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La capacità predittiva dei modelli di apprendimento automatico per la malattia renale progressiva negli individui con anemia falciforme (PREMIER)

13 dicembre 2023 aggiornato da: Kenneth Ataga MD, University of Tennessee

Previsione della progressione della malattia renale cronica nell'anemia falciforme utilizzando modelli di apprendimento automatico [PREMIER]

Si tratta di uno studio di coorte longitudinale prospettico multicentrico che valuterà la capacità predittiva dei modelli di apprendimento automatico (ML) per la progressione della malattia renale cronica in pazienti idonei per un minimo di 12 mesi e potenzialmente fino a 4 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia falciforme (SCD) è caratterizzata da una vasculopatia che colpisce più organi terminali, con complicanze tra cui ictus ischemico, ipertensione polmonare e malattia renale cronica (CKD). L'albuminuria, una misura precoce del danno glomerulare e una manifestazione di CKD, è comune nella SCD e predice la malattia renale progressiva. Il declino della funzionalità renale è più rapido nei pazienti con SCD rispetto alla popolazione afroamericana generale. La prevalenza del declino rapido, comunemente definita come un declino stimato della velocità di filtrazione glomerulare (eGFR) di > 3 mL/min/1,73 m2 all'anno, è ~ 31% in SCD, 3 volte superiore rispetto alla popolazione generale. Inoltre, le varianti ad alto rischio dell'apolipoproteina 1 (APOL1) sono associate ad un aumentato rischio di albuminuria e progressione di CKD nella SCD. È ben noto che la malattia renale, indipendentemente dalla gravità, è associata ad un aumento della mortalità nella SCD. I ricercatori hanno recentemente osservato che il rapido declino dell'eGFR è anche associato in modo indipendente all'aumento della mortalità nella SCD. L'identificazione precoce dei pazienti a rischio di progressione della malattia renale cronica è importante per affrontare i fattori di rischio potenzialmente modificabili, rallentare il declino dell'eGFR e ridurre la mortalità.

I ricercatori hanno precedentemente riferito che i modelli di machine learning (ML) possono identificare i pazienti ad alto rischio di rapido declino della funzionalità renale. In questo studio, i ricercatori propongono la conduzione di uno studio prospettico multicentrico per costruire un modello predittivo basato su ML per la progressione della malattia renale cronica negli adulti con SCD. Un modello con un'elevata capacità predittiva per la progressione della malattia renale cronica non solo consente la stratificazione del rischio, ma offre anche l'opportunità di modificare i fattori di rischio noti nella speranza di attenuare la perdita di funzionalità renale e ridurre il rischio di mortalità.

L'ipotesi generale è che i modelli ML che utilizzano caratteristiche cliniche e di laboratorio, biomarcatori aggiuntivi e valutazioni genetiche abbiano una maggiore capacità predittiva per la progressione della malattia renale cronica rispetto alla sola albuminuria persistente negli adulti con anemia falciforme.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

400

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Kenneth I Ataga, MD
  • Numero di telefono: 901-448-2813
  • Email: kataga@uthsc.edu

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Santosh Saraf, MD
  • Numero di telefono: 312-996-5680
  • Email: ssaraf@uic.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • University of Illinois at Chicago
        • Investigatore principale:
          • Santosh Saraf, MD
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27109
        • Non ancora reclutamento
        • Wake Forest University
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Payal Desai, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38104
        • Reclutamento
        • The University Of Tennessee Health Science Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kenneth Ataga, MD
        • Sub-investigatore:
          • Robert Davis, MD
        • Sub-investigatore:
          • Laila Elsherif, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Ugochi Ogu, MD
        • Sub-investigatore:
          • Marquita Nelson, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Quattrocento pazienti con SCD (HbSS o HbSB0 talassemia) di età compresa tra 18 e 65 anni che soddisfano i criteri di ammissibilità e forniscono il consenso a partecipare allo studio, saranno arruolati in questo studio prospettico longitudinale.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Talassemia HbSS o HbSβ0, 18 - 65 anni;
  2. non crisi, "stato stazionario" senza episodi di dolore acuto che richiedono un contatto medico nelle precedenti 4 settimane;
  3. capacità di comprendere i requisiti di studio.

Criteri di esclusione:

  1. incinta all'iscrizione;
  2. ipertensione scarsamente controllata;
  3. diabete di vecchia data con sospetto di nefropatia diabetica;
  4. malattia del tessuto connettivo come il lupus eritematoso sistemico (LES);
  5. malattia del rene policistico o malattia glomerulare non correlata alla SCD;
  6. trapianto di cellule staminali;
  7. virus dell'immunodeficienza umana (HIV) non trattato, infezione da epatite B o C; h) storia di cancro negli ultimi 5 anni; i) Malattia renale allo stadio terminale (ESRD) in dialisi cronica; j) precedente trapianto di rene.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con anemia falciforme
Studio prospettico longitudinale di pazienti con anemia falciforme
Altro: Raccolta e analisi di campioni biologici/DNA
I pazienti saranno seguiti longitudinalmente con raccolta di CBC e sostanze chimiche, nonché biomarcatori di ricerca (urina, plasma e materiali genomici).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppare due modelli predittivi separati per la progressione della malattia renale cronica (eGFR <90 mL/min/1·73 m2 e calo ≥25% di eGFR rispetto al basale) e rapido declino di eGFR (perdita di eGFR >3,0 mL/min/1·73 m2 all'anno) nei 12 mesi successivi alla valutazione clinica di base.
Lasso di tempo: 12 mesi
Ad ogni visita successiva ai primi 12 mesi, il tasso di variazione di eGFR verrà calcolato utilizzando i dati delle visite correnti e precedenti.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Definizioni alternative di progressione della malattia renale cronica come declino dell'eGFR <90 mL/min/1,73 m2 e calo ≥50% dell'eGFR rispetto al basale e declino rapido dell'eGFR come perdita dell'eGFR >5,0 mL/min/1,73 m2 all'anno essere valutato.
Lasso di tempo: 12 mesi
Ad ogni visita successiva ai primi 12 mesi, il tasso di variazione di eGFR verrà calcolato utilizzando i dati delle visite correnti e precedenti.
12 mesi
Valuta l'effetto di APOL1 sulla capacità predittiva dei modelli ML. Il DNA genomico verrà estratto dal sangue intero raccolto durante le visite basali utilizzando tecniche standard e la genotipizzazione verrà eseguita come descritto in precedenza.
Lasso di tempo: 12 mesi
Ad ogni visita successiva ai primi 12 mesi, il tasso di variazione di eGFR verrà calcolato utilizzando i dati delle visite correnti e precedenti
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Tennessee

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Illinois at Chicago
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Memphis
Wake Forest University
University of North Carolina, Charlotte

Investigatori

  • Investigatore principale: Kenneth I Ataga, MD, The University Of Tennessee Health Science Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 luglio 2022

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

28 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

14 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2021-0746
  • 1R01HL159376-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati resi anonimi saranno forniti ad altri ricercatori accademici, su richiesta, ai fini della ricerca non commerciale, utilizzando l'accordo di trasferimento di materiale istituzionale (MTA).

Periodo di condivisione IPD

Dal momento dell'arruolamento del primo paziente fino a 7 anni dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le richieste di dati da parte di ricercatori accademici saranno approvate dal Comitato Esecutivo dello Studio PREMIER. Dopo l'approvazione, i dati resi anonimi saranno condivisi in modo sicuro.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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