- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04231331
Ertugliflozin per rigurgito mitralico funzionale (EFFORT)
Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3 per valutare l'efficacia di ertugliflozin sulla riduzione del rigurgito mitralico in pazienti con rigurgito mitralico funzionale secondario a disfunzione ventricolare sinistra
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Nei pazienti con scompenso cardiaco (HF) e dilatazione del ventricolo sinistro (LV), il rimodellamento avverso del ventricolo sinistro causa il tethering della valvola mitrale (MV) impedendo una sufficiente coaptazione dei lembi normali e determinando un IM funzionale. Poiché l'insufficienza mitralica funzionale secondaria di solito si sviluppa come conseguenza della disfunzione del ventricolo sinistro, la terapia medica orientata alle linee guida per l'insufficienza cardiaca costituisce il cardine della terapia. Tuttavia, i beta-bloccanti, gli inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) e i bloccanti del recettore dell'angiotensina (ARB) non riescono a invertire il rimodellamento avverso del ventricolo sinistro e l'insufficienza mitralica funzionale e la morbilità e la mortalità dei pazienti con insufficienza mitralica funzionale rimangono elevate nonostante la terapia medica standard. Un recente studio randomizzato ha dimostrato che la riduzione dell'insufficienza mitralica funzionale mediante riparazione transcatetere della valvola mitrale ha comportato un minor tasso di ospedalizzazione per insufficienza cardiaca e una minore mortalità nei pazienti con insufficienza cardiaca e insufficienza mitralica secondaria significativa, e i ricercatori hanno recentemente dimostrato che l'inibitore del recettore dell'angiotensina-neprilisina (ARNI) è più efficace nel migliorare l'MR funzionale associato all'insufficienza cardiaca rispetto all'ARB in uno studio randomizzato in doppio cieco. In questo studio, i ricercatori hanno arruolato 118 pazienti con scompenso cardiaco stabile con MR funzionale, la cui area effettiva dell'orifizio del rigurgito (EROA) maggiore di 0,1 cm2, della durata di > 6 mesi nonostante il trattamento medico standard, e l'end point primario di variazione dell'EROA era significativamente diverso tra i Gruppo ARNI e gruppo ARB (-0,058±0,095 contro -0,018±0,105 cm2; P=0,032), e anche una diminuzione dell'indice di volume telediastolico del ventricolo sinistro era significativamente maggiore nel gruppo ARNI rispetto al gruppo ARB (P=0,044).
Gli inibitori del co-trasportatore sodio-glucosio-2 (SGLT2) riducono il precarico e il postcarico cardiaco mediante natriuresi e abbassamento della rigidità arteriosa, in modo simile all'inibitore della neprilisina che facilita l'escrezione di sodio e ha effetti vasodilatatori. Inoltre, gli effetti sulla riduzione della pressione arteriosa e sulla perdita di peso possono infine avere un effetto benefico sul rimodellamento del ventricolo sinistro. Recentemente è stato riportato che gli inibitori SGLT2 hanno un effetto multiforme sulla funzione cardiaca compreso il miglioramento della disfunzione endoteliale e della rigidità aortica, la riduzione dell'accumulo di grasso epicardico e l'ipertrofia degli adipociti viscerali. Sono stati condotti studi randomizzati per esplorare i benefici cardiovascolari (CV) dell'inibitore SGLT2 che hanno mostrato una significativa riduzione del rischio di morte CV o ospedalizzazione per scompenso cardiaco. Tuttavia, il suo effetto sulla struttura e sulla funzione cardiaca non è stato valutato e sono necessari ulteriori studi meccanicistici per interpretare gli effetti clinici benefici degli inibitori SGLT2. Sulla base di studi che dimostrano gli effetti favorevoli degli inibitori del SGLT2 sulla modellizzazione del ventricolo sinistro, i ricercatori ipotizzano che l'inibitore del SGLT2, ertugliflozin, sia efficace nel migliorare il MR nei pazienti con MR funzionale secondario a disfunzione del ventricolo sinistro e tentano di esaminare questa ipotesi in uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato studio comparativo mediante ecocardiografia.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Seoul, Corea, Repubblica di
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corea, Repubblica di
- Asan Medical Center
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Seoul, Corea, Repubblica di
- Samsung Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti devono accettare il protocollo dello studio e fornire il consenso informato scritto
- Pazienti ambulatoriali ≥ 20 anni di età, maschi o femmine
- Pazienti non diabetici o DM di tipo 2 con HbA1c 7,0-10,5%
Pazienti con insufficienza mitralica funzionale secondaria (stadio B e C) e disfunzione ventricolare sinistra
- I sintomi dovuti all'ischemia coronarica o all'insufficienza cardiaca possono essere presenti, ma i sintomi dovuti all'IM dovrebbero essere assenti
- Normali lembi e corde della valvola mitrale
- Anomalie del movimento della parete regionale o globale con tethering lieve o grave del lembo
- IM il cui ERO > 0,10 cm2 e che è durato > 6 mesi sotto trattamento medico con un β-bloccante e un ACE inibitore (o ARB)
- 35% < frazione di eiezione LV < 50%
- Dispnea di classe funzionale NYHA II o III
- La titolazione dei farmaci per lo scompenso cardiaco deve essere completata e i pazienti devono assumere una dose stabile e ottimizzata di un β-bloccante e un ACE inibitore (o ARB) per almeno 4 settimane prima dell'ingresso nello studio
Criteri di esclusione:
- Storia di ipersensibilità o allergia al farmaco in studio, farmaci di classi chimiche simili o SGLT-2, nonché controindicazioni note o sospette al farmaco in studio
- Uso attuale o uso precedente di un inibitore SGLT-2 o di un inibitore SGLT-1 e 2 combinato
- Storia nota di angioedema
- Qualsiasi evidenza di malattia strutturale della valvola mitrale, compreso il prolasso dei lembi mitralici e la rottura delle corde o dei muscoli papillari
- Attuale scompenso cardiaco acuto scompensato o dispnea di classe funzionale NYHA IV
- Storia medica del ricovero entro 6 settimane
- Ipotensione sintomatica e/o PAS < 100 mmHg allo screening
- VFG stimato < 45 ml/min/1,73 m2
- Storia di chetoacidosi
- Evidenza di malattia epatica determinata da uno qualsiasi dei seguenti: valori di AST o ALT superiori a 2 volte il limite superiore della norma (ULN) alla visita di screening (Visita 0), anamnesi di encefalopatia epatica, anamnesi di varici esofagee o anamnesi di shunt portacavale .
- Sindrome coronarica acuta, ictus, chirurgia cardiovascolare maggiore, PCI entro 3 mesi
- Ischemia miocardica sostanziale che richiede rivascolarizzazione coronarica, un piano di rivascolarizzazione coronarica o intervento della valvola mitrale entro 1 anno
- Indicazione della terapia di resincronizzazione cardiaca, un piano di trapianto di cuore o impianto di terapia di resincronizzazione cardiaca
- Storia di grave malattia polmonare
- Malattia significativa della valvola aortica
- Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, a meno che non utilizzino un metodo di barriera più un metodo ormonale
- Donne incinte o che allattano (in allattamento).
- Qualsiasi anomalia clinicamente significativa identificata alla visita di screening, all'esame fisico, ai test di laboratorio o all'elettrocardiogramma che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbe il completamento sicuro dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Tutti i pazienti riceveranno un placebo in aggiunta ai loro farmaci abituali.
La titolazione dei farmaci per l'insufficienza cardiaca deve essere completata e i pazienti devono assumere una dose stabile e ottimizzata di un β-bloccante e un ACE inibitore (o ARB) per almeno 4 settimane prima dell'ingresso nello studio.
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Placebo qd per 12 mesi
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Comparatore attivo: Ertugliflozin
Tutti i pazienti riceveranno ertugliflozin 5 mg una volta al giorno in aggiunta ai loro farmaci abituali.
La titolazione dei farmaci per l'insufficienza cardiaca deve essere completata e i pazienti devono assumere una dose stabile e ottimizzata di un β-bloccante e un ACE inibitore (o ARB) per almeno 4 settimane prima dell'ingresso nello studio.
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Ertugliflozin 5 mg qd per 12 mesi
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifica dell'EROA
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
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Modifica dell'area effettiva dell'orifizio rigurgitante (EROA) del rigurgito mitralico funzionale
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Baseline e 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica del volume del rigurgito
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
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Modifica del volume rigurgitato del rigurgito mitralico funzionale
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Baseline e 12 mesi
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Modifica dell'indice del volume telesistolico
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
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Il volume telesistolico del ventricolo sinistro è stato misurato mediante l'uso dell'ecocardiografia.
L'indice del volume telesistolico del ventricolo sinistro è stato ottenuto dividendo il volume telesistolico per la superficie corporea.
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Baseline e 12 mesi
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Modifica dell'indice del volume telediastolico
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
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Il volume telediastolico del ventricolo sinistro è stato misurato mediante l'uso dell'ecocardiografia.
L’indice del volume telediastolico del ventricolo sinistro è stato ottenuto dividendo il volume telediastolico per la superficie corporea.
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Baseline e 12 mesi
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Cambiamento di NT-proBNP
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
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Modifica di NT-proBNP (N-terminale del proormone peptide natriuretico cerebrale)
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Baseline e 12 mesi
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Modifica dello sforzo longitudinale globale del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
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Lo sforzo miocardico è una misura dell’accorciamento percentuale del miocardio.
La misurazione dello sforzo miocardico è stata eseguita con un algoritmo semiautomatico utilizzando l'ecocardiografia con tracciamento delle macchie.
Le misurazioni della deformazione longitudinale globale del ventricolo sinistro sono state effettuate nelle 3 proiezioni apicali standard e ne è stata calcolata la media.
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Baseline e 12 mesi
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Modifica dell'indice del volume telesistolico LA
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
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Il volume telesistolico atriale sinistro è stato misurato mediante l'uso dell'ecocardiografia.
L'indice del volume telesistolico atriale sinistro è stato ottenuto dividendo il volume telesistolico per l'area della superficie corporea.
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Baseline e 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: DUK HYUN KANG, MD, Asan Medical Center
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie cardiache
- Malattie delle valvole cardiache
- Disfunzione ventricolare
- Disfunzione ventricolare, sinistra
- Insufficienza della valvola mitrale
- Inibitori del trasportatore sodio-glucosio 2
- Effetti fisiologici dei farmaci
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti ipoglicemizzanti
- Ertugliflozin
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2019-1690
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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