Sicurezza ed efficacia randomizzate, in doppio cieco, dell'eritropoietina umana ricombinante nella sclerosi laterale amiotrofica

Criterio di inclusione:

• Età tra i 25 e gli 80 anni
• segni del motoneurone superiore e segni del motoneurone inferiore sono stati identificati nell'esame neurologico.
• Soddisfa i criteri El Escorial rivisti per la SLA clinicamente possibile, probabile supportata in laboratorio, probabile, definita.
• Durata della malattia < 3 anni (entro 3 anni dall'esordio dei sintomi)
• Punteggio ALSFRS-R compreso tra 21 e 46
• Paziente che può visitare un paziente ambulatoriale con l'aiuto dei propri deambulatori o caregiver.
• La persona che ha accettato per iscritto di partecipare a questa sperimentazione clinica da sola e dal rappresentante legale
• FVC oltre il 50% allo screening

Criteri di esclusione:

• Persona che non era compatibile con la SLA
• Paziente con PLS o PMA
• Un gruppo di pazienti preoccupati per gli effetti avversi della somministrazione del farmaco (ad es. ipertensione maligna,...)
• Punteggio ALSFRS-R inferiore a 20 allo screening
• Gli utenti di ventilatori o i pazienti con stato di tracheostomia allo screening
• Stato gastrostomico allo screening
• FVC inferiore al 50% allo screening o paziente che non può eseguire il test FVC.
• Anomalie ECG, anamnesi di stent coronarico, CABG allo screening
• Persona a cui è stato somministrato un altro farmaco sperimentale tre mesi prima dello screening.
• Storia di convulsioni/epilessia
• Funzionalità renale anormale (creatinina serem > 2,0 mg/dl)
• Funzionalità epatica anormale (AST/ALT/bilirubina oltre 2 volte il limite normale superiore
• Incinta
• Tendenza al sanguinamento allo screening
• Malattie infettive allo screening
• Sensibilità ai farmaci
• Persona che ha iniettato eritropoietina 6 mesi prima dello screening
• Tumore maligno
• Altre malattie neurologiche (ictus, morbo di Parkinson, demenza...)
• Malattia psicologica
• Hb superiore a 16 g/dL