Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Den prediktive kapasiteten til maskinlæringsmodeller for progressiv nyresykdom hos personer med sigdcelleanemi (PREMIER)

13. desember 2023 oppdatert av: Kenneth Ataga MD, University of Tennessee

Forutsi progresjon av kronisk nyresykdom i sigdcelleanemi ved hjelp av maskinlæringsmodeller [PREMIER]

Dette er en multisenter prospektiv, longitudinell kohortstudie som vil evaluere den prediktive kapasiteten til maskinlæringsmodeller (ML) for progresjon av CKD hos kvalifiserte pasienter i minimum 12 måneder og potensielt i opptil 4 år.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sigdcellesykdom (SCD) er karakterisert ved en vaskulopati som påvirker flere endeorganer, med komplikasjoner inkludert iskemisk slag, pulmonal hypertensjon og kronisk nyresykdom (CKD). Albuminuri, et tidlig mål på glomerulær skade og en manifestasjon av CKD, er vanlig ved SCD og forutsier progressiv nyresykdom. Nedgangen i nyrefunksjonen er raskere hos SCD-pasienter enn i den generelle afroamerikanske befolkningen. Prevalensen av rask nedgang, vanligvis definert som en estimert nedgang i glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) på >3 ml/min/1,73 m2 per år, er ~ 31 % i SCD, 3 ganger høyere enn i befolkningen generelt. Videre er høyrisiko Apolipoprotein 1 (APOL1) varianter assosiert med økt risiko for albuminuri og progresjon av CKD i SCD. Det er velkjent at nyresykdom, uavhengig av alvorlighetsgrad, er assosiert med økt dødelighet ved SCD. Etterforskerne har nylig observert at rask eGFR-nedgang også uavhengig er assosiert med økt dødelighet ved SCD. Tidlig identifisering av pasienter med risiko for progresjon av CKD er viktig for å adressere potensielt modifiserbare risikofaktorer, bremse eGFR-nedgang og redusere dødelighet.

Etterforskerne har tidligere rapportert at maskinlæringsmodeller (ML) kan identifisere pasienter med høy risiko for rask nedgang i nyrefunksjonen. I denne studien foreslår etterforskerne gjennomføring av en prospektiv, multisenterstudie for å bygge en ML-basert prediktiv modell for progresjon av CKD hos voksne med SCD. En modell med høy prediktiv kapasitet for progresjon av CKD gir ikke bare risikostratifisering, men gir også muligheter til å modifisere kjente risikofaktorer i håp om å dempe nyrefunksjonstap og redusere dødelighetsrisiko.

Den overordnede hypotesen er at ML-modeller som bruker kliniske og laboratorieegenskaper, ytterligere biomarkører og genetiske vurderinger har en høyere prediktiv kapasitet for progresjon av CKD enn vedvarende albuminuri alene hos voksne med sigdcelleanemi.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

400

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Kenneth I Ataga, MD
  • Telefonnummer: 901-448-2813
  • E-post: kataga@uthsc.edu

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Santosh Saraf, MD
  • Telefonnummer: 312-996-5680
  • E-post: ssaraf@uic.edu

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • University of Illinois at Chicago
        • Hovedetterforsker:
          • Santosh Saraf, MD
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27109
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Wake Forest University
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Payal Desai, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38104
        • Rekruttering
        • The University of Tennessee Health Science Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kenneth Ataga, MD
        • Underetterforsker:
          • Robert Davis, MD
        • Underetterforsker:
          • Laila Elsherif, PhD
        • Underetterforsker:
          • Ugochi Ogu, MD
        • Underetterforsker:
          • Marquita Nelson, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Fire hundre pasienter med SCD (HbSS eller HbSB0-thalassemi) mellom 18 og 65 år som oppfyller kvalifikasjonskriteriene og gir samtykke til å delta i studien, vil bli registrert i denne prospektive longitudinelle studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. HbSS eller HbSβ0 talassemi, 18 - 65 år gammel;
  2. ikke-krise, "steady state" uten akutte smerteepisoder som krever medisinsk kontakt i de foregående 4 ukene;
  3. evne til å forstå studiekravene.

Ekskluderingskriterier:

  1. gravid ved påmelding;
  2. dårlig kontrollert hypertensjon;
  3. langvarig diabetes med mistanke om diabetisk nefropati;
  4. bindevevssykdom som systemisk lupus erythematosus (SLE);
  5. polycystisk nyresykdom eller glomerulær sykdom som ikke er relatert til SCD;
  6. stamcelletransplantasjon;
  7. ubehandlet humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B- eller C-infeksjon; h) historie med kreft de siste 5 årene; i) End-stage renal disease (ESRD) ved kronisk dialyse; j) tidligere nyretransplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter med sigdcelleanemi
Prospektiv longitudinell studie av pasienter med sigdcelleanemi
Annen: Bioprøve/DNA innsamling og analyse
Pasienter vil bli fulgt på langs med innsamling av CBC og kjemi samt forskningsbiomarkører (urin, plasma og genomiske materialer).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utvikle to separate prediktive modeller for progresjon av CKD (eGFR <90 mL/min/1·73 m2 og ≥25 % fall i eGFR fra baseline) og rask eGFR-nedgang (eGFR-tap >3·0 mL/min/1·73 m2 per år) i løpet av de 12 månedene etter baseline-evalueringen av klinikken.
Tidsramme: 12 måneder
Ved hvert besøk etter de første 12 månedene vil frekvensen av eGFR-endring bli beregnet ved å bruke data fra nåværende og tidligere besøk.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alternative definisjoner av CKD-progresjon som eGFR-nedgang <90 mL/min/1·73 m2 og ≥50 % fall i eGFR fra baseline, og rask eGFR-nedgang ettersom eGFR-tap >5·0 mL/min/1·73 m2 per år vil bli vurdert.
Tidsramme: 12 måneder
Ved hvert besøk etter de første 12 månedene vil frekvensen av eGFR-endring bli beregnet ved å bruke data fra nåværende og tidligere besøk.
12 måneder
Evaluer effekten av APOL1 på den prediktive kapasiteten til ML-modeller. Genomisk DNA vil bli ekstrahert fra fullblod samlet ved baseline-besøk ved bruk av standardteknikker og genotyping vil bli utført som tidligere beskrevet.
Tidsramme: 12 måneder
Ved hvert besøk etter de første 12 månedene vil frekvensen av eGFR-endring beregnes ved å bruke data fra nåværende og tidligere besøk
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Tennessee

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Illinois at Chicago
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Memphis
Wake Forest University
University of North Carolina, Charlotte

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kenneth I Ataga, MD, The University of Tennessee Health Science Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2022

Primær fullføring (Antatt)

31. januar 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

28. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

14. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2021-0746
  • 1R01HL159376-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte data vil bli gitt til andre akademiske etterforskere, på forespørsel, for ikke-kommersiell forskning, ved bruk av institusjonell Material Transfer Agreement (MTA).

IPD-delingstidsramme

Fra tidspunkt for første pasientregistrering til opptil 7 år etter fullført studie.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forespørsler om data fra akademiske etterforskere vil bli godkjent av Executive Committee for PREMIER-studien. Etter godkjenning vil avidentifiserte data bli delt på en sikker måte.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uruguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere