一项测试 BI 655130 (Spesolimab) 是否能预防全身性脓疱性银屑病患者病情发作的研究
Effisayil™ 2：多中心、随机、平行组、双盲、安慰剂对照、IIb 期剂量探索研究，以评估 BI 655130（Spesolimab）与安慰剂相比在预防患者全身性脓疱性银屑病 (GPP) 发作方面的疗效和安全性GPP的历史
这是一项针对患有全身性脓疱性银屑病 (GPP) 的青少年和成人的研究。 12 至 75 岁之间的人可以参加这项研究。 该研究对过去曾有过 GPP 发作但在参加研究时皮肤干净或几乎干净的人开放。 该研究的目的是测试 3 种不同剂量的名为 spesolimab 的药物，看看它是否有助于预防 GPP 突然发作。
参与者被随机分成 4 组。 三组接受不同剂量的 spesolimab。 第四组服用安慰剂。 安慰剂看起来像 spesolimab，但不含任何药物。
Spesolimab 和安慰剂通过皮下注射给药。 参与者的研究时间约为 1 年零 4 个月。 在此期间，他们访问研究地点约 15 次。 在前 11 个月，参与者每月接受 spesolimab 或安慰剂注射。 在研究访问中，医生检查参与者的皮肤是否有新的 GPP 突然发作的迹象。 医生还会检查参与者的总体健康状况。
如果参与者在研究期间出现 GPP 发作，则可能需要进行更多访问。 万一突然发作，参与者会接受一剂 spesolimab 作为静脉输液。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Guangzhou、中国、510288
- Sun yet-sen Memorial Hospital, Sun yet-sen Univesity
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Hangzhou、中国、310009
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
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Shanghai、中国、200000
- Shanghai skin disease hospital
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Shanghai、中国、200040
- Huashan Hospital, Fudan University
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Shenyang、中国、110001
- The First Hospital of China Medical University
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Tianjin、中国、300120
- Tianjin Academy Of Traditional Chinese Medicine Affiliated Hospital
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Xi'an、中国、710004
- Second Affiliated Hospital of Xi'an JiaoTong University
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Chelyabinsk、俄罗斯联邦、454048
- SBHI Chelyabinsk Reg.Clin.Derma.Dispen.
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Kazan、俄罗斯联邦、420111
- LLC "Medical Center Azbuka Zdorovia"
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Kirov、俄罗斯联邦、610035
- FSBEI HE "Kirov State Medical University"
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Saint-Petersburg、俄罗斯联邦、197022
- 1stPavlov St.Med.Univ.St.-Petersburg Res.Inst.
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Saratov、俄罗斯联邦、410028
- Saratov State Med.Univ.n.a.Razumovskogo
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St. Petersburg、俄罗斯联邦、190123
- LLC Skin Disease Clinic of Pier Volkenstein, St. Petersburg
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St. Petersburg、俄罗斯联邦、194156
- LLC "Avrora Medfort"
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Cape Town、南非、7405
- Arthritis Clinical Research Trials
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Linkou、台湾、333
- Chang Gung Medical Foundation (CGMF) - Linkou Bran
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Taipei、台湾、10002
- National Taiwan University Hospital
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Guadalajara、墨西哥、44610
- Centro de Investigación de Enfermedades Autoinmunes S.C.
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Monterrey、墨西哥、64460
- Hospital Universitario Dr Jose Eleuterio Gonzalez
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Busan、大韩民国、49241
- Pusan National Univ. Hosp
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Seoul、大韩民国、03722
- Severance Hospital
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Thessaloniki、希腊、54643
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
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Bad Bentheim、德国、48455
- Fachklinik Bad Bentheim
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Bonn、德国、53127
- Universitätsklinikum Bonn AöR
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Frankfurt am Main、德国、60596
- Universitatsklinikum Frankfurt
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München、德国、80337
- Klinikum der Universität München - Campus Innenstadt
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Münster、德国、48149
- Universitatsklinikum Munster
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Oldenburg、德国、26133
- Klinikum Oldenburg AöR
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Würzburg、德国、97080
- Universitatsklinikum Wurzburg AöR
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Rozzano (MI)、意大利、20089
- Istituto Clinico Humanitas
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Aichi, Nagoya、日本、467-8602
- Nagoya City University Hospital
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Fukuoka, Kitakyushu、日本、800-0296
- Kyushu Rosai Hospital
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Ibaraki, Inashiki-gun、日本、300-0395
- Tokyo Medical University Ibaraki Medical Center
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Saitama, Iruma-gun、日本、350-0495
- Saitama Medical University Hospital
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Tokyo, Hachioji、日本、193-0998
- Tokyo Medical University Hachioji Medical Center
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Tokyo, Shinjuku-ku、日本、160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Vitacura、智利、7640881
- Clinica Dermacross S.A.
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Bruxelles、比利时、1200
- Brussels - UNIV Saint-Luc
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Nice、法国、06200
- HOP l'Archet
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Paris、法国、75010
- HOP Saint-Louis
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Bangkok、泰国、10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Bangkok、泰国、10400
- Institute of Dermatology
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Ratchatewi, Bangkok、泰国、10400
- Ramathibodi hospital
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Bursa、火鸡、16059
- Uludag University Medicine Faculty Departmant of Dermatology
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Istanbul、火鸡、34093
- Bezmi Alem Valide Sultan Vakif Gureba Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Istanbul、火鸡、34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
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Istanbul、火鸡、34460
- Marmara Universitesi Tip Fakultesi
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Sfax、突尼斯、1053
- Hedi Chaker Hospital, Department of Dermatology
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Sousse、突尼斯、4000
- Farhat Hached Hospital
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Tunis、突尼斯、1007
- La Rabta Hospital
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Tunis、突尼斯、1008
- Charles Nicolle Hospital
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Tunis、突尼斯、1008
- Habib Thameur Hospital
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Michigan
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Auburn Hills、Michigan、美国、48326
- Oakland Hills Dermatology
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63108
- Washington University School of Medicine
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Rotterdam、荷兰、3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
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Davao City、菲律宾、8000
- Southern Philippines Medical Center
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Iloilo City, Iloilo、菲律宾、5000
- Iloilo Doctors Hospital
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Makati City、菲律宾、1229
- Center for Skin Research, Testing and Product Development
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Esplugues Del Llobregat、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid、西班牙、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Ha Noi、越南、10000
- National Hospital of Dermatology and Venereology
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Ho Chi Minh、越南、70000
- HCMC Hospital of Dermato-Venereology
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Caba、阿根廷、C1055AA0
- Buenos Aires Skin S.A.
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Caba、阿根廷、C1056AB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Ipoh、马来西亚、30450
- Hospital Raja Permaisuri Bainun
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Johor Bahru、马来西亚、80100
- Hospital Sultanah Aminah
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Johor Bahru、马来西亚、81100
- Hospital Sultan Ismail
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Kota Kinabalu、马来西亚、88586
- Queen Elizabeth Hospital
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Kuala Lumpur、马来西亚、50586
- Hospital Kuala Lumpur
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Kuching, Sarawak、马来西亚、93586
- Sarawak General Hospital
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Muar、马来西亚、84000
- Hospital Pakar Sultanah Fatimah
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Pulau Pinang、马来西亚、10990
- Hospital Pulau Pinang
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 根据 ERASPEN 标准，具有已知和记录的 GPP 病史的患者（参见第 3.3.1 节） 无论 IL36RN 突变状态如何，过去至少有 2 次中度至重度 GPP 发作并伴有新鲜脓疱（新出现或恶化）。
- 在筛选和随机分组时 GPPGA 评分为 0 或 1 的患者。
- 随机分组时未同时接受 GPP 治疗的患者 (V2) 在过去一年中必须至少有两次中度至重度 GPP 发作，其中至少一次有发热和/或 CRP 升高和/或白细胞升高，和/或虚弱和/或肌痛。
- 随机分组时未接受伴随 GPP 治疗的患者 (V2) 但在随机分组前不久（V2）（随机分组前 ≤ 12 周）接受伴随 GPP 治疗的患者，这些患者在接受伴随治疗时必须有复发史GPP 或在减少剂量或停用伴随药物的情况下。
- 正在接受类视黄醇和/或甲氨蝶呤和/或环孢素联合治疗方案的患者必须在随机化当天停止 (V2)。 这些患者在接受 GPP 的伴随治疗时或在减少或停用这些伴随药物的情况下必须有燃烧史。
- 筛选时年龄在 12 至 75 岁之间的男性或女性患者。 对于所有患者，至少需要 40 公斤的体重。
- 在进入试验之前根据 ICH-GCP 和当地立法签署并注明日期的书面知情同意书和同意书。
- 育龄妇女 (WOCBP)1 必须准备好并能够根据 ICH M3 (R2) 使用高效的节育方法，如果始终如一地正确使用，每年的失败率将低于 1%。 CTP 以及患者、父母（或患者的法定监护人）信息中提供了符合这些标准的避孕方法列表。
排除标准：
- SAPHO（滑膜炎-痤疮-脓疱病-骨肥厚-骨炎）综合征患者。
- 原发性红皮病型寻常型银屑病患者。
- 严重、进行性或不受控制的肝病，定义为天冬氨酸转氨酶 (AST) 或丙氨酸转氨酶 (ALT) 或碱性磷酸酶正常值上限 (ULN) 升高 >3 倍，或总胆红素升高 >2 倍 ULN。
治疗：
- CTP 中指定的任何受限药物，或经研究者评估认为可能干扰研究安全进行的任何药物。
- 任何先前接触过 BI 655130 或其他 IL36R 抑制剂生物制品。
- 感染性并发症的风险增加（例如 最近的化脓性感染，任何先天性或获得性免疫缺陷（例如 HIV），过去的器官或干细胞移植），由研究者评估。
- 在随机分组时相关的慢性或急性感染，包括活动性结核病、人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染或病毒性肝炎。 如果患者接受过治疗并从急性感染中治愈，则可以对患者进行重新筛查。
活动性或潜伏性结核病 (TB)：
- 应排除活动性肺结核患者
- 筛查期间 QuantiFERON®（或适用时，T-Spot®）结核病检测呈阳性的患者被排除在外，除非该患者之前曾被诊断为活动性或潜伏性结核病，并且在过去 3 天内根据当地研究人员的判断完成了适当的治疗年，最迟在筛选时（即研究药物给药前 2 至 4 周）；患者可能会被重新筛选一次以满足此标准）
- 疑似假阳性或不确定 QuantiFERON®（或 T-Spot®）结核病结果的患者可重新检测一次
- 如果 QuantiFERON®（或如果适用，T-Spot®）结核病检测不可用或在重复检测后提供不确定的结果，则可以进行结核菌素皮肤试验 (TST)： TST 反应≥10mm（如果接受 ≥15mg，则 TST 反应≥5mm /d 泼尼松或其等效物）被认为是阳性的。
- 对全身给药的试验药物或其赋形剂过敏/超敏的历史。
进一步的排除标准适用。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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注射液
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实验性的：Spesolimab SC 低剂量
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注射液
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实验性的：Spesolimab SC 中等剂量
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注射液
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实验性的：Spesolimab SC 大剂量
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注射液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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首次全身性脓疱型银屑病 (GPP) 发作的时间
大体时间：在基线（第 1 周）和第 48 周（第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周）定期评估 GPPGA。患者可以作为计划外访问随时来现场进行耀斑确认。访问窗口为 ±7 天。
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GPP 耀斑定义为截至第 48 周，全身脓疱型银屑病医师总体评估 (GPPGA) 评分较基线增加 ≥ 2，且 GPPGA 的脓疱成分≥ 2）。 使用救援药物或研究者规定的治疗标准 (SoC) 治疗 GPP 恶化，被认为代表 GPP 发作。 GPPGA 依赖于对全身性脓疱性银屑病 (GPP) 患者皮肤表现的临床评估。 GPPGA 总分通过取红斑分项得分、脓疱分项得分和鳞屑/结痂分项得分的平均值来计算。 每个子评分的严重程度均使用 0 至 4 的 5 分制评分进行评估（0=清除，1=几乎清除，2=轻度，3=中度，4=严重）。 最终GPPGA分数分配如下：
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在基线（第 1 周）和第 48 周（第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周）定期评估 GPPGA。患者可以作为计划外访问随时来现场进行耀斑确认。访问窗口为 ±7 天。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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关键次要终点：第 48 周之前至少发生一次全身性脓疱性银屑病 (GPP) 发作
大体时间：在基线（第 1 周）和第 48 周（第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周）定期评估 GPPGA。患者可以作为计划外访问随时来现场进行耀斑确认。访问窗口为 ±7 天。
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报告了截至第 48 周至少出现一次 GPP 发作的患者比例。 比例四舍五入至小数点后三位。 GPP 耀斑定义为全身性脓疱性银屑病医师总体评估 (GPPGA) 评分较基线增加 ≥ 2，且 GPPGA 的脓疱成分≥ 2。在一周前使用任何救援药物或研究者处方的 SoC 来治疗 GPP 恶化48被认为代表GPP耀斑的开始。 全身脓疱型银屑病医师整体评估 (GPPGA) 依赖于 GPP 患者皮肤表现的临床评估。 总分通过取三个分项得分的平均值来计算： 1) 红斑； 2) 脓疱和 3) 鳞屑/结痂，使用 0 至 4 级评分进行评估（0 = 清除，1 = 几乎清除，2 = 轻度，3 = 中度，4 = 重度）。 最终GPPGA成绩： 0 ，如果所有三个子分数的分数均为 0，
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在基线（第 1 周）和第 48 周（第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周）定期评估 GPPGA。患者可以作为计划外访问随时来现场进行耀斑确认。访问窗口为 ±7 天。
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直至第 48 周银屑病症状量表 (PSS) 首次恶化的时间
大体时间：PSS 评估在以下时间进行：基线（第 1 周）和直至第 48 周（第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周）。访问窗口为 ±7 天。
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银屑病症状恶化量表 (PSS) 定义为总分较基线增加 4 分。 服用救援药物或研究者为 GPP 恶化开出的 SoC 被视为恶化的开始。 PSS 是一种包含 4 项患者报告结果 (PRO) 的工具，旨在评估中度至重度银屑病患者的 4 种银屑病症状的严重程度。 症状包括：疼痛、发红、瘙痒和烧灼感。 当前症状严重程度采用 5 分制评估，范围从 0（无）到 4（非常严重）。 将症状评分添加到未加权总评分中（范围：0（无症状）到 16（严重症状））。 |
PSS 评估在以下时间进行：基线（第 1 周）和直至第 48 周（第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周）。访问窗口为 ±7 天。
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截至第 48 周，皮肤科生活质量指数 (DLQI) 首次恶化的时间
大体时间：DLQI 评估在以下时间进行：基线（第 1 周）和直至第 48 周（第 4、8、12、24、36 和 48 周）。访问窗口为 ±7 天。第 48 周的时间窗口是从第 46 周到第 50 周。
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直到第 48 周，DLQI 恶化定义为总分较基线增加 4 分。 服用救援药物或研究者为 GPP 恶化开出的 SoC 被视为恶化的开始。 DLQI 是一份由患者填写的、包含 10 个问题的生活质量调查问卷，涵盖症状和感受、日常活动、休闲、工作和学校、人际关系和治疗等六个领域。 回答类别包括“不相关”（得分为 0）、“完全不相关”（得分为 0）、“一点”（得分为 1）、“很多”（得分为 2）和“非常”（得分为 2）共 3)。 问题 7 是一个“是”/“否”问题，其中“是”得分为 3。DLQI 总分是通过将每个问题的得分相加来计算的，结果范围为 0（对患者的生活没有影响）到 30（极度影响）。对患者的生活影响较大）。 |
DLQI 评估在以下时间进行：基线（第 1 周）和直至第 48 周（第 4、8、12、24、36 和 48 周）。访问窗口为 ±7 天。第 48 周的时间窗口是从第 46 周到第 50 周。
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持续缓解
大体时间：在基线（第 1 周）和第 48 周（第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周）定期评估 GPPGA。患者可以作为计划外访问随时来现场进行耀斑确认。访问窗口为 ±7 天。
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截至第 48 周，每次就诊均获得持续缓解的患者比例。 比例四舍五入至小数点后三位。 缓解定义为患者在第 48 周之前的所有就诊中 GPPGA 评分为 0 或 1（清晰或几乎清晰），且未服用救援药物或研究者为 GPP 恶化规定的 SoC。 GPPGA 依赖于对全身性脓疱性银屑病 (GPP) 患者皮肤表现的临床评估。 GPPGA 总分通过取红斑分项得分、脓疱分项得分和鳞屑/结痂分项得分的平均值来计算。 每个子评分的严重程度均使用 0 至 4 的 5 分制评分进行评估（0=清除，1=几乎清除，2=轻度，3=中度，4=严重）。 最终GPPGA分数分配如下：
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在基线（第 1 周）和第 48 周（第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 周）定期评估 GPPGA。患者可以作为计划外访问随时来现场进行耀斑确认。访问窗口为 ±7 天。
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生
大体时间：最长 62 周（详细时间范围请参阅说明）。
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报告出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的患者百分比。 百分比四舍五入至小数点后一位。 时间范围：安慰剂、Spesolimab (Speso) SC 低、中、高：从随机研究治疗开始直至首次使用 IV spesolimab 救援药物或直至最后一次给药 + 16 周，最长 62 周。 Speso IV SD 和 Speso IV DD：从首次使用 IV spesolimab 救援药物直至 OL 维持 spesolimab SC 或直至最后一次 spesolimab IV 剂量 + 16 周，最多 17 周。 Speso OL SC：从 OL spesolimab SC 治疗的第一剂到最后一剂 + 16 周，最长 62 周。 |
最长 62 周（详细时间范围请参阅说明）。
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
有用的网址
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
在研究完成并且主要手稿被接受发表后，研究人员可以使用以下链接 https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing 请求访问有关本研究的临床研究文件，并签署“文件共享协议”。
此外，研究人员可以使用以下链接 https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing 在提交研究计划后并根据网站上概述的条款，查找信息以请求访问此研究和其他列出的研究的临床研究数据。
共享的数据是原始临床研究数据集。
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IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
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研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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