Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Uusien hoitojen käyttö todellisessa maailmassa potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA): usean paikan retrospektiivinen kaaviokatsaus SMA-lapsipotilaista Yhdysvaltojen ulkopuolella

maanantai 11. joulukuuta 2023 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Tämä maailmanlaajuinen, retrospektiivinen, ei-interventiivinen, lääketieteellisen kaavion (MCR), kuvaava tutkimus keräsi potilastason tietoja Yhdysvaltojen ulkopuolella.

Tutkimus vaati toistuvan tiedonkeruun seurantapäivinä nusinerseeni-, onasemnogeeni-abeparvovec-xioi- (OA)- ja/tai risdiplaamihoidon aloittamisesta. Tiedonkeruun alussa tutkimusryhmä otti yhteyttä lasten SMA-potilaiden hoitoon osallistuviin terveydenhuollon tarjoajiin osallistuakseen tähän tutkimukseen. Osallistuvien maiden lääkärit suorittivat retrospektiivisen MCR-tutkimuksen lapsipotilaista, joilla oli diagnosoitu SMA ja joita hoidettiin vähintään yhdellä kolmesta uudesta sairautta modifioivasta hoidosta (DMT): nusinersen, OA ja/tai risdiplaami.

Kaikki terveydenhuollon kohtaamistiedot, kuten päivystys- ja laitoshoidot, leikkaukset ja rekrytoitujen potilaiden avohoitokonsultaatiot, mukaan lukien heidän nusinersen-, OA- ja/tai risdiplami-hoitonsa, otettiin pois, jotta voitaisiin ymmärtää SMA-hoidon rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaiset hoitotavat maailmanlaajuisesti. . "Indeksipäivämääränä" käytettiin ensimmäistä päivämäärää, jolloin yksi kolmesta kohdelääkkeestä annettiin ensimmäisen kerran. Tämän perusteella tietueiden abstraktio suoritettiin retrospektiivisen MCR:n kautta ennen indeksiä, indeksipäivänä ja indeksin jälkeisellä kaudella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Spinaalinen lihasatrofia

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

162

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- Illinois
  - Bannockburn, Illinois, Yhdysvallat, 60015
    - Novartis

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämä oli retrospektiivinen, ei interventio kohorttitutkimus.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Geneettisesti vahvistettu SMA-diagnoosi.
Indeksipäivänä alle 5 vuotta vanha.
Hoito nusinerseenilla tai onasemnogeenilla abeparvovec-xioi tai risdiplaami tai millä tahansa niiden yhdistelmällä aloitettu tunnistusjakson aikana.
Lääketieteellisten tietojen saatavuus kaaviossa vähintään yhdeltä käynniltä ennen hoidon aloittamista kohdehoidolla.

Poissulkemiskriteerit:

Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
OA-monoterapia
Nusinersen-monoterapia
Muut DMT:t siirtyivät OA:han
OA-lisäosa muut DMT:t
Yhdistelmä, muut DMT:t OA:n kanssa
Muu hoitojärjestys

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Aikaikkuna
Miespotilaiden lukumäärä ja osuus Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Naispotilaiden määrä ja osuus Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Potilaiden lukumäärä ja osuus rotua kohden Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Potilaiden lukumäärä ja osuus vakuutustyypeittäin Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Potilaiden määrä ja osuus raskausikäluokista syntymähetkellä Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Potilaiden lukumäärä ja osuus maata kohti Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joille on tehty synnytystä edeltävä seulonta ja varmistettu SMA:n varalta Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Vastasyntyneiden SMA-seulonnan saaneiden potilaiden lukumäärä ja osuus Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on SMA:han liittyviä oireita ennen ensimmäisen DMT:n (indeksilääke) aloitusta Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Keski-ikä ennen ensimmäisen DMT:n aloittamista SMA:han liittyvien oireiden alkaessa Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Keski-ikä SMA-geenidiagnoosissa Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli motorisen neuroni 1:n (SMN1) geneettinen testi Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Potilaiden lukumäärä ja osuus SMN1-geenitestin tuloskategoriassa Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka selviytyivät motorisen neuroni 2:n (SMN2) geneettisestä testistä Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Potilaiden lukumäärä ja osuus SMN2-geenin kopiomäärää kohden Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Potilaiden lukumäärä ja osuus SMA-tyyppiä kohden diagnoosin yhteydessä Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Keskimääräinen ruumiinpaino Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Aika ensimmäiseen parannukseen edellisestä indeksiä edeltävästä arvioinnista Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta		Jopa noin 5 vuotta
Aika esiindeksistä/viimeisestä esivaihdosta viimeiseen seurantakäyntiin saatavilla olevilla tiedoilla yleisistä kehitysmotorisista virstanpylväistä Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta		Jopa noin 5 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka saavuttivat vähintään kerran ≥ 1 pisteen lisäyksen Hammersmithin imeväisten neurologisessa tutkimuksessa: Osa 2 (HINE-2, motoriset virstanpylväät) Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta	HINE-2 arvioi moottorin virstanpylväät ja sisältää 8 luokkaa: vapaaehtoinen ote, kyky potkaista selällään, pään hallinta, rullaus, istuminen, ryömiminen, seisominen ja kävely. Kokonaispisteet voivat vaihdella 0-26. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kykyä.	Jopa noin 5 vuotta
Niiden potilaiden määrä ja osuus, jotka saavuttivat vähintään kerran ≥ 3 pisteen lisäyksen Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) -mittakaavassa Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta	HFMSE on validoitu SMA-spesifinen arviointi, joka on suunniteltu käytettäväksi lapsille, joilla on SMA, jotta saadaan objektiivista tietoa motoriikasta ja kliinisestä etenemisestä. HFMSE sisältää 33 kohdetta arvosanalla 0 (ei pysty suorittamaan) 2:een (suorittaa ilman muutoksia/sopeutusta/kompensaatiota). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-66. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kykyä.	Jopa noin 5 vuotta
Niiden potilaiden määrä ja osuus, jotka saavuttivat vähintään kerran ≥ 3 pistettä, laskivat HFMSE:ssä Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta	HFMSE on validoitu SMA-spesifinen arviointi, joka on suunniteltu käytettäväksi lapsille, joilla on SMA, jotta saadaan objektiivista tietoa motoriikasta ja kliinisestä etenemisestä. HFMSE sisältää 33 kohdetta arvosanalla 0 (ei pysty suorittamaan) 2:een (suorittaa ilman muutoksia/sopeutusta/kompensaatiota). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-66. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kykyä.	Jopa noin 5 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka säilyttivät pistemäärän muutoksen ±3 pistettä HFMSE:ssä Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta	HFMSE on validoitu SMA-spesifinen arviointi, joka on suunniteltu käytettäväksi lapsille, joilla on SMA, jotta saadaan objektiivista tietoa motoriikasta ja kliinisestä etenemisestä. HFMSE sisältää 33 kohdetta arvosanalla 0 (ei pysty suorittamaan) 2:een (suorittaa ilman muutoksia/sopeutusta/kompensaatiota). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-66. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kykyä.	Jopa noin 5 vuotta
Muutos pistemäärässä kuukaudessa HFMSE:ssä Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 5 vuotta	HFMSE on validoitu SMA-spesifinen arviointi, joka on suunniteltu käytettäväksi lapsille, joilla on SMA, jotta saadaan objektiivista tietoa motoriikasta ja kliinisestä etenemisestä. HFMSE sisältää 33 kohdetta arvosanalla 0 (ei pysty suorittamaan) 2:een (suorittaa ilman muutoksia/sopeutusta/kompensaatiota). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-66. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kykyä.	Perustaso jopa noin 5 vuotta
Arvio HFMSE-pisteistä aikapistettä kohden jälkijakson aikana, mukautettuna viimeiseen esiarvoon Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta	HFMSE on validoitu SMA-spesifinen arviointi, joka on suunniteltu käytettäväksi lapsille, joilla on SMA, jotta saadaan objektiivista tietoa motoriikasta ja kliinisestä etenemisestä. HFMSE sisältää 33 kohdetta arvosanalla 0 (ei pysty suorittamaan) 2:een (suorittaa ilman muutoksia/sopeutusta/kompensaatiota). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-66. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kykyä.	Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden määrä ja osuus, jotka saavuttivat vähintään kerran ≥ 1 pisteen lisäyksen Philadelphian lastensairaalan neuromuskulaaristen sairauksien pikkulasten testissä (CHOP INTEND) Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta	CHOP INTEND -pisteet voivat vaihdella välillä 0-64, jossa 64 on suurin mahdollinen pistemäärä. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa/parempaa motorista toimintaa.	Jopa noin 5 vuotta
Niiden potilaiden määrä ja osuus, jotka saavuttivat vähintään kerran ≥4 pistettä, kasvavat CHOP INTEND -arvossa Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta	CHOP INTEND -pisteet voivat vaihdella välillä 0-64, jossa 64 on suurin mahdollinen pistemäärä. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa/parempaa motorista toimintaa.	Jopa noin 5 vuotta
Muutos pistemäärässä kuukaudessa CHOP INTENDissä Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 5 vuotta	CHOP INTEND -pisteet voivat vaihdella välillä 0-64, jossa 64 on suurin mahdollinen pistemäärä. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa/parempaa motorista toimintaa.	Perustaso jopa noin 5 vuotta
Arvio pistemäärästä aikapistettä kohti jälkijakson aikana, oikaistu CHOP INTENDin viimeisen esiarvon mukaan Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta	CHOP INTEND -pisteet voivat vaihdella välillä 0-64, jossa 64 on suurin mahdollinen pistemäärä. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa/parempaa motorista toimintaa.	Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla ei ollut kallonvajauksia indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli vähintään yksi kallon kasvojen vajaatoiminta indeksin jälkeisenä aikana, mukaan lukien suun avautumisen väheneminen, ylipurenta, kapea/korkea kaareva kitalaki ja muut kallon kasvovajeet Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka jäivät ilman suullista tukea indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka eivät olleet ilman suullista tukea indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli ummetusta vähintään kerran indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka eivät menestyneet tai eivät olleet alipainoisia vähintään kerran indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Potilaiden lukumäärä ja osuus lasten funktionaalisen oraalisen saantiasteikon (p-FOIS) pistemäärästä kiinnostavina ajankohtina Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli parannus (p-FOIS-pistemäärä kasvoi vähintään 1 pisteen kiinnostavien aikapisteiden välillä) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli laskua (p-FOIS-pistemäärä laski vähintään 1 pisteen kiinnostavien aikapisteiden välillä) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka säilyttivät statuksen (p-FOIS-pistemäärä pysyi vakaana kiinnostavien aikapisteiden välillä) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden tila on tuntematon (tuntematon/puuttuva p-FOIS-pistemäärä missä tahansa kiinnostavassa pisteessä) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on p-FOIS <3 kiinnostavina ajankohtina toiminnallisen nielemisen kategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden p-FOIS on ≥ 3 kiinnostavina ajankohtina toiminnallisen nielemisen kategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka saavuttivat toiminnallisen nielemisluokan (potilaat, jotka siirtyivät p-FOIS < 3 -luokasta p-FOIS ≥ 3 -luokkaan kiinnostavien aikapisteiden välillä) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka menettivät (potilaat, jotka siirtyivät p-FOIS ≥ 3 -luokasta p-FOIS <3 kiinnostavien aikapisteiden välillä) toiminnallisen nielemisen kategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka säilyttivät statuksen (potilaat, jotka pysyivät p-FOIS <3 -luokassa kiinnostavien aikapisteiden välillä) toiminnallisen nielemisen kategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka säilyttivät statuksen (potilaat, jotka pysyivät p-FOIS ≥ 3 -luokassa kiinnostavien aikapisteiden välillä) toiminnallisen nielemisen kategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on tuntematon (tuntematon/puuttuva p-FOIS-pistemäärä missä tahansa kiinnostavana ajankohdassa) toiminnallisen nielemisen kategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on p-FOIS <4 kiinnostavina ajankohtina suun kautta annettavan kokonaisravitsemuksen kategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden p-FOIS on ≥ 4 kiinnostavina ajankohtina suun kautta annettavan kokonaisravitsemuksen kategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka saavuttivat (potilaat, jotka siirtyivät p-FOIS-luokasta <4 arvoon p-FOIS ≥ 4 kiinnostavien aikapisteiden välillä) suun kautta annettavan kokonaisravitsemuksen kategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka menettivät (potilaat, jotka siirtyivät p-FOIS ≥ 4 -luokasta p-FOIS <4 -luokkaan kiinnostavien aikapisteiden välillä) suun kautta annettavan kokonaisravitsemuksen kategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka säilyttivät statuksen (potilaat, jotka pysyivät p-FOIS-luokassa < 4 kiinnostavien ajankohtien välillä) kokonaisravitsemuskategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka säilyttivät statuksen (potilaat, jotka pysyivät p-FOIS≥ 4 -luokassa kiinnostavien ajankohtien välillä) suun kautta annettavan kokonaisravitsemuksen kategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden tila on tuntematon (tuntematon/puuttuva p-FOIS-pistemäärä missä tahansa mielenkiinnon kohteena olevasta ajankohdasta) suun kautta annettavan kokonaisravitsemuksen kategoriassa Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	P-FOIS-pisteet vaihtelevat 1:stä (ei mitään suun kautta otettuna) 6:een (iän mukainen oraalinen saanti).	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla ei ollut nielemisarviointia indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on vähintään yksi nielemisarviointi indeksin jälkeisenä ajanjaksona, mukaan lukien nielemisarvioinnin tyyppi Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli vähintään yksi syömiseen liittyvä kiinnostava oire indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta	Kiinnostavia oireita olivat yskiminen/tukkeutuminen nesteiden kanssa; yskiminen/tukehtuminen kiinteillä aineilla; pitkittyneet ruokintaajat; väsymys syömisen yhteydessä; nielemis- tai ruokintavaikeudet; vaikeus pureskella; ja märkää/kuhuilee syömisen jälkeen.	Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla ei ollut merkkejä aspiraatiosta indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli vähintään 1 aspiraatiomerkki indeksin jälkeisenä aikana jokaiselle seuraavista koostumuksista: ohuet nesteet; nektarinesteet (lievästi paksut); hunajanesteet (kohtalaisen paksut); sose; kiinteä Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla ei ollut nielemisvaikeuksia indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla esiintyi nenän regurgitaatiota vähintään kerran indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla ei ollut nielemisen aloitusta vähintään kerran indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli nielun jäämiä vähintään kerran indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka osoittivat aspiraatiota vähintään kerran indeksin jälkeisen ajanjakson aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka kärsivät penetraatiosta vähintään kerran indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka pystyivät juomaan ohuita nesteitä indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka pystyivät juomaan ohutta nektaria indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka pystyivät juomaan nektaria indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka pystyivät juomaan hunajaa indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka ilmoittivat vähintään kerran seuraavista potilaiden itkuun/ääneen liittyvistä puutteista indeksin jälkeisenä aikana: ei kuulu; hiljainen/heikko/vaikea kuulla; märkä/kuhuinen; hengittävä; tuntematon/ei raportoitu Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka eivät kokeneet puheväsymystä päivän aikana indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka kokivat vähintään kerran puheväsymystä päivän aikana indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli vähintään kerran kliinisiä aspiraation oireita indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli vähintään kerran pureskeluongelmia indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka kokivat vähintään kerran vastenmielisyyttä/kiinnostamattomuutta syömistä tai juomista kohtaan Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden määrä ja osuus, jotka kokivat vähintään kerran huolta riittämättömästä suun kautta otetusta ravintoaineesta Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Indeksin jälkeisenä ajanjaksona saavutettu potilaiden lukumäärä ja osuus puheen enimmäisvirstanpylvään luokkaa kohti. Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli kliinisiä aspiraation oireita kiinnostavina aikoina Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden tilanne oli parantunut (potilaat, joilla oli kliinisiä aspiraation oireita ensimmäisellä kiinnostuksen kohteena olevalla hetkellä ja jotka menettivät sen seuraavassa kiinnostuksen kohteena olevassa ajankohtana) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli laskua (potilaat, joilla ei ollut kliinisiä aspiraation merkkejä ensimmäisellä kiinnostuksen kohteena olevalla hetkellä ja jotka saivat sen seuraavan kiinnostavan ajankohtana) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka säilyttivät tilan (potilaat, joilla ei ole kliinisiä aspiraation merkkejä molemmilla kiinnostavilla aikoina) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka säilyttivät tilan (potilaat, joilla on kliinisiä aspiraation merkkejä molemmilla kiinnostavilla aikoina) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden tila on tuntematon (potilaat, joilla on tuntemattomia/puuttuvat kliiniset aspiraation merkit missä tahansa kiinnostavassa vaiheessa) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka kokivat väsymystä syömisen yhteydessä kiinnostavina aikoina Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden tilanne oli parantunut (potilaat, jotka kokivat väsymystä syömisen yhteydessä ensimmäisellä kiinnostuksen kohteena olevalla hetkellä, mutta eivät kokeneet sitä seuraavana kiinnostavana ajankohtana) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli laskua (potilaat, jotka eivät kokeneet väsymystä syömisen yhteydessä ensimmäisellä mielenkiinnonkohdalla ja kokivat sen seuraavan kiinnostavan ajankohtana) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka säilyttivät tilan (potilaat, jotka eivät kokeneet väsymystä syömisen yhteydessä molempina kiinnostavina aikoina) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka säilyttivät tilan (potilaat, jotka kokivat väsymystä syödessään molempina kiinnostavina aikoina) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Sellaisten potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden tila on tuntematon (potilaat, joilla on tuntematon/puuttuva kokemus syömisen yhteydessä esiintyvästä väsymyksestä millä tahansa kiinnostavalla ajankohdalla) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Potilaiden lukumäärä ja osuus kunkin luokan suurimman puheen virstanpylvään kohden kiinnostavina aikoina Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden tilanne oli parantunut (potilaat, joilla oli koukuminen puheen enimmäisvirstanpylväs ensimmäisessä kiinnostavassa ajankohtana ja saavutettu vähintään 1 puheen virstanpylväs lisää seuraavassa kiinnostavassa ajankohtana) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden määrä ja osuus, joiden puheen välitavoitteet ovat heikentyneet Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta	Decline määriteltiin potilaiksi, joilla oli konsonantti- ja vokaaliyhdistelmä; röyhkeä(t) sana(t); yhdistämällä 2 sanaa yhteen; perheenjäsenten ymmärtämä puhe; tai puhe, jonka tuntemattomat kuuntelijat ymmärtävät puheen maksimi virstanpylväs ensimmäisenä kiinnostavana ajankohtana ja koukuttelu seuraavassa kiinnostavan ajankohdassa.	Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka säilyttivät statuksen (potilaat, jotka pysyivät koukuttelussa kiinnostuksen kohteiden välillä, tai potilaat, jotka pysyivät "konsonanttien ja vokaalin yhdistelmässä" tai sen yläpuolella kiinnostavien ajankohtien välillä) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden tila on tuntematon (potilaat, joilla on tuntematon/puuttuva enimmäispuheen virstanpylväs missä tahansa mielenkiinnonkohdassa) Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta		Lähtötilanne, 3, 6 ja 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla oli normaali keuhkoarviointi indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on vähintään yksi epänormaali keuhkoarviointi indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka kokivat vähintään kerran rintakehän poikkeavuusoireita indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on ollut vähintään kerran keuhkokuume tai hengitystiesairaus indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka kokivat vähintään kerran paradoksaalisia hengitysoireita indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka käyttivät istuma- ja liikkumisvälineitä indeksin jälkeisenä aikana Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka käyttivät vähintään kerran seuraavia istuma- ja liikkuvuutta tukevia laitteita indeksin jälkeisenä aikana: seisomarunko; paikannuslaite; mukautuva istuinjärjestelmä; kävelykouluttaja; kävelijä; pyörätuoli; skootteri; muu Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Aika indeksin päivämäärästä ensimmäiseen motorisen toiminnan parannukseen Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joiden yleinen parannus indeksin jälkeisen ajanjakson lopussa lääkäreiden yleisvaikutelman, motorisen toiminnan, hengitystoiminnan ja nielemistoiminnan perusteella Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Potilaiden lukumäärä ja osuus eloonjäämistilannetta kohti Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta
Potilaiden lukumäärä ja osuus kuolinsyytä kohden Aikaikkuna: Jopa noin 15 vuotta		Jopa noin 15 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 5. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 21. joulukuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 21. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

COAV101A12402

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Novartis Gene Therapies

Valmis

Geenikorvaushoidon kliininen tutkimus osallistujille, joilla on tyypin 1 spinaalinen lihasatrofia (STR1VE)

Geeniterapia | SMA - Spinal Muscular Atrophy

Yhdysvallat
Istituto Ortopedico Rizzoli

Rekrytointi

Endoteelivauriot suuressa selkärangan leikkauksessa, mitattuna kiertävällä syndekaani-1:llä: havaintotutkimus. (GlycOrtho) (GlycOrtho)

Spinal Fusion

Italia
NYU Langone Health

Aktiivinen, ei rekrytointi

BMAC & Allograft vs BMP-2

Spinal Fusion

Yhdysvallat
Istituto Ortopedico Rizzoli

Valmis

AUTOLOGISTEN LUUYDYTYSTYYHMÄN TEHOKKUUS TELINEENA TAKAISEEN LANTEEN FUUSIOON

Spinal Fusion

Italia
Aesculap AG

Valmis

Kliininen ja radiologinen tutkimus uudesta selkärangan kiinnittimestä (Ennovate®) (TENNIS)

Spinal Fusion

Saksa
Hospital for Special Surgery, New York

Lopetettu

Deksmedetomidiiniannoksen vaikutukset moottorin aiheuttamiin mahdollisuuksiin

Spinal Fusion

Yhdysvallat
NYU Langone Health

Valmis

Ketamiini-infuusion vertailu plaseboon opioidisietokykyisillä ja opioidihoidollisilla potilailla selkäydinfuusion jälkeen

Spinal Fusion

Yhdysvallat
AO Foundation, AO Spine

Ei vielä rekrytointia

Toimituksen kestävyys sauvarakenteet - Täydentävä sauvatekniikka pitkille segmenteille instrumentoiduille selkärangan fuusioille

Spinal Fusion

Yhdysvallat
M.C. Kruyt, MD, PhD
Kuros BioSciences B.V.

Aktiivinen, ei rekrytointi

MagnetOs™-rakeet vs. Autograft instrumentoidussa posterolateraalisessa spinaalifuusiossa (MaxA)

Spinal Fusion

Alankomaat
Montefiore Medical Center

Lopetettu

Arvioidaan pregabaliinin rooli opioiditarpeen vähentämisessä kahden tai useamman nikaman selkärangan fuusioleikkauksissa

Spinal Fusion

Yhdysvallat

Uusien hoitojen käyttö todellisessa maailmassa potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA): usean paikan retrospektiivinen kaaviokatsaus SMA-lapsipotilaista Yhdysvaltojen ulkopuolella

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ehdot

Opintotyyppi

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Yhteystiedot ja paikat

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Tutkimusväestö

Kuvaus

Opintosuunnitelma

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus

Aikaikkuna

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus

Toimenpiteen kuvaus

Aikaikkuna

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Sponsori

Tutkijat

Opintojen ennätyspäivät

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeksi vahvistettu

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit