Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost alogenních hematopoetických a mezenchymálních kmenových buněk u dětské mozkové obrny

3. ledna 2019 aktualizováno: Mahmoud Reza Ashrafi, Tehran University of Medical Sciences

Hodnocení účinnosti alogenních krvetvorných kmenových buněk derivovaných z pupečníku a mezenchymálních stromálních buněk u pacientů se spastickou mozkovou obrnou na vývojovou funkci , fáze klinického hodnocení2

Dětská mozková obrna (DMO) sestávala ze skupiny vývojových vad v oblasti motorických funkcí a je jedním z hlavních problémů dětské neurologie a v současné době pro ni neexistuje standardní léčebná ani chirurgická léčba. nové a nadějné terapeutické metody terapie CP . Tato dvojitě slepá studie určená k hodnocení bezpečnosti a léčebných účinků intratekálních krvetvorných a mezenchymálních kmenových buněk odvozených z alogenní pupeční šňůry ve změně a pravděpodobném zlepšení vývojových funkcí účastníků spastické CP mezi 4-14 let a srovnání s kontrolní skupinou účastníků CP bez buněčné terapie. Bylo vybráno 108 případů a náhodně rozděleno do 3 skupin po 36 případech: hematopoetické kmenové buňky odvozené z alogenní pupeční šňůry, mezenchymální buňky odvozené z alogenní pupeční šňůry a kontrolní skupina bez injekce a vzhledu simulující lumbální punkci bez vědomí pacientů a hodnotitelů. Vývojové funkce a spasticita hodnoceny před intervencí a budou provedeny 1, 3, 6 a 12 měsíců po injekci. Během tohoto období bude pokračovat neurorehabilitace. Neuroimaging mozku byl proveden v době náboru a bude opakován po 12 měsících.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CP je charakterizována aberantní kontrolou pohybu nebo držení těla pacienta, která se objevuje v raném věku, a není výsledkem rozpoznaného progresivního nebo degenerativního onemocnění mozku. CP je zastřešující termín a představuje skupinu stavů (nikoli jednu poruchu), má široký rozsah projevů se statickým stavem původně ve vyvíjejícím se centrálním nervovém systému. CP je porucha pohybu nebo držení těla. V současné době pro ni neexistuje standardní lékařská ani chirurgická léčba. Léčba kmenovými buňkami je novou a slibnou léčbou.

150 případů diparetické a kvadiparetické spastické CP ve věku 4-14 let bylo vybráno mezi pacienty odeslanými do dětské neurologické ambulance Dětské lékařské nemocnice (CMC) přidružené k Teheránské univerzitě lékařských věd a měla naše kritéria pro zařazení. U těchto pacientů byla provedena analýza HLA a 36 případů odpovídajících případů třídy 6 bylo zapsáno do hematopoetických kmenových buněk odvozených z alogenní pupeční šňůry (MNC) kvůli nutnosti shody lidského leukocytového antigenu (HLA) v tomto typu buněk a 72 případů mezi zbývající pacienti byli náhodně rozděleni do mezenchymálních kmenových buněk odvozených z alogenní pupeční šňůry (MSC) a kontrolní skupiny. Proto bylo zařazeno 108 případů do 3 rozdělených skupin po 36 pacientech.

Pacienti přijatí do nemocnice CMC a intratekální injekce byla provedena se sedací. Každému pacientovi byla provedena pouze jedna injekce kmenových buněk. V kontrolní skupině po vložení jehly do kůže se vzhledem simulace lumbální punkce nebyla provedena žádná injekce bez vědomí pacientů nebo jejich rodičů. Všichni pacienti byli na jeden den přijati a druhý den propuštěni. Jak jsme napsali ve formuláři souhlasu pro etické posouzení, zavazujeme se provádět injekci kmenových buněk účastníkům kontroly zdarma po 12 měsících sledování. Všichni účastníci budou odesláni na neurorehabilitaci s identickým protokolem. Rodiče ani kliničtí hodnotitelé si nejsou vědomi 3 rozdělených skupin a naše studie je dvojitě zaslepená. Výsledky budou hodnoceny 1, 3, 6 a 12 měsíců po intervenci .

Standardní zobrazení mozku magnetickou rezonancí (MRI) s magnetickou rezonanční spektroskopií (MRS) a zobrazením difúzního tenzoru (DTI) bylo provedeno před injekcí jako výchozí hodnota a bude opakováno po 12 měsících klinického sledování. Tato studie zaměřená na hodnocení léčebných účinků intratekálních MNC a MSC odvozených od alogenní pupeční šňůry při změně a pravděpodobném zlepšení vývojových funkcí pacientů se spastickou CP ve věku 4-14 let ve srovnání s kontrolní skupinou. Různé skórovací systémy jako Gross Motor Funkční klasifikační systém (GMFCS), hrubé skóre motorických funkcí (GMFM66), manuální klasifikační systém schopností (MACS), pediatrické hodnocení invalidního inventáře (PEDI), CP QOL, dotazník životních návyků a modifikovaná Ashworthova škála pro spasticitu byly provedeny na začátku a poté se bude opakovat v následných kontrolách do 12 měsíců závěrečného hodnocení.

Akutní vedlejší účinky a pravděpodobné dlouhodobé vedlejší účinky budou hlášeny a zaznamenány na našich předem připravených tazatelích.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

108

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Írán, Islámská republika
      • Tehran, Írán, Islámská republika, 1419733151
        • Tehran University of Medical Sciences , Growth and Development Research Center- Children's Medical Center
      • Tehran, Írán, Islámská republika, 1419733151
        • Tehran University of Medical Sciences Chidren's Medical Center Radiology Department
      • Tehran, Írán, Islámská republika, 1419733151
        • Tehran University of Medical Sciences, Department of Pediatric Neurology , Children's Medical Center
      • Tehran, Írán, Islámská republika, 1665666311
        • ROYAN Stem Cell Technology Co

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 14 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení :

  • Spastická dětská mozková obrna (diparetická, kvadriparetická)
  • Věk mezi 4-14 lety
  • Klasifikace hrubé motorické funkce (GMFC) mezi 2 -5
  • Bez záchvatové poruchy nebo s kontrolovanými záchvaty
  • Důkazy o definitivních získaných abnormálních zobrazovacích nálezech kompatibilních s CP
  • Informovaný souhlas je převzat od jejich rodičů

Kritéria vyloučení:

  • Normální MRI mozku
  • Progresivní neurologické poruchy
  • Vrozené kortikální malformace
  • Infekce TORCH (Toxoplazmóza, Jiné, Zarděnky, Cytomegalovirus a Herpes infekce)
  • Jiné typy mozkové obrny včetně atetoidního, atonického, ataxického a smíšeného typu
  • Akutní interkurentní infekce, jako je virus hepatitidy C (HCV), virus hepatitidy B (HBV), malignity způsobené virem lidské imunodeficience (HIV)
  • Hemoragická diatéza
  • Těžká anémie (hemoglobin nižší než 8 g/dl)
  • Plicní onemocnění závislá na ventilátoru
  • Renální insuficience
  • Těžká dysfunkce jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: MNC a MSC s ovládáním
Jedna intratekální injekce Hematopoetických kmenových buněk a Mezenchymálních kmenových buněk odvozených z alogenní pupeční šňůry pro každou skupinu 36 případů spastické CP a neurorehabilitace během 12 měsíců sledování klinického hodnocení vývojových funkcí a spasticity
Biologický: MNC
Hematopoetické kmenové buňky odvozené z alogenní pupeční šňůry
Ostatní jména:
  • Hematopoetické kmenové buňky
Biologický: MSC
Mezenchymální buňky odvozené z alogenní pupeční šňůry
Ostatní jména:
  • Mezenchymální kmenové buňky
Postup: Řízení
kontrolní skupina bez injekce a vzhledu simulujícího lumbální punkci bez vědomí pacientů a hodnotitelů, ale rehabilitace pokračovala.
Experimentální: MNC a MSC
Porovnání účinků intratekální injekce MNC a MSC na zlepšení vývojových funkcí a spasticitu pacientů s CP
Biologický: MNC
Hematopoetické kmenové buňky odvozené z alogenní pupeční šňůry
Ostatní jména:
  • Hematopoetické kmenové buňky
Biologický: MSC
Mezenchymální buňky odvozené z alogenní pupeční šňůry
Ostatní jména:
  • Mezenchymální kmenové buňky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základního systému klasifikace funkcí hrubé motoriky (GMFCS)
Časové okno: Základní linie

Systém klasifikace hrubých motorických funkcí (GMFCS) pro dětskou mozkovou obrnu je založen na vlastním pohybu s důrazem na sezení, přesuny a pohyblivost. Při definování pětistupňového klasifikačního systému bylo naším primárním kritériem to, že rozdíly mezi úrovněmi musí být smysluplné v každodenním životě. Rozdíly jsou založeny na funkčních omezeních, potřebě ručních pohybových zařízení (jako jsou chodítka, berle nebo hole) nebo na kolečkách a v mnohem menší míře na kvalitě pohybu.

ÚROVEŇ I – Chůze bez omezení ÚROVEŇ II – Chůze s omezeními ÚROVEŇ III – Chůze s použitím ručního mobilního zařízení ÚROVEŇ IV – Samohybnost s omezeními; Mobilita s motorovým pohonem LEVEL V – přeprava na ručním invalidním vozíku Zaregistrovali jsme pacienty s GMFCS více než třídy II a vyhodnotili jsme změnu této škály během období sledování. Nižší skóre prokazuje lepší hrubou motoriku dětí.
Základní linie
Změna od základního systému klasifikace funkcí hrubé motoriky (GMFCS)
Časové okno: "měsíc" 3

Systém klasifikace hrubých motorických funkcí (GMFCS) pro dětskou mozkovou obrnu je založen na vlastním pohybu s důrazem na sezení, přesuny a pohyblivost. Při definování pětistupňového klasifikačního systému bylo naším primárním kritériem to, že rozdíly mezi úrovněmi musí být smysluplné v každodenním životě. Rozdíly jsou založeny na funkčních omezeních, potřebě ručních pohybových zařízení (jako jsou chodítka, berle nebo hole) nebo na kolečkách a v mnohem menší míře na kvalitě pohybu.

ÚROVEŇ I – Chůze bez omezení ÚROVEŇ II – Chůze s omezeními ÚROVEŇ III – Chůze s použitím ručního mobilního zařízení ÚROVEŇ IV – Samohybnost s omezeními; Mobilita s motorovým pohonem LEVEL V – přeprava na ručním invalidním vozíku Zaregistrovali jsme pacienty s GMFCS více než třídy II a vyhodnotili jsme změnu této škály během období sledování. Nižší skóre prokazuje lepší hrubou motoriku dětí.
"měsíc" 3
Změna od základního systému klasifikace funkcí hrubé motoriky (GMFCS)
Časové okno: "měsíc" 6

Systém klasifikace hrubých motorických funkcí (GMFCS) pro dětskou mozkovou obrnu je založen na vlastním pohybu s důrazem na sezení, přesuny a pohyblivost. Při definování pětistupňového klasifikačního systému bylo naším primárním kritériem to, že rozdíly mezi úrovněmi musí být smysluplné v každodenním životě. Rozdíly jsou založeny na funkčních omezeních, potřebě ručních pohybových zařízení (jako jsou chodítka, berle nebo hole) nebo na kolečkách a v mnohem menší míře na kvalitě pohybu.

ÚROVEŇ I – Chůze bez omezení ÚROVEŇ II – Chůze s omezeními ÚROVEŇ III – Chůze s použitím ručního mobilního zařízení ÚROVEŇ IV – Samohybnost s omezeními; Mobilita s motorovým pohonem LEVEL V – přeprava na ručním invalidním vozíku Zaregistrovali jsme pacienty s GMFCS více než třídy II a vyhodnotili jsme změnu této škály během období sledování. Nižší skóre prokazuje lepší hrubou motoriku dětí.
"měsíc" 6
Změna od základního systému klasifikace funkcí hrubé motoriky (GMFCS)
Časové okno: "měsíc" 12

Systém klasifikace hrubých motorických funkcí (GMFCS) pro dětskou mozkovou obrnu je založen na vlastním pohybu s důrazem na sezení, přesuny a pohyblivost. Při definování pětistupňového klasifikačního systému bylo naším primárním kritériem to, že rozdíly mezi úrovněmi musí být smysluplné v každodenním životě. Rozdíly jsou založeny na funkčních omezeních, potřebě ručních pohybových zařízení (jako jsou chodítka, berle nebo hole) nebo na kolečkách a v mnohem menší míře na kvalitě pohybu.

ÚROVEŇ I – Chůze bez omezení ÚROVEŇ II – Chůze s omezeními ÚROVEŇ III – Chůze s použitím ručního mobilního zařízení ÚROVEŇ IV – Samohybnost s omezeními; Mobilita s motorovým pohonem LEVEL V – přeprava na ručním invalidním vozíku Zaregistrovali jsme pacienty s GMFCS více než třídy II a vyhodnotili jsme změnu této škály během období sledování. Nižší skóre prokazuje lepší hrubou motoriku dětí.
"měsíc" 12
Změna oproti základnímu MĚŘENÍ FUNKCE HRUBÉHO MOTORU (GMFM66)
Časové okno: Základní linie

GMFM je standardizovaný observační nástroj navržený a ověřený k měření změny funkce hrubé motoriky v průběhu času u dětí s dětskou mozkovou obrnou.

GMFM 66 obsahoval 66 položek a každá položka obsahovala 4 skóre (0-3) KLÍČ HODNOCENÍ 0 = nezahájí 1 = zahájí 2 = částečně dokončí 3 = dokončí V tomto výzkumu používáme ověřenou perskou verzi GMFM 66. Vyšší skóre ukazuje na lepší hrubou motoriku dětí.
Základní linie
Změna oproti základnímu MĚŘENÍ FUNKCE HRUBÉHO MOTORU (GMFM66)
Časové okno: "měsíc" 1

GMFM je standardizovaný observační nástroj navržený a ověřený k měření změny funkce hrubé motoriky v průběhu času u dětí s dětskou mozkovou obrnou.

GMFM 66 obsahoval 66 položek a každá položka obsahovala 4 skóre (0-3) KLÍČ HODNOCENÍ 0 = nezahájí 1 = zahájí 2 = částečně dokončí 3 = dokončí V tomto výzkumu používáme ověřenou perskou verzi GMFM 66. Vyšší skóre ukazuje na lepší hrubou motoriku dětí.
"měsíc" 1
Změna oproti základnímu MĚŘENÍ FUNKCE HRUBÉHO MOTORU (GMFM66)
Časové okno: "měsíc" 3

GMFM je standardizovaný observační nástroj navržený a ověřený k měření změny funkce hrubé motoriky v průběhu času u dětí s dětskou mozkovou obrnou.

GMFM 66 obsahoval 66 položek a každá položka obsahovala 4 skóre (0-3) KLÍČ HODNOCENÍ 0 = nezahájí 1 = zahájí 2 = částečně dokončí 3 = dokončí V tomto výzkumu používáme ověřenou perskou verzi GMFM 66. Vyšší skóre ukazuje na lepší hrubou motoriku dětí.
"měsíc" 3
Změna oproti základnímu MĚŘENÍ FUNKCE HRUBÉHO MOTORU (GMFM66)
Časové okno: "měsíc" 6

GMFM je standardizovaný observační nástroj navržený a ověřený k měření změny funkce hrubé motoriky v průběhu času u dětí s dětskou mozkovou obrnou.

GMFM 66 obsahoval 66 položek a každá položka obsahovala 4 skóre (0-3) KLÍČ HODNOCENÍ 0 = nezahájí 1 = zahájí 2 = částečně dokončí 3 = dokončí V tomto výzkumu používáme ověřenou perskou verzi GMFM 66. Vyšší skóre ukazuje na lepší hrubou motoriku dětí.
"měsíc" 6
Změna oproti základnímu MĚŘENÍ FUNKCE HRUBÉHO MOTORU (GMFM66)
Časové okno: "měsíc" 12

GMFM je standardizovaný observační nástroj navržený a ověřený k měření změny funkce hrubé motoriky v průběhu času u dětí s dětskou mozkovou obrnou.

GMFM 66 obsahoval 66 položek a každá položka obsahovala 4 skóre (0-3) KLÍČ HODNOCENÍ 0 = nezahájí 1 = zahájí 2 = částečně dokončí 3 = dokončí V tomto výzkumu používáme ověřenou perskou verzi GMFM 66. Vyšší skóre ukazuje na lepší hrubou motoriku dětí.
"měsíc" 12
Změna od výchozího systému manuální klasifikace schopností pro děti s dětskou mozkovou obrnou (MACS)
Časové okno: Základní linie

Systém manuální klasifikace schopností (MACS) popisuje, jak děti s dětskou mozkovou obrnou (CP) používají ruce k manipulaci s předměty v každodenních činnostech.

MACS popisuje pět úrovní. Úrovně jsou založeny na schopnosti dětí samostatně zacházet s předměty a jejich potřebě pomoci nebo adaptace k provádění manuálních činností v každodenním životě.

  1. Manipulujte s předměty snadno a úspěšně
  2. Zvládá většinu objektů, ale s poněkud sníženou kvalitou a/nebo rychlostí dosažení
  3. Obtížně manipulujte s předměty; potřebuje pomoc při přípravě a/nebo úpravě činností
  4. Zvládá omezený výběr snadno spravovaných objektů v přizpůsobených situacích
  5. Nemanipuluje s předměty a má výrazně omezenou schopnost provádět i jednoduché úkony Úroveň I zahrnuje děti s drobnými omezeními, zatímco děti s vážným funkčním omezením se obvykle nacházejí na úrovních IV a V.

Používáme ověřený perský klasifikační systém.
Základní linie
Změna od výchozího systému manuální klasifikace schopností pro děti s dětskou mozkovou obrnou (MACS)
Časové okno: "měsíc" 3

Systém manuální klasifikace schopností (MACS) popisuje, jak děti s dětskou mozkovou obrnou (CP) používají ruce k manipulaci s předměty v každodenních činnostech.

MACS popisuje pět úrovní. Úrovně jsou založeny na schopnosti dětí samostatně zacházet s předměty a jejich potřebě pomoci nebo adaptace k provádění manuálních činností v každodenním životě.

  1. Manipulujte s předměty snadno a úspěšně
  2. Zvládá většinu objektů, ale s poněkud sníženou kvalitou a/nebo rychlostí dosažení
  3. Obtížně manipulujte s předměty; potřebuje pomoc při přípravě a/nebo úpravě činností
  4. Zvládá omezený výběr snadno spravovaných objektů v přizpůsobených situacích
  5. Nemanipuluje s předměty a má výrazně omezenou schopnost provádět i jednoduché úkony Úroveň I zahrnuje děti s drobnými omezeními, zatímco děti s vážným funkčním omezením se obvykle nacházejí na úrovních IV a V.

Používáme ověřený perský klasifikační systém.
"měsíc" 3
Změna od výchozího systému manuální klasifikace schopností pro děti s dětskou mozkovou obrnou (MACS)
Časové okno: "měsíc" 6

Systém manuální klasifikace schopností (MACS) popisuje, jak děti s dětskou mozkovou obrnou (CP) používají ruce k manipulaci s předměty v každodenních činnostech.

MACS popisuje pět úrovní. Úrovně jsou založeny na schopnosti dětí samostatně zacházet s předměty a jejich potřebě pomoci nebo adaptace k provádění manuálních činností v každodenním životě.

  1. Manipulujte s předměty snadno a úspěšně
  2. Zvládá většinu objektů, ale s poněkud sníženou kvalitou a/nebo rychlostí dosažení
  3. Obtížně manipulujte s předměty; potřebuje pomoc při přípravě a/nebo úpravě činností
  4. Zvládá omezený výběr snadno spravovaných objektů v přizpůsobených situacích
  5. Nemanipuluje s předměty a má výrazně omezenou schopnost provádět i jednoduché úkony Úroveň I zahrnuje děti s drobnými omezeními, zatímco děti s vážným funkčním omezením se obvykle nacházejí na úrovních IV a V.

Používáme ověřený perský klasifikační systém.
"měsíc" 6
Změna od výchozího systému manuální klasifikace schopností pro děti s dětskou mozkovou obrnou (MACS)
Časové okno: "měsíc" 12

Systém manuální klasifikace schopností (MACS) popisuje, jak děti s dětskou mozkovou obrnou (CP) používají ruce k manipulaci s předměty v každodenních činnostech.

MACS popisuje pět úrovní. Úrovně jsou založeny na schopnosti dětí samostatně zacházet s předměty a jejich potřebě pomoci nebo adaptace k provádění manuálních činností v každodenním životě.

  1. Manipulujte s předměty snadno a úspěšně
  2. Zvládá většinu objektů, ale s poněkud sníženou kvalitou a/nebo rychlostí dosažení
  3. Obtížně manipulujte s předměty; potřebuje pomoc při přípravě a/nebo úpravě činností
  4. Zvládá omezený výběr snadno spravovaných objektů v přizpůsobených situacích
  5. Nemanipuluje s předměty a má výrazně omezenou schopnost provádět i jednoduché úkony Úroveň I zahrnuje děti s drobnými omezeními, zatímco děti s vážným funkčním omezením se obvykle nacházejí na úrovních IV a V.

Používáme ověřený perský klasifikační systém.
"měsíc" 12
Změna oproti výchozímu pediatrickému hodnocení inventáře zdravotního postižení (PEDI)
Časové okno: Základní linie

PEDI obsahuje položky pro měření funkční způsobilosti a také položky pro měření výkonnosti ve třech obsahových doménách: Samoobsluha (SC), Mobilita (M) a Sociální funkce (SF), Schopnost se měří hodnocením funkčních dovedností, které dítě prokázalo mistrovství.

Položky ve FSS jsou samostatné a jsou doprovázeny kritérii hodnocení a někdy příklady chování, které pomáhají objasnit rozhodnutí o hodnocení. Předměty mohou být hodnoceny 0 nebo 1. 0 = neschopnost nebo omezená schopnost provádět předmět ve většině situací 1 = schopnost provádět předmět ve většině situací nebo předmět byl dříve zvládnut a funkční dovednosti pokročily za tuto úroveň.

Používáme ověřenou perskou verzi tohoto dotazníku. Vyšší skóre prokazuje lepší funkční schopnosti.
Základní linie
Změna oproti výchozímu pediatrickému hodnocení inventáře zdravotního postižení (PEDI)
Časové okno: "měsíc" 6

PEDI obsahuje položky pro měření funkční způsobilosti a také položky pro měření výkonnosti ve třech obsahových doménách: Samoobsluha (SC), Mobilita (M) a Sociální funkce (SF), Schopnost se měří hodnocením funkčních dovedností, které dítě prokázalo mistrovství.

Položky ve FSS jsou samostatné a jsou doprovázeny kritérii hodnocení a někdy příklady chování, které pomáhají objasnit rozhodnutí o hodnocení. Předměty mohou být hodnoceny 0 nebo 1. 0 = neschopnost nebo omezená schopnost provádět předmět ve většině situací 1 = schopnost provádět předmět ve většině situací nebo předmět byl dříve zvládnut a funkční dovednosti pokročily za tuto úroveň.

Používáme ověřenou perskou verzi tohoto dotazníku. Vyšší skóre prokazuje lepší funkční schopnosti.
"měsíc" 6
Změna oproti výchozímu pediatrickému hodnocení inventáře zdravotního postižení (PEDI)
Časové okno: "měsíc" 12

PEDI obsahuje položky pro měření funkční způsobilosti a také položky pro měření výkonnosti ve třech obsahových doménách: Samoobsluha (SC), Mobilita (M) a Sociální funkce (SF), Schopnost se měří hodnocením funkčních dovedností, které dítě prokázalo mistrovství.

Položky ve FSS jsou samostatné a jsou doprovázeny kritérii hodnocení a někdy příklady chování, které pomáhají objasnit rozhodnutí o hodnocení. Předměty mohou být hodnoceny 0 nebo 1. 0 = neschopnost nebo omezená schopnost provádět předmět ve většině situací 1 = schopnost provádět předmět ve většině situací nebo předmět byl dříve zvládnut a funkční dovednosti pokročily za tuto úroveň.

Používáme ověřenou perskou verzi tohoto dotazníku. Vyšší skóre prokazuje lepší funkční schopnosti.
"měsíc" 12
Změna od základní linie Modifikovaná Ashworthova stupnice
Časové okno: Základní linie

Bodování (převzato z Bohannon a Smith, 1987):

0 Žádné zvýšení svalového tonusu

  1. Mírné zvýšení svalového tonusu, projevující se chycením a uvolněním nebo minimálním odporem na konci rozsahu pohybu při pohybu postižené části (částí) ve flexi nebo extenzi 1+ Mírné zvýšení svalového tonusu, projevující se zachycením, následovaný minimálním odporem ve zbytku (méně než polovině) ROM
  2. Výraznější nárůst svalového tonu přes většinu ROM, ale postižená část (části) se snadno pohybovala
  3. Značné zvýšení svalového tonusu, pasivní pohyb obtížný
  4. Postižená část (části) rigidní ve flexi nebo extenzi kotníku plantární flexe, flexe kolena, flexe kyčle, flexe zápěstí, flexe v lokti bude vyšetřena modifikovanou Ashwotthovou stupnicí a změnou závažnosti spasticity

plantární flexe kotníku,flexe kolena,flexe kyčle,flexe zápěstí,flexe lokte,zlepšení spasticity pacientů dle modifikované Ashworthovy škály
Základní linie
Změna od základní linie Modifikovaná Ashworthova stupnice
Časové okno: "měsíc" 1

Bodování (převzato z Bohannon a Smith, 1987):

0 Žádné zvýšení svalového tonusu

  1. Mírné zvýšení svalového tonusu, projevující se chycením a uvolněním nebo minimálním odporem na konci rozsahu pohybu při pohybu postižené části (částí) ve flexi nebo extenzi 1+ Mírné zvýšení svalového tonusu, projevující se zachycením, následovaný minimálním odporem ve zbytku (méně než polovině) ROM
  2. Výraznější nárůst svalového tonu přes většinu ROM, ale postižená část (části) se snadno pohybovala
  3. Značné zvýšení svalového tonusu, pasivní pohyb obtížný
  4. Postižená část (části) rigidní ve flexi nebo extenzi kotníku plantární flexe, flexe kolena, flexe kyčle, flexe zápěstí, flexe v lokti bude vyšetřena modifikovanou Ashwotthovou stupnicí a změnou závažnosti spasticity

plantární flexe kotníku,flexe kolena,flexe kyčle,flexe zápěstí,flexe lokte,zlepšení spasticity pacientů dle modifikované Ashworthovy škály
"měsíc" 1
Změna od základní linie Modifikovaná Ashworthova stupnice
Časové okno: "měsíc" 3

Bodování (převzato z Bohannon a Smith, 1987):

0 Žádné zvýšení svalového tonusu

  1. Mírné zvýšení svalového tonusu, projevující se chycením a uvolněním nebo minimálním odporem na konci rozsahu pohybu při pohybu postižené části (částí) ve flexi nebo extenzi 1+ Mírné zvýšení svalového tonusu, projevující se zachycením, následovaný minimálním odporem ve zbytku (méně než polovině) ROM
  2. Výraznější nárůst svalového tonu přes většinu ROM, ale postižená část (části) se snadno pohybovala
  3. Značné zvýšení svalového tonusu, pasivní pohyb obtížný
  4. Postižená část (části) rigidní ve flexi nebo extenzi kotníku plantární flexe, flexe kolena, flexe kyčle, flexe zápěstí, flexe v lokti bude vyšetřena modifikovanou Ashwotthovou stupnicí a změnou závažnosti spasticity

plantární flexe kotníku,flexe kolena,flexe kyčle,flexe zápěstí,flexe lokte,zlepšení spasticity pacientů dle modifikované Ashworthovy škály
"měsíc" 3
Změna od základní linie Modifikovaná Ashworthova stupnice
Časové okno: "měsíc" 6

Bodování (převzato z Bohannon a Smith, 1987):

0 Žádné zvýšení svalového tonusu

  1. Mírné zvýšení svalového tonusu, projevující se chycením a uvolněním nebo minimálním odporem na konci rozsahu pohybu při pohybu postižené části (částí) ve flexi nebo extenzi 1+ Mírné zvýšení svalového tonusu, projevující se zachycením, následovaný minimálním odporem ve zbytku (méně než polovině) ROM
  2. Výraznější nárůst svalového tonu přes většinu ROM, ale postižená část (části) se snadno pohybovala
  3. Značné zvýšení svalového tonusu, pasivní pohyb obtížný
  4. Postižená část (části) rigidní ve flexi nebo extenzi kotníku plantární flexe, flexe kolena, flexe kyčle, flexe zápěstí, flexe v lokti bude vyšetřena modifikovanou Ashwotthovou stupnicí a změnou závažnosti spasticity

plantární flexe kotníku,flexe kolena,flexe kyčle,flexe zápěstí,flexe lokte,zlepšení spasticity pacientů dle modifikované Ashworthovy škály
"měsíc" 6
Změna od základní linie Modifikovaná Ashworthova stupnice
Časové okno: "měsíc" 12

Bodování (převzato z Bohannon a Smith, 1987):

0 Žádné zvýšení svalového tonusu

  1. Mírné zvýšení svalového tonusu, projevující se chycením a uvolněním nebo minimálním odporem na konci rozsahu pohybu při pohybu postižené části (částí) ve flexi nebo extenzi 1+ Mírné zvýšení svalového tonusu, projevující se zachycením, následovaný minimálním odporem ve zbytku (méně než polovině) ROM
  2. Výraznější nárůst svalového tonu přes většinu ROM, ale postižená část (části) se snadno pohybovala
  3. Značné zvýšení svalového tonusu, pasivní pohyb obtížný
  4. Postižená část (části) rigidní ve flexi nebo extenzi kotníku plantární flexe, flexe kolena, flexe kyčle, flexe zápěstí, flexe v lokti bude vyšetřena modifikovanou Ashwotthovou stupnicí a změnou závažnosti spasticity

plantární flexe kotníku,flexe kolena,flexe kyčle,flexe zápěstí,flexe lokte,zlepšení spasticity pacientů dle modifikované Ashworthovy škály
"měsíc" 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozím hodnotám získaným při vyšetření mozkovou magnetickou rezonancí (MRI).
Časové okno: Základní linie
Jedním z našich zařazovacích kritérií pro zařazení případů byl průkaz definitivních získaných abnormálních zobrazovacích nálezů kompatibilních s CP, jako je periventrikulární leukomalacie (PVL), cystická encefalomalacie, periventrikulární glióza, porencefalická cysta, postižení bazálních ganglií a atrofie mozku. Vzhledem k léčbě kmenovými buňkami lze očekávat zmenšení velikosti nebo zlepšení nálezů na zobrazování mozku a bude následovat 12 měsíců po injekci.
Základní linie
Změna oproti výchozím hodnotám získaným při vyšetření mozkovou magnetickou rezonancí (MRI).
Časové okno: "měsíc" 12
Jedním z našich zařazovacích kritérií pro zařazení případů byl průkaz definitivních získaných abnormálních zobrazovacích nálezů kompatibilních s CP, jako je periventrikulární leukomalacie (PVL), cystická encefalomalacie, periventrikulární glióza, porencefalická cysta, postižení bazálních ganglií a atrofie mozku. Vzhledem k léčbě kmenovými buňkami lze očekávat zmenšení velikosti nebo zlepšení nálezů na zobrazování mozku a bude následovat 12 měsíců po injekci.
"měsíc" 12
Změna oproti základní spektroskopii magnetické rezonance mozku (MRS)
Časové okno: Základní linie
MRS umožňuje neinvazivní detekci a měření normálních a abnormálních metabolitů a biochemických změn v mozku. Frekvence různých metabolitů se měří v jednotkách nazývaných části na milion (PPM) a vynese se do grafu jako vrcholy různé výšky. Metabolity normálně detekované v mozku, bez ohledu na přijatou dobu odezvy, zahrnují Nacetyl aspartát (NAA), neuronální marker, cholin (Cho), membránový marker, a kreatin (Cr), marker energetického metabolismu. Zvýšení poměrů NAA/Cr a NAA/Cho se očekává jako výchozí hodnota a očekává se, že po terapii kmenovými buňkami dojde ke změně ve prospěch zatížení nebo zvýšení počtu neurogliových buněk v místě předchozího poškození mozku.
Základní linie
Změna oproti základní spektroskopii magnetické rezonance mozku (MRS)
Časové okno: "měsíc" 12
MRS umožňuje neinvazivní detekci a měření normálních a abnormálních metabolitů a biochemických změn v mozku. Frekvence různých metabolitů se měří v jednotkách nazývaných části na milion (PPM) a vynese se do grafu jako vrcholy různé výšky. Metabolity normálně detekované v mozku, bez ohledu na přijatou dobu odezvy, zahrnují Nacetyl aspartát (NAA), neuronální marker, cholin (Cho), membránový marker, a kreatin (Cr), marker energetického metabolismu. Zvýšení poměrů NAA/Cr a NAA/Cho se očekává jako výchozí hodnota a očekává se, že po terapii kmenovými buňkami dojde ke změně ve prospěch zatížení nebo zvýšení počtu neurogliových buněk v místě předchozího poškození mozku.
"měsíc" 12
Změna počtu periventrikulární bílé hmoty od výchozího počtu vláken při zobrazování pomocí difuzního tenzoru (DTI).
Časové okno: Základní linie
DTI je modifikací MRI techniky, která je citlivá na Brownův pohyb molekul vody v biologických tkáních a je novou klinickou metodou, která může prokázat orientaci a integritu vláken bílé hmoty. Periventrikulární poranění bílé hmoty je hlavní forma poranění mozku pozorovaná u CP. Jako výchozí se očekává signifikantní snížení počtu vláken DTI v periventrikulárních nebo jiných oblastech poranění mozkové bílé hmoty zahrnující kortikospinální trakt, kortikobulbární trakt a vyšší radiaci talamu. Zvýšení počtu vláken DTI by se dalo očekávat v důsledku terapie kmenovými buňkami a bude sledováno 12 měsíců po injekci.
Základní linie
Změna počtu periventrikulární bílé hmoty od výchozího počtu vláken při zobrazování pomocí difuzního tenzoru (DTI).
Časové okno: "měsíc" 12
DTI je modifikací MRI techniky, která je citlivá na Brownův pohyb molekul vody v biologických tkáních a je novou klinickou metodou, která může prokázat orientaci a integritu vláken bílé hmoty. Periventrikulární poranění bílé hmoty je hlavní forma poranění mozku pozorovaná u CP. Jako výchozí se očekává signifikantní snížení počtu vláken DTI v periventrikulárních nebo jiných oblastech poranění mozkové bílé hmoty zahrnující kortikospinální trakt, kortikobulbární trakt a vyšší radiaci talamu. Zvýšení počtu vláken DTI by se dalo očekávat v důsledku terapie kmenovými buňkami a bude sledováno 12 měsíců po injekci.
"měsíc" 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tehran University of Medical Sciences

Spolupracovníci

Hormozgan University of Medical Sciences

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mahmoudreza Ashrafi, MD, Tehran University of Medical Sciences, Children's Medical Center
  • Ředitel studie: Amirali Hamidieh, MD, Tehran University of Medical Sciences , Children's Medical Center
  • Ředitel studie: Hadi Montazerlotfelahi, MD, Alborz university of medical sciences
  • Ředitel studie: Anahita Majma, MD, Tehran University of Medical Sciences Children's Medical Center
  • Ředitel studie: Masood Ghahvechi akbari, MD, Tehran University of Medical Sciences ,Children's Medical Center
  • Ředitel studie: Ali Reza Moaeidi, MD, Hormozgan University of Medical Sciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. července 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

1. října 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

8. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. ledna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. ledna 2019

Naposledy ověřeno

1. ledna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRCT201706176907N13

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna, Spastická

Klinické studie na MNC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit