepszą motorykę dużą dzieci.
„miesiąc” 12
Zmiana w stosunku do wartości początkowej POMIAR FUNKCJI MAŁYCH SILNIKÓW (GMFM66)
Ramy czasowe: Linia bazowa

GMFM jest wystandaryzowanym instrumentem obserwacyjnym zaprojektowanym i zatwierdzonym do pomiaru zmian w funkcji motoryki dużej w czasie u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.

GMFM 66 zawierał 66 pozycji, a każda pozycja zawiera 4 punkty (0-3) KLUCZ PUNKTACYJNY 0 = nie inicjuje 1 = inicjuje 2 = częściowo kończy 3 = kończy W tym badaniu używamy zwalidowanej perskiej wersji GMFM 66. Wyższe wyniki wskazują na lepszą motorykę dużą dzieci.
Linia bazowa
Zmiana w stosunku do wartości początkowej POMIAR FUNKCJI MAŁYCH SILNIKÓW (GMFM66)
Ramy czasowe: „miesiąc” 1

GMFM jest wystandaryzowanym instrumentem obserwacyjnym zaprojektowanym i zatwierdzonym do pomiaru zmian w funkcji motoryki dużej w czasie u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.

GMFM 66 zawierał 66 pozycji, a każda pozycja zawiera 4 punkty (0-3) KLUCZ PUNKTACYJNY 0 = nie inicjuje 1 = inicjuje 2 = częściowo kończy 3 = kończy W tym badaniu używamy zwalidowanej perskiej wersji GMFM 66. Wyższe wyniki wskazują na lepszą motorykę dużą dzieci.
„miesiąc” 1
Zmiana w stosunku do wartości początkowej POMIAR FUNKCJI MAŁYCH SILNIKÓW (GMFM66)
Ramy czasowe: „miesiąc” 3

GMFM jest wystandaryzowanym instrumentem obserwacyjnym zaprojektowanym i zatwierdzonym do pomiaru zmian w funkcji motoryki dużej w czasie u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.

GMFM 66 zawierał 66 pozycji, a każda pozycja zawiera 4 punkty (0-3) KLUCZ PUNKTACYJNY 0 = nie inicjuje 1 = inicjuje 2 = częściowo kończy 3 = kończy W tym badaniu używamy zwalidowanej perskiej wersji GMFM 66. Wyższe wyniki wskazują na lepszą motorykę dużą dzieci.
„miesiąc” 3
Zmiana w stosunku do wartości początkowej POMIAR FUNKCJI MAŁYCH SILNIKÓW (GMFM66)
Ramy czasowe: „miesiąc” 6

GMFM jest wystandaryzowanym instrumentem obserwacyjnym zaprojektowanym i zatwierdzonym do pomiaru zmian w funkcji motoryki dużej w czasie u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.

GMFM 66 zawierał 66 pozycji, a każda pozycja zawiera 4 punkty (0-3) KLUCZ PUNKTACYJNY 0 = nie inicjuje 1 = inicjuje 2 = częściowo kończy 3 = kończy W tym badaniu używamy zwalidowanej perskiej wersji GMFM 66. Wyższe wyniki wskazują na lepszą motorykę dużą dzieci.
„miesiąc” 6
Zmiana w stosunku do wartości początkowej POMIAR FUNKCJI MAŁYCH SILNIKÓW (GMFM66)
Ramy czasowe: „miesiąc” 12

GMFM jest wystandaryzowanym instrumentem obserwacyjnym zaprojektowanym i zatwierdzonym do pomiaru zmian w funkcji motoryki dużej w czasie u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.

GMFM 66 zawierał 66 pozycji, a każda pozycja zawiera 4 punkty (0-3) KLUCZ PUNKTACYJNY 0 = nie inicjuje 1 = inicjuje 2 = częściowo kończy 3 = kończy W tym badaniu używamy zwalidowanej perskiej wersji GMFM 66. Wyższe wyniki wskazują na lepszą motorykę dużą dzieci.
„miesiąc” 12
Zmiana w stosunku do wartości początkowej System ręcznej klasyfikacji umiejętności dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (MACS)
Ramy czasowe: Linia bazowa

System ręcznej klasyfikacji zdolności (MACS) opisuje, w jaki sposób dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (CP) używają rąk do obsługi przedmiotów w codziennych czynnościach.

MACS opisuje pięć poziomów. Poziomy oparte są na samoinicjowanej przez dzieci umiejętności posługiwania się przedmiotami i ich potrzebie pomocy lub przystosowania się do wykonywania czynności manualnych w życiu codziennym.

  1. Obsługuj przedmioty łatwo i skutecznie
  2. Radzi sobie z większością przedmiotów, ale z nieco obniżoną jakością i/lub szybkością osiągania
  3. Obsługuj przedmioty z trudem; potrzebuje pomocy w przygotowaniu i/lub modyfikacji zajęć
  4. Obsługuje ograniczony wybór łatwych w zarządzaniu obiektów w dostosowanych sytuacjach
  5. Nie radzi sobie z przedmiotami i ma poważnie ograniczoną zdolność wykonywania nawet prostych czynności. Poziom I obejmuje dzieci z niewielkimi ograniczeniami, podczas gdy dzieci z poważnymi ograniczeniami funkcjonalnymi zwykle znajdują się na poziomach IV i V.

Używamy zatwierdzonego perskiego systemu klasyfikacji.
Linia bazowa
Zmiana w stosunku do wartości początkowej System ręcznej klasyfikacji umiejętności dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (MACS)
Ramy czasowe: „miesiąc” 3

System ręcznej klasyfikacji zdolności (MACS) opisuje, w jaki sposób dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (CP) używają rąk do obsługi przedmiotów w codziennych czynnościach.

MACS opisuje pięć poziomów. Poziomy oparte są na samoinicjowanej przez dzieci umiejętności posługiwania się przedmiotami i ich potrzebie pomocy lub przystosowania się do wykonywania czynności manualnych w życiu codziennym.

  1. Obsługuj przedmioty łatwo i skutecznie
  2. Radzi sobie z większością przedmiotów, ale z nieco obniżoną jakością i/lub szybkością osiągania
  3. Obsługuj przedmioty z trudem; potrzebuje pomocy w przygotowaniu i/lub modyfikacji zajęć
  4. Obsługuje ograniczony wybór łatwych w zarządzaniu obiektów w dostosowanych sytuacjach
  5. Nie radzi sobie z przedmiotami i ma poważnie ograniczoną zdolność wykonywania nawet prostych czynności. Poziom I obejmuje dzieci z niewielkimi ograniczeniami, podczas gdy dzieci z poważnymi ograniczeniami funkcjonalnymi zwykle znajdują się na poziomach IV i V.

Używamy zatwierdzonego perskiego systemu klasyfikacji.
„miesiąc” 3
Zmiana w stosunku do wartości początkowej System ręcznej klasyfikacji umiejętności dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (MACS)
Ramy czasowe: „miesiąc” 6

System ręcznej klasyfikacji zdolności (MACS) opisuje, w jaki sposób dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (CP) używają rąk do obsługi przedmiotów w codziennych czynnościach.

MACS opisuje pięć poziomów. Poziomy oparte są na samoinicjowanej przez dzieci umiejętności posługiwania się przedmiotami i ich potrzebie pomocy lub przystosowania się do wykonywania czynności manualnych w życiu codziennym.

  1. Obsługuj przedmioty łatwo i skutecznie
  2. Radzi sobie z większością przedmiotów, ale z nieco obniżoną jakością i/lub szybkością osiągania
  3. Obsługuj przedmioty z trudem; potrzebuje pomocy w przygotowaniu i/lub modyfikacji zajęć
  4. Obsługuje ograniczony wybór łatwych w zarządzaniu obiektów w dostosowanych sytuacjach
  5. Nie radzi sobie z przedmiotami i ma poważnie ograniczoną zdolność wykonywania nawet prostych czynności. Poziom I obejmuje dzieci z niewielkimi ograniczeniami, podczas gdy dzieci z poważnymi ograniczeniami funkcjonalnymi zwykle znajdują się na poziomach IV i V.

Używamy zatwierdzonego perskiego systemu klasyfikacji.
„miesiąc” 6
Zmiana w stosunku do wartości początkowej System ręcznej klasyfikacji umiejętności dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (MACS)
Ramy czasowe: „miesiąc” 12

System ręcznej klasyfikacji zdolności (MACS) opisuje, w jaki sposób dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (CP) używają rąk do obsługi przedmiotów w codziennych czynnościach.

MACS opisuje pięć poziomów. Poziomy oparte są na samoinicjowanej przez dzieci umiejętności posługiwania się przedmiotami i ich potrzebie pomocy lub przystosowania się do wykonywania czynności manualnych w życiu codziennym.

  1. Obsługuj przedmioty łatwo i skutecznie
  2. Radzi sobie z większością przedmiotów, ale z nieco obniżoną jakością i/lub szybkością osiągania
  3. Obsługuj przedmioty z trudem; potrzebuje pomocy w przygotowaniu i/lub modyfikacji zajęć
  4. Obsługuje ograniczony wybór łatwych w zarządzaniu obiektów w dostosowanych sytuacjach
  5. Nie radzi sobie z przedmiotami i ma poważnie ograniczoną zdolność wykonywania nawet prostych czynności. Poziom I obejmuje dzieci z niewielkimi ograniczeniami, podczas gdy dzieci z poważnymi ograniczeniami funkcjonalnymi zwykle znajdują się na poziomach IV i V.

Używamy zatwierdzonego perskiego systemu klasyfikacji.
„miesiąc” 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową Inwentarza Pediatrycznej Oceny Niepełnosprawności (PEDI)
Ramy czasowe: Linia bazowa

PEDI zawiera elementy do pomiaru zdolności funkcjonalnej, a także elementy do pomiaru wydajności w trzech domenach treści: samoopieka (SC), mobilność (M) i funkcja społeczna (SF). Zdolność jest mierzona poprzez ocenę umiejętności funkcjonalnych, których dziecko wykazało mistrzostwo.

Pozycje w FSS są dyskretne i towarzyszą im kryteria punktacji, a czasem przykłady zachowań, które pomagają wyjaśnić decyzje dotyczące punktacji. Przedmioty mogą otrzymać 0 lub 1. 0 = niezdolność lub ograniczona zdolność do wykonania przedmiotu w większości sytuacji 1 = zdolność do wykonania przedmiotu w większości sytuacji lub przedmiot został wcześniej opanowany, a umiejętności funkcjonalne przekroczyły ten poziom.

Używamy zweryfikowanej perskiej wersji tego kwestionariusza. Wyższe wyniki wskazują na lepsze możliwości funkcjonalne.
Linia bazowa
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową Inwentarza Pediatrycznej Oceny Niepełnosprawności (PEDI)
Ramy czasowe: „miesiąc” 6

PEDI zawiera elementy do pomiaru zdolności funkcjonalnej, a także elementy do pomiaru wydajności w trzech domenach treści: samoopieka (SC), mobilność (M) i funkcja społeczna (SF). Zdolność jest mierzona poprzez ocenę umiejętności funkcjonalnych, których dziecko wykazało mistrzostwo.

Pozycje w FSS są dyskretne i towarzyszą im kryteria punktacji, a czasem przykłady zachowań, które pomagają wyjaśnić decyzje dotyczące punktacji. Przedmioty mogą otrzymać 0 lub 1. 0 = niezdolność lub ograniczona zdolność do wykonania przedmiotu w większości sytuacji 1 = zdolność do wykonania przedmiotu w większości sytuacji lub przedmiot został wcześniej opanowany, a umiejętności funkcjonalne przekroczyły ten poziom.

Używamy zweryfikowanej perskiej wersji tego kwestionariusza. Wyższe wyniki wskazują na lepsze możliwości funkcjonalne.
„miesiąc” 6
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową Inwentarza Pediatrycznej Oceny Niepełnosprawności (PEDI)
Ramy czasowe: „miesiąc” 12

PEDI zawiera elementy do pomiaru zdolności funkcjonalnej, a także elementy do pomiaru wydajności w trzech domenach treści: samoopieka (SC), mobilność (M) i funkcja społeczna (SF). Zdolność jest mierzona poprzez ocenę umiejętności funkcjonalnych, których dziecko wykazało mistrzostwo.

Pozycje w FSS są dyskretne i towarzyszą im kryteria punktacji, a czasem przykłady zachowań, które pomagają wyjaśnić decyzje dotyczące punktacji. Przedmioty mogą otrzymać 0 lub 1. 0 = niezdolność lub ograniczona zdolność do wykonania przedmiotu w większości sytuacji 1 = zdolność do wykonania przedmiotu w większości sytuacji lub przedmiot został wcześniej opanowany, a umiejętności funkcjonalne przekroczyły ten poziom.

Używamy zweryfikowanej perskiej wersji tego kwestionariusza. Wyższe wyniki wskazują na lepsze możliwości funkcjonalne.
„miesiąc” 12
Zmiana w stosunku do wartości początkowej Zmodyfikowana skala Ashwortha
Ramy czasowe: Linia bazowa

Punktacja (zaczerpnięta z Bohannon i Smith, 1987):

0 Brak wzrostu napięcia mięśniowego

  1. Nieznaczne zwiększenie napięcia mięśniowego, objawiające się złapaniem i puszczeniem lub minimalnym oporem na końcu zakresu ruchu, gdy dotknięta(e) część(e) porusza się w zgięciu lub prostowaniu 1+ Niewielkie zwiększenie napięcia mięśniowego, objawiające się złapaniem, następnie minimalny opór w pozostałej części (mniej niż połowa) pamięci ROM
  2. Bardziej wyraźny wzrost napięcia mięśniowego przez większość ROM, ale dotknięte części łatwo się poruszają
  3. Znaczny wzrost napięcia mięśniowego, ruch bierny utrudniony
  4. Dotknięta(e) część (części) sztywna podczas zginania lub prostowania, zgięcia podeszwowego kostki, zgięcia kolana, zgięcia biodra, zgięcia nadgarstka, zgięcia łokcia zostanie zbadana za pomocą zmodyfikowanej skali Ashwottha i zmiany nasilenia spastyczności

zgięcie podeszwowe kostki, zgięcie kolana, zgięcie biodra, zgięcie nadgarstka, zgięcie łokcia, poprawa spastyczności pacjentów wg zmodyfikowanej skali Ashwortha
Linia bazowa
Zmiana w stosunku do wartości początkowej Zmodyfikowana skala Ashwortha
Ramy czasowe: „miesiąc” 1

Punktacja (zaczerpnięta z Bohannon i Smith, 1987):

0 Brak wzrostu napięcia mięśniowego

  1. Nieznaczne zwiększenie napięcia mięśniowego, objawiające się złapaniem i puszczeniem lub minimalnym oporem na końcu zakresu ruchu, gdy dotknięta(e) część(e) porusza się w zgięciu lub prostowaniu 1+ Niewielkie zwiększenie napięcia mięśniowego, objawiające się złapaniem, następnie minimalny opór w pozostałej części (mniej niż połowa) pamięci ROM
  2. Bardziej wyraźny wzrost napięcia mięśniowego przez większość ROM, ale dotknięte części łatwo się poruszają
  3. Znaczny wzrost napięcia mięśniowego, ruch bierny utrudniony
  4. Dotknięta(e) część (części) sztywna podczas zginania lub prostowania, zgięcia podeszwowego kostki, zgięcia kolana, zgięcia biodra, zgięcia nadgarstka, zgięcia łokcia zostanie zbadana za pomocą zmodyfikowanej skali Ashwottha i zmiany nasilenia spastyczności

zgięcie podeszwowe kostki, zgięcie kolana, zgięcie biodra, zgięcie nadgarstka, zgięcie łokcia, poprawa spastyczności pacjentów wg zmodyfikowanej skali Ashwortha
„miesiąc” 1
Zmiana w stosunku do wartości początkowej Zmodyfikowana skala Ashwortha
Ramy czasowe: „miesiąc” 3

Punktacja (zaczerpnięta z Bohannon i Smith, 1987):

0 Brak wzrostu napięcia mięśniowego

  1. Nieznaczne zwiększenie napięcia mięśniowego, objawiające się złapaniem i puszczeniem lub minimalnym oporem na końcu zakresu ruchu, gdy dotknięta(e) część(e) porusza się w zgięciu lub prostowaniu 1+ Niewielkie zwiększenie napięcia mięśniowego, objawiające się złapaniem, następnie minimalny opór w pozostałej części (mniej niż połowa) pamięci ROM
  2. Bardziej wyraźny wzrost napięcia mięśniowego przez większość ROM, ale dotknięte części łatwo się poruszają
  3. Znaczny wzrost napięcia mięśniowego, ruch bierny utrudniony
  4. Dotknięta(e) część (części) sztywna podczas zginania lub prostowania, zgięcia podeszwowego kostki, zgięcia kolana, zgięcia biodra, zgięcia nadgarstka, zgięcia łokcia zostanie zbadana za pomocą zmodyfikowanej skali Ashwottha i zmiany nasilenia spastyczności

zgięcie podeszwowe kostki, zgięcie kolana, zgięcie biodra, zgięcie nadgarstka, zgięcie łokcia, poprawa spastyczności pacjentów wg zmodyfikowanej skali Ashwortha
„miesiąc” 3
Zmiana w stosunku do wartości początkowej Zmodyfikowana skala Ashwortha
Ramy czasowe: „miesiąc” 6

Punktacja (zaczerpnięta z Bohannon i Smith, 1987):

0 Brak wzrostu napięcia mięśniowego

  1. Nieznaczne zwiększenie napięcia mięśniowego, objawiające się złapaniem i puszczeniem lub minimalnym oporem na końcu zakresu ruchu, gdy dotknięta(e) część(e) porusza się w zgięciu lub prostowaniu 1+ Niewielkie zwiększenie napięcia mięśniowego, objawiające się złapaniem, następnie minimalny opór w pozostałej części (mniej niż połowa) pamięci ROM
  2. Bardziej wyraźny wzrost napięcia mięśniowego przez większość ROM, ale dotknięte części łatwo się poruszają
  3. Znaczny wzrost napięcia mięśniowego, ruch bierny utrudniony
  4. Dotknięta(e) część (części) sztywna podczas zginania lub prostowania, zgięcia podeszwowego kostki, zgięcia kolana, zgięcia biodra, zgięcia nadgarstka, zgięcia łokcia zostanie zbadana za pomocą zmodyfikowanej skali Ashwottha i zmiany nasilenia spastyczności

zgięcie podeszwowe kostki, zgięcie kolana, zgięcie biodra, zgięcie nadgarstka, zgięcie łokcia, poprawa spastyczności pacjentów wg zmodyfikowanej skali Ashwortha
„miesiąc” 6
Zmiana w stosunku do wartości początkowej Zmodyfikowana skala Ashwortha
Ramy czasowe: „miesiąc” 12

Punktacja (zaczerpnięta z Bohannon i Smith, 1987):

0 Brak wzrostu napięcia mięśniowego

  1. Nieznaczne zwiększenie napięcia mięśniowego, objawiające się złapaniem i puszczeniem lub minimalnym oporem na końcu zakresu ruchu, gdy dotknięta(e) część(e) porusza się w zgięciu lub prostowaniu 1+ Niewielkie zwiększenie napięcia mięśniowego, objawiające się złapaniem, następnie minimalny opór w pozostałej części (mniej niż połowa) pamięci ROM
  2. Bardziej wyraźny wzrost napięcia mięśniowego przez większość ROM, ale dotknięte części łatwo się poruszają
  3. Znaczny wzrost napięcia mięśniowego, ruch bierny utrudniony
  4. Dotknięta(e) część (części) sztywna podczas zginania lub prostowania, zgięcia podeszwowego kostki, zgięcia kolana, zgięcia biodra, zgięcia nadgarstka, zgięcia łokcia zostanie zbadana za pomocą zmodyfikowanej skali Ashwottha i zmiany nasilenia spastyczności

zgięcie podeszwowe kostki, zgięcie kolana, zgięcie biodra, zgięcie nadgarstka, zgięcie łokcia, poprawa spastyczności pacjentów wg zmodyfikowanej skali Ashwortha
„miesiąc” 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych uzyskanych za pomocą rezonansu magnetycznego mózgu (MRI).
Ramy czasowe: Linia bazowa
Jednym z naszych kryteriów włączenia do rejestracji przypadków był dowód na wyraźne nabyte nieprawidłowe wyniki badań obrazowych zgodne z CP, takie jak leukomalacja okołokomorowa (PVL), torbielowata encefalomalacja, glejoza okołokomorowa, torbiel porencefaliczna, zajęcie zwojów podstawy mózgu i zanik mózgu. Można spodziewać się zmniejszenia rozmiaru lub poprawy wyników badań obrazowych mózgu w wyniku terapii komórkami macierzystymi i będzie to obserwowane 12 miesięcy po wstrzyknięciu.
Linia bazowa
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych uzyskanych za pomocą rezonansu magnetycznego mózgu (MRI).
Ramy czasowe: „miesiąc” 12
Jednym z naszych kryteriów włączenia do rejestracji przypadków był dowód na wyraźne nabyte nieprawidłowe wyniki badań obrazowych zgodne z CP, takie jak leukomalacja okołokomorowa (PVL), torbielowata encefalomalacja, glejoza okołokomorowa, torbiel porencefaliczna, zajęcie zwojów podstawy mózgu i zanik mózgu. Można spodziewać się zmniejszenia rozmiaru lub poprawy wyników badań obrazowych mózgu w wyniku terapii komórkami macierzystymi i będzie to obserwowane 12 miesięcy po wstrzyknięciu.
„miesiąc” 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych Spektroskopia rezonansu magnetycznego mózgu (MRS)
Ramy czasowe: Linia bazowa
MRS umożliwia nieinwazyjne wykrywanie i pomiary prawidłowych i nieprawidłowych metabolitów oraz zmian biochemicznych w mózgu. Częstotliwość różnych metabolitów jest mierzona w jednostkach zwanych częściami na milion (PPM) i przedstawiana na wykresie jako piki o różnej wysokości. Metabolity normalnie wykrywane w mózgu, niezależnie od przyjętego czasu echa, obejmują asparaginian nacetylu (NAA), marker neuronalny, cholinę (Cho), marker błonowy i kreatynę (Cr), marker metabolizmu energetycznego. Wzrost stosunku NAA/Cr i NAA/Cho oczekiwany jako wartość wyjściowa i oczekiwana zmiana po terapii komórkami macierzystymi na korzyść obciążenia lub wzrostu liczby komórek neurogleju w miejscu wcześniejszego uszkodzenia mózgu.
Linia bazowa
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych Spektroskopia rezonansu magnetycznego mózgu (MRS)
Ramy czasowe: „miesiąc” 12
MRS umożliwia nieinwazyjne wykrywanie i pomiary prawidłowych i nieprawidłowych metabolitów oraz zmian biochemicznych w mózgu. Częstotliwość różnych metabolitów jest mierzona w jednostkach zwanych częściami na milion (PPM) i przedstawiana na wykresie jako piki o różnej wysokości. Metabolity normalnie wykrywane w mózgu, niezależnie od przyjętego czasu echa, obejmują asparaginian nacetylu (NAA), marker neuronalny, cholinę (Cho), marker błonowy i kreatynę (Cr), marker metabolizmu energetycznego. Wzrost stosunku NAA/Cr i NAA/Cho oczekiwany jako wartość wyjściowa i oczekiwana zmiana po terapii komórkami macierzystymi na korzyść obciążenia lub wzrostu liczby komórek neurogleju w miejscu wcześniejszego uszkodzenia mózgu.
„miesiąc” 12
Zmiana liczby włókien istoty białej okołokomorowej w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa
DTI jest modyfikacją techniki MRI, która jest wrażliwa na ruchy Browna cząsteczek wody w tkankach biologicznych i jest nową metodą kliniczną, która może wykazać orientację i integralność włókien istoty białej. Uszkodzenie istoty białej okołokomorowej jest główną formą uszkodzenia mózgu obserwowaną w CP. Znaczące zmniejszenie liczby włókien DTI w okolicy okołokomorowej lub innych regionach uszkodzenia istoty białej mózgu, obejmujących drogi korowo-rdzeniowe, drogi korowo-opuszkowe i promieniowanie górnego wzgórza oczekiwane jako wartość wyjściowa. W wyniku terapii komórkami macierzystymi należy spodziewać się wzrostu liczby włókien DTI, który będzie obserwowany 12 miesięcy po wstrzyknięciu.
Linia bazowa
Zmiana liczby włókien istoty białej okołokomorowej w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: „miesiąc” 12
DTI jest modyfikacją techniki MRI, która jest wrażliwa na ruchy Browna cząsteczek wody w tkankach biologicznych i jest nową metodą kliniczną, która może wykazać orientację i integralność włókien istoty białej. Uszkodzenie istoty białej okołokomorowej jest główną formą uszkodzenia mózgu obserwowaną w CP. Znaczące zmniejszenie liczby włókien DTI w okolicy okołokomorowej lub innych regionach uszkodzenia istoty białej mózgu, obejmujących drogi korowo-rdzeniowe, drogi korowo-opuszkowe i promieniowanie górnego wzgórza oczekiwane jako wartość wyjściowa. W wyniku terapii komórkami macierzystymi należy spodziewać się wzrostu liczby włókien DTI, który będzie obserwowany 12 miesięcy po wstrzyknięciu.
„miesiąc” 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Współpracownicy

Hormozgan University of Medical Sciences

Śledczy

  • Główny śledczy: Mahmoudreza Ashrafi, MD, Tehran University of Medical Sciences, Children's Medical Center
  • Dyrektor Studium: Amirali Hamidieh, MD, Tehran University of Medical Sciences , Children's Medical Center
  • Dyrektor Studium: Hadi Montazerlotfelahi, MD, Alborz university of medical sciences
  • Dyrektor Studium: Anahita Majma, MD, Tehran University of Medical Sciences Children's Medical Center
  • Dyrektor Studium: Masood Ghahvechi akbari, MD, Tehran University of Medical Sciences ,Children's Medical Center
  • Dyrektor Studium: Ali Reza Moaeidi, MD, Hormozgan University of Medical Sciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2019

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 stycznia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRCT201706176907N13

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mózgowe Porażenie Dziecięce, Spastyczne

Badania kliniczne na MNC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj