Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Anvendelse i den virkelige verden af ​​nye behandlinger hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA): En multi-site retrospektiv diagramgennemgang af pædiatriske SMA-patienter uden for USA

11. december 2023 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Denne globale, retrospektive, ikke-interventionelle, medicinske diagramgennemgang (MCR), beskrivende undersøgelse indsamlede data på patientniveau i regioner uden for USA.

Undersøgelsen krævede en gentagen dataindsamling på opfølgningsdatoer fra start af behandling med nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi (OA) og/eller risdiplam. Ved starten af ​​dataindsamlingen nåede undersøgelsesteamet ud til de sundhedsudbydere (HCP'er), der er involveret i behandling af pædiatriske SMA-patienter for at deltage i denne undersøgelse. Lægerne på tværs af de deltagende lande gennemførte en retrospektiv MCR af pædiatriske patienter diagnosticeret med SMA, som blev behandlet med mindst 1 af de 3 nye sygdomsmodificerende behandlinger (DMT'er): nusinersen, OA og/eller risdiplam.

Alle data om møder i sundhedsvæsenet, dvs. akutte og indlagte indlæggelser, operationer og ambulante konsultationer af rekrutterede patienter, inklusive deres behandling med nusinersen, OA og/eller risdiplam, blev abstraheret for at forstå behandlingsmønstrene i henhold til rutinemæssig klinisk praksis for SMA-håndtering globalt. . Den første dato for indledende administration af 1 af de 3 mållægemidler blev brugt som "indeksdatoen". Baseret på dette blev rekordabstraktionen udført gennem en retrospektiv MCR i præindeksperioden, på indeksdatoen og i postindeksperioden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

162

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Bannockburn, Illinois, Forenede Stater, 60015
        • Novartis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette var en retrospektiv, ikke-interventionel kohorteundersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af SMA.
  • Alder mindre end 5 år på indeksdato.
  • Påbegyndt behandling med nusinersen eller onasemnogen abeparvovec-xioi eller risdiplam eller en hvilken som helst kombination af dem i identifikationsperioden.
  • Tilgængelighed af medicinsk information i skemaet for mindst 1 besøg før påbegyndelse af behandling med den eller de målbehandlinger.

Ekskluderingskriterier:

Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
OA monoterapi
Nusinersen monoterapi
Andre DMT'er skiftede til OA
OA-tillæg andre DMT'er
Kombination, andre DMT'er med OA
Anden behandlingssekvens

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal og andel af mandlige patienter
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af kvindelige patienter
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af patienter pr. race
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af patienter pr. forsikringstype
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af patienter pr. svangerskabsalderskategori ved fødslen
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af patienter pr. land
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af patienter med prænatal screening udført og bekræftet for SMA
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af patienter, der gennemgår nyfødtscreening for SMA
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af patienter, der oplever SMA-relaterede symptomer før påbegyndelse af den første DMT (indekslægemiddel)
Tidsramme: Baseline
Baseline
Gennemsnitsalder ved debut af SMA-relaterede symptomer oplevet før påbegyndelse af den første DMT
Tidsramme: Baseline
Baseline
Gennemsnitsalder ved SMA genetisk diagnose
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af patienter, der havde overlevelse af en genetisk test for motorneuron 1 (SMN1).
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af patienter pr. SMN1 genetisk testresultatkategori
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af patienter, der havde overlevet en genetisk test for motorneuron 2 (SMN2).
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af patienter pr. SMN2-genkopinummer
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal og andel af patienter pr. SMA-type ved diagnose
Tidsramme: Baseline
Baseline
Gennemsnitlig kropsvægt
Tidsramme: Baseline
Baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til første forbedring fra sidste præindeks/pre-switch vurdering
Tidsramme: Op til cirka 5 år
Op til cirka 5 år
Tid fra præindeks/sidste præ-skift til sidste opfølgningsbesøg med tilgængelige data for de overordnede udviklingsmæssige motoriske milepæle
Tidsramme: Op til cirka 5 år
Op til cirka 5 år
Antal og andel af patienter, der opnåede mindst én gang ≥ 1 point stigning på Hammersmith spædbarns neurologisk undersøgelse: sektion 2 (HINE-2, motoriske milepæle)
Tidsramme: Op til cirka 5 år
HINE-2 vurderer motoriske milepæle og inkluderer 8 kategorier: frivilligt greb, evne til at sparke i rygliggende stilling, hovedkontrol, rulning, siddende, kravle, stående og gå. Samlet score kan variere fra 0 til 26. Højere score indikerer højere niveauer af motorisk evne.
Op til cirka 5 år
Antallet og andelen af ​​patienter, der opnåede mindst én gang ≥ 3 point, stiger på Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE)
Tidsramme: Op til cirka 5 år
HFMSE er en valideret SMA-specifik vurdering udviklet til brug hos børn med SMA for at give objektiv information om motorisk evne og klinisk progression. HFMSE indeholder 33 elementer vurderet fra 0 (ikke i stand til at udføre) til 2 (optræder uden ændring/tilpasning/kompensation). Samlet score spænder fra 0-66. Højere score indikerer højere niveauer af motorisk evne.
Op til cirka 5 år
Antallet og andelen af ​​patienter, der opnåede mindst én gang ≥ 3 point, falder på HFMSE
Tidsramme: Op til cirka 5 år
HFMSE er en valideret SMA-specifik vurdering udviklet til brug hos børn med SMA for at give objektiv information om motorisk evne og klinisk progression. HFMSE indeholder 33 elementer vurderet fra 0 (ikke i stand til at udføre) til 2 (optræder uden ændring/tilpasning/kompensation). Samlet score spænder fra 0-66. Højere score indikerer højere niveauer af motorisk evne.
Op til cirka 5 år
Antal og andel af patienter, der opretholdt scoreændring ±3 point på HFMSE
Tidsramme: Op til cirka 5 år
HFMSE er en valideret SMA-specifik vurdering udviklet til brug hos børn med SMA for at give objektiv information om motorisk evne og klinisk progression. HFMSE indeholder 33 elementer vurderet fra 0 (ikke i stand til at udføre) til 2 (optræder uden ændring/tilpasning/kompensation). Samlet score spænder fra 0-66. Højere score indikerer højere niveauer af motorisk evne.
Op til cirka 5 år
Ændring i score pr. måned på HFMSE
Tidsramme: Baseline op til cirka 5 år
HFMSE er en valideret SMA-specifik vurdering udviklet til brug hos børn med SMA for at give objektiv information om motorisk evne og klinisk progression. HFMSE indeholder 33 elementer vurderet fra 0 (ikke i stand til at udføre) til 2 (optræder uden ændring/tilpasning/kompensation). Samlet score spænder fra 0-66. Højere score indikerer højere niveauer af motorisk evne.
Baseline op til cirka 5 år
Estimat af HFMSE-score pr. tidspunkt i postperioden, justeret for den sidste præ-værdi
Tidsramme: Op til cirka 15 år
HFMSE er en valideret SMA-specifik vurdering udviklet til brug hos børn med SMA for at give objektiv information om motorisk evne og klinisk progression. HFMSE indeholder 33 elementer vurderet fra 0 (ikke i stand til at udføre) til 2 (optræder uden ændring/tilpasning/kompensation). Samlet score spænder fra 0-66. Højere score indikerer højere niveauer af motorisk evne.
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der opnåede en stigning på mindst én gang ≥ 1 point på Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Tidsramme: Op til cirka 5 år
CHOP INTEND-score kan variere fra 0 til 64, hvor 64 er den maksimalt mulige score. En højere score indikerer højere/bedre motorisk funktion.
Op til cirka 5 år
Antallet og andelen af ​​patienter, der opnåede mindst én gang ≥4 point, stiger på CHOP INTEND
Tidsramme: Op til cirka 5 år
CHOP INTEND-score kan variere fra 0 til 64, hvor 64 er den maksimalt mulige score. En højere score indikerer højere/bedre motorisk funktion.
Op til cirka 5 år
Ændring i score pr. måned på CHOP INTEND
Tidsramme: Baseline op til cirka 5 år
CHOP INTEND-score kan variere fra 0 til 64, hvor 64 er den maksimalt mulige score. En højere score indikerer højere/bedre motorisk funktion.
Baseline op til cirka 5 år
Estimat af score pr. tidspunkt i postperioden, justeret for den sidste præ-værdi på CHOP INTEND
Tidsramme: Op til cirka 15 år
CHOP INTEND-score kan variere fra 0 til 64, hvor 64 er den maksimalt mulige score. En højere score indikerer højere/bedre motorisk funktion.
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter uden kraniofaciale underskud i postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der udviste mindst 1 kraniofaciale underskud i løbet af post-indeksperioden, inklusive reduceret mundåbning, overbid, smal/høj buet gane og andre kraniofaciale underskud
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der forblev fri for ikke-oral støtte i postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der ikke forblev fri for ikke-oral støtte i postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der udviste forstoppelse mindst én gang i løbet af postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der udviste manglende trivsel eller undervægt mindst én gang i løbet af postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter efter Pediatric-Functional Oral Intake Scale (p-FOIS)-score på de tidspunkter af interesse
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der havde bedring (p-FOIS-scoren steg med mindst 1 point mellem de interessante tidspunkter)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der havde et fald (p-FOIS-scoren faldt med mindst 1 point mellem de interessante tidspunkter)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der opretholdt status (p-FOIS-scoren holdt sig stabil mellem de interessante tidspunkter)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med ukendt status (ukendt/manglende p-FOIS-score på et hvilket som helst af interessetidspunkterne)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med p-FOIS <3 på de tidspunkter af interesse i kategorien funktionel sluge
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med p-FOIS ≥ 3 på de tidspunkter af interesse i kategorien funktionel sluge
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der opnåede (patienter, der gik fra p-FOIS < 3 til p-FOIS ≥ 3-kategorien mellem de interessante tidspunkter) i kategorien funktionel sluge
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der mistede (patienter, der gik fra kategorien p-FOIS ≥ 3 til p-FOIS <3 mellem de interessante tidspunkter) i kategorien funktionel sluge
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der opretholdt status (patienter, der forblev på p-FOIS <3 kategori mellem tidspunkterne af interesse) i kategorien funktionel sluge
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der opretholdt status (patienter, der forblev på p-FOIS ≥ 3 kategori mellem tidspunkterne af interesse) i kategorien funktionel synke
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med ukendt (ukendt/manglende p-FOIS-score på et hvilket som helst af interessetidspunkterne) i kategorien funktionel sluge
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med p-FOIS <4 på de interessante tidspunkter i kategorien total oral ernæring
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med p-FOIS ≥ 4 på de tidspunkter af interesse i kategorien total oral ernæring
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der opnåede (patienter, der gik fra kategorien p-FOIS <4 til p-FOIS ≥ 4 mellem de interessante tidspunkter) i kategorien total oral ernæring
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der mistede (patienter, der gik fra kategorien p-FOIS ≥ 4 til p-FOIS <4-kategorien mellem de interessante tidspunkter) i kategorien total oral ernæring
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der opretholdt status (patienter, der forblev på p-FOIS < 4 kategori mellem tidspunkterne for interesse) i kategorien total oral ernæring
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der opretholdt status (patienter, der forblev på p-FOIS≥ 4-kategorien mellem de interessante tidspunkter) i kategorien total oral ernæring
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med ukendt status (ukendt/manglende p-FOIS-score på et hvilket som helst af interessetidspunkterne) i kategorien total oral ernæring
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
P-FOIS-scoren har et interval fra 1 (intet indtaget oralt) til 6 (alderssvarende oralt indtag).
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter uden nogen synkeevaluering i perioden efter indeksering
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter med mindst 1 synkeevaluering i løbet af postindeksperioden inklusive typen af ​​synkeevaluering
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter med mindst 1 symptom af interesse relateret til spisning i post-indeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Symptomer af interesse var hoste/kvælning med væsker; hoste/kvælning med faste stoffer; forlængede fodringstider; træthed med at spise; synke- eller fodringsbesvær; besvær med at tygge; og våd/gurgler efter at have spist.
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter uden tegn på aspiration i perioden efter indeksering
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter med mindst 1 aspirationstegn i løbet af postindeksperioden for hver af følgende konsistenser: tynde væsker; nektarvæsker (mildt tykke); honningvæsker (moderat tykke); puré; solid
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter uden synkeunderskud i perioden efter indeksering
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der udviste nasal regurgitation mindst én gang i løbet af post-indeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der ikke udviste nogen synkestart mindst én gang i løbet af post-indeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der udviste pharyngeal rester mindst én gang i løbet af post-indeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der udviste aspiration mindst én gang i løbet af postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der har været udsat for penetration mindst én gang i løbet af postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der var i stand til at drikke tynde væsker i perioden efter indeksering
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der var i stand til at drikke tynd nektar i postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der var i stand til at drikke nektar i postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der var i stand til at drikke honning i perioden efter indeksering
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der mindst én gang rapporterede følgende underskud relateret til patienternes gråd/stemme i perioden efter indeksering: ikke hørbar; stille/svag/svært at høre; våd/gurglende; ånde; ukendt/ikke indberettet
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der ikke oplevede træthed med tale i løbet af dagen i postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der mindst én gang oplevede træthed med tale i løbet af dagen i løbet af postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, som mindst én gang oplevede kliniske tegn på aspiration i løbet af post-indeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der mindst én gang havde problemer med at tygge i løbet af post-indeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der mindst én gang oplevede aversion/uinteresse i at spise eller drikke
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der mindst én gang oplevede bekymring for utilstrækkelig oral indtagelse af næringsstoffer
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter pr. kategori af maksimal talemilepæl opnået i postindeksperioden.
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der oplevede kliniske tegn på aspiration på de relevante tidspunkter
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med bedring (patienter, der havde kliniske tegn på aspiration på det første tidspunkt af interesse og mistede det på det næste tidspunkt af interesse)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med tilbagegang (patienter, der ikke havde nogen kliniske tegn på aspiration ved det første interessetidspunkt og opnåede det ved det næste interessetidspunkt)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der opretholdt status (patienter uden kliniske tegn på aspiration på begge tidspunkter af interesse)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der opretholdt status (patienter med kliniske tegn på aspiration på begge tidspunkter af interesse)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med ukendt status (patienter med ukendte/manglende kliniske tegn på aspiration på et af de interessante tidspunkter)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der oplevede træthed ved at spise på de relevante tidspunkter
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med bedring (patienter, der oplevede træthed ved at spise på det første tidspunkt af interesse og ikke oplevede det på det næste tidspunkt af interesse)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med tilbagegang (patienter, der ikke oplevede træthed ved at spise på det første tidspunkt af interesse og oplevede det på det næste tidspunkt af interesse)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der opretholdt status (patienter, der ikke oplevede træthed ved at spise på begge tidspunkter af interesse)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der opretholdt status (patienter, der oplevede træthed ved at spise på begge tidspunkter af interesse)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med ukendt status (patienter med ukendt/manglende oplevelse af træthed ved at spise på et af de interessante tidspunkter)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter pr. hver kategori af maksimal talemilepæl opnået på de interessante tidspunkter
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med bedring (patienter, der havde kurren som en maksimal talemilepæl ved det første interessetidspunkt og opnåede mindst 1 talemilepæl mere ved det næste interessetidspunkt)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med fald i talemilepæle
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Nedgang blev defineret som patienter, der havde konsonant- og vokalkombination; pludrende ord(e); kombinere 2 ord sammen; tale forstået af familiemedlemmer; eller tale forstået af ukendte lyttere som en maksimal talemilepæl ved det første interessetidspunkt og kurren ved det næste interessetidspunkt.
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter, der beholdt status (patienter, der blev ved med at kurre mellem tidspunkterne af interesse, eller patienter, der forblev på 'konsonant- og vokalkombination' eller over mellem tidspunkterne af interesse)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med ukendt status (patienter med ukendt/manglende maksimal talemilepæl på et hvilket som helst af interessetidspunkterne)
Tidsramme: Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Baseline, 3, 6 og 12 måneder
Antal og andel af patienter med normal pulmonal evaluering i postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter med mindst 1 unormal pulmonal evaluering i løbet af post-indeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der mindst én gang oplevede brystabnormalitetssymptomer i post-indeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der oplevede mindst én gang lungebetændelse eller luftvejssygdom i løbet af postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der mindst én gang oplevede paradoksale vejrtrækningssymptomer i postindeksperioden
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der brugte sidde- og mobilitetsstøtteapparater i perioden efter indeksering
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der mindst én gang brugte følgende sidde- og mobilitetsstøtteanordninger i perioden efter indeksering: stående stel; positioneringsanordning; adaptivt siddesystem; gangtræner; rollator; kørestol; scooter; Andet
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Tid fra indeksdato til den første indledende forbedring af motorisk funktion
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter, der havde en generel forbedring ved slutningen af ​​post-indeksperioden ifølge lægens vurdering for generel indtryk, motorisk funktion, åndedrætsfunktion og synkefunktion
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter pr. overlevelsesstatus
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år
Antal og andel af patienter pr. dødsårsag
Tidsramme: Op til cirka 15 år
Op til cirka 15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

30. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2023

Først opslået (Anslået)

21. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

21. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • COAV101A12402

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner