Uno studio per verificare se BI 655130 (Spesolimab) previene le riacutizzazioni nei pazienti con psoriasi pustolosa generalizzata

Una riacutizzazione del GPP è stata definita come un aumento del punteggio GPPGA (Generalized Pustular Psoriasis Physician Global Assessment) di ≥ 2 rispetto al basale e della componente pustolosa del GPPGA ≥ 2) fino alla settimana 48. L'uso di farmaci di salvataggio o dello standard di cura (SoC) prescritto dallo sperimentatore per il peggioramento della GPP è stato considerato come un'insorgenza della GPP.

Il GPPGA si è basato sulla valutazione clinica della presentazione cutanea del paziente con psoriasi pustolosa generalizzata (GPP). Il punteggio totale GPPGA è stato calcolato prendendo la media del sottopunteggio dell'eritema, del sottopunteggio delle pustole e del sottopunteggio della desquamazione/crosta. La gravità di ciascun sottopunteggio è stata valutata utilizzando una scala a 5 punti compresa tra 0 e 4 (0=chiaro, 1=quasi sereno, 2=lieve, 3=moderato, 4=grave). Il punteggio GPPGA finale viene assegnato come segue:

• 0, se i punteggi di tutti e tre i sottopunteggi sono 0,
• 1, se 0 < media < 1,5,
• 2, se 1,5 ≤ media < 2,5,
• 3, se 2,5 ≤ media < 3,5,
• 4, se media ≥ 3,5.

È riportata la percentuale di pazienti con almeno una riacutizzazione della GPP fino alla settimana 48. Le proporzioni sono state arrotondate al terzo decimale.

Una riacutizzazione del GPP è stata definita come un aumento del punteggio GPPGA (Generalized Pustular Psoriasis Physician Global Assessment) di ≥ 2 rispetto al basale e della componente pustolosa del GPPGA ≥ 2. Qualsiasi uso di farmaci di salvataggio o SoC prescritti dallo sperimentatore per il peggioramento del GPP, prima della settimana 48 è stato considerato rappresentare l'inizio di una riacutizzazione del GPP.

La valutazione globale del medico per la psoriasi pustolosa generalizzata (GPPGA) si basava sulla valutazione clinica della presentazione cutanea del paziente GPP. Il punteggio totale viene calcolato facendo la media dei tre sottopunteggi: 1) eritema; 2) pustole e 3) desquamazione/croste valutate utilizzando un punteggio da 0 a 4 (0=chiaro, 1=quasi chiaro, 2=lieve, 3=moderato, 4=grave). Il punteggio finale GPPGA:

0, se i punteggi di tutti e tre i sottopunteggi sono 0,

1. se 0 < media < 1,5;
2. se 1,5 ≤ media < 2,5;
3. se 2,5 ≤ media < 3,5;
4. se media ≥ 3,5.

Il peggioramento della Psoriasis Symptom Scale (PSS) è stato definito come un aumento di 4 punti del punteggio totale rispetto al basale. L'assunzione di farmaci di salvataggio o di SoC prescritti dallo sperimentatore per il peggioramento della GPP è stata considerata come l'inizio di un peggioramento.

Il PSS è uno strumento PRO (esito riferito dal paziente) composto da 4 elementi, sviluppato per valutare la gravità di 4 sintomi della psoriasi in pazienti con psoriasi da moderata a grave.

I sintomi inclusi sono: dolore, arrossamento, prurito e bruciore. La gravità attuale dei sintomi viene valutata utilizzando una scala a 5 punti che va da 0 (nessuno) a 4 (molto grave). I punteggi dei sintomi vengono aggiunti a un punteggio totale non ponderato (intervallo: da 0 (nessun sintomo) a 16 (sintomi gravi)).

Il peggioramento del DLQI fino alla settimana 48 è stato definito come un aumento di 4 punti nel punteggio totale rispetto al basale. L'assunzione di farmaci di salvataggio o di SoC prescritti dallo sperimentatore per il peggioramento della GPP è stata considerata come l'inizio di un peggioramento.

Il DLQI è un questionario sulla qualità della vita composto da dieci domande, somministrato dal paziente, che copre sei ambiti tra cui sintomi e sentimenti, attività quotidiane, tempo libero, lavoro e scuola, relazioni personali e trattamento. Le categorie di risposta includono "non rilevante" (punteggio pari a 0), "per niente" (punteggio pari a 0), "un po'" (punteggio pari a 1), "molto" (punteggio pari a 2) e "molto" (punteggio pari a 2). di 3). La domanda 7 è una domanda "sì"/"no" in cui "sì" ha un punteggio pari a 3. Il punteggio totale del DLQI viene calcolato sommando i punteggi di ciascuna domanda ottenendo un intervallo compreso tra 0 (nessun effetto sulla vita del paziente) e 30 (estremamente grande effetto sulla vita del paziente).

Proporzione di pazienti con remissione prolungata a tutte le visite fino alla settimana 48. Le proporzioni sono state arrotondate al terzo decimale.

La remissione è stata definita come un paziente con un punteggio GPPGA pari a 0 o 1 (clear o quasi clear) a tutte le visite fino alla settimana 48, senza assunzione di farmaci di salvataggio o SoC prescritti dallo sperimentatore per il peggioramento del GPP.

Il GPPGA si è basato sulla valutazione clinica della presentazione cutanea del paziente con psoriasi pustolosa generalizzata (GPP). Il punteggio totale GPPGA è stato calcolato prendendo la media del sottopunteggio dell'eritema, del sottopunteggio delle pustole e del sottopunteggio della desquamazione/crosta. La gravità di ciascun sottopunteggio è stata valutata utilizzando una scala a 5 punti compresa tra 0 e 4 (0=chiaro, 1=quasi sereno, 2=lieve, 3=moderato, 4=grave). Il punteggio GPPGA finale viene assegnato come segue:

• 0, se i punteggi di tutti e tre i sottopunteggi sono 0,
• 1, se 0 < media < 1,5,
• 2, se 1,5 ≤ media < 2,5,
• 3, se 2,5 ≤ media < 3,5,
• 4, se media ≥ 3,5.

Viene riportata la percentuale di pazienti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE). Le percentuali sono state arrotondate al primo decimale.

Intervallo temporale: Placebo, Spesolimab (Speso) SC basso, medio, alto: dallo studio randomizzato, inizio del trattamento fino al primo utilizzo del farmaco di salvataggio con spesolimab IV o fino all'ultima dose + 16 settimane, fino a 62 settimane.

Speso IV SD e Speso IV DD: dal primo utilizzo del farmaco di salvataggio con spesolimab IV fino al mantenimento in OL spesolimab SC o fino all'ultima dose di spesolimab IV + 16 settimane, fino a 17 settimane.

Speso OL SC: Dalla prima dose di trattamento OL spesolimab SC fino all'ultima dose + 16 settimane, fino a 62 settimane.