Utilizzo nel mondo reale di nuovi trattamenti in pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA): una revisione retrospettiva multisito dei pazienti pediatrici con SMA al di fuori degli Stati Uniti
11 dicembre 2023 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Questo studio descrittivo globale, retrospettivo e non interventistico, basato sulla revisione delle cartelle cliniche (MCR), ha raccolto dati a livello di paziente in regioni al di fuori degli Stati Uniti.
Lo studio ha richiesto una raccolta dati ripetuta alle date di follow-up dall’inizio del trattamento con nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi (OA) e/o risdiplam. All’inizio della raccolta dei dati, il team di studio ha contattato gli operatori sanitari coinvolti nel trattamento dei pazienti pediatrici con SMA affinché partecipassero a questo studio. I medici dei paesi partecipanti hanno condotto un MCR retrospettivo di pazienti pediatrici con diagnosi di SMA trattati con almeno 1 dei 3 nuovi trattamenti modificanti la malattia (DMT): nusinersen, OA e/o risdiplam.
Tutti i dati relativi agli incontri sanitari, ovvero ricoveri ospedalieri e di emergenza, interventi chirurgici e visite ambulatoriali dei pazienti reclutati, compreso il loro trattamento con nusinersen, OA e/o risdiplam, sono stati estratti per comprendere i modelli di trattamento secondo la pratica clinica di routine per la gestione della SMA a livello globale . La prima data della somministrazione iniziale di 1 dei 3 farmaci target è stata utilizzata come "data indice". Sulla base di ciò, l'estrazione dei record è stata effettuata attraverso un MCR retrospettivo durante il periodo pre-indice, alla data indice e nel periodo post-indice.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
162
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Illinois
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Bannockburn, Illinois, Stati Uniti, 60015
- Novartis
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Questo è stato uno studio di coorte retrospettivo e non interventistico.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi geneticamente confermata di SMA.
- Età inferiore a 5 anni alla data indice.
- Trattamento iniziato con nusinersen o onasemnogene abeparvovec-xioi o risdiplam o qualsiasi combinazione di essi durante il periodo di identificazione.
- Disponibilità di informazioni mediche nella tabella per almeno 1 visita prima dell'inizio del trattamento con il/i trattamento/i target.
Criteri di esclusione:
Nessuno
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Monoterapia OA
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Monoterapia con Nusinersen
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Altri DMT sono passati all'OA
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Componente aggiuntivo OA per altri DMT
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Combinazione, altri DMT con OA
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Altra sequenza di trattamento
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero e percentuale di pazienti di sesso maschile
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero e percentuale di pazienti di sesso femminile
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero e proporzione di pazienti per razza
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero e proporzione di pazienti per tipologia assicurativa
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero e proporzione di pazienti per fascia di età gestazionale alla nascita
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero e percentuale di pazienti per paese
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero e percentuale di pazienti con screening prenatale eseguito e confermato per SMA
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero e percentuale di pazienti sottoposti a screening neonatale per SMA
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato sintomi correlati alla SMA prima dell'inizio del primo DMT (farmaco indice)
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Età media all’esordio dei sintomi correlati alla SMA riscontrati prima dell’inizio del primo DMT
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Età media alla diagnosi genetica della SMA
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero e percentuale di pazienti sottoposti al test genetico per la sopravvivenza del motoneurone 1 (SMN1).
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero e proporzione di pazienti per categoria di risultati del test genetico SMN1
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero e percentuale di pazienti che hanno avuto un test genetico di sopravvivenza del motoneurone 2 (SMN2).
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero e proporzione di pazienti per numero di copie del gene SMN2
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
|
|
Numero e proporzione di pazienti per tipo di SMA alla diagnosi
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Peso corporeo medio
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo necessario al primo miglioramento dall'ultima valutazione pre-indice/pre-passaggio
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
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Fino a circa 5 anni
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Tempo dal pre-indice/ultimo pre-switch fino all'ultima visita di follow-up con dati disponibili per i tassi complessivi delle tappe motorie dello sviluppo
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
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Fino a circa 5 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno ottenuto almeno una volta un aumento ≥ 1 punto all'esame neurologico infantile di Hammersmith: Sezione 2 (HINE-2, tappe motorie)
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
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HINE-2 valuta le tappe motorie e comprende 8 categorie: presa volontaria, capacità di calciare in posizione supina, controllo della testa, rotolare, sedersi, gattonare, stare in piedi e camminare.
I punteggi complessivi possono variare da 0 a 26.
Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria.
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Fino a circa 5 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno ottenuto almeno una volta un aumento ≥ 3 punti sulla scala motoria funzionale ampliata di Hammersmith (HFMSE)
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
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L'HFMSE è una valutazione specifica validata per la SMA concepita per l'uso nei bambini affetti da SMA per fornire informazioni oggettive sulla capacità motoria e sulla progressione clinica.
L'HFMSE contiene 33 elementi valutati da 0 (impossibile eseguire) a 2 (eseguire senza modifiche/adattamenti/compensazioni).
I punteggi totali vanno da 0 a 66.
Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria.
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Fino a circa 5 anni
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Il numero e la percentuale di pazienti che hanno raggiunto almeno una volta ≥ 3 punti diminuiscono nell'HFMSE
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
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L'HFMSE è una valutazione specifica validata per la SMA concepita per l'uso nei bambini affetti da SMA per fornire informazioni oggettive sulla capacità motoria e sulla progressione clinica.
L'HFMSE contiene 33 elementi valutati da 0 (impossibile eseguire) a 2 (eseguire senza modifiche/adattamenti/compensazioni).
I punteggi totali vanno da 0 a 66.
Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria.
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Fino a circa 5 anni
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Numero e proporzione di pazienti che hanno mantenuto una variazione del punteggio di ±3 punti sull'HFMSE
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
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L'HFMSE è una valutazione specifica validata per la SMA concepita per l'uso nei bambini affetti da SMA per fornire informazioni oggettive sulla capacità motoria e sulla progressione clinica.
L'HFMSE contiene 33 elementi valutati da 0 (impossibile eseguire) a 2 (eseguire senza modifiche/adattamenti/compensazioni).
I punteggi totali vanno da 0 a 66.
Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria.
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Fino a circa 5 anni
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Variazione del punteggio mensile sull'HFMSE
Lasso di tempo: Baseline fino a circa 5 anni
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L'HFMSE è una valutazione specifica validata per la SMA concepita per l'uso nei bambini affetti da SMA per fornire informazioni oggettive sulla capacità motoria e sulla progressione clinica.
L'HFMSE contiene 33 elementi valutati da 0 (impossibile eseguire) a 2 (eseguire senza modifiche/adattamenti/compensazioni).
I punteggi totali vanno da 0 a 66.
Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria.
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Baseline fino a circa 5 anni
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Stima del punteggio HFMSE per punto temporale durante il periodo successivo, aggiustata per l'ultimo pre-valore
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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L'HFMSE è una valutazione specifica validata per la SMA concepita per l'uso nei bambini affetti da SMA per fornire informazioni oggettive sulla capacità motoria e sulla progressione clinica.
L'HFMSE contiene 33 elementi valutati da 0 (impossibile eseguire) a 2 (eseguire senza modifiche/adattamenti/compensazioni).
I punteggi totali vanno da 0 a 66.
Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria.
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno ottenuto almeno una volta un aumento ≥ 1 punto nel Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
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I punteggi CHOP INTEND possono variare da 0 a 64, dove 64 è il punteggio massimo possibile.
Un punteggio più alto indica una funzione motoria migliore/migliore.
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Fino a circa 5 anni
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Il numero e la percentuale di pazienti che hanno raggiunto almeno una volta ≥ 4 punti aumentano nel CHOP INTEND
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
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I punteggi CHOP INTEND possono variare da 0 a 64, dove 64 è il punteggio massimo possibile.
Un punteggio più alto indica una funzione motoria migliore/migliore.
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Fino a circa 5 anni
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Variazione del punteggio mensile sul CHOP INTEND
Lasso di tempo: Baseline fino a circa 5 anni
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I punteggi CHOP INTEND possono variare da 0 a 64, dove 64 è il punteggio massimo possibile.
Un punteggio più alto indica una funzione motoria migliore/migliore.
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Baseline fino a circa 5 anni
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Stima del punteggio per punto temporale durante il periodo post, aggiustata per l'ultimo pre-valore sul CHOP INTEND
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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I punteggi CHOP INTEND possono variare da 0 a 64, dove 64 è il punteggio massimo possibile.
Un punteggio più alto indica una funzione motoria migliore/migliore.
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti senza deficit craniofacciali durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mostrato almeno 1 deficit craniofacciale durante il periodo post-indice, inclusi ridotta apertura della bocca, morso eccessivo, palato arcuato stretto/alto e altri deficit craniofacciali
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti rimasti liberi da qualsiasi supporto non orale durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che non sono rimasti liberi da qualsiasi supporto non orale durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato stitichezza almeno una volta durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mostrato ritardo della crescita o sottopeso almeno una volta durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti in base al punteggio della Pediatric-Functional Oral Intake Scale (p-FOIS) nei momenti di interesse
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno avuto un miglioramento (il punteggio p-FOIS è aumentato di almeno 1 punto tra i punti temporali di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno avuto un declino (il punteggio p-FOIS è diminuito di almeno 1 punto tra i punti temporali di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mantenuto lo stato (il punteggio p-FOIS è rimasto stabile tra i punti temporali di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti con stato sconosciuto (punteggio p-FOIS sconosciuto/mancante in uno qualsiasi dei punti temporali di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e proporzione di pazienti con p-FOIS <3 ai punti temporali di interesse nella categoria della deglutizione funzionale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e proporzione di pazienti con p-FOIS ≥ 3 ai momenti di interesse nella categoria della deglutizione funzionale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno raggiunto (pazienti che sono passati dalla categoria p-FOIS < 3 alla categoria p-FOIS ≥ 3 tra i punti temporali di interesse) nella categoria deglutizione funzionale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno perso (pazienti che sono passati dalla categoria p-FOIS ≥ 3 a p-FOIS <3 tra i punti temporali di interesse) nella categoria deglutizione funzionale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mantenuto lo stato (pazienti che sono rimasti nella categoria p-FOIS <3 tra i punti temporali di interesse) nella categoria deglutizione funzionale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mantenuto lo stato (pazienti che sono rimasti nella categoria p-FOIS ≥ 3 tra i punti temporali di interesse) nella categoria deglutizione funzionale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti con punteggio p-FOIS sconosciuto (sconosciuto/mancante in uno qualsiasi dei punti temporali di interesse) nella categoria deglutizione funzionale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e proporzione di pazienti con p-FOIS <4 ai punti temporali di interesse nella categoria nutrizione orale totale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e proporzione di pazienti con p-FOIS ≥ 4 ai momenti di interesse nella categoria nutrizione orale totale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno raggiunto (pazienti che sono passati dalla categoria p-FOIS <4 a p-FOIS ≥ 4 tra i punti temporali di interesse) nella categoria nutrizione orale totale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno perso (pazienti che sono passati dalla categoria p-FOIS ≥ 4 a p-FOIS <4 tra i punti temporali di interesse) nella categoria nutrizione orale totale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mantenuto lo stato (pazienti che sono rimasti nella categoria p-FOIS <4 tra i punti temporali di interesse) nella categoria nutrizione orale totale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
|
Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mantenuto lo stato (pazienti che sono rimasti nella categoria p-FOIS≥ 4 tra i punti temporali di interesse) nella categoria nutrizione orale totale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti con stato sconosciuto (punteggio p-FOIS sconosciuto/mancante in uno qualsiasi dei punti temporali di interesse) nella categoria nutrizione orale totale
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il punteggio p-FOIS ha un intervallo compreso tra 1 (niente assunto per via orale) e 6 (assunzione orale adeguata all'età).
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti senza alcuna valutazione della deglutizione durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti con almeno 1 valutazione della deglutizione durante il periodo post indice, incluso il tipo di valutazione della deglutizione
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e proporzione di pazienti con almeno 1 sintomo di interesse correlato all'alimentazione durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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I sintomi di interesse erano tosse/soffocamento con liquidi; tosse/soffocamento con cibi solidi; tempi di alimentazione prolungati; stanchezza nel mangiare; difficoltà di deglutizione o di alimentazione; difficoltà a masticare; e bagnato/gorgoglia dopo aver mangiato.
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti senza alcun segno di aspirazione durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e proporzione di pazienti con almeno 1 segno di aspirazione durante il periodo post-indice per ciascuna delle seguenti consistenze: liquidi fluidi; liquidi per nettare (leggermente densi); liquidi al miele (moderatamente densi); purea; solido
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti senza deficit di deglutizione durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato rigurgito nasale almeno una volta durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che non hanno mostrato alcun inizio della deglutizione almeno una volta durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mostrato residui faringei almeno una volta durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato aspirazione almeno una volta durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno subito penetrazione almeno una volta durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti in grado di bere liquidi leggeri durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che sono stati in grado di bere nettare liquido durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno potuto bere nettare durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno potuto bere miele durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno riportato almeno una volta i seguenti deficit relativi al pianto/voce dei pazienti durante il periodo post-indice: non udibili; silenzioso/debole/difficile da sentire; bagnato/gorgogliante; respirato; sconosciuto/non segnalato
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che non hanno avvertito affaticamento nel parlare nel corso della giornata durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno sperimentato almeno una volta affaticamento nel parlare nel corso della giornata durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato almeno una volta segni clinici di aspirazione durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato almeno un problema di masticazione durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno sperimentato almeno una volta avversione/disinteresse nel mangiare o nel bere
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato almeno una volta preoccupazione per un'insufficiente assunzione di nutrienti per via orale
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e proporzione di pazienti per categoria di traguardo massimo del linguaggio raggiunto durante il periodo post-indice.
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato segni clinici di aspirazione nei momenti di interesse
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti con miglioramento (pazienti che presentavano segni clinici di aspirazione al primo punto temporale di interesse e che lo hanno perso al punto temporale di interesse successivo)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti con declino (pazienti che non presentavano segni clinici di aspirazione al primo punto temporale di interesse e che lo hanno acquisito al punto temporale di interesse successivo)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mantenuto lo stato (pazienti senza segni clinici di aspirazione in entrambi i momenti di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mantenuto lo stato (pazienti con segni clinici di aspirazione in entrambi i momenti di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e proporzione di pazienti con stato sconosciuto (pazienti con segni clinici di aspirazione sconosciuti/mancanti in uno qualsiasi dei punti temporali di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato affaticamento nel mangiare nei momenti di interesse
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti con miglioramento (pazienti che hanno avvertito affaticamento nel mangiare al primo punto temporale di interesse e non l'hanno sperimentato al successivo punto temporale di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti con declino (pazienti che non hanno avvertito affaticamento nel mangiare al primo punto temporale di interesse e l'hanno sperimentato al successivo punto temporale di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mantenuto lo stato (pazienti che non hanno avvertito affaticamento nel mangiare in entrambi i momenti di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mantenuto lo stato (pazienti che hanno manifestato affaticamento nel mangiare in entrambi i momenti di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e proporzione di pazienti con stato sconosciuto (pazienti con esperienza sconosciuta/mancante di affaticamento nel mangiare in uno qualsiasi dei punti temporali di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e proporzione di pazienti per ciascuna categoria di traguardo massimo del linguaggio raggiunto nei punti temporali di interesse
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti con miglioramento (pazienti che avevano tubato come tappa massima del linguaggio al primo punto temporale di interesse e hanno raggiunto almeno un'altra pietra miliare del linguaggio al successivo punto temporale di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti con declino delle tappe fondamentali del linguaggio
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Il declino è stato definito come pazienti che avevano una combinazione di consonanti e vocali; parole balbettanti; combinare 2 parole insieme; discorso compreso dai membri della famiglia; o discorso compreso da ascoltatori non familiari come una pietra miliare massima del discorso al primo punto temporale di interesse e tubare al successivo punto temporale di interesse.
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti che hanno mantenuto lo stato (pazienti che sono rimasti al tubare tra i punti temporali di interesse o pazienti che sono rimasti alla "combinazione di consonanti e vocali" o superiore tra i punti temporali di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti con stato sconosciuto (pazienti con traguardo massimo del linguaggio sconosciuto/mancante in uno qualsiasi dei punti temporali di interesse)
Lasso di tempo: Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Baseline, 3, 6 e 12 mesi
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Numero e percentuale di pazienti con valutazione polmonare normale durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e proporzione di pazienti con almeno 1 valutazione polmonare anomala durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato almeno una volta sintomi di anomalia toracica durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato almeno una volta polmonite o malattia respiratoria durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato almeno una volta sintomi respiratori paradossi durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno utilizzato dispositivi di supporto per la seduta e la mobilità durante il periodo post-indice
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno utilizzato almeno una volta i seguenti dispositivi di supporto per la seduta e la mobilità durante il periodo post-indice: struttura in piedi; dispositivo di posizionamento; sistema di seduta adattivo; allenatore dell'andatura; camminatore; sedia a rotelle; scooter; altro
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Tempo dalla data indice al primo miglioramento iniziale della funzione motoria
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e percentuale di pazienti che hanno avuto un miglioramento complessivo alla fine del periodo post-indice secondo la valutazione dei medici per l'impressione generale, la funzione motoria, la funzione respiratoria e la funzione di deglutizione
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e proporzione di pazienti per stato di sopravvivenza
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Numero e proporzione di pazienti per causa di morte
Lasso di tempo: Fino a circa 15 anni
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Fino a circa 15 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
5 maggio 2022
Completamento primario (Effettivo)
30 dicembre 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
30 dicembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 dicembre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 dicembre 2023
Primo Inserito (Stimato)
21 dicembre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
21 dicembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 dicembre 2023
Ultimo verificato
1 dicembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie del midollo spinale
- Malattia del motoneurone
- Atrofia muscolare
- Atrofia
- Atrofia muscolare, spinale
Altri numeri di identificazione dello studio
- COAV101A12402
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