Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zastosowanie w świecie rzeczywistym nowatorskich terapii u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA): wieloośrodkowy retrospektywny przegląd wykresów dotyczących dzieci i młodzieży z SMA poza Stanami Zjednoczonymi

11 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

W tym globalnym, retrospektywnym, nieinterwencyjnym badaniu opisowym dotyczącym kart medycznych (MCR) zebrano dane na poziomie pacjentów w regionach poza Stanami Zjednoczonymi.

Badanie wymagało wielokrotnego gromadzenia danych w kolejnych terminach od rozpoczęcia leczenia nusinersenem, onasemnogenem abeparwowek-xioi (OA) i/lub risdiplamem. Na początku gromadzenia danych zespół badawczy skontaktował się z pracownikami służby zdrowia zaangażowanymi w leczenie dzieci z SMA w celu wzięcia udziału w tym badaniu. Lekarze z krajów uczestniczących przeprowadzili retrospektywną ocenę MCR dzieci i młodzieży, u których zdiagnozowano SMA, leczonych co najmniej 1 z 3 nowych terapii modyfikujących przebieg choroby (DMT): nusinersen, OA i/lub risdiplam.

Wszystkie dane dotyczące kontaktów z opieką zdrowotną, tj. przyjęcia do szpitala w nagłych przypadkach i przyjęcia do szpitala, zabiegi chirurgiczne i konsultacje ambulatoryjne rekrutowanych pacjentów, w tym ich leczenie nusinersenem, chorobą zwyrodnieniową stawów i/lub risdiplamem, zebrano w celu zrozumienia schematów leczenia zgodnie z rutynową praktyką kliniczną w leczeniu SMA na całym świecie . Jako „datę indeksową” przyjęto pierwszą datę pierwszego podania jednego z trzech leków docelowych. Na tej podstawie dokonano abstrakcji rekordów poprzez retrospektywny MCR w okresie przed indeksacją, w dniu indeksowania oraz w okresie po indeksowaniu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

162

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Bannockburn, Illinois, Stany Zjednoczone, 60015
        • Novartis

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Było to retrospektywne, nieinterwencyjne badanie kohortowe.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzona diagnoza SMA.
  • Wiek krótszy niż 5 lat w dniu indeksowania.
  • Rozpoczęcie leczenia nusinersenem lub onasemnogenem abeparwowek-xioi lub risdiplamem lub dowolną ich kombinacją w okresie identyfikacji.
  • Dostępność informacji medycznych na wykresie dla co najmniej 1 wizyty przed rozpoczęciem leczenia docelowym leczeniem.

Kryteria wyłączenia:

Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Monoterapia OA
Monoterapia Nusinersenem
Inne DMT przeszły na OA
Dodatek OA do innych DMT
Połączenie, inne DMT z OA
Inna sekwencja leczenia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba i odsetek pacjentów płci męskiej
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentek
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentów na rasę
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentów według rodzaju ubezpieczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentek według kategorii wieku ciążowego w chwili urodzenia
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentów w poszczególnych krajach
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentek, u których wykonano i potwierdzono prenatalne badania przesiewowe w kierunku SMA
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentów poddawanych badaniom przesiewowym noworodków w kierunku SMA
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentów, u których wystąpiły objawy związane z SMA przed rozpoczęciem pierwszego DMT (leku indeksowego)
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Średni wiek, w którym wystąpiły objawy związane z SMA przed rozpoczęciem pierwszego DMT
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Średni wiek w chwili rozpoznania genetycznego SMA
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentów, u których wykonano test genetyczny na przeżycie neuronu ruchowego 1 (SMN1).
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentów według kategorii wyników testu genetycznego SMN1
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentów, u których stwierdzono przeżycie w teście genetycznym neuronu ruchowego 2 (SMN2).
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentów na liczbę kopii genu SMN2
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Liczba i odsetek pacjentów według typu SMA w chwili rozpoznania
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Średnia masa ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do pierwszej poprawy w porównaniu z ostatnią oceną poprzedzającą indeksowanie/zmianę
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Do około 5 lat
Czas od okresu poprzedzającego indeksację/ostatniego okresu poprzedzającego zmianę do ostatniej wizyty kontrolnej z dostępnymi danymi dotyczącymi ogólnych wskaźników rozwoju motorycznego
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Do około 5 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy co najmniej raz osiągnęli wzrost o ≥ 1 punkt w badaniu neurologicznym niemowląt Hammersmith: Część 2 (HINE-2, kamienie milowe motoryczne)
Ramy czasowe: Do około 5 lat
HINE-2 ocenia kamienie milowe w rozwoju motorycznym i obejmuje 8 kategorii: dobrowolny chwyt, zdolność kopania w pozycji leżącej, kontrola głowy, przetaczanie się, siedzenie, raczkowanie, stanie i chodzenie. Ogólna ocena może wynosić od 0 do 26. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Do około 5 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy osiągnęli co najmniej jednokrotny wzrost o ≥ 3 punkty w rozszerzonej skali funkcjonalnej motorycznej Hammersmith (HFMSE)
Ramy czasowe: Do około 5 lat
HFMSE to zatwierdzona ocena specyficzna dla SMA, opracowana do stosowania u dzieci chorych na SMA w celu uzyskania obiektywnych informacji na temat zdolności motorycznych i postępu klinicznego. HFMSE zawiera 33 pozycje ocenione od 0 (niezdolność do wykonania) do 2 (działa bez modyfikacji/adaptacji/kompensacji). Całkowite wyniki wahają się od 0-66. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Do około 5 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy uzyskali co najmniej raz ≥ 3 punkty w skali HFMSE
Ramy czasowe: Do około 5 lat
HFMSE to zatwierdzona ocena specyficzna dla SMA, opracowana do stosowania u dzieci chorych na SMA w celu uzyskania obiektywnych informacji na temat zdolności motorycznych i postępu klinicznego. HFMSE zawiera 33 pozycje ocenione od 0 (niezdolność do wykonania) do 2 (działa bez modyfikacji/adaptacji/kompensacji). Całkowite wyniki wahają się od 0-66. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Do około 5 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których utrzymała się zmiana wyniku ±3 punkty w skali HFMSE
Ramy czasowe: Do około 5 lat
HFMSE to zatwierdzona ocena specyficzna dla SMA, opracowana do stosowania u dzieci chorych na SMA w celu uzyskania obiektywnych informacji na temat zdolności motorycznych i postępu klinicznego. HFMSE zawiera 33 pozycje ocenione od 0 (niezdolność do wykonania) do 2 (działa bez modyfikacji/adaptacji/kompensacji). Całkowite wyniki wahają się od 0-66. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Do około 5 lat
Miesięczna zmiana wyniku w HFMSE
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do około 5 lat
HFMSE to zatwierdzona ocena specyficzna dla SMA, opracowana do stosowania u dzieci chorych na SMA w celu uzyskania obiektywnych informacji na temat zdolności motorycznych i postępu klinicznego. HFMSE zawiera 33 pozycje ocenione od 0 (niezdolność do wykonania) do 2 (działa bez modyfikacji/adaptacji/kompensacji). Całkowite wyniki wahają się od 0-66. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Wartość podstawowa do około 5 lat
Oszacowanie wyniku HFMSE na punkt czasowy w okresie po badaniu, skorygowane o ostatnią wartość wstępną
Ramy czasowe: Do około 15 lat
HFMSE to zatwierdzona ocena specyficzna dla SMA, opracowana do stosowania u dzieci chorych na SMA w celu uzyskania obiektywnych informacji na temat zdolności motorycznych i postępu klinicznego. HFMSE zawiera 33 pozycje ocenione od 0 (niezdolność do wykonania) do 2 (działa bez modyfikacji/adaptacji/kompensacji). Całkowite wyniki wahają się od 0-66. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy co najmniej raz osiągnęli wzrost o ≥ 1 punkt w teście chorób nerwowo-mięśniowych dla niemowląt przeprowadzonym w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii (CHOP INTEND)
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Wyniki CHOP INTEND mogą wynosić od 0 do 64, gdzie 64 to maksymalny możliwy wynik. Wyższy wynik oznacza wyższą/lepszą funkcję motoryczną.
Do około 5 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy co najmniej raz osiągnęli ≥4 punkty w skali CHOP INTEND
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Wyniki CHOP INTEND mogą wynosić od 0 do 64, gdzie 64 to maksymalny możliwy wynik. Wyższy wynik oznacza wyższą/lepszą funkcję motoryczną.
Do około 5 lat
Miesięczna zmiana wyniku w CHOP INTEND
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do około 5 lat
Wyniki CHOP INTEND mogą wynosić od 0 do 64, gdzie 64 to maksymalny możliwy wynik. Wyższy wynik oznacza wyższą/lepszą funkcję motoryczną.
Wartość podstawowa do około 5 lat
Oszacowanie wyniku na punkt czasowy w okresie końcowym, skorygowane o ostatnią wartość wstępną w CHOP INTEND
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Wyniki CHOP INTEND mogą wynosić od 0 do 64, gdzie 64 to maksymalny możliwy wynik. Wyższy wynik oznacza wyższą/lepszą funkcję motoryczną.
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów bez żadnych deficytów twarzoczaszki w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których w okresie po indeksowaniu wystąpił co najmniej 1 ubytek twarzoczaszki, w tym zmniejszone otwieranie ust, zgryz nader, podniebienie wąskie/wysoko wysklepione i inne ubytki twarzoczaszki
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy nie otrzymali żadnego wsparcia innego niż doustne w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy nie pozostawali wolni od żadnego wsparcia innego niż doustne w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których co najmniej raz wystąpiło zaparcie w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których co najmniej raz w okresie po indeksowaniu wystąpił brak prawidłowego rozwoju lub niedowaga
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów według punktacji pediatryczno-funkcjonalnej skali spożycia doustnego (p-FOIS) w interesujących punktach czasowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, u których nastąpiła poprawa (wynik p-FOIS wzrósł o co najmniej 1 punkt pomiędzy interesującymi punktami czasowymi)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, u których wystąpił spadek (wynik p-FOIS spadł o co najmniej 1 punkt pomiędzy interesującymi punktami czasowymi)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy utrzymali status (wynik p-FOIS utrzymywał się na stałym poziomie pomiędzy interesującymi punktami czasowymi)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów o nieznanym stanie (nieznany/brakujący wynik p-FOIS w którymkolwiek z punktów czasowych zainteresowania)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów z p-FOIS <3 w interesujących punktach czasowych w kategorii połykania funkcjonalnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów z p-FOIS ≥ 3 w interesujących punktach czasowych w kategorii połykania funkcjonalnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy osiągnęli (pacjenci, którzy przeszli z kategorii p-FOIS < 3 do kategorii p-FOIS ≥ 3 pomiędzy interesującymi punktami czasowymi) w kategorii połykania funkcjonalnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy przegrali (pacjenci, którzy przeszli z kategorii p-FOIS ≥ 3 do p-FOIS <3 pomiędzy interesującymi punktami czasowymi) w kategorii połykania funkcjonalnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy utrzymali status (pacjenci, którzy pozostali w kategorii p-FOIS <3 pomiędzy interesującymi punktami czasowymi) w kategorii połykania funkcjonalnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy utrzymali status (pacjenci, którzy pozostali w kategorii p-FOIS ≥ 3 pomiędzy interesującymi punktami czasowymi) w kategorii połykania funkcjonalnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów z nieznanym (nieznanym/brakującym wynikiem p-FOIS w którymkolwiek z punktów czasowych zainteresowania) w kategorii połykania funkcjonalnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów z p-FOIS <4 w interesujących punktach czasowych w kategorii całkowitego żywienia doustnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów z p-FOIS ≥ 4 w interesujących punktach czasowych w kategorii całkowitego żywienia doustnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy osiągnęli (pacjenci, którzy przeszli z kategorii p-FOIS <4 do p-FOIS ≥ 4 pomiędzy interesującymi punktami czasowymi) w kategorii całkowitego żywienia doustnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy przegrali (pacjenci, którzy przeszli z kategorii p-FOIS ≥ 4 do p-FOIS <4 pomiędzy interesującymi punktami czasowymi) w kategorii całkowitego żywienia doustnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy utrzymali status (pacjenci, którzy pozostali w kategorii p-FOIS< 4 pomiędzy interesującymi punktami czasowymi) w kategorii całkowitego żywienia doustnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy utrzymali status (pacjenci, którzy pozostali w kategorii p-FOIS ≥ 4 pomiędzy interesującymi punktami czasowymi) w kategorii całkowitego żywienia doustnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów o nieznanym stanie (nieznany/brakujący wynik p-FOIS w którymkolwiek z punktów czasowych zainteresowania) w kategorii całkowitego żywienia doustnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wynik p-FOIS ma zakres od 1 (nic nie przyjmowano doustnie) do 6 (przyjmowanie doustne odpowiednie do wieku).
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów bez oceny połykania w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy dokonali co najmniej 1 oceny połykania w okresie po indeksowaniu, w tym rodzaj oceny połknięcia
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów z co najmniej 1 objawem będącym przedmiotem zainteresowania związanym z jedzeniem w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Objawami zainteresowania był kaszel/dławienie się płynami; kaszel/zadławienie ciałami stałymi; wydłużony czas karmienia; zmęczenie jedzeniem; trudności w połykaniu lub karmieniu; trudności w żuciu; i mokry/bulgocze po jedzeniu.
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów bez jakichkolwiek oznak aspiracji w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów z co najmniej 1 objawem aspiracji w okresie po indeksowaniu dla każdej z następujących konsystencji: rzadkie płyny; płynny nektar (lekko gęsty); płyny miodowe (średnio gęste); puree; solidny
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów bez zaburzeń połykania w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których co najmniej raz wystąpiła niedomykalność nosa w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których co najmniej raz w okresie po indeksowaniu nie doszło do rozpoczęcia połykania
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których co najmniej raz w okresie po indeksowaniu wystąpiła pozostałość w gardle
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy wykazywali aspirację co najmniej raz w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy doświadczyli penetracji przynajmniej raz w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy byli w stanie pić rzadkie płyny w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy byli w stanie pić rzadki nektar w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy byli w stanie pić nektar w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy mogli pić miód w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy przynajmniej raz zgłosili następujące deficyty związane z płaczem/głosem pacjenta w okresie po indeksowaniu: niesłyszalne; cichy/słaby/trudny do usłyszenia; mokry/bulgoczący; oddychający; nieznany/niezgłoszony
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy w okresie po indeksowaniu nie odczuwali zmęczenia mową w ciągu dnia
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy przynajmniej raz doświadczyli zmęczenia mową w ciągu dnia w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których przynajmniej raz wystąpiły kliniczne objawy aspiracji w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których przynajmniej raz wystąpiły problemy z przeżuwaniem w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy przynajmniej raz doświadczyli niechęci/braku zainteresowania jedzeniem i piciem
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których przynajmniej raz wystąpiły obawy dotyczące niewystarczającego spożycia doustnych składników odżywczych
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów według kategorii, w których osiągnięto maksymalny kamień milowy w zakresie mowy w okresie po indeksowaniu.
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których wystąpiły kliniczne objawy aspiracji w interesujących punktach czasowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, u których nastąpiła poprawa (pacjenci, u których wystąpiły kliniczne objawy aspiracji w pierwszym interesującym punkcie czasowym i utraciły je w następnym interesującym punkcie czasowym)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, u których wystąpił spadek (pacjenci, którzy nie mieli żadnych klinicznych objawów aspiracji w pierwszym interesującym punkcie czasowym i nasilili się w następnym interesującym punkcie czasowym)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy utrzymali status (pacjenci bez klinicznych objawów aspiracji w obu punktach czasowych będących przedmiotem zainteresowania)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy utrzymali status (pacjenci z klinicznymi objawami aspiracji w obu punktach czasowych będących przedmiotem zainteresowania)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów o nieznanym stanie (pacjenci z nieznanymi/brakującymi objawami klinicznymi aspiracji w dowolnym z punktów czasowych zainteresowania)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy doświadczyli zmęczenia jedzeniem w interesujących punktach czasowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, u których nastąpiła poprawa (pacjenci, którzy doświadczyli zmęczenia jedzeniem w pierwszym interesującym punkcie czasowym i nie doświadczyli go w następnym interesującym punkcie czasowym)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, u których wystąpił spadek (pacjenci, którzy nie doświadczyli zmęczenia jedzeniem w pierwszym interesującym punkcie czasowym i doświadczyli go w następnym interesującym punkcie czasowym)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy utrzymali status (pacjenci, którzy nie doświadczyli zmęczenia jedzeniem w obu punktach czasowych zainteresowania)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy utrzymali stan (pacjenci, którzy doświadczyli zmęczenia jedzeniem w obu punktach czasowych zainteresowania)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów o nieznanym stanie (pacjenci z nieznanym/brakującym doświadczeniem zmęczenia podczas jedzenia w dowolnym z punktów czasowych zainteresowania)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów w każdej kategorii maksymalnego kamienia milowego mowy osiągniętego w interesujących punktach czasowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, u których nastąpiła poprawa (pacjenci, dla których gruchanie było maksymalnym kamieniem milowym w mówieniu w pierwszym interesującym punkcie czasowym i osiągnęli co najmniej 1 dodatkowy kamień milowy w mówieniu w następnym interesującym punkcie czasowym)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, u których wystąpiły pogorszenie kamieni milowych w zakresie mowy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Spadek zdefiniowano jako pacjentów, u których występowała kombinacja spółgłosek i samogłosek; bełkotanie słów; połączenie 2 słów razem; mowa rozumiana przez członków rodziny; lub mowa rozumiana przez nieznanych słuchaczy jako maksymalny kamień milowy w mówieniu w pierwszym interesującym punkcie czasowym i gruchanie w następnym interesującym punkcie czasowym.
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy utrzymali status (pacjenci, którzy gruchali pomiędzy interesującymi punktami czasowymi lub pacjenci, którzy pozostawali w „kombinacji spółgłoski i samogłoski” lub powyżej pomiędzy interesującymi punktami czasowymi)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów o nieznanym statusie (pacjenci z nieznanym/brakującym kamieniem milowym w zakresie maksymalnej mowy w którymkolwiek z interesujących punktów czasowych)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Wartość bazowa, 3, 6 i 12 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów z prawidłową oceną płuc w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów z co najmniej 1 nieprawidłowym badaniem płuc w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których co najmniej raz wystąpiły objawy nieprawidłowości w klatce piersiowej w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których przynajmniej raz wystąpiło zapalenie płuc lub choroba układu oddechowego w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których w okresie po indeksowaniu przynajmniej raz wystąpiły objawy paradoksalnego oddychania
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy korzystali z urządzeń wspomagających siedzenie i poruszanie się w okresie po indeksowaniu
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, którzy w okresie po indeksacji przynajmniej raz skorzystali z następujących urządzeń wspomagających siedzenie i poruszanie się: pionizator; urządzenie pozycjonujące; adaptacyjny system siedzeń; trener chodu; piechur; wózek inwalidzki; skuter; Inny
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Czas od daty indeksowania do pierwszej początkowej poprawy funkcji motorycznych
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów, u których na koniec okresu po indeksowaniu nastąpiła ogólna poprawa, zgodnie z oceną lekarzy dotyczącą ogólnego wrażenia, funkcji motorycznych, funkcji oddechowych i funkcji połykania
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów według statusu przeżycia
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat
Liczba i odsetek pacjentów według przyczyny zgonów
Ramy czasowe: Do około 15 lat
Do około 15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Szacowany)

21 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

21 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • COAV101A12402

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj