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Riduzione dell'acido urico come nuovo trattamento per la malattia renale cronica pediatrica

4 maggio 2021 aggiornato da: Virginia Commonwealth University

Obiettivo 1. Per determinare l'effetto del trattamento con allopurinolo sulla funzione renale (velocità di filtrazione glomerulare, GFR) nei pazienti pediatrici con malattia renale cronica (CKD) con alti livelli di acido urico (iperuricemia).

Obiettivo 2. Stabilire se il trattamento con allopurinolo riduca l'inflammasoma Nlrp3 e i biomarcatori di danno renale.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I livelli di acido urico spesso aumentano quando la funzionalità renale diminuisce. Storicamente, l'acido urico alto non è stato trattato a meno che l'acido urico non si cristallizzi nello spazio articolare e causi una malattia clinica della gotta, più tipicamente osservata negli adulti. Tuttavia, una nuova ricerca ha dimostrato che alti livelli di acido urico sono associati allo sviluppo di ipertensione, infiammazione e danno renale sia acuto che cronico. Anche i pazienti adulti in dialisi renale che hanno iperuricemia hanno tassi di mortalità più elevati. In diversi studi clinici condotti su pazienti adulti e in uno pediatrico sulla terapia per la riduzione dell'acido urico (con allopurinolo o febuxostat), il trattamento ha dimostrato un tasso più lento di declino della funzionalità renale e un miglioramento della pressione arteriosa rispetto al placebo. Lo studio pediatrico è stato uno studio controllato con placebo della durata di 4 mesi sull'allopurinolo e ha mostrato un miglioramento positivo della funzionalità renale e della pressione sanguigna, ma non ha controllato adeguatamente i potenziali fattori confondenti nell'esito. Due fattori confondenti noti che influenzano la funzione renale (velocità di filtrazione glomerulare, GFR) nella CKD pediatrica sono la razza e l'eziologia della malattia glomerulare o non glomerulare. Questo studio è progettato per controllare questi fattori confondenti e stabilire se l'allopurinolo per 6 mesi di trattamento a un intervallo obiettivo di 3-5 mg/dL migliorerà la funzione renale rispetto allo standard di cura. L'esito secondario è determinare se la pressione arteriosa è influenzata dal trattamento e dall'entità del cambiamento dell'acido urico sierico. Questo studio esplorerà anche se il trattamento con allopurinolo altera l'attivazione dell'inflammasoma Nlrp3 o dei biomarcatori di danno renale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Malattia renale cronica fase 1-5
  • Iperuricemico (UA >= 5,5 mg/dL)

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione all'allopurinolo
  • Test di funzionalità epatica basale elevati
  • Ricezione di dialisi acuta o cronica
  • Disturbo metabolico primario
  • Anemia falciforme
  • Rene policistico autosomico dominante
  • Cistinosi
  • Malattia di Bartter o Gitelman
  • Incinta o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Allopurinolo
L'allopurinolo verrà somministrato a questo braccio di trattamento per 6 mesi. I partecipanti riceveranno la dose più bassa raccomandata dalla FDA per il peso e saranno titolati verso l'alto per raggiungere l'obiettivo livello di acido urico di 3-5 mg/dL durante lo studio.
Allopurinolo dosato per raggiungere livelli di acido urico di 3-5 mg/dL.
Nessun intervento: Standard di controllo della cura
Il braccio di trattamento verrà confrontato con un braccio di cura standard.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
eGFR Modifica
Lasso di tempo: Verrà misurata la differenza nell'eGFR della cistatina C tra il basale e 6 mesi
Variazione di Cys-C eGFR nel tempo
Verrà misurata la differenza nell'eGFR della cistatina C tra il basale e 6 mesi
eGFR Modifica
Lasso di tempo: Verrà misurata la differenza nell'eGFR della creatinina tra il basale e 6 mesi
Variazione della creatinina eGFR nel tempo
Verrà misurata la differenza nell'eGFR della creatinina tra il basale e 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento di acido urico nel siero
Lasso di tempo: Verrà misurata la differenza di acido urico sierico tra il basale e 6 mesi
Variazione dell'acido urico sierico
Verrà misurata la differenza di acido urico sierico tra il basale e 6 mesi
Pressione sanguigna sistolica
Lasso di tempo: Verrà misurata la differenza nella pressione arteriosa sistolica clinica tra il basale e 6 mesi
Variazione della pressione arteriosa sistolica
Verrà misurata la differenza nella pressione arteriosa sistolica clinica tra il basale e 6 mesi
Pressione sanguigna diastolica
Lasso di tempo: Verrà misurata la differenza nella pressione arteriosa diastolica clinica tra il basale e 6 mesi
Variazione della pressione arteriosa diastolica
Verrà misurata la differenza nella pressione arteriosa diastolica clinica tra il basale e 6 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proteina C-reattiva sierica ad alta sensibilità (Hs-CRP)
Lasso di tempo: L'hs-CRP sierica sarà misurata al basale e 6 mesi
Confrontare la differenza media di hs-CRP sierica dal basale a 6 mesi tra i gruppi
L'hs-CRP sierica sarà misurata al basale e 6 mesi
Interleuchina 18
Lasso di tempo: L'interleuchina 18 sierica sarà misurata al basale, 3 mesi e 6 mesi
Alterazione dell'interleuchina 18
L'interleuchina 18 sierica sarà misurata al basale, 3 mesi e 6 mesi
Siero Nlrp3
Lasso di tempo: Il siero Nlrp3 sarà misurato al basale, 3 mesi e 6 mesi
Cambiamento nel siero Nlrp3
Il siero Nlrp3 sarà misurato al basale, 3 mesi e 6 mesi
Lipocalina associata alla gelatinasi neutrofila delle urine (NGAL)
Lasso di tempo: L'NGAL delle urine sarà misurato al basale, 3 mesi e 6 mesi
Alterazione delle urine NGAL
L'NGAL delle urine sarà misurato al basale, 3 mesi e 6 mesi
Urina Endotelina-1 (ET-1)
Lasso di tempo: L'ET-1 dell'urina sarà misurato al basale, 3 mesi e 6 mesi
Cambiamento nelle urine ET-1
L'ET-1 dell'urina sarà misurato al basale, 3 mesi e 6 mesi
Urine Kidney Injury Molecule-1 (KIM-1)
Lasso di tempo: L'urina KIM-1 sarà misurata al basale, 3 mesi e 6 mesi
Cambiamento nelle urine KIM-1
L'urina KIM-1 sarà misurata al basale, 3 mesi e 6 mesi
Urina N-acetil-beta-D-glucosaminidasi (NAG)
Lasso di tempo: L'urina NAG sarà misurata al basale, 3 mesi e 6 mesi
Alterazione delle urine NAG
L'urina NAG sarà misurata al basale, 3 mesi e 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Cristin Kaspar, MD, Virginia Commonwealth University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

7 ottobre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

7 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

6 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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