Impatto del trattamento con integrazione di ferro sulle concentrazioni di ferro nel cervello

L'obiettivo del presente studio è fornire nuovi dati per valutare la concentrazione di ferro nel cervello come mediatore dell'associazione tra trattamento con integrazione di ferro e miglioramento dei sintomi di ADHD e RLS nei bambini, incluso PLMS. L'obiettivo 1 è valutare l'impatto del trattamento con supplementazione di ferro sulle concentrazioni di ferro periferico e sulle concentrazioni di ferro nel cervello. I ricercatori ipotizzano che il trattamento con supplementazione di ferro comporterà un aumento delle concentrazioni di ferro periferico e cerebrale. Obiettivo 2 è valutare l'impatto del trattamento con supplementazione di ferro sui sintomi di ADHD e RLS. I ricercatori ipotizzano che il trattamento con integrazione di ferro risulterà in una diminuzione dei sintomi di ADHD e RLS. L'obiettivo 3 è quello di indagare la relazione tra le concentrazioni di ferro nel cervello ei sintomi di ADHD e RLS, incluso il PLMS. I ricercatori ipotizzano che le concentrazioni di ferro cerebrale nella substantia nigra e nel talamo saranno correlate negativamente ai sintomi al basale. L'obiettivo 4 è valutare se le concentrazioni di ferro nel cervello mediano l'associazione tra il trattamento con integrazione di ferro ei sintomi di ADHD e RLS. I ricercatori ipotizzano che l'aumento delle concentrazioni di ferro nel cervello nella substantia nigra e nel talamo spiegherà completamente eventuali miglioramenti dei sintomi che si verificano con il trattamento con supplementazione di ferro.

Dodici partecipanti di età compresa tra 5 e 18 anni saranno reclutati tramite la clinica per i disturbi del sonno del Kennedy Krieger Institute. Il reclutamento avverrà pubblicando volantini con informazioni sullo studio presso la clinica e chiedendo ai medici della clinica per i disturbi del sonno di discutere lo studio con i loro pazienti che potrebbero essere idonei e con i loro caregiver. Per essere inclusi nello studio, i partecipanti dovranno avere: 1) una diagnosi clinica di RLS o ADHD, 3) PLMS > 3/ora, basato su una media di 5 notti di registrazione domiciliare con misuratori di gambe RestEaze e 4 ) valori di sideremia a digiuno con ferritina < 50 mcg/L e saturazione della transferrina < 45%. I criteri di esclusione saranno: 1) la famiglia non conosce bene la lingua inglese, 2) il bambino è in affidamento, 3) il bambino ha una condizione medica cronica o un disturbo genetico/metabolico che potrebbe avere un impatto sul metabolismo del ferro, 4) il bambino ha un altro disturbo del sonno o condizione neuropsichiatrica che potrebbe influenzare i sintomi del sonno, RLS o ADHD e 6) il bambino ha ricevuto supplementazione di ferro o un farmaco che potrebbe interrompere il sonno.

Per questo studio pilota viene proposto un progetto di sperimentazione in aperto non controllato, al fine di stabilire prove a sostegno di una più ampia applicazione di sperimentazione in cieco, controllata con placebo. Ai partecipanti idonei verrà chiesto di completare, al basale (trattamento di integrazione pre-ferro) e di nuovo al follow-up (post-trattamento): 1) una scansione MRI da 7 Tesla, 2) cinque notti consecutive di monitoraggio RestEaZe ™, 3) caregiver -riportato (o riportato dal paziente se di età superiore ai 10 anni) questionario Cambridge-Hopkins sulla sindrome delle gambe senza riposo (CH-RLSq13) e 4) scala di valutazione ADHD segnalata dal caregiver-5. L'intervallo di trattamento sarà di 3 mesi, che è stato sufficiente negli studi precedenti per consentire l'osservazione degli effetti del trattamento. Gli investigatori prevedono un abbandono dal 20 al 30% nel corso dei 3 mesi di trattamento, lasciando 8-10 partecipanti alla scansione al follow-up.