Maskinlæringsmodellers forudsigelige kapacitet for progressiv nyresygdom hos personer med seglcelleanæmi (PREMIER)

Seglcellesygdom (SCD) er karakteriseret ved en vaskulopati, der påvirker flere endeorganer, med komplikationer, herunder iskæmisk slagtilfælde, pulmonal hypertension og kronisk nyresygdom (CKD). Albuminuri, et tidligt mål for glomerulær skade og en manifestation af CKD, er almindelig ved SCD og forudsiger progressiv nyresygdom. Nedgangen i nyrefunktionen er hurtigere hos SCD-patienter end i den generelle afroamerikanske befolkning. Forekomsten af ​​hurtigt fald, almindeligvis defineret som et estimeret fald i glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på >3 ml/min/1,73 m2 om året, er ~ 31% i SCD, 3 gange højere end i den generelle befolkning. Desuden er højrisiko Apolipoprotein 1 (APOL1) varianter forbundet med en øget risiko for albuminuri og progression af CKD i SCD. Det er velkendt, at nyresygdom, uanset sværhedsgrad, er forbundet med øget dødelighed ved SCD. Efterforskerne har for nylig observeret, at hurtig eGFR-fald også uafhængigt er forbundet med øget dødelighed i SCD. Tidlig identifikation af patienter med risiko for progression af CKD er vigtig for at adressere potentielt modificerbare risikofaktorer, bremse eGFR-faldet og reducere dødeligheden.

Efterforskerne har tidligere rapporteret, at maskinlæringsmodeller (ML) kan identificere patienter med høj risiko for hurtig nedgang i nyrefunktionen. I denne undersøgelse foreslår efterforskerne gennemførelsen af ​​et prospektivt multicenterstudie for at opbygge en ML-baseret prædiktiv model for progression af CKD hos voksne med SCD. En model med høj prædiktiv kapacitet for progression af CKD giver ikke kun risiko-stratificering, men giver også muligheder for at modificere kendte risikofaktorer i håb om at svække nyrefunktionstab og mindske risikoen for dødelighed.

Den overordnede hypotese er, at ML-modeller, der anvender kliniske og laboratoriemæssige karakteristika, yderligere biomarkører og genetiske vurderinger, har en højere prædiktiv kapacitet for progression af CKD end vedvarende albuminuri alene hos voksne med seglcelleanæmi.