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Utilisation dans le monde réel de nouveaux traitements chez les patients atteints d'amyotrophie spinale (AMS) : une revue rétrospective multisite des dossiers de patients pédiatriques atteints d'AMS en dehors des États-Unis

11 décembre 2023 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Cette étude descriptive mondiale, rétrospective et non interventionnelle d'examen des dossiers médicaux (MCR) a collecté des données au niveau des patients dans des régions en dehors des États-Unis.

L'étude a nécessité une collecte de données répétée aux dates de suivi depuis le début du traitement par nusinersen, onasemnogène abeparvovec-xioi (OA) et/ou risdiplam. Au début de la collecte de données, l'équipe d'étude a contacté les prestataires de soins de santé (HCP) impliqués dans le traitement des patients pédiatriques SMA pour participer à cette étude. Les médecins des pays participants ont mené une étude rétrospective MCR de patients pédiatriques diagnostiqués avec SMA et traités avec au moins un des trois nouveaux traitements modificateurs de la maladie (DMT) : nusinersen, OA et/ou risdiplam.

Toutes les données relatives aux soins de santé, c'est-à-dire les admissions aux urgences et aux hospitalisations, les interventions chirurgicales et les consultations ambulatoires des patients recrutés, y compris leur traitement par nusinersen, OA et/ou risdiplam, ont été extraites pour comprendre les schémas de traitement selon la pratique clinique de routine pour la prise en charge de l'AMS à l'échelle mondiale. . La première date d'administration initiale de l'un des trois médicaments cibles a été utilisée comme « date d'index ». Sur cette base, l'extraction des enregistrements a été réalisée via un MCR rétrospectif pendant la période pré-indexation, à la date d'indexation et pendant la période post-indexation.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

162

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Bannockburn, Illinois, États-Unis, 60015
        • Novartis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Il s’agissait d’une étude de cohorte rétrospective et non interventionnelle.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétiquement confirmé de SMA.
  • Agé de moins de 5 ans à la date de l'indice.
  • Traitement initié par nusinersen ou onasemnogène abeparvovec-xioi ou risdiplam ou toute combinaison d'entre eux pendant la période d'identification.
  • Disponibilité des informations médicales dans le dossier pour au moins 1 visite avant le début du traitement avec le(s) traitement(s) cible(s).

Critère d'exclusion:

Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Monothérapie contre l'arthrose
Nusinersen en monothérapie
D'autres DMT sont passés à OA
Module complémentaire OA pour d'autres DMT
Combinaison, autres DMT avec OA
Autre séquence de traitement

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre et proportion de patients de sexe masculin
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patientes féminines
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patients par race
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patients par type d'assurance
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patientes par catégorie d'âge gestationnel à la naissance
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patients par pays
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patientes ayant subi un dépistage prénatal effectué et confirmé pour la SMA
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patients soumis à un dépistage néonatal de la SMA
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patients présentant des symptômes liés à l'AMS avant le début du premier DMT (médicament de référence)
Délai: Référence
Référence
Âge moyen à l'apparition des symptômes liés à l'AMS avant le début du premier DMT
Délai: Référence
Référence
Âge moyen au diagnostic génétique de SMA
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patients ayant subi un test génétique de survie du motoneurone 1 (SMN1)
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patients par catégorie de résultats de test génétique SMN1
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patients ayant eu un test génétique de survie du motoneurone 2 (SMN2)
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patients par nombre de copies du gène SMN2
Délai: Référence
Référence
Nombre et proportion de patients par type de SMA au moment du diagnostic
Délai: Référence
Référence
Poids corporel moyen
Délai: Référence
Référence

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai jusqu'à la première amélioration depuis la dernière évaluation pré-indexation/pré-changement
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
Jusqu'à environ 5 ans
Temps écoulé entre le pré-indexation/le dernier pré-commutation et la dernière visite de suivi avec les données disponibles sur les taux globaux des étapes du développement moteur
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
Jusqu'à environ 5 ans
Nombre et proportion de patients ayant obtenu au moins une fois une augmentation ≥ 1 point à l'examen neurologique du nourrisson de Hammersmith : Section 2 (HINE-2, jalons moteurs)
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
Le HINE-2 évalue les étapes motrices et comprend 8 catégories : préhension volontaire, capacité à donner des coups de pied en position couchée, contrôle de la tête, rouler, s'asseoir, ramper, se tenir debout et marcher. Les scores globaux peuvent aller de 0 à 26. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice.
Jusqu'à environ 5 ans
Nombre et proportion de patients ayant obtenu au moins une augmentation ≥ 3 points sur l'échelle motrice fonctionnelle élargie de Hammersmith (HFMSE)
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
Le HFMSE est une évaluation spécifique validée de la SMA conçue pour être utilisée chez les enfants atteints de SMA afin de donner des informations objectives sur la capacité motrice et la progression clinique. Le HFMSE contient 33 items notés de 0 (incapable de performer) à 2 (fonctionne sans modification/adaptation/compensation). Les scores totaux vont de 0 à 66. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice.
Jusqu'à environ 5 ans
Nombre et proportion de patients ayant obtenu au moins une fois une diminution ≥ 3 points au HFMSE
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
Le HFMSE est une évaluation spécifique validée de la SMA conçue pour être utilisée chez les enfants atteints de SMA afin de donner des informations objectives sur la capacité motrice et la progression clinique. Le HFMSE contient 33 items notés de 0 (incapable de performer) à 2 (fonctionne sans modification/adaptation/compensation). Les scores totaux vont de 0 à 66. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice.
Jusqu'à environ 5 ans
Nombre et proportion de patients ayant maintenu une variation de score de ± 3 points au HFMSE
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
Le HFMSE est une évaluation spécifique validée de la SMA conçue pour être utilisée chez les enfants atteints de SMA afin de donner des informations objectives sur la capacité motrice et la progression clinique. Le HFMSE contient 33 items notés de 0 (incapable de performer) à 2 (fonctionne sans modification/adaptation/compensation). Les scores totaux vont de 0 à 66. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice.
Jusqu'à environ 5 ans
Evolution du score par mois au HFMSE
Délai: Base de référence jusqu'à environ 5 ans
Le HFMSE est une évaluation spécifique validée de la SMA conçue pour être utilisée chez les enfants atteints de SMA afin de donner des informations objectives sur la capacité motrice et la progression clinique. Le HFMSE contient 33 items notés de 0 (incapable de performer) à 2 (fonctionne sans modification/adaptation/compensation). Les scores totaux vont de 0 à 66. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice.
Base de référence jusqu'à environ 5 ans
Estimation du score HFMSE par point temporel pendant la période post-post, ajustée pour la dernière pré-valeur
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Le HFMSE est une évaluation spécifique validée de la SMA conçue pour être utilisée chez les enfants atteints de SMA afin de donner des informations objectives sur la capacité motrice et la progression clinique. Le HFMSE contient 33 items notés de 0 (incapable de performer) à 2 (fonctionne sans modification/adaptation/compensation). Les scores totaux vont de 0 à 66. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice.
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant obtenu au moins une fois une augmentation ≥ 1 point au test des troubles neuromusculaires chez les nourrissons de l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP INTEND)
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
Les scores CHOP INTEND peuvent aller de 0 à 64, 64 étant le score maximum possible. Un score plus élevé indique une fonction motrice supérieure/meilleure.
Jusqu'à environ 5 ans
Le nombre et la proportion de patients ayant obtenu au moins une fois une augmentation ≥ 4 points sur le CHOP INTEND
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
Les scores CHOP INTEND peuvent aller de 0 à 64, 64 étant le score maximum possible. Un score plus élevé indique une fonction motrice supérieure/meilleure.
Jusqu'à environ 5 ans
Evolution du score par mois sur le CHOP INTEND
Délai: Base de référence jusqu'à environ 5 ans
Les scores CHOP INTEND peuvent aller de 0 à 64, 64 étant le score maximum possible. Un score plus élevé indique une fonction motrice supérieure/meilleure.
Base de référence jusqu'à environ 5 ans
Estimation du score par point de temps pendant la période post, ajustée pour la dernière pré-valeur sur le CHOP INTEND
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Les scores CHOP INTEND peuvent aller de 0 à 64, 64 étant le score maximum possible. Un score plus élevé indique une fonction motrice supérieure/meilleure.
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients sans déficit cranio-facial au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients présentant au moins un déficit cranio-facial au cours de la période post-index, notamment une ouverture buccale réduite, une supraclusion, un palais arqué étroit/haut et d'autres déficits cranio-faciaux
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients restés libres de tout soutien non oral pendant la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients qui ne sont restés exempts de tout soutien non oral pendant la période post-indexation
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant présenté une constipation au moins une fois au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients présentant un retard de croissance ou une insuffisance pondérale au moins une fois au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients selon le score p-FOIS (Pediatric-Functional Oral Intake Scale) aux moments d'intérêt
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients ayant présenté une amélioration (le score p-FOIS a augmenté d'au moins 1 point entre les points d'intérêt)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients ayant connu un déclin (le score p-FOIS a diminué d'au moins 1 point entre les moments d'intérêt)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients ayant conservé leur statut (le score p-FOIS est resté stable entre les points temporels d'intérêt)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients dont le statut est inconnu (score p-FOIS inconnu/manquant à l'un des moments d'intérêt)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients avec p-FOIS <3 aux moments d'intérêt dans la catégorie de déglutition fonctionnelle
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients avec p-FOIS ≥ 3 aux moments d'intérêt dans la catégorie de déglutition fonctionnelle
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients ayant atteint (patients passés de la catégorie p-FOIS < 3 à la catégorie p-FOIS ≥ 3 entre les points temporels d'intérêt) dans la catégorie déglutition fonctionnelle
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients ayant perdu (patients passés de la catégorie p-FOIS ≥ 3 à p-FOIS <3 entre les points temporels d'intérêt) dans la catégorie déglutition fonctionnelle
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients ayant conservé leur statut (patients restés dans la catégorie p-FOIS <3 entre les points temporels d'intérêt) dans la catégorie de déglutition fonctionnelle
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients ayant conservé leur statut (patients restés dans la catégorie p-FOIS ≥ 3 entre les points temporels d'intérêt) dans la catégorie de déglutition fonctionnelle
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients avec un score inconnu (score p-FOIS inconnu/manquant à l'un des moments d'intérêt) dans la catégorie de déglutition fonctionnelle
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients avec p-FOIS <4 aux moments d'intérêt dans la catégorie de nutrition orale totale
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients avec p-FOIS ≥ 4 aux moments d'intérêt dans la catégorie de nutrition orale totale
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients ayant atteint (patients qui sont passés de la catégorie p-FOIS <4 à p-FOIS ≥ 4 entre les points temporels d'intérêt) dans la catégorie totale de nutrition orale
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients qui ont perdu (patients qui sont passés de la catégorie p-FOIS ≥ 4 à p-FOIS <4 entre les points temporels d'intérêt) dans la catégorie totale de nutrition orale
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients qui ont maintenu leur statut (patients qui sont restés dans la catégorie p-FOIS < 4 entre les points temporels d'intérêt) dans la catégorie totale de nutrition orale
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients qui ont maintenu leur statut (patients qui sont restés dans la catégorie p-FOIS≥ 4 entre les points temporels d'intérêt) dans la catégorie totale de nutrition orale
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients dont le statut est inconnu (score p-FOIS inconnu/manquant à l'un des moments d'intérêt) dans la catégorie de nutrition orale totale
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le score p-FOIS va de 1 (rien pris par voie orale) à 6 (apport oral adapté à l'âge).
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients sans aucune évaluation de la déglutition pendant la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant subi au moins une évaluation de la déglutition au cours de la période post-indexation, y compris le type d'évaluation de la déglutition
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients présentant au moins 1 symptôme d'intérêt lié à l'alimentation au cours de la période post-indexation
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Les symptômes d'intérêt étaient la toux/l'étouffement avec des liquides ; toux/étouffement avec des solides ; temps d'alimentation prolongés; fatigue en mangeant; difficultés à avaler ou à s'alimenter; difficulté à mâcher; et mouillé/gargouillis après avoir mangé.
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients sans aucun signe d'aspiration pendant la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients présentant au moins 1 signe d'aspiration au cours de la période post-index pour chacune des consistances suivantes : liquides fluides ; liquides de nectar (légèrement épais); liquides de miel (modérément épais); purée; solide
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients sans déficit de déglutition pendant la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant présenté une régurgitation nasale au moins une fois au cours de la période post-indexation
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients n'ayant présenté aucune initiation à la déglutition au moins une fois au cours de la période post-indexation
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients présentant des résidus pharyngés au moins une fois au cours de la période post-indexation
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant présenté une aspiration au moins une fois au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant subi une pénétration au moins une fois au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients capables de boire des liquides fluides au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients capables de boire du nectar léger au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant pu boire du nectar au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant pu boire du miel pendant la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant signalé au moins une fois les déficits suivants liés aux cris/voix des patients pendant la période post-indexation : non audible ; faible/faible/difficile à entendre ; mouillé/gargouillis; respirant; inconnu/non signalé
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients qui n'ont pas ressenti de fatigue d'élocution au cours de la journée pendant la période post-indexation
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant ressenti au moins une fois une fatigue d'élocution au cours de la journée pendant la période post-indexation
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant présenté au moins une fois des signes cliniques d'aspiration au cours de la période post-indexation
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant éprouvé au moins une fois des problèmes de mastication au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant éprouvé au moins une fois une aversion/un désintérêt pour manger ou boire
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant éprouvé au moins une fois une préoccupation liée à une ingestion insuffisante de nutriments par voie orale
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients par catégorie de jalon maximal de parole atteint au cours de la période post-index.
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant présenté des signes cliniques d'aspiration aux moments d'intérêt
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients présentant une amélioration (patients qui présentaient des signes cliniques d'aspiration au premier point d'intérêt et qui les ont perdus au point d'intérêt suivant)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients présentant un déclin (patients qui ne présentaient aucun signe clinique d'aspiration au premier point d'intérêt et qui en avaient présenté au point d'intérêt suivant)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients ayant conservé leur statut (patients sans signes cliniques d'aspiration aux deux moments d'intérêt)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients ayant conservé leur statut (patients présentant des signes cliniques d'aspiration aux deux moments d'intérêt)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients dont le statut est inconnu (patients présentant des signes cliniques d'aspiration inconnus/manquants à l'un des moments d'intérêt)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients ayant ressenti de la fatigue en mangeant aux moments d'intérêt
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients présentant une amélioration (patients qui ont ressenti de la fatigue en mangeant au premier point d'intérêt et ne l'ont pas ressenti au point d'intérêt suivant)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients présentant un déclin (patients qui n'ont pas ressenti de fatigue en mangeant au premier point d'intérêt et qui l'ont ressenti au point d'intérêt suivant)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients qui ont maintenu leur statut (patients qui n'ont pas ressenti de fatigue en mangeant aux deux moments d'intérêt)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients qui ont maintenu leur statut (patients qui ont ressenti de la fatigue en mangeant aux deux moments d'intérêt)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients dont le statut est inconnu (patients dont l'expérience de fatigue en mangeant est inconnue/manquante à l'un des moments d'intérêt)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients pour chaque catégorie de jalon maximal de parole atteint aux moments d'intérêt
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients présentant une amélioration (patients qui avaient le roucoulement comme étape maximale de la parole au premier point d'intérêt et qui ont atteint au moins 1 étape supplémentaire de la parole au point d'intérêt suivant)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients présentant un déclin des étapes de la parole
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Le déclin a été défini comme les patients présentant une combinaison de consonnes et de voyelles ; mot(s) babillé(s); combiner 2 mots ensemble ; discours compris par les membres de la famille ; ou un discours compris par des auditeurs inconnus comme une étape maximale de parole au premier point d'intérêt et un roucoulement au point d'intérêt suivant.
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients qui ont maintenu leur statut (patients qui sont restés à roucouler entre les points temporels d'intérêt ou patients qui sont restés à « combinaison consonnes et voyelles » ou plus entre les points temporels d'intérêt)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients dont le statut est inconnu (patients dont le jalon maximal de parole est inconnu/manquant à l'un des moments d'intérêt)
Délai: Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Base de référence, 3, 6 et 12 mois
Nombre et proportion de patients présentant une évaluation pulmonaire normale au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients présentant au moins une évaluation pulmonaire anormale au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant présenté au moins une fois des symptômes d'anomalie thoracique au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant souffert au moins une fois de pneumonie ou de maladie respiratoire au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant présenté au moins une fois des symptômes respiratoires paradoxaux au cours de la période post-indexation
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant utilisé des appareils d'aide à la position assise et à la mobilité au cours de la période post-index
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant utilisé au moins une fois les dispositifs d'aide à la position assise et à la mobilité suivants au cours de la période post-index : cadre debout ; dispositif de positionnement; système de sièges adaptatifs ; entraîneur de démarche; marcheur; fauteuil roulant; scooter; autre
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Temps écoulé entre la date d'indexation et la première amélioration initiale de la fonction motrice
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients ayant présenté une amélioration globale à la fin de la période post-index selon l'évaluation des médecins pour l'impression générale, la fonction motrice, la fonction respiratoire et la fonction de déglutition.
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients par statut de survie
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans
Nombre et proportion de patients par cause de décès
Délai: Jusqu'à environ 15 ans
Jusqu'à environ 15 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 mai 2022

Achèvement primaire (Réel)

30 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

30 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 décembre 2023

Première publication (Estimé)

21 décembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

21 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • COAV101A12402

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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