Valutazione della riserva di flusso TTR dell'amiloidosi (AMYTRE)
22 dicembre 2025 aggiornato da: Centre Hospitalier Régional d'Orléans
Sintomi anginosi e segni di ischemia sono stati riportati in alcuni pazienti con amiloidosi cardiaca (TTR) senza coronaropatia epicardica ostruttiva (CAD).
È stato riscontrato che la disfunzione microvascolare coronarica era altamente prevalente nei soggetti con amiloidosi cardiaca, anche in assenza di CAD epicardica. I ricercatori hanno riscontrato uno stress inferiore e un flusso sanguigno miocardico a riposo (MBF) e una riserva di flusso miocardico inferiore (MFR) nel loro studio cardiaco PET (tomografia a emissione di positroni) (13N), che includeva 21 pazienti.
I progressi nella tecnologia SPECT, inclusi i rivelatori di tellururo di cadmio zinco (CZT), consentono di valutare la stima di MBF e MFR mediante SPECT, come mostrato in entrambi i modelli animali sperimentali e anche negli studi clinici rispetto al PET.
La SPECT è più ampiamente disponibile della PET cardiaca. Pertanto, gli inquirenti vorrebbero:
- per confermare i risultati di Dorbala et al utilizzando la SPECT, e
- andare oltre con la valutazione dell'effetto di Tafamidis sulla disfunzione microvascolare.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Sintomi e segni di ischemia anginosa sono stati segnalati in alcuni pazienti con amiloidosi cardiaca (TTR) senza malattia coronarica epicardica (CAD) ostruttiva.
È stato riscontrato che la disfunzione microvascolare coronarica era altamente prevalente nei soggetti con amiloidosi cardiaca, anche in assenza di CAD epicardica. I ricercatori hanno riscontrato un flusso sanguigno miocardico (MBF) a riposo e sotto stress inferiore e una riserva di flusso miocardico (MFR) inferiore nel loro studio PET cardiaco (tomografia a emissione di positroni) (13N), comprendente 21 pazienti.
I progressi nella tecnologia SPECT, inclusi i rilevatori di tellururo di cadmio e zinco (CZT), consentono di valutare la stima MBF e MFR mediante SPECT come mostrato sia in modelli animali sperimentali che anche in studi clinici rispetto alla PET.
La SPECT è più ampiamente disponibile della PET cardiaca. Gli inquirenti vorrebbero quindi:
- confermare i risultati di Dorbala et al utilizzando la SPECT, e
- andare oltre con la valutazione dell’effetto di Tafamidis sulla disfunzione microvascolare.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
50
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Angers, Francia
- CHU d'Angers
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Caen, Francia, 14033
- CHU Caen
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Orléans, Francia, 45067
- Chu Orleans
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Tours, Francia
- CHRU de Tours
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età compresa tra 18 e 90 anni
- Capire e parlare il francese
- Con cardiomiopatia amiloide TTR (ATTRxt o ATTRm) confermata dall'associazione di insufficienza cardiaca, sincope o bradiaritmia, con elettrocardiogramma e/o risonanza magnetica per immagini (CMR) che suggeriscono/indicano amiloide cardiaca, grado 2 o 3 99mTc-PYP o scintigrafia ossea e negativo reperti biologici (es. immunofissazione sierica, immunofissazione urinaria, dosaggio delle catene leggere libere sieriche); o, se uno di questi criteri non è soddisfatto, presenza di depositi di amiloide all'analisi di campioni bioptici ottenuti da siti cardiaci e non cardiaci (17-19),
- Intenzione a trattare (Tafamidis)
Criteri di esclusione:
- Insufficienza cardiaca non dovuta a cardiomiopatia amiloide da transtiretina;
- Insufficienza cardiaca di classe IV della New York Heart Association (NYHA).
- La presenza di amiloidosi a catena leggera;
- Una storia di trapianto di fegato o cuore;
- Una velocità di filtrazione glomerulare stimata inferiore a 25 ml al minuto per 1,73 m2 di superficie corporea (Cockcroft).
- Livelli delle transaminasi epatiche superiori di due volte il limite superiore del range normale;
- Malnutrizione grave definita da un indice di massa corporea modificato (mBMI) inferiore a 600, calcolato come il livello di albumina sierica in grammi per figliata moltiplicato per il BMI convenzionale (il peso in chilogrammi diviso per il quadrato dell'altezza in metri);
- Pazienti in trattamento concomitante con farmaci antinfiammatori non steroidei, tauroursodesossicolato, doxiciclina, bloccanti dei canali del calcio o digitale;
- Precedente trattamento con tafamidis o patisaran;
- Trattamento Ticagrelor
- Pregressa CAD, grave stenosi epicardica con rivascolarizzazione o trattamento con ticagrelor, bypass coronarico, infarto del miocardio;
- Controindicazioni allo stress test farmacologico MPI: grave ipotensione (< 90 mmHg di pressione arteriosa sistolica), blocco atrioventricolare di 2° o 3° grado, stenosi carotidea (unilaterale >70%, bilaterale >50%);
- Gravidanza
- Allattamento al seno
- Adulti protetti
- Altre partecipazioni allo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo SPECT MPI (imaging della perfusione miocardica).
il protocollo SPECT MPI sarà modificato per valutare MBF e MFR.
Questa modifica non comporterà alcuna radiazione aggiuntiva; la dose radiofarmaceutica sarà sempre la stessa rispetto a un protocollo MPI standard.
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SPECT MPI incluse acquisizioni dinamiche per stress, MBF a riposo e MFR
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Differenza tra stress e flusso sanguigno miocardico a riposo
Lasso di tempo: Mese 24
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Differenza di flusso sanguigno miocardico da stress e a riposo (mL/min/g) al basale e dopo 24 mesi di trattamenti, valutata mediante SPECT dinamica (misurazioni del ventricolo sinistro regionale e globale)
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Mese 24
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rapporto tra flusso sanguigno miocardico da stress/ flusso sanguigno miocardico a riposo
Lasso di tempo: Mese 24
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Differenza di riserva di flusso miocardico (ovvero rapporto tra flusso sanguigno miocardico da stress/flusso sanguigno miocardico a riposo) al basale e dopo 24 mesi di trattamenti, valutata mediante SPECT dinamica (misurazioni del ventricolo sinistro regionale e globale)
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Mese 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero o partecipanti con riduzione dello stress
Lasso di tempo: linea di base
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Stress valutato mediante SPECT dinamica (misurazioni del ventricolo sinistro regionale e globale), rispetto ai valori "normali".
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linea di base
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Numero o partecipanti con riduzione del MBF (flusso sanguigno miocardico) a riposo
Lasso di tempo: linea di base
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Flusso ematico miocardico a riposo (mL/min/g) valutato mediante SPECT dinamica (misurazioni regionali e globali del ventricolo sinistro), rispetto ai valori "normali"
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linea di base
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rapporto tra flusso sanguigno miocardico da stress/ flusso sanguigno miocardico a riposo
Lasso di tempo: Linea di base
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Riserva di flusso miocardico (ovvero rapporto tra flusso sanguigno miocardico da sforzo/flusso sanguigno miocardico a riposo) valutata mediante SPECT dinamica (misurazioni regionali e globali del ventricolo sinistro) rispetto ai valori "normali"
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Linea di base
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Matthieu BAILLY, Dr, Chu Orleans
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, Elliott PM, Merlini G, Waddington-Cruz M, Kristen AV, Grogan M, Witteles R, Damy T, Drachman BM, Shah SJ, Hanna M, Judge DP, Barsdorf AI, Huber P, Patterson TA, Riley S, Schumacher J, Stewart M, Sultan MB, Rapezzi C; ATTR-ACT Study Investigators. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018 Sep 13;379(11):1007-1016. doi: 10.1056/NEJMoa1805689. Epub 2018 Aug 27.
- Dorbala S, Vangala D, Bruyere J Jr, Quarta C, Kruger J, Padera R, Foster C, Hanley M, Di Carli MF, Falk R. Coronary microvascular dysfunction is related to abnormalities in myocardial structure and function in cardiac amyloidosis. JACC Heart Fail. 2014 Aug;2(4):358-67. doi: 10.1016/j.jchf.2014.03.009. Epub 2014 Jul 9.
- Al Suwaidi J, Velianou JL, Gertz MA, Cannon RO 3rd, Higano ST, Holmes DR Jr, Lerman A. Systemic amyloidosis presenting with angina pectoris. Ann Intern Med. 1999 Dec 7;131(11):838-41. doi: 10.7326/0003-4819-131-11-199912070-00007.
- Ogawa H, Mizuno Y, Ohkawara S, Tsujita K, Ando Y, Yoshinaga M, Yasue H. Cardiac amyloidosis presenting as microvascular angina--a case report. Angiology. 2001 Apr;52(4):273-8. doi: 10.1177/000331970105200407.
- Whitaker DC, Tungekar MF, Dussek JE. Angina with a normal coronary angiogram caused by amyloidosis. Heart. 2004 Sep;90(9):e54. doi: 10.1136/hrt.2004.038984.
- Nam MC, Nel K, Senior R, Greaves K. Abnormal Myocardial Blood Flow Reserve Observed in Cardiac Amyloidosis. J Cardiovasc Ultrasound. 2016 Mar;24(1):64-7. doi: 10.4250/jcu.2016.24.1.64. Epub 2016 Mar 24.
- Vancon B, Bisson A, Courtehoux M, Bernard A, Bailly M. A study protocol for an observational cohort investigating cardiac transthyretin amyloidosis flow reserve before and after Tafamidis treatment: The AMYTRE study. Front Med (Lausanne). 2022 Aug 23;9:978293. doi: 10.3389/fmed.2022.978293. eCollection 2022.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 febbraio 2022
Completamento primario (Stimato)
11 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
11 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 settembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 ottobre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
2 novembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
23 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Carenze di proteostasi
- Neuropatie amiloidi
- Amiloidosi familiare
- Amiloidosi
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Neuropatie amiloidi, familiari
Altri numeri di identificazione dello studio
- CHRO-2021-05
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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