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鎌状赤血球貧血患者における進行性腎臓病に対する機械学習モデルの予測能力 (PREMIER)

2023年12月13日 更新者:Kenneth Ataga MD、University of Tennessee

機械学習モデルを使用した鎌状赤血球貧血における慢性腎臓病の進行の予測 [プレミア]

これは多施設共同の前向き縦断的コホート研究であり、対象患者のCKD進行に対する機械学習(ML)モデルの予測能力を最低12カ月、場合によっては最長4年間評価する。

調査の概要

詳細な説明

鎌状赤血球症 (SCD) は、複数の末端臓器に影響を及ぼす血管障害を特徴とし、虚血性脳卒中、肺高血圧、慢性腎臓病 (CKD) などの合併症を伴います。 アルブミン尿は糸球体損傷の初期の指標であり、CKD の症状の一つであり、SCD では一般的であり、進行性腎疾患を予測します。 SCD患者では、一般のアフリカ系アメリカ人よりも腎機能の低下が速い。 急速な低下の有病率。一般に推定糸球体濾過量 (eGFR) の低下が 3 mL/min/1.73 を超える場合と定義されます。 年間 m2 は SCD では約 31% であり、一般人口の 3 倍です。 さらに、高リスク アポリポタンパク質 1 (APOL1) 変異体は、SCD におけるアルブミン尿および CKD の進行のリスク増加と関連しています。 重症度にかかわらず、腎臓病は SCD における死亡率の増加と関連していることがよく知られています。 研究者らは最近、eGFRの急速な低下もSCDにおける死亡率の増加と独立して関連していることを観察した。 CKD 進行のリスクがある患者を早期に特定することは、修正可能な危険因子に対処し、eGFR の低下を遅らせ、死亡率を低下させるために重要です。

研究者らは以前、機械学習(ML)モデルが腎機能の急速な低下のリスクが高い患者を特定できると報告している。 この研究では、研究者らは、SCDを有する成人におけるCKDの進行に関するMLに基づく予測モデルを構築するための前向き多施設研究の実施を提案している。 CKDの進行を高い予測能力を持つモデルは、リスク層別化を可能にするだけでなく、腎機能喪失を軽減し、死亡リスクを低下させることを期待して既知の危険因子を修正する機会も提供します。

全体的な仮説は、臨床および検査室の特徴、追加のバイオマーカーおよび遺伝的評価を利用した ML モデルは、鎌状赤血球貧血の成人において持続性アルブミン尿のみよりも CKD の進行を予測する能力が高いというものです。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

400

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前:Kenneth I Ataga, MD
  • 電話番号:901-448-2813
  • メールkataga@uthsc.edu

研究連絡先のバックアップ

  • 名前:Santosh Saraf, MD
  • 電話番号:312-996-5680
  • メールssaraf@uic.edu

研究場所

    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 募集
        • University of Illinois at Chicago
        • 主任研究者:
          • Santosh Saraf, MD
        • コンタクト:
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27109
        • まだ募集していません
        • Wake Forest University
        • コンタクト:
        • 副調査官:
          • Payal Desai, MD
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38104
        • 募集
        • The University of Tennessee Health Science Center
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Kenneth Ataga, MD
        • 副調査官:
          • Robert Davis, MD
        • 副調査官:
          • Laila Elsherif, PhD
        • 副調査官:
          • Ugochi Ogu, MD
        • 副調査官:
          • Marquita Nelson, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

適格基準を満たし、研究への参加に同意した18歳から65歳までのSCD(HbSSまたはHbSB0サラセミア)患者400人が、この前向き縦断試験に登録される。

説明

包含基準:

  1. HbSSまたはHbSβ0サラセミア、18~65歳。
  2. 非危機的な「定常状態」で、過去 4 週間に医療機関への連絡を必要とする急性の痛みの症状がない。
  3. 学習要件を理解する能力。

除外基準:

  1. 登録時に妊娠している。
  2. 高血圧のコントロールが不十分。
  3. 糖尿病性腎症の疑いのある長年の糖尿病。
  4. 全身性エリテマトーデス(SLE)などの結合組織疾患。
  5. SCDとは無関係の多発性嚢胞腎または糸球体疾患。
  6. 幹細胞移植。
  7. 未治療のヒト免疫不全ウイルス(HIV)、B型肝炎またはC型肝炎感染。 h) 過去 5 年間の癌の病歴。 i) 慢性透析中の末期腎疾患(ESRD)。 j) 腎臓移植以前。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:コホート
  • 時間の展望:見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
鎌状赤血球貧血患者
鎌状赤血球貧血患者の前向き縦断研究
患者は、CBC、化学物質、研究用バイオマーカー (尿、血漿、ゲノム物質) の収集により長期的に追跡されます。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CKD の進行(eGFR <90 mL/min/1.73 m2、および eGFR がベースラインから 25% 以上低下)と急速な eGFR 低下(eGFR 損失 >3.0 mL/min/1.73 m2)について 2 つの別々の予測モデルを開発します。ベースライン臨床評価後 12 か月間にわたり、年間)。
時間枠:12ヶ月
最初の 12 か月後の各来院時に、現在および以前の来院のデータを使用して eGFR 変化率が計算されます。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CKDの進行の代替定義は、eGFR低下が90 mL/分/1・73 m2未満であり、eGFRがベースラインから50%以上低下した場合、およびeGFR損失が年間5・0 mL/分/1・73 m2を超えると急速なeGFR低下となります。評価される。
時間枠:12ヶ月
最初の 12 か月後の各来院時に、現在および以前の来院のデータを使用して eGFR 変化率が計算されます。
12ヶ月
ML モデルの予測能力に対する APOL1 の影響を評価します。ゲノム DNA は、標準的な技術を使用してベースライン訪問時に収集された全血から抽出され、遺伝子型決定は前述のように実行されます。
時間枠:12ヶ月
最初の 12 か月後の各来院時に、現在および以前の来院のデータを使用して eGFR 変化率が計算されます。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年7月5日

一次修了 (推定)

2026年1月31日

研究の完了 (推定)

2026年1月31日

試験登録日

最初に提出

2021年12月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年1月27日

最初の投稿 (実際)

2022年1月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年12月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月13日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

匿名化されたデータは、要求に応じて、機関の資料転送契約 (MTA) を利用して、非営利研究の目的で他の学術研究者に提供されます。

IPD 共有時間枠

最初の患者登録時から研究完了後最長 7 年間。

IPD 共有アクセス基準

学術研究者からのデータの要求は、PREMIER 研究の実行委員会によって承認されます。 承認後、匿名化されたデータは安全な方法で共有されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

かま状赤血球症の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ
  • Sun Yat-sen University
    まだ募集していません
    子宮頸癌 | 化学療法効果 | ネオアジュバント療法 | Programmed Cell Death 1 Receptor / アンタゴニストと阻害剤
  • National Cancer Institute (NCI)
    積極的、募集していない
    低分化型甲状腺がん | 難治性分化型甲状腺がん | 難治性甲状腺癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | 分化型甲状腺がん | 甲状腺濾胞癌 | 甲状腺乳頭癌 | 甲状腺腫瘍細胞癌
    アメリカ
  • National Cancer Institute (NCI)
    Exelixis
    完了
    再発甲状腺がん | 低分化型甲状腺がん | ステージ I 甲状腺乳頭癌 | II期の甲状腺乳頭癌 | III期の甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | ステージ I 甲状腺濾胞癌 | II期甲状腺濾胞がん | III期の甲状腺濾胞がん | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 | ステージ IVB 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVB 甲状腺乳頭癌 | IVC 期の甲状腺濾胞がん | IVC 期の甲状腺乳頭がん | 甲状腺腫瘍性濾胞癌
    アメリカ
  • Academic and Community Cancer Research United
    National Cancer Institute (NCI)
    完了
    低分化型甲状腺がん | 再発性分化型甲状腺がん | 円柱状細胞バリアント甲状腺乳頭癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | 転移性甲状腺濾胞癌 | 転移性甲状腺乳頭癌 | 再発甲状腺濾胞癌 | 再発甲状腺乳頭癌 | ステージ III 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ III 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ III 甲状腺乳頭がん AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVA 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVB 分化型甲状腺がん... およびその他の条件
    アメリカ

生体試料/DNAの収集と分析の臨床試験

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